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Capricor在2026世界肌肉学会大会公布HOPE-3开放标签延展数据：安慰剂组延迟用药后上肢功能年下降幅度较其安慰剂年减缓76%（LS均值变化-0.49 vs -2.05，n=49）。24个月时两组下降均慢于自然病史预测。数据已纳入Deramiocel BLA重大修正，PDUFA目标日期2026年11月22日。
研究关注：HOPE-3开放标签延展数据或为评估Deramiocel上肢功能获益持续性及BLA审评提供参考。
阿斯利康在麻萨诸塞州剑桥市Kendall Square启用新的全球战略研发中心，投资超10亿美元，将把该州员工规模扩大逾50%。该中心位于290 Binney Street，占地57万平方英尺、共18层，可容纳近2000名研究人员，聚焦肿瘤、细胞疗法、慢性病和罕见病管线，包括COPD、肥胖及代谢疾病、乳腺癌等。这是其500亿美元美国投资计划的一部分。
盐野义制药通过其企业风险投资（CVC）功能投资了Celaid Therapeutics。Celaid源自东京大学和筑波大学的研究成果，拥有选择性体外扩增造血干细胞的专有技术，致力于开发针对难治性血液病和遗传病的细胞疗法、体外造血干细胞基因疗法及缺血性疾病再生疗法。盐野义于2025年4月设立CVC功能，旨在药物以外的技术、基础设施和资源等领域寻找下一代增长机会。
CRISPR Therapeutics 宣布将在 ACR Convergence 2026 以壁报形式展示其靶向 CD19 的 CRISPR/Cas9 基因编辑同种异体 CAR T 疗法 zugocabtagene geleucel（zugo-cel）治疗自身免疫病的 I 期临床数据。
住友制药宣布，RACTHERA、名古屋大学研究生院等报告将人多能干细胞（hPSC）来源的垂体-下丘脑类器官移植至皮下组织，在垂体功能减退小鼠和食蟹猴模型中恢复了激素分泌。该研究为全球首次在非人灵长类模型中证明垂体-下丘脑类器官移植有效。
传奇生物启动首届 ELITE（Emerging Leadership & Innovation in Cell Therapy Excellence）年度资助计划，面向早期职业医疗专业人士，支持其推进多发性骨髓瘤新型细胞疗法研究，申请截至2026年11月20日。
Taysha Gene Therapies 宣布在第55届儿童神经病学会年会上以多场 encore 报告展示 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的临床项目数据，内容为此前在2026年 IRSF 科学会议分享的结果。
Iovance Biotherapeutics 于 9 月 30 日任命 Noah Berkowitz 医学博士、哲学博士为首席医疗官。Berkowitz 此前在 Arvinas 领导临床策略并促成首款靶向蛋白降解疗法获 FDA 批准，还曾在百时美施贵宝负责血液学及细胞治疗项目，参与 Abecma 和 Breyanzi 的监管获批。
Oculis 于 10 月 1 日宣布加入美国国家多发性硬化症学会的 Campaign to End MS，作为聚焦视力的产业合作伙伴，该 5 年运动旨在加速 MS 研究突破并改善护理可及性。
Sarepta在2026年世界肌肉学会年会公布ELEVIDYS数据：8-12岁可行走DMD患者（n=25）对比外部对照（n=99），两年NSAA评分差异3.32分（P=0.0022），起身速度与10米步行速度亦改善。2-3岁患儿12周微抗肌萎缩蛋白表达稳健，安全性无新信号。
研究关注：关注ELEVIDYS在8-12岁可行走患者的功能获益能否支持适应症向更大年龄段拓展。
拜耳旗下BlueRock Therapeutics宣布，其在研细胞疗法lemiretprocel（OpCT-001）获美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药资格认定。FDA认定针对视网膜色素变性和锥杆营养不良，EMA认定针对杆主导及锥主导表型的遗传性视网膜疾病。该药为iPSC来源细胞疗法，正开展治疗原发性光感受器疾病的I/IIa期CLARICO试验。
uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究更新数据：15例高剂量患者36个月cUHDRS减缓80%（名义p=0.005）、TFC减缓67%（名义p=0.011）；12例48个月cUHDRS减缓44%（p=0.144，未达统计学显著）、TFC减缓61%（名义p=0.008）。BLA已按FDA认可的36个月数据提交，未包含本次结果。
研究关注：可跟踪36个月数据作为BLA加速审批主依据的审评进展，及48个月疗效持续性。
Iovance将2026全年总收入指引上调至4.10亿至4.20亿美元，中值较此前3.50亿至3.70亿美元提高5500万美元（约15%），公司称源于Amtagvi与Proleukin的美国需求强劲。公司此前公布二季度产品收入9930万美元，ATC网络约100家，目标年底至少110家。
研究关注：可跟踪上调后收入指引与ATC扩张节奏，评估Amtagvi放量及盈利路径兑现度。
Sarepta Therapeutics 将在 9 月 29 日至 10 月 3 日于日本广岛举行的第 31 届世界肌肉学会（WMS）年会上公布其 Duchenne 肌营养不良治疗组合的新数据。
传奇生物在2026年IMS年会公布CARTITUDE-2 A队列（n=20）五年随访数据：中位随访60.7个月，10/20例（50%）在单次CARVYKTI输注后无维持治疗仍存活且无进展，中位PFS 60.5个月，五年OS率69.2%。公司称安全性与此前一致，另报告1例新发急性髓系白血病及2例死亡。
研究关注：可跟踪cilta-cel在更前线RRMM的持久缓解证据，及继发髓系肿瘤等长期安全性信号。
Sarepta Therapeutics 将于 9 月 25-27 日在圣安东尼奥举行的第 27 届 NMSG 科学会议上展示 7 张海报，其中包括 IV 期 ENDURE 研究的首批结果——该多中心前瞻性观察性研究评估接受 delandistrogene moxeparvovec 治疗的 Duchenne 肌营养不良患者，含使用西罗莫司预防性免疫抑制患者的安全性。
Ligand与临床阶段细胞治疗公司AvenCell达成最高4700万美元融资协议，其中最高4100万美元换取AVC-201、AVC-203等全部现有及未来管线资产全球年净销售额的中个位数至低双位数特许权使用费，资金分四笔支付，首笔交割时到位，其余三笔挂钩预设临床里程碑。另承诺最高600万美元参与同步C轮融资。
Mesoblast宣布FDA批准新效价检测TIBA，用于所有新商业化批次Ryoncil（remestemcel-L-rknd）的放行与稳定性监测，与IL-2Rα抑制及CAP检测共同构成放行矩阵。公司称该检测可识别生产工艺变更或新设施生产带来的效价漂移。
PTC宣布完成此前与Sangamo达成的协议，收购BLA阶段、一次性给药的AAV基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec），用于治疗法布里病。公司预计2026年第四季度完成向FDA的滚动BLA提交，寻求加速批准。
研究关注：关注ST-920滚动BLA提交进度及加速批准路径，评估PTC基因治疗管线布局。
瑞博生物旗下瑞博泰克的自动化智能药物筛选中心在济南正式落成，将提升早期siRNA药物发现的实验通量与数据质量，并与公司AI辅助研发体系打通实现干湿实验数据互通。公司目前拥有7款临床阶段资产、20余项临床前资产及45个以上早期研发项目，覆盖心血管、代谢、肾病、肝病等领域。
FDA受理lonvo-z用于遗传性血管性水肿（HAE）的BLA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年3月10日，FDA表示目前不计划召开咨询委员会会议。BLA基于III期HAELO试验，该试验达到主要及全部关键次要终点，月均发作较安慰剂减少87%（p<0.0001）。
研究关注：可跟踪lonvo-z在2027年3月10日PDUFA前的审评节奏，及HAELO数据对HAE一次性治疗注册路径的支撑。
Beam在ERS 2026公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据：截至2026年6月24日，29例单次给药患者中60mg组总AAT稳态均值14.4µM（Part A）和13.5µM（Part B），均高于11µM保护阈值，Z-AAT降低84%。全球关键队列已启动给药。
研究关注：关注单次给药18个月持久性及60mg剂量下AAT生物标志物，评估加速批准路径可行性。
BMS 公布 arlo-cel 注册性 II 期 QUINTESSENTIAL 试验阳性顶线结果，该单臂研究入组四类暴露复发难治多发性骨髓瘤成人患者。研究达到 ORR 主要终点及 CRR 关键次要终点，覆盖既往≥4线和≥3线人群，安全性与其他 CAR-T 及 GPRC5D 靶向疗法一致。
研究关注：可评估 GPRC5D 靶向 CAR-T 在 BCMA 经治人群的差异化定位，后续关注数据披露与注册推进节奏。