日本新药公布brogidirsen治疗DMD投药5年结果
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ブロギジルセン（NS-089/NCNP-02）」の世界筋学会における投与5年までの結果発表について
日本新药宣布，NCNP在第31届世界肌学会以海报形式发布brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗DMD的5年数据。6例患者每周静脉给药，可步行者North Star步行评估维持或改善，全部患者上肢功能维持，未见重笃不良事件或输注反应。全球II期试验进行中。
5年数据或为评估brogidirsen长期疗效持续性及全球II期推进节奏提供参考。
新闻稿
2026年10月1日
日本新药株式会社
公关・IR部
各 位
关于杜氏肌营养不良症治疗药物“Brogidirsen（NS-089/NCNP-02）”
在世界肌肉学会发表至给药5年结果的通知
日本新药株式会社（总部：京都市南区，代表董事社长：中井 亨，以下简称“本公司”）就杜氏
肌营养不良症（DMD）治疗药物“Brogidirsen”（开发编号：NS-089/NCNP-02，以下
简称“本剂”），基于研究者发起临床试验及其继续给药试验的至给药5年的有效性和安
全性已在学会发表，特此通知。
该数据由国立研究开发法人 国立精神・
神经医疗研究中心（小平市，理事长：中込 和幸，以下简称“NCNP”）在2026年9月29日～10月3日于广岛
召开的第31届世界肌肉学会（The 31st annual
International Congress of the World Muscle Society）上以海报形式发表。
【海报标题】
Brogidirsen5-Year Safety and Efficacy Outcomes in Duchenne Muscular Dystrophy
Patients: Findings From an Ongoing Open-Label Extension Study
本剂是通过本公司与NCNP的共同研究发现的核酸药物，作为针对可通过肌营养不良蛋白基
因外显子44跳跃治疗的DMD患者的治疗药物而备受期待。
此次发表的数据来自NCNP实施的研究者发起临床试验以及本公司正在实施的继续给药试
验。对6例DMD患者每周1次静脉内给予本剂，评估了从给药开始至5年的有效性和安全性。
有效性评估结果显示，在维持可行走状态的受试者中，北极星步行能力评
价显示运动功能得到维持或改善。此外，包括试验中途变为不能行走的受试者在内的全部受试者，上肢功能均得到维持。安全性评估结果显示，
本剂给药未发现严重不良事件或过敏反应等给药时反应，也未确认有受试者中止
给药。
这些结果提示本剂可能有助于抑制DMD的进展。
继续给药试验目前仍在进行中，今后将继续收集更长期的有效性、安全性数据。此外，目前本剂的全球Ⅱ期临床试验正由本公司及本公司美国子公司NS Pharma, Inc.（总部：美国新泽西州，社长：杉山幸辉）实施中。
本公司以使命感致力于难病・罕见病治疗药物的开发，为了能尽早为受DMD困扰的患者
提供新的治疗选择，今后也将继续加倍努力。
以上
来源：Nippon Shinyaku｜日本新药 · nippon-shinyaku.co.jp