罗氏 fenebrutinib 治疗复发型及原发进展型多发性硬化的新药申请获 FDA 优先审评受理
Roche’s fenebrutinib is the first BTK inhibitor to receive U.S. FDA filing acceptance in both relapsing and primary progressive multiple sclerosis
FDA已受理罗氏fenebrutinib治疗RMS与PPMS的新药申请并授予优先审评，该药为首个在这两类MS中均获受理的BTK抑制剂。III期FENhance 1/2显示，96周ARR较特立氟胺分别降低51.1%和58.5%；FENtrepid中cCDP12风险较Ocrevus数值降低12%（HR 0.88）。
可跟踪优先审评下的审批节奏与潜在获批时点，并关注FENtrepid中肝酶升高及死亡报告失衡对获益-风险评价的影响。
- 与特立氟胺相比，Fenebrutinib在III期RMS试验（FENhance 1 & 2）中将复发率降低了51%和58%，同时在延缓残疾方面显示出持续、积极的趋势1
- Fenebrutinib成为十多年来首个在III期PPMS试验（FENtrepid）中减缓残疾进展的在研药物，与Ocrevus相比具有数值上的优势2
- Fenebrutinib旨在针对多发性硬化的两大驱动因素——导致复发的急性炎症和推动残疾进展的慢性脑部炎症1,2
- 如果获批，fenebrutinib将成为首个BTK抑制剂，也是首个针对RMS和PPMS的高效口服治疗药物，为近100万美国多发性硬化患者提供新的选择3
巴塞尔，2026年9月30日 - 罗氏（SIX: RO, ROP; OTCQX: RHHBY）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受该公司针对fenebrutinib的新药申请（NDA）并给予优先审评资格。fenebrutinib是一种在研的非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗复发型多发性硬化（RMS）和原发性进展型多发性硬化（PPMS）。该申请基于全面的临床项目数据，包括III期FENhance 1和2 RMS研究以及III期FENtrepid PPMS研究。1,2
“多发性硬化患者需要的治疗不仅要控制复发，还要在疾病进展过程中帮助保留功能和独立性，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway医学博士、哲学博士表示。“三项III期研究已证明fenebrutinib有潜力同时应对复发型和进展型疾病，从而让我们更接近一种能够在整个多发性硬化谱系中产生有意义影响的口服治疗。”
“Ocrevus改变了我们治疗多发性硬化的方式，帮助超过525,000人过上更少受疾病影响的生活。然而，超过三分之一的多发性硬化患者仍在接受低效治疗，”罗氏制药首席执行官Teresa Graham表示。“如果获批，fenebrutinib可能开启新篇章，成为首个针对复发型和原发性进展型多发性硬化的高效口服疗法，帮助控制疾病活动，同时为患者提供更多灵活性和选择。”
同时应对破坏生活的复发和长期疾病进展——即身体和心智能力随时间缓慢、持续地丧失——仍然是多发性硬化领域最大的挑战之一。4 Fenebrutinib旨在全身发挥作用，并穿越血脑屏障进入中枢神经系统，同时靶向导致复发的急性炎症和被认为推动残疾进展的慢性炎症。1,2
Fenebrutinib的新药申请得到三项阳性III期研究的支持：
- FENhance 1 和 2 RMS 研究显示，与标准治疗特立氟胺相比，芬布替尼显著减少了复发次数以及活动性和慢性脑损伤。在 96 周内，与特立氟胺相比，芬布替尼在 FENhance 1 中将年化复发率（ARR）降低了 51.1%（p<0.001），在 FENhance 2 中降低了 58.5%（p<0.00001）。这相当于患者大约每 17 年复发一次，这是 III 期多发性硬化症研究中观察到的最低复发率。此外，残疾进展的衡量指标，包括 12 周复合确认残疾进展（cCDP12），显示出一致的积极趋势，支持芬布替尼优于特立氟胺。1
- FENtrepid PPMS 研究显示，芬布替尼达到了其主要终点，即在减少残疾进展方面与 Ocrevus®（奥瑞珠单抗）相比具有非劣效性，后者是当前 PPMS 的标准治疗和唯一获批药物。与 Ocrevus 相比，芬布替尼在数值上将进展风险降低了 12%，这是通过 cCDP12 发生时间（风险比 [HR] 0.88；95% 置信区间 [CI]：0.75, 1.03）来衡量的，曲线早在 24 周时就出现分离。在患者亚组中，包括那些没有活动性炎症的患者，以及 24 周后的整个治疗期间，观察到对残疾进展的一致治疗效果。2
在 FENhance 1 中，芬布替尼和特立氟胺的严重不良事件总体发生率分别为 9% 和 9%，在 FENhance 2 中分别为 11% 和 6%。在 FENtrepid 中，芬布替尼和 Ocrevus 的严重不良事件总体发生率分别为 19% 和 19%。在 RMS 研究中，芬布替尼和特立氟胺组的肝酶升高情况相当，而在 PPMS 研究中，芬布替尼组比 Ocrevus 组更常见。虽然在这三项关键研究中观察到报告死亡人数的不平衡，但死亡发生在不同时间点，且原因各异。1,2 总体而言，芬布替尼在 III 期试验和早期研究中显示出可控的安全性，拥有包括超过 2,700 名研究参与者的庞大安全数据库。1,2,5
补充资料（8 节）药物、疾病与研究背景 · 公司与合作方信息 · 投资者与媒体联系 · 参考文献与尾注
药物、疾病与研究背景
关于芬布替尼
芬布替尼是一种研究性的口服、可穿透中枢神经系统（CNS）、可逆且非共价的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，具有优化的药代动力学（PK）特征。芬布替尼可在全身发挥作用，并能穿过血脑屏障进入中枢神经系统，靶向慢性炎症。它独特地设计用于靶向复发和进展性生物学，通过抑制免疫系统中的 B 细胞和小胶质细胞。靶向 B 细胞有助于控制导致复发的急性炎症，而靶向脑内的小胶质细胞则解决被认为驱动长期残疾进展的慢性损伤。
虽然目前大多数 BTK 抑制剂是共价且不可逆的，这意味着它们与酶形成永久化学键，但芬布替尼是非共价且可逆的，这意味着它结合后最终会释放酶。
关于多发性硬化症
多发性硬化症是一种慢性疾病，影响全球超过300万人。所有形式的多发性硬化症患者从疾病初期就开始经历病情进展。因此，治疗多发性硬化症的一个重要目标是尽早减缓、阻止并理想地预防疾病进展。
大约85%的多发性硬化症患者最初被诊断为复发缓解型多发性硬化症（RRMS）。疾病的复发型（RMS）包括RRMS和活动性继发进展型多发性硬化症，患有RMS的患者会经历复发和随时间推移的残疾加重。原发进展型多发性硬化症（PPMS）是一种使人衰弱的疾病形式，特点是症状持续恶化，但通常没有明显的复发或缓解期。大约15%的多发性硬化症患者被诊断为原发进展型。在FDA批准Ocrevus®之前，没有FDA批准的治疗PPMS的药物，而Ocrevus至今仍是唯一被批准用于治疗PPMS的药物。
公司与合作方信息
关于罗氏在神经学领域
神经学是罗氏研发的重点领域。我们的目标是追求突破性的科学，开发新的诊断方法和治疗方法，以帮助改善全球患有慢性及潜在严重疾病患者的生活。
罗氏正在研究十多种针对神经疾病的药物，包括多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症、视神经脊髓炎谱系障碍、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病和杜氏肌营养不良症。罗氏诊断已开发出一系列已批准和正在研究中的工具，包括数字和血液检测以及脑脊液（CSF）检测，旨在更有效地检测、诊断和监测神经疾病。与我们的合作伙伴一起，我们致力于推动科学理解的边界，以解决当今神经学领域一些最困难的挑战。
关于罗氏
罗氏（SIX: RO, ROP; OTCQX: RHHBY）是一家独特的医疗保健公司，通过结合诊断、药物和数字解决方案领域的领先科学和技术，预防、阻止和治愈疾病。
罗氏于1896年在瑞士巴塞尔成立，如今是全球150多个国家数百万人的变革性药物和诊断产品的主要提供商。它致力于解决给患者、家庭、社区和医疗系统带来最大压力的医疗保健挑战。在其诊断和制药部门中，罗氏专注于肿瘤学、神经学、心血管和代谢疾病、眼科、传染病和免疫学等领域，旨在为患者、他们爱的人以及照顾他们的专业人员带来真正积极的改变。
美国的基因泰克是罗氏集团的全资子公司。罗氏是中外制药的主要股东，中外制药是日本治疗性抗体市场的重要创新者。
更多信息，请访问www.roche.com。
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参考文献与尾注
参考文献
[1] Oh J, et al. Fenebrutinib与特立氟胺在复发型多发性硬化中的疗效和安全性：FENhance 1和2研究结果。发表于：2026年美国神经病学学会（AAN）年会；2026年4月21日；美国伊利诺伊州芝加哥，以及线上会议。
[2] Bar-Or A, et al. Fenebrutinib与奥瑞珠单抗在原发性进展型多发性硬化中的疗效和安全性：III期FENtrepid研究的主要结果。发表于：2026年美洲多发性硬化治疗和研究委员会（ACTRIMS）论坛；2026年2月7日；美国加利福尼亚州圣迭戈，以及线上会议。
[3] 多发性硬化国际联合会。MS地图集。[互联网；引用日期2026年9月]。可从以下网址获取：https://atlasofms.org/map/global/epidemiology/number-of-people-with-ms
[4] Bittner S, Zipp F. 多发性硬化的进展——一个长期问题。Curr Opin Neurol. 2022;35(3):293-298. doi:10.1097/WCO.0000000000001044
[5] Bar-Or A, Dufek M, Budincevic H, et al. Fenebrutinib在复发型多发性硬化中的安全性和疗效（FENopta）：一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的2期试验及开放标签扩展研究。Lancet Neurol. 2025;24(8):656-666. doi:10.1016/S1474-4422(25)00174-7
来源：Roche｜罗氏 · roche.com