Stoke与FDA沟通完成，拟2027年下半年提交zorevunersen美国NDA
Stoke宣布与FDA就zorevunersen治疗Dravet综合征的NDA申报关键事项完成沟通，FDA接受以Vineland-3四个子域多组分评估III期EMPEROR认知与行为次要终点。III期数据读出预计2027年三季度，公司计划2027年下半年完成美国NDA提交，支持2028年初潜在获批上市。
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Harmony Biosciences｜哈莫尼生物 Harmony Biosciences将在第17届欧洲发作性睡病日展示HBS-301的III期试验海报
Harmony Biosciences宣布将在10月2日至3日于瑞士伯尔尼举行的第17届欧洲发作性睡病日展示海报，内容涉及其正在进行的HBS-301 III期试验，包括针对发作性睡病的ONSTRIDE-1和针对特发性嗜睡症的ONSTRIDE-2。
Taysha Gene Therapies｜泰莎 Taysha 在第55届儿童神经病学会年会公布 TSHA-102 治疗 Rett 综合征 REVEAL Part A I/II 期试验数据
Taysha Gene Therapies 宣布在第55届儿童神经病学会年会上以多场 encore 报告展示 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的临床项目数据，内容为此前在2026年 IRSF 科学会议分享的结果。
Nippon Shinyaku｜日本新药精选 日本新药公布brogidirsen治疗DMD投药5年结果
日本新药宣布，NCNP在第31届世界肌学会以海报形式发布brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗DMD的5年数据。6例患者每周静脉给药，可步行者North Star步行评估维持或改善，全部患者上肢功能维持，未见重笃不良事件或输注反应。全球II期试验进行中。
研究关注：5年数据或为评估brogidirsen长期疗效持续性及全球II期推进节奏提供参考。
Oculis Holding｜奥库里斯 Oculis 成为美国国家多发性硬化症学会终结 MS 运动视力领域产业合作伙伴
Oculis 于 10 月 1 日宣布加入美国国家多发性硬化症学会的 Campaign to End MS，作为聚焦视力的产业合作伙伴，该 5 年运动旨在加速 MS 研究突破并改善护理可及性。
Roche｜罗氏精选 罗氏 fenebrutinib 治疗复发型及原发进展型多发性硬化的新药申请获 FDA 优先审评受理
FDA已受理罗氏fenebrutinib治疗RMS与PPMS的新药申请并授予优先审评，该药为首个在这两类MS中均获受理的BTK抑制剂。III期FENhance 1/2显示，96周ARR较特立氟胺分别降低51.1%和58.5%；FENtrepid中cCDP12风险较Ocrevus数值降低12%（HR 0.88）。
研究关注：可跟踪优先审评下的审批节奏与潜在获批时点，并关注FENtrepid中肝酶升高及死亡报告失衡对获益-风险评价的影响。
Dyne Therapeutics｜戴恩精选 Dyne公布z-basivarsen治疗DM1的I/II期ACHIEVE一年数据
Dyne公布I/II期ACHIEVE试验MAD部分汇总剂量组（N=25-26）12个月数据，vHOT、5xSTS、10MWR、QMT及MDHI较基线改善，并优于匹配自然史队列。6个月vHOT较安慰剂相对改善3.6秒。公司预计REC顶线数据2027年Q1读出。
研究关注：关注vHOT能否作为加速批准的中间终点，及REC与III期HARMONIA的读出节奏。
NewAmsterdam Pharma Company｜新阿姆斯特丹药业 NewAmsterdam启动obicetrapib治疗临床前阿尔茨海默病IIb期SPINOZA试验并完成首例给药
NewAmsterdam宣布口服CETP抑制剂obicetrapib治疗临床前阿尔茨海默病的IIb期SPINOZA试验完成首例给药。该随机双盲安慰剂对照研究计划入组约400例ApoE4/E4、ApoE3/E4或ApoE3/E3基因型患者，主要终点为52周血浆p-tau217较基线变化。
Dianthus Therapeutics Dianthus Therapeutics公布claseprubart在2026 AANEM年会的数据报告安排
Dianthus Therapeutics宣布将在2026年9月29日至10月2日于奥兰多举行的AANEM年会上，以1场口头报告和4场壁报展示claseprubart数据，包括III期CAPTIVATE试验在CIDP中的中期分析。
Arrowhead Pharmaceuticals｜箭头制药 Arrowhead 将于 10 月 14 日举办 ARO-MAPT 治疗阿尔茨海默病及其他 tau 蛋白病 I/2a 期研究中期临床数据网络研讨会
Arrowhead Pharmaceuticals 计划于 2026 年 10 月 14 日举办研发网络研讨会，公布 ARO-MAPT 治疗阿尔茨海默病及其他 tau 蛋白病的 I/2a 期研究中期临床数据。
uniQure｜优尼库尔精选 uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究36及48个月数据
uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究更新数据：15例高剂量患者36个月cUHDRS减缓80%（名义p=0.005）、TFC减缓67%（名义p=0.011）；12例48个月cUHDRS减缓44%（p=0.144，未达统计学显著）、TFC减缓61%（名义p=0.008）。BLA已按FDA认可的36个月数据提交，未包含本次结果。
研究关注：可跟踪36个月数据作为BLA加速审批主依据的审评进展，及48个月疗效持续性。
ACADIA Pharmaceuticals精选 Acadia宣布trofinetide按体重给药专利获USPTO允许，美国保护期延至2041年3月
Acadia表示USPTO已就专利申请17/590,496发出Notice of Allowance，该专利覆盖trofinetide治疗Rett综合征的按体重给药方案。计入6个月儿科独占期后，预计美国保护期至2041年3月28日，较现有2036年7月的方法专利延长近五年。
研究关注：有助于跟踪trofinetide美国专利保护期延长对DAYBUE独占窗口的影响。
argenx SE精选 argenx在AANEM与MGFA公布VYVGART及管线新数据
argenx在2026年AANEM与MGFA会议公布VYVGART在MG和CIDP的临床、长期及真实世界数据，以及empasiprubart和adimanebart结果。III期ADAPT OCULUS显示眼肌型MG患者额外两个周期后MGII眼部评分进一步改善；ADAPT SERON一年数据维持约5分MG-ADL改善。
研究关注：可跟踪VYVGART在眼肌型MG、AChR抗体阴性gMG及CIDP的适应症拓展与早期治疗证据。
AbbVie｜艾伯维精选 FDA 批准艾伯维 JUVMO（tavapadon）用于帕金森病，为选择性 D1/D5 受体激动剂
FDA 批准 JUVMO（tavapadon）用于成人帕金森病，为首个且唯一获批的选择性 D1/D5 受体激动剂，每日一次，可联用或不联用左旋多巴。III 期 TEMPO 显示第26周 MDS-UPDRS Part II 较安慰剂显著改善，TEMPO-3 联用左旋多巴每日“on”时间增加1.7小时（安慰剂0.6小时）。艾伯维预计2026年10月在美国上市。
研究关注：获批确立新机制注册路径，可跟踪上市放量与联用左旋多巴的处方渗透；TEMPO-4 开放标签85周数据提示关注疗效持续性。
Chugai 中外制药｜中外制药精选 中外制药停止emugrobart肥胖适应症开发，收回权益并重启SMA研发
中外制药宣布停止Roche开发的抗潜伏肌抑素抗体emugrobart（GYM329）肥胖适应症临床开发，Roche将终止其全部后续开发，相关权益归还中外制药。决定基于II期GYMINDA研究期中分析，认为难以实现有临床意义的减重目标；药物耐受性良好，未发现新安全性信号。中外制药已启动SMA适应症III期研发准备，并考虑对外授权。
研究关注：关注emugrobart肥胖适应症终止后SMA III期重启的推进节奏与潜在对外授权进展。
Bayer｜拜耳精选 拜耳 elinzanetant 补充申请获 FDA 优先审评，用于 HR+ 乳腺癌内分泌治疗相关潮热
FDA 受理拜耳 elinzanetant 补充新药申请并授予优先审评，适应症为 HR+ 乳腺癌内分泌治疗或预防所致中重度潮热。该申请基于 III 期 OASIS-4：474 例患者 2:1 随机，第4、12周潮热频率较安慰剂显著下降，并达全部次要终点。
研究关注：可跟踪该适应症美国注册审评节奏，并关注 OASIS-4 52周疗效持续性与睡眠、生活质量数据。
Annexon｜安尼森 Annexon 在视网膜学会第59届年会公布 vonaprument 治疗地图样萎缩 III 期 ARCHER II 试验患者基线特征
Annexon 在视网膜学会第59届年会上以两项口头报告公布 vonaprument 治疗地图样萎缩的数据，其中 III 期 ARCHER II 试验的患者基线特征与 II 期 ARCHER 人群一致。
ACADIA Pharmaceuticals精选 Acadia公布remlifanserin治疗ADP的II期RADIANT顶线结果
II期RADIANT显示，60mg remlifanserin第6周SAPS-H+D较基线变化-12.6，安慰剂-10.4，效应量0.26（p=0.0603），未达主要终点；关键次要终点CGI-S-ADP达名义显著（p=0.0077）。30mg剂量改善极小。公司计划继续两项III期并移除30mg臂。
研究关注：关注60mg剂量III期能否复制II期趋势，及30mg臂移除后的试验设计变化。
Stoke Therapeutics｜斯托克 Stoke Therapeutics 任命 Bo Cumbo 进入董事会，推进 zorevunersen 迈向潜在 FDA 批准与商业化
Stoke Therapeutics 任命 Bo Cumbo 为董事会成员，同时董事 Edward Kaye 博士退休，Kaye 自 2017 年起任职并于 2017 年至 2025 年 3 月担任公司 CEO。
AstraZeneca｜阿斯利康精选 Alexion 公布 gefurulimab 治疗 gMG 的 PREVAIL III 期试验 52 周长期数据
Alexion在2026年AANEM/MGFA会议公布PREVAIL III期开放标签扩展52周数据：gefurulimab组MG-ADL较基线LS均值变化−5.3（95%CI −5.8,−4.8），QMG −5.3，MGC −9.4；第26周由安慰剂转换者亦持续改善。药物耐受良好，未报告脑膜炎球菌感染。
研究关注：52周OLE数据有助于评估gefurulimab在gMG中的疗效持续性及每周皮下自注方案的长期可行性，后续可关注第26周住院与挽救治疗风险降低分析的完整结果。
Otsuka Pharmaceutical｜大冢制药（大冢控股子公司）精选 大冢公布 SIMTRIYO（centanafadine）IIIb 期新数据：ADHD 合并焦虑障碍成人多项症状指标较安慰剂显著改善
大冢在Psych Congress 2026公布IIIb期研究（NCT06973577）新分析，315例ADHD合并焦虑障碍成人中，centanafadine第8周AISRS较安慰剂改善（-18.48 vs -12.62，p<0.0001），HAM-A亦显著改善（-12.55 vs -10.63，p=0.0244）。
研究关注：可评估该药在ADHD合并焦虑人群的疗效广度与症状维度一致性，并跟踪DEA管制排期对上市节奏的影响。
Ionis Pharmaceuticals｜伊奥尼斯精选 Ionis与Otsuka公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION研究阳性顶线结果
Ionis与Otsuka公布III期FUSION研究阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，N=73，72周）。公司称多数不良事件为轻中度，将与FDA及全球监管机构讨论加速申报路径。
研究关注：FUS-ALS首个靶向遗传病因的III期阳性结果，可跟踪FDA等监管沟通与加速申报路径进展。
Xenon Pharmaceuticals Xenon 将参加 TD Cowen 神经精神与癫痫新机制峰会
Xenon Pharmaceuticals 将于 9 月 23 日以线上炉边谈话形式参加 TD Cowen Novel Mechanisms in Neuropsychiatry & Epilepsy Summit。
Otsuka Pharmaceutical｜大冢制药（大冢控股子公司）精选 大冢与Ionis公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION试验达主要终点
大冢与Ionis公布III期FUSION试验阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，至第505天ALSFRS-R等联合秩分析）。次要终点血清NfL等亦支持获益，多数不良事件为轻中度。双方计划与FDA及全球监管沟通以争取潜在加速申报路径。
研究关注：首次靶向FUS-ALS遗传病因的安慰剂对照III期达主要终点，可能帮助更新该罕见亚型注册路径与研发预期；后续可跟踪开放标签延长期的长期疗效与安全性数据。
Johnson & Johnson｜强生精选 强生公布 lumateperone 治疗双相 I 型障碍躁狂发作关键 III 期研究达主要终点
强生公布 Study 451 关键 III 期顶线结果：lumateperone 42mg 每日一次治疗双相 I 型障碍躁狂发作达主要终点，第3周 YMRS 总分较安慰剂多降4.8分（效应量-0.69，p<.0001），第3天即见改善并持续至第3周。临床应答率45.8%对20.9%。该适应症尚未获批，第二项 III 期 Study 452 已完成、数据分析中。
研究关注：可帮助评估 lumateperone 从双相抑郁向急性躁狂拓展的注册路径与适应症覆盖潜力，后续关注 Study 452 数据及是否递交躁狂适应症申请。
AbbVie｜艾伯维精选 AbbVie 与 Iambic 达成多年合作，以 AI 平台加速免疫、神经科学和肿瘤小分子药物发现
AbbVie与Iambic宣布多年合作，利用Iambic的AI平台加速免疫、神经科学和肿瘤领域小分子药物发现，覆盖first-in-class与best-in-class项目。Iambic将获得首付款，并有资格获得基于成功的里程碑付款及净销售额分层特许权使用费。
研究关注：可跟踪该合作能否为AbbVie早期小分子管线补充候选资产，并关注里程碑与特许权条款对Iambic现金流的支撑。
Axsome Therapeutics｜阿克索姆 Axsome 公布阿尔茨海默病激越照护者 Shared Goals 调查结果，97% 照护伙伴称激越影响患者生活质量
Axsome Therapeutics 公布 Shared Goals: Navigating Alzheimer's Agitation 调查结果，该调查由 The Harris Poll 在 CaringKind 参与下在线开展，覆盖 751 名阿尔茨海默病患者的家庭照护者，结果于 2026 年 9 月 17-18 日在 Psych Congress 2026 上发布。
AbbVie｜艾伯维 AbbVie在Psych Congress 2026发布VRAYLAR（cariprazine）新真实世界数据，显示重度抑郁与双相I型抑郁症状及功能改善
AbbVie在Psych Congress 2026发布VRAYLAR（cariprazine）两项前瞻性真实世界研究结果。CReW BP-I研究显示，双相I型抑郁成人患者经12周治疗后抑郁症状、功能及生活质量显著改善，最常见不良事件为恶心和头晕；ProACt研究中期结果显示，作为重度抑郁辅助治疗，除抑郁症状外，患者功能、动力、精力及快感缺失亦有改善。
Roche｜罗氏精选 罗氏 Ocrevus 获 EMA 人用药品委员会推荐用于 10 岁及以上儿童青少年复发型多发性硬化
CHMP 推荐 Ocrevus 静脉输注用于 10 岁及以上复发型多发性硬化儿科患者，欧盟委员会最终决定预计近期作出。III 期 OPERETTA 2 显示，Ocrevus 复发控制非劣于芬戈莫德，复发风险降低 48%，新发/扩大 T2 病灶减少 48%、钆增强 T1 病灶减少 87%。
研究关注：有助于跟踪 Ocrevus 儿科适应症在欧盟的注册推进节奏，并评估 OPERETTA 2 数据对儿科 MS 早期高效治疗定位的支持。
Xenon Pharmaceuticals精选 Xenon向FDA提交azetukalner局灶性癫痫NDA，并暂停精神科研究入组
Xenon宣布已向FDA提交azetukalner用于局灶性癫痫的NDA，基于IIb期X-TOLE和III期X-TOLE2两项试验数据。公司因分析神经精神不良事件，自愿暂停MDD和双相抑郁研究的新患者入组，X-NOVA2顶线数据预计2027年一季度读出。
研究关注：NDA申报进度与精神科入组暂停并存，可跟踪审评节奏及剂量调整对MDD数据的影响。
Ultragenyx Pharmaceutical｜奥特拉吉尼克斯精选 Ultragenyx的FAYUVI获FDA批准，成首个Sanfilippo A型疗法
FDA对FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，UX111）授予标准完全批准，用于治疗儿童MPS IIIA（Sanfilippo A型），系该病首个获批疗法。关键Transpher A试验中，mITT组17例患者认知评分较27例自然史对照高23.5分（p<0.0001）。公司预计30-60天内向合格治疗中心发货。
研究关注：可跟踪FAYUVI上市放量与QTC网络铺设节奏，评估超罕见基因治疗商业化路径。
Otsuka Pharmaceutical｜大冢制药（大冢控股子公司） 大冢制药与Jolly Good推出FACEDUO痴呆护理支持VR新内容，以第一视角体验痴呆症
大冢制药宣布与Jolly Good联合推出FACEDUO痴呆护理支持VR项目的新模块“理解痴呆症的新视角”，让参与者通过VR以确诊患者的第一视角体验痴呆症，以促进对患者仍可按个性与偏好继续社区生活的理解。该内容将在日本面向地方政府、医疗机构及长期护理机构部署。大冢还计划于2026年10月发布面向医护人员的2D教育项目。
Biogen｜渤健精选 卫材与渤健LEQEMBI皮下剂型LEQEMBI Pen获日本批准
卫材与渤健宣布，LEQEMBI Pen（lecanemab皮下剂型）在日本获批为新给药途径，每周一次两针共500 mg，可居家由照护者或患者自行注射。该批准基于III期Clarity AD核心研究及长期扩展研究皮下亚组数据，500 mg每周一次暴露量与每两周一次静脉给药相似。
研究关注：关注日本皮下剂型上市后居家给药落地节奏，及对治疗依从性与渗透率的潜在影响。
Eisai｜卫材精选 卫材与渤健宣布仑卡奈单抗皮下制剂 LEQEMBI Pen 在日本获批用于早期阿尔茨海默病
卫材与渤健宣布，仑卡奈单抗皮下制剂LEQEMBI Pen在日本获批为新给药途径，每周一次两针共500mg，可由照护者或患者自用。该批准基于III期Clarity AD核心研究及长期扩展研究皮下亚组数据，500mg每周一次暴露量与每两周静脉给药相似，注射相关反应发生率1.4%。
研究关注：可跟踪日本皮下制剂自用落地节奏及给药便利性对仑卡奈单抗治疗渗透与延续性的影响。
Ono Pharmaceutical｜小野药品精选 小野药品Cenobamate获日本批准用于癫痫部分发作
小野药品宣布エキスコプリ（cenobamate）在日本获批用于癫痫患者部分发作（含继发全面性发作）。基于亚洲国际III期YKP3089C035试验，合并治疗显著改善发作频率变化率，400mg组维持期发作频率降100%，安慰剂组25.9%。
研究关注：可跟踪该药在日本放量节奏及全般性发作、儿童部分发作两项III期进展。
Jazz Pharmaceuticals｜爵士制药精选 Jazz以8.2亿美元首付款完成收购Actio，获KCNT1癫痫候选药ABS-1230
Jazz宣布以8.2亿美元首付款完成对Actio Biosciences的收购，Actio成为其全资子公司，获得口服KCNT1抑制剂ABS-1230。该药已获FDA快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，早期概念验证试验中KCNT1相关癫痫患儿出现癫痫发作减少。
研究关注：可用于评估Jazz罕见病癫痫管线的补强方式与ABS-1230后续开发节奏。