Stoke与FDA沟通完成，拟2027年下半年提交zorevunersen美国NDA
Stoke宣布与FDA就zorevunersen治疗Dravet综合征的NDA申报关键事项完成沟通，FDA接受以Vineland-3四个子域多组分评估III期EMPEROR认知与行为次要终点。III期数据读出预计2027年三季度，公司计划2027年下半年完成美国NDA提交，支持2028年初潜在获批上市。
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Stoke Therapeutics｜斯托克
Eli Lilly｜礼来精选 礼来宣布 FDA 批准 Jaypirca 新增一线适应症，用于无 17p 缺失的初治 CLL/SLL 成人患者
FDA批准Jaypirca（pirtobrutinib）新增适应症，用于无已知17p缺失的初治CLL/SLL成人患者，成为该人群一线治疗选择。BRUIN CLL-313中位随访28个月，IRC评估PFS显著优于苯达莫司汀联合利妥昔单抗（HR=0.20，p<0.0001），pirtobrutinib中位PFS未达到，对照组33.5个月。
研究关注：获批将Jaypirca推至一线，可跟踪其在一线CLL/SLL的放量节奏及BRUIN CLL-314头对头数据对BTK抑制剂序贯格局的影响。
Novo Nordisk｜诺和诺德精选 诺和诺德披露 denecimig 治疗血友病 A 的 BLA 审评因设施整改延长，预计 2027 年上半年在美上市
FDA告知诺和诺德，denecimig治疗血友病A（伴或不伴抑制物，成人及儿童）的BLA审评仍在进行，延长原因为生产设施整改，未给出新的审评时间表。FDA未发现临床疗效或安全性数据缺陷；诺和诺德2026年财务展望不受影响，拟于2027年上半年在美上市。
研究关注：可跟踪设施整改进展与FDA新时间表，评估BLA审评节奏及2027年上半年上市预期能否兑现。
Roche｜罗氏精选 罗氏 fenebrutinib 治疗复发型及原发进展型多发性硬化的新药申请获 FDA 优先审评受理
FDA已受理罗氏fenebrutinib治疗RMS与PPMS的新药申请并授予优先审评，该药为首个在这两类MS中均获受理的BTK抑制剂。III期FENhance 1/2显示，96周ARR较特立氟胺分别降低51.1%和58.5%；FENtrepid中cCDP12风险较Ocrevus数值降低12%（HR 0.88）。
研究关注：可跟踪优先审评下的审批节奏与潜在获批时点，并关注FENtrepid中肝酶升高及死亡报告失衡对获益-风险评价的影响。
Bayer｜拜耳 BlueRock细胞疗法lemiretprocel（OpCT-001）获FDA与EMA孤儿药资格认定，用于原发性光感受器疾病
拜耳旗下BlueRock Therapeutics宣布，其在研细胞疗法lemiretprocel（OpCT-001）获美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药资格认定。FDA认定针对视网膜色素变性和锥杆营养不良，EMA认定针对杆主导及锥主导表型的遗传性视网膜疾病。该药为iPSC来源细胞疗法，正开展治疗原发性光感受器疾病的I/IIa期CLARICO试验。
Immunome｜伊缪诺姆 Immunome 的 IM-1340 获 FDA IND 放行，拟用于晚期实体瘤的潜在首创 ADC
Immunome 宣布 FDA 已放行其 IM-1340 的 IND 申请，该药为靶向一种转运受体的潜在首创抗体偶联药物（ADC），搭载公司专有的 TOP1 抑制剂载荷 HC74，拟用于神经内分泌肿瘤、肺癌和结直肠癌等晚期实体瘤。
Bristol Myers Squibb｜百时美施贵宝精选 FDA 批准百时美施贵宝 CAMZYOS 扩展适应症，用于成人和 30 公斤以上儿童梗阻性肥厚型心肌病
FDA批准CAMZYOS用于成人及体重≥30kg儿童症状性oHCM，改善功能容量与症状，成为该人群唯一获批疗法。基于III期SCOUT-HCM：28周Valsalva LVOT梯度较安慰剂多降48.0 mmHg（P<0.0001），无LVEF<50%事件，安全性未超成人。
研究关注：可评估CAMZYOS儿科适应症拓展对oHCM患者覆盖面的增量，并跟踪其向多国监管申报的儿科注册节奏。
CR Pharm｜华润医药 南格尔科技五款产品获得欧盟MDR CE认证
南格尔科技五款产品近日取得欧盟医疗器械法规（MDR）CE认证。欧盟MDR被公司称为全球要求最严苛的医疗器械法规之一，认证审核标准全面升级，对质量管理、产品设计、临床应用及全生命周期管控提出更高要求。公司表示，未来将持续加速海外渠道布局与产品推广。
Shanghai Pharmaceuticals｜上海医药 上海医药艾司奥美拉唑镁肠溶胶囊获国家药监局批准生产
上海医药下属常州制药厂收到国家药监局颁发的艾司奥美拉唑镁肠溶胶囊《药品注册证书》（编号2026S03419、2026S03420），该药获批准生产。该药为化学药品3类仿制药，规格20mg、40mg，适用于胃食管反流病、联合抗菌疗法根除幽门螺杆菌及需持续NSAID治疗的患者。公司表示，按新注册分类获批将有利于扩大市场份额并提升竞争力。
Shanghai Pharmaceuticals｜上海医药精选 上海医药注射用硫酸艾沙康唑获国家药监局批准生产
上海医药下属上药东英收到国家药监局颁发的注射用硫酸艾沙康唑《药品注册证书》（2026S03379），该化学药品4类仿制药获批生产，规格0.2g。该药适用于成人和1岁及以上儿童侵袭性曲霉病、侵袭性毛霉病，2024年12月申报获受理。
研究关注：获批有助于跟踪该仿制药在医保支付与医疗机构采购端的放量节奏，及上药东英后续仿制药申报进展。
DBV Technologies｜DBV科技精选 DBV向FDA提交VIASKIN花生贴BLA，用于4-7岁儿童
DBV Technologies宣布已向美国FDA提交VIASKIN花生贴的生物制品许可申请（BLA），用于4至7岁花生过敏儿童，并请求优先审评。该BLA基于III期VITESSE试验（NCT05741476）结果，该试验入组654名儿童，主要终点为治疗12个月后应答者比例。FDA此前已授予突破性疗法认定。
研究关注：可用于跟踪VIASKIN花生贴BLA审评节奏与优先审评请求结果，评估其商业化推进。
Shanghai Pharmaceuticals｜上海医药 上海医药紫杉醇注射液获国家药监局批准生产，适用于卵巢癌、乳腺癌等5类适应症
上海医药下属上海金和生物制药的紫杉醇注射液（5ml：30mg）获国家药品监督管理局批准生产，药品批准文号为国药准字H20265984。该药适用于进展期卵巢癌一线及后继治疗、淋巴结阳性乳腺癌辅助治疗、转移性乳腺癌、非小细胞肺癌一线治疗及艾滋病相关卡波氏肉瘤二线治疗。上海金和生物于2025年1月就该药提出注册上市申请并获受理。
AbbVie｜艾伯维精选 FDA 批准艾伯维 JUVMO（tavapadon）用于帕金森病，为选择性 D1/D5 受体激动剂
FDA 批准 JUVMO（tavapadon）用于成人帕金森病，为首个且唯一获批的选择性 D1/D5 受体激动剂，每日一次，可联用或不联用左旋多巴。III 期 TEMPO 显示第26周 MDS-UPDRS Part II 较安慰剂显著改善，TEMPO-3 联用左旋多巴每日“on”时间增加1.7小时（安慰剂0.6小时）。艾伯维预计2026年10月在美国上市。
研究关注：获批确立新机制注册路径，可跟踪上市放量与联用左旋多巴的处方渗透；TEMPO-4 开放标签85周数据提示关注疗效持续性。
Palvella Therapeutics｜帕尔韦拉 Palvella获FDA孤儿产品开发办公室第三年资助，QTORIN雷帕霉素NDA已提交
Palvella宣布获FDA孤儿产品开发办公室第三年资助，支持QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶治疗微囊型淋巴管畸形的III期SELVA试验及开放标签扩展研究。公司称已完成NDA提交，若获批预计2027年上半年在美国上市。
Innovent Biologics｜信达生物精选 NMPA 批准信达生物与礼来 Jaypirca 用于 CLL/SLL 全治疗线
NMPA批准pirtobrutinib单药用于成人CLL/SLL，覆盖全治疗线且不限既往共价BTK抑制剂治疗。BRUIN CLL-313中IRC评估PFS较BR显著获益（HR=0.199）；BRUIN CLL-314达ORR非劣主要终点，PFS数据尚不成熟。
研究关注：获批覆盖全治疗线，可能帮助评估该非共价BTK抑制剂在中国CLL/SLL的适用人群与放量空间；后续可跟踪BRUIN CLL-314的PFS成熟数据。
Bayer｜拜耳精选 拜耳 elinzanetant 补充申请获 FDA 优先审评，用于 HR+ 乳腺癌内分泌治疗相关潮热
FDA 受理拜耳 elinzanetant 补充新药申请并授予优先审评，适应症为 HR+ 乳腺癌内分泌治疗或预防所致中重度潮热。该申请基于 III 期 OASIS-4：474 例患者 2:1 随机，第4、12周潮热频率较安慰剂显著下降，并达全部次要终点。
研究关注：可跟踪该适应症美国注册审评节奏，并关注 OASIS-4 52周疗效持续性与睡眠、生活质量数据。
Eisai｜卫材精选 FDA 批准 WELIREG 联合 LENVIMA 用于经治晚期透明细胞肾细胞癌
FDA批准WELIREG联合LENVIMA用于PD-1/PD-L1抑制剂治疗后晚期ccRCC成人患者。III期LITESPARK-011预设中期分析显示，联合组中位PFS 14.6个月 vs 卡博替尼10.6个月（HR=0.74），ORR 53% vs 40%；最终分析OS未达统计学显著。
研究关注：可评估HIF-2α抑制剂联合TKI在经治ccRCC的注册定位；OS未达显著，后续关注PFS获益能否转化为生存优势。
Shionogi｜盐野义制药精选 盐野义Zokovea获欧盟批准用于COVID-19暴露后预防
欧盟委员会批准Zokovea（ensitrelvir）用于12岁及以上人群COVID-19暴露后预防，为欧盟首个获批该用途的口服抗病毒药。III期SCORPIO-PEP显示，症状出现72小时内用药使第10天有症状COVID-19风险降低67%（n=1030 vs 1011）。
研究关注：可跟踪Zokovea在欧盟PEP适应症的放量节奏，以及口服抗病毒药从治疗向暴露后预防延伸的注册路径。
Mirum Pharmaceuticals｜米鲁姆制药精选 Mirum与Incyte的zilurgisertib获FDA批准治疗FOP
FDA批准ATEBRIOZ（zilurgisertib）用于12岁及以上FOP患者，减少新异位骨化体积，推荐剂量100mg每日一次。PROGRESS研究Cohort 1显示第24周新HO体积较安慰剂减少3.2cm³ vs 增加24.6cm³，疗效维持至48周。
研究关注：可跟踪zilurgisertib欧盟MAA审评节奏及2-<12岁儿科队列拓展，评估FOP适应症人群扩容空间。
Incyte精选 Mirum与Incyte的zilurgisertib获FDA批准用于FOP
FDA批准Atebrioz（zilurgisertib）用于12岁及以上FOP患者，减少新异位骨化体积，每日口服100mg。PROGRESS研究Cohort 1显示第24周新HO体积较安慰剂减少3.2 cm³对增加24.6 cm³，疗效维持至第48周。
研究关注：可跟踪EMA的MAA审评进展及PROGRESS低龄队列入组，评估适应症向2岁以下扩展的节奏。
Eli Lilly｜礼来精选 FDA 批准礼来 Olumiant 用于 12 岁及以上重度斑秃青少年患者
FDA 批准 Olumiant（巴瑞替尼）用于 12 岁及以上重度斑秃青少年，扩大其美国标签。基于 BRAVE-AA-PEDS III 期青少年队列 36 周数据：4mg 组 42%、2mg 组 27% 达 SALT≤20，安慰剂组 5%；基线中位 SALT 为 100。
研究关注：可跟踪青少年适应症获批后 Olumiant 在斑秃人群的放量节奏，及 BRAVE-AA-PEDS 后续长期疗效与安全性数据。
Daiichi Sankyo｜第一三共精选 第一三共与默沙东撤回 Ifinatamab Deruxtecan 治疗 ES-SCLC 的 BLA 申请
第一三共与默沙东自愿撤回 ifinatamab deruxtecan 用于铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌成人患者的美国加速批准 BLA。公司称，与 FDA 讨论后认为，包括 IDeate-Lung01 II 期试验在内的数据不满足加速批准要求。IDeate-Lung02 III 期试验患者入组仍在继续。
研究关注：撤回或反映加速批准所需证据不足，可跟踪 IDeate-Lung02 III 期数据能否支持后续申报。
AstraZeneca｜阿斯利康精选 阿斯利康Imfinzi联合enfortumab vedotin获FDA优先审评，用于肌层浸润性膀胱癌围手术期治疗
阿斯利康Imfinzi联合enfortumab vedotin的sBLA获FDA受理并授予优先审评，用于不适合或拒绝顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌围手术期治疗，PDUFA决定预计2026年第四季度。申请基于VOLGA III期试验，计划中期分析显示围手术期Imfinzi联合新辅助EV较单纯膀胱切除术（含或不含辅助治疗）在EFS和OS上具统计学显著且临床意义改善。
研究关注：优先审评与Q4决定时点有助于跟踪该围手术期方案的注册节奏；VOLGA数据读出后可关注EFS/OS细节及EV仅术前给药的可行性。
Merck｜默沙东精选 FDA 批准默沙东 WELIREG 联合卫材 LENVIMA 用于既往经 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌
FDA批准WELIREG（belzutifan）联合LENVIMA（lenvatinib）用于既往接受PD-1/PD-L1抑制剂后的晚期ccRCC成人患者，为HIF-2α抑制剂与VEGFR-TKI的首个获批组合。基于III期LITESPARK-011，中位PFS 14.6个月 vs 卡博替尼10.6个月（HR=0.74），ORR 53% vs 40%；最终分析OS未达统计学显著。
研究关注：可评估HIF-2α抑制剂联合TKI在PD-1/PD-L1经治ccRCC的注册定位与PFS获益，并跟踪OS未达显著对后续适应症拓展的影响。
Pharming Group｜法明精选 Pharming的Joenja低剂量sNDA获FDA受理并优先审评
Pharming宣布FDA已受理Joenja（leniolisib）低剂量sNDA并授予优先审评，用于4岁及以上、体重13至27公斤的APDS儿童，PDUFA目标行动日期为2027年1月30日。该申请基于一项开放标签、多国、单臂III期研究，显示12周内淋巴结肿大减少、初始B细胞增加。
研究关注：关注FDA是否在2027年1月30日前批准低剂量Joenja，以评估APDS儿科适用人群扩展节奏。
Merck｜默沙东精选 默沙东与第一三共自愿撤回 I-DXd 治疗 ES-SCLC 的 BLA 加速批准申请
默沙东与第一三共自愿撤回 I-DXd 用于铂类化疗后进展的 ES-SCLC 成人患者的 BLA 加速批准申请。撤回基于与 FDA 的沟通，认为包括 IDeate-Lung01 II 期在内的数据不满足加速批准要求。IDeate-Lung02 III 期试验仍在入组，评估 I-DXd 对比医生选择化疗。
研究关注：撤回或使研究员下调 I-DXd 在 ES-SCLC 的注册预期，后续关注 IDeate-Lung02 III 期数据能否支持重新申报。
Eli Lilly｜礼来精选 FDA 批准礼来每周一次基础胰岛素 Onswik 用于成人 2 型糖尿病
FDA 批准礼来 Onswik（insulin efsitora alfa-gobe）联合饮食运动用于成人 2 型糖尿病血糖控制，为每周一次基础胰岛素。审批基于 QWINT 三期项目逾3400例患者数据，各试验均达到 A1C 非劣效主要终点。该药为第四个全球获批，美国预计未来数月上市。
研究关注：可跟踪每周一次基础胰岛素在美上市节奏与放量，及 QWINT 非劣效数据对适应症拓展的支撑。
Mesoblast｜美索布莱斯特 Mesoblast获FDA批准Ryoncil新效价检测TIBA
Mesoblast宣布FDA批准新效价检测TIBA，用于所有新商业化批次Ryoncil（remestemcel-L-rknd）的放行与稳定性监测，与IL-2Rα抑制及CAP检测共同构成放行矩阵。公司称该检测可识别生产工艺变更或新设施生产带来的效价漂移。
Hansoh Pharmaceutical｜翰森制药精选 翰森制药瑞康立伏妥塔单抗治疗骨肉瘤上市许可申请获NMPA受理
2026年9月24日，翰森制药宣布瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）用于≥12周岁、既往至少二线治疗失败的骨肉瘤患者上市申请获NMPA受理，受理号CXSS2600155，该适应症已于9月14日纳入优先审评。关键Ⅲ期ARTEMIS-011已达主要终点，结果将于2026年ESMO主席论坛以LBA口头报告。
研究关注：可跟踪该B7-H3 ADC在骨肉瘤的注册推进节奏，以及ESMO公布的Ⅲ期数据对疗效持续性的支撑。
WuXi Biologics｜药明生物 药明生物无锡马山基地再次通过FDA GMP检查，强化商业供应可靠性
药明生物（2269.HK）宣布其无锡马山基地的原料药和制剂生产设施通过FDA为期两周的GMP检查，覆盖单抗、双抗、融合蛋白和酶产品等多个已获批产品。该基地是首个同时获FDA和EMA批准商业化生产的中国生物制药设施，13年来在600多次监管和客户审计中保持100%通过率。截至2026年6月底，公司已通过49次监管检查，包括22次FDA和EMA检查。
Travere Therapeutics｜特拉维尔 Travere 获 USPTO 关于 FILSPARI（sparsentan）治疗 FSGS 特定使用方法专利申请的授权通知
Travere Therapeutics 宣布，USPTO 已就美国专利申请第 19/253,120 号发出授权通知，该申请涉及 FILSPARI（sparsentan）用于局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）的特定使用方法。
AstraZeneca｜阿斯利康精选 阿斯利康 Trixeo 获欧盟批准用于12岁及以上哮喘维持治疗
阿斯利康固定剂量三联吸入剂Trixeo Aerosphere（布地奈德/格隆溴铵/福莫特罗320/28.8/10μg）获欧盟批准，用于12岁及以上、中剂量ICS/LABA控制不佳的哮喘维持治疗，为欧盟首个且唯一获批的三联疗法。批准基于KALOS和LOGOS III期试验，汇总分析显示较ICS/LABA对照显著降低重度急性发作年化率，肺功能改善具统计学意义。
研究关注：可跟踪Trixeo在欧盟哮喘适应症的放量节奏，及其从COPD向哮喘拓展对呼吸管线增长的贡献。
Compass Therapeutics｜康帕斯精选 FDA建议Compass在tovecimig递交BLA前补充生存获益试验
FDA建议Compass在递交tovecimig治疗经治晚期胆道癌BLA前开展证明生存获益的试验；Compass认为基于II/III期COMPANION-002数据无需新试验，拟继续与FDA沟通。该研究ORR为18.0%对5.3%（p=0.0228），中位PFS为4.7对2.6个月（HR 0.44，p<0.0001），OS分析受交叉和对照组延长生存影响未达统计学显著。
研究关注：FDA要求补充生存获益试验，可能影响BLA申报节奏与注册路径判断。
Rhythm Pharmaceuticals｜瑞斯姆精选 Rhythm的IMCIVREE获加拿大批准用于获得性下丘脑肥胖
Health Canada批准IMCIVREE（setmelanotide）新增适应症，用于4岁及以上获得性下丘脑肥胖患者的体重管理。该批准基于III期TRANSCEND试验，142名患者中安慰剂校正BMI降幅18.8%。
研究关注：关注加拿大获批后HO适应症的商业化推进，及TRANSCEND数据对其他国家注册的参考价值。
AbbVie｜艾伯维精选 AbbVie 宣布欧盟委员会批准 RINVOQ 治疗儿童活动性多关节型幼年特发性关节炎
艾伯维宣布欧盟委员会批准RINVOQ（15mg片剂及1mg/mL口服溶液）用于2岁及以上、对一种或多种DMARD应答不足或不耐受的活动性多关节型幼年特发性关节炎。批准基于单臂开放标签I期SELECT-YOUTH研究及成人类风湿关节炎数据：第12周ACR pedi 70应答率66.4%，第48周升至79.5%；第48周缓解率43.4%。
研究关注：可跟踪RINVOQ在儿科风湿适应症的标签扩展节奏，及SELECT-YOUTH长期缓解与生长安全性数据对后续儿科管线布局的参考。
Merck｜默沙东精选 FDA 批准更新 WINREVAIR 标签纳入 HYPERION III 期数据，用于近期确诊肺动脉高压成人患者
FDA批准更新WINREVAIR美国标签，纳入III期HYPERION数据：在确诊12个月内的PAH成人（WHO FC II/III）中，背景治疗上加用WINREVAIR使临床恶化事件风险较安慰剂降低76%（HR 0.24；95%CI 0.14-0.41；p<0.0001），事件发生率10.6%对36.9%。
研究关注：可帮助评估WINREVAIR向新确诊人群前移的循证与标签支持，后续关注该人群实际用药渗透及指南推荐落地节奏。
Roche｜罗氏精选 欧洲委员会批准罗氏 Susvimo 治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性
欧洲委员会批准罗氏 Susvimo（雷珠单抗 100 mg/mL 注射液）用于治疗 nAMD，该药经 Contivue 可补充植入装置持续给药，每年最少两次治疗。III 期 Archway 研究显示其维持视力效果与每月玻璃体腔注射雷珠单抗相当，Portal 长期数据显示视力维持至多七年。
研究关注：获批为评估持续给药平台在 nAMD 的注册落地与商业化节奏提供参考；后续可跟踪 Contivue 平台搭载其他分子的管线进展。
NewAmsterdam Pharma Company｜新阿姆斯特丹药业精选 NewAmsterdam与Menarini的obicetrapib获欧盟委员会批准上市
欧盟委员会批准Ubeslo（obicetrapib 10mg单药）与Evlarco（obicetrapib 10mg联合依折麦布固定剂量复方），用于原发性高胆固醇血症等，为obicetrapib全球首个监管批准。III期BROADWAY、BROOKLYN、TANDEM显示LDL-C降幅最高约40%（单药）和约50%（联合），耐受性与安慰剂相当。
研究关注：obicetrapib全球首个获批落地欧洲，可跟踪PREVAIL心血管结局数据对MACE终点的影响。
Insmed｜因斯梅德精选 FDA授予Insmed ARIKAYCE sNDA优先审评，PDUFA日期2027年1月28日
FDA受理Insmed的ARIKAYCE补充新药申请并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年1月28日。该sNDA基于IIIb期ENCORE研究，用于将2018年加速批准转为完全批准并覆盖更早期MAC肺病患者。
研究关注：可跟踪1月28日PDUFA节点，评估ARIKAYCE由加速批准转为完全批准及适应症前移的可能性。