第一三共与默沙东撤回 Ifinatamab Deruxtecan 治疗 ES-SCLC 的 BLA 申请
Ifinatamab Deruxtecan Biologics License Application for Certain Patients with Previously Treated Extensive-Stage Small Cell Lung Cancer Voluntarily Withdrawn(272.1KB)
第一三共与默沙东自愿撤回 ifinatamab deruxtecan 用于铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌成人患者的美国加速批准 BLA。公司称，与 FDA 讨论后认为，包括 IDeate-Lung01 II 期试验在内的数据不满足加速批准要求。IDeate-Lung02 III 期试验患者入组仍在继续。
撤回或反映加速批准所需证据不足，可跟踪 IDeate-Lung02 III 期数据能否支持后续申报。
针对特定既往治疗过的广泛期小细胞肺癌患者的Ifinatamab Deruxtecan生物制剂许可申请
已自愿撤回
东京 – (2026年9月25日) – 第一三共（TSE: 4568）与默沙东（在美国和加拿大以Merck & Co., Inc.，新泽西州拉威市名义运营）联合提交的ifinatamab deruxtecan (I-DXd)生物制剂许可申请（BLA），旨在寻求美国加速批准用于治疗既往接受过铂类化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成年患者，现已自愿撤回。
撤回BLA的决定是基于与美国食品药品监督管理局（FDA）的讨论，认为支持该申请的数据（包括IDeate-Lung01二期试验的数据）不足以满足拟议适应症加速批准所需的要求。美国的加速批准途径允许基于替代终点对满足未满足医疗需求的严重疾病药物进行更早批准。
IDeate-Lung02三期试验的患者入组仍在继续，该试验评估ifinatamab deruxtecan与医生选择的化疗方案（氨柔比星、卢比替丁或拓扑替康）在仅接受过一线铂类化疗后复发的ES-SCLC患者中的疗效和安全性。
Ifinatamab deruxtecan是一种专门设计的、潜在首创的B7-H3靶向DXd抗体药物偶联物（ADC），由第一三共发现，并由第一三共与默沙东联合开发。
“广泛期小细胞肺癌是一种难以治疗的疾病，患者需要新的治疗选择，”第一三共肿瘤治疗领域开发负责人Abderrahmane Laadem医学博士表示。“IDeate-Lung02三期试验的入组已接近完成，我们期待基于这些结果评估未来向FDA及其他全球监管机构提交ifinatamab deruxtecan申请的可能性。”
“虽然我们对当前数据不足以支持此时获批感到失望，但我们仍在继续评估ifinatamab deruxtecan在广泛期小细胞肺癌及其他难治性癌症患者中的作用，”默沙东研究实验室肿瘤全球临床开发高级副总裁兼负责人Marjorie Green医学博士表示。“我们要感谢参与或继续参与这些研究的患者、他们的家属以及研究者。”
除IDeate-Lung02三期试验外，还有两项针对晚期/转移性疾病的ifinatamab deruxtecan三期试验正在进行中，包括针对去势抵抗性前列腺癌（CRPC）的IDeate-Prostate01和针对食管鳞状细胞癌（ESCC）的IDeate-Esophageal01。
关于IDeate-Lung01
IDeate-Lung01是一项全球性、多中心、随机、开放标签、两部分的2期临床试验，评估ifinatamab deruxtecan在既往接受过至少一线铂类化疗且最多三线治疗的ES-SCLC患者中的安全性和有效性。无症状脑转移（未经治疗或既往治疗过）的患者有资格参加。有需要类固醇治疗的间质性肺病（ILD）/肺炎病史或筛查时存在ILD/肺炎，或因并发肺部疾病导致临床严重肺功能损害的患者不符合入选条件。
1
试验的第一部分（剂量优化）中，患者按1:1随机分配接受ifinatamab deruxtecan（8或12 mg/kg）静脉给药，每三周一次。在试验的第二部分（剂量扩展）中，患者以相同的给药间隔静脉接受ifinatamab deruxtecan（12 mg/kg）。
主要终点是由盲态独立中央审查（BICR）根据RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）。次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期、疾病控制率、至缓解时间、总生存期、药代动力学和安全性。颅内ORR由BICR作为探索性分析进行评估。
IDeate-Lung01在亚洲、欧洲和北美入组了187名患者。有关该试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov。
关于小细胞肺癌
全球每年约有25万名患者被诊断为小细胞肺癌（SCLC）。1 2025年美国约有27,000例新发SCLC病例，约占所有肺癌病例的12%。2,3 SCLC具有侵袭性，进展迅速至远处转移阶段，五年生存率较低。4,5 尽管晚期SCLC患者的常规标准治疗可能有助于改善预后，但仍需要额外的后续治疗方法。6,7,8,9
关于B7-H3
B7-H3是一种跨膜蛋白，属于B7蛋白家族，该家族与包括PD-1在内的CD28受体家族结合。10,11 B7-H3在多种癌症类型中过度表达，包括SCLC、CRPC和ESCC，其过度表达已被证明与不良预后相关，使B7-H3成为一个有前景的治疗靶点。12,13,14,15
关于Ifinatamab Deruxtecan
Ifinatamab deruxtecan是一种研究性的潜在首创B7-H3靶向ADC。采用第一三共专有的DXd ADC技术设计，ifinatamab deruxtecan由人源化抗B7-H3 IgG1单克隆抗体通过基于四肽的可裂解连接子连接到多个拓扑异构酶I抑制剂载荷（一种依沙替康衍生物，DXd）组成。
Ifinatamab deruxtecan已获得美国FDA、欧洲委员会、日本厚生劳动省、韩国食品医药品安全处和台湾食品药物管理署授予的用于治疗SCLC的孤儿药资格认定（ODD）。Ifinatamab deruxtecan还获得了FDA授予的用于治疗食管癌的ODD。
关于Ifinatamab Deruxtecan临床开发项目
一项全面的全球临床开发项目正在进行中，评估ifinatamab deruxtecan单药治疗及与其他癌症药物联合治疗在多种癌症中的疗效和安全性。
该项目目前包括三项针对晚期/转移性疾病的3期试验，涵盖小细胞肺癌（IDeate-Lung02）、去势抵抗性前列腺癌（IDeate-Prostate01）和食管鳞状细胞癌（IDeate-Esophageal01）。
关于第一三共与MSD的合作
第一三共与MSD（在美国和加拿大称为Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA）于2023年10月达成全球合作，共同开发和商业化ifinatamab deruxtecan（I-DXd）、raludotatug deruxtecan（R-DXd）和patritumab deruxtecan（HER3-DXd），日本除外，第一三共将保留独家权利。第一三共将全权负责生产和供应。2024年8月，全球共同开发和共同商业化协议扩展至gocatamig（MK-6070/DS3280），两家公司将共同在全球开发和商业化该药物，日本除外，MSD将保留独家权利。MSD将全权负责gocatamig的生产和供应。
2
关于第一三共的ADC产品组合
第一三共的ADC产品组合包括九种处于临床开发阶段的ADC，这些ADC采用第一三共内部发现的ADC技术精心打造。
第一三共的DXd ADC技术平台包括七种处于临床开发阶段的ADC，每种ADC由单克隆抗体通过基于四肽的可裂解连接子连接多个拓扑异构酶I抑制剂载荷（一种依沙替康衍生物，DXd）组成。DXd ADC包括Enhertu®和Datroway®，这两种药物与阿斯利康在全球共同开发和商业化，以及ifinatamab deruxtecan（I-DXd）、raludotatug deruxtecan（R-DXd）和patritumab deruxtecan（HER3-DXd），这些药物与MSD在全球共同开发和商业化。DS-3939和DS3790由第一三共开发。
第一三共正在开发的其他ADC包括DS3610，由抗体连接一种作为STING激动剂的新型载荷组成，以及DS1025，由CD25靶向抗体连接免疫肿瘤学优化的细胞毒性载荷组成。
Ifinatamab deruxtecan、raludotatug deruxtecan、patritumab deruxtecan、DS-3939、DS3610、DS3790和DS1025均为研究性药物，尚未在任何国家获批任何适应症。安全性和有效性尚未确立。
关于第一三共
第一三共（TSE: 4568）是一家全球性医疗保健公司，致力于成为值得信赖的医疗创新者，通过其在科学和技术方面的优势改变人们的生活。该公司发现并开发新的治疗标准，以满足多样化的医疗需求，实现其致力于丰富全球生活质量的宗旨。以肿瘤学为战略重点，第一三共正在推进行业领先的抗体药物偶联物产品组合，同时识别新的突破性技术，为患者、医疗专业人员和整个社会提供改变实践的药物。更多信息，请访问www.daiichisankyo.com。
媒体联系人： 投资者关系联系人：
全球：[email protected]
Jennifer Brennan
[email protected]
+1 908 900 3183（手机）
参考文献：
1. Wang Q, et al. Journal of Thoracic Oncology . 2023 Jan;18(1):31-46.
2. National Cancer Institute. SEER Explorer. Cancer Stat Facts: Lung and Bronchus Cancer . Accessed September
2026.
3. U.S. Centers for Disease Control and Prevention. United States Cancer Statistics. Types of Lung Cancer | U.S.
Cancer Statistics | CDC. Accessed September 2026.
4. Rudin CM, et al. Nat Rev Dis Primers. 2021;7(1):3.
5. National Cancer Institute. SEER Explorer. Small cell carcinoma of the Lung and Bronchus: 5-year Relative
Survival. Accessed September 2026.
6. American Cancer Society. Treatment Choices for Small Cell Lung Cancer, by Stage. Accessed September 2026.
7. Liu SV, et al. J Clin Oncol. 2021;39(6):619- 30.
8. Paz-Ares L, et al. ESMO Open. 2022;7(2):100408.
9. von Pawel J, et al. J Clin Oncol. 2014; 32:4012-4019.
10. Zhao B, et al. J Hematol Oncol. 2022;15(1):153.
11. Janakiram M, et al. Immunol Rev. 2017;276(1):26- 39.
12. Qiu M-j, et al. Front. Oncol. 2021;11:600238.
13. Picarda E, et al. Clin Cancer Res. 2016;22(14):3425-3431.
14. Bendell JC, et al. J Clin Oncol. 2020;39(15 suppl 1). Abstract TPS3646.
15. Kontos F, et al. Clin Cancer Res. 2021;27(5):1227-1235.
3
来源：Daiichi Sankyo｜第一三共 · daiichisankyo.com