日本新药公布brogidirsen治疗DMD投药5年结果

NEWS RELEASE

2026年10月1 日
日本新薬株式会社
広報・IR 部

各位

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ブロギジルセン（ NS-089/NCNP-02）」の
世界筋学会における投与 5年までの結果発表について

日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井亨、以下「当社」）は、デュシ
ェンヌ型筋ジストロフィー（DMD ）治療剤「ブロギジルセン」(開発番号：NS -089/NCNP-02、以下
「本剤」) について、医師主導治験およびその継続投与試験に基づく投与5 年までの有効性および安
全性が学会発表されたことをお知らせします。
当該データは、 2026年 9月 29日～ 10月 3日に広島で開催された第 31回世界筋学会（ The 31st annual
International Congress of the World Muscle Society）において、国立研究開発法人国立精神・
神経医療研究センター（小平市、理事長：中込和幸、以下「 NCNP」）によってポスター発表され
ました。

【ポスタータイトル】
Brogidirsen5-Year Safety and Efficacy Outcomes in Duchenne Muscular Dystrophy
Patients: Findings From an Ongoing Open-Label Extension Study

本剤は、当社とNCNP との共同研究により見出された核酸医薬品であり、ジストロフィン遺伝
子のエクソン44 スキップによって治療可能なDMD 患者に対する治療薬として期待されています。

今回の発表されたデータは、 NCNPが実施した医師主導治験および当社が実施中の継続投与試
験から取得されたものです。 6例のDMD 患者に対し、本剤を週1 回静脈内投与し、投与開始から5
年までの有効性および安全性を評価しました。
有効性評価の結果、歩行可能な状態を維持していた被験者では、ノース・スター歩行能力評
価において、運動機能の維持または改善が認められました。また、試験途中で歩行不能となっ
た被験者を含め全被験者において、上肢機能は維持されていました。安全性評価の結果、本剤
の投与によって重篤な有害事象やアナフィラキシーなどの投与時反応は認められず、また、投
与を中止した被験者も確認されませんでした。
これらの結果は、本剤が DMDの進行抑制に寄与する可能性を示唆しています。

継続投与試験は現在も継続しており、より長期の有効性、安全性について引き続きデータを収
集していく予定です。また、現在、本剤のグローバル第Ⅱ相試験を当社および当社の米国子会
社NS Pharma, Inc.（本社：米国ニュージャージー州、社長：杉山幸輝）が実施中です。

当社は、難病･希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、 DMDでお困りの患者
さんに新しい治療の選択肢を一日でも早くお届けできるよう、今後も一層の努力を続けてまい
ります。

以上