Capricor将在WMS 2026公布Deramiocel HOPE-3及OLE 24个月数据
Capricor Therapeutics to Present HOPE-3 and HOPE-3 Open-Label Extension Data at 2026 World Muscle Society Congress
Capricor宣布将在2026年世界肌肉学会大会公布Deramiocel治疗DMD的HOPE-3及开放标签扩展数据，报告24个月骨骼肌与心脏结局。106例随机患者中82例达24个月节点（Deramiocel组40例、安慰剂组42例）。公司称相关分析已纳入近期Deramiocel BLA重大修订，PDUFA目标行动日期为2026年11月22日。
关注HOPE-3 24个月数据能否支撑Deramiocel心脏获益，及BLA审评进展。
– 最新突破性数据将包括近期对 Deramiocel BLA 重大修订中提交的 HOPE-3 延迟启动和自然病史分析 –
– PDUFA 目标行动日期为 2026 年 11 月 22 日 –
圣地亚哥，2026 年 9 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR），一家开发用于治疗罕见疾病的变革性细胞和基于外泌体疗法的生物技术公司，今日宣布，来自 HOPE-3 及其开放标签扩展（OLE）的 Deramiocel 数据——该公司用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的主要资产——将在 第 31届世界肌肉学会年度大会（WMS 2026）上以最新突破性海报和口头报告形式展示，该会议将于 2026 年 9 月 29 日至 10 月 3 日在日本广岛举行。这些报告将展示长达 24 个月的骨骼肌和心脏结局，建立在先前报告的 12 个月 HOPE-3 结果基础上。在 HOPE-3 随机入组的 106 名患者中，82 名达到 24 个月时间点，包括最初分配至 Deramiocel 的 40 名和安慰剂的 42 名。
“这些 HOPE-3 24 个月数据，以及支持 Deramiocel 潜在安全性和有效性的额外分析，是我们近期对 Deramiocel BLA 重大修订的一部分，”Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士表示。“我们期待在世界肌肉学会大会上展示这些结果。”
除 Deramiocel 项目外，Capricor 还将展示其 StealthX™ 外泌体平台的两张临床前海报。
WMS 报告
标题：Deramiocel 在 HOPE-3 OLE 中减缓上肢衰退：跨阶段延迟启动分析和与自然病史的 2 年比较
报告作者：Craig McDonald 博士，加州大学戴维斯分校
详情：最新突破性海报环节
标题：HOPE-3，一项 deramiocel（一种同种异体细胞疗法）治疗晚期杜氏肌营养不良症的 3 期研究：支持肌肉骨骼和心脏疗效的证据
报告作者：Craig McDonald 博士
详情：口头报告，临床试验更新环节，2026 年 10 月 3 日
标题：工程化肌肉靶向细胞外囊泡用于 micro-dystrophin 的全身递送：杜氏肌营养不良症的新型可重复给药策略
报告作者：Mafalda Cacciottolo 博士，Capricor Therapeutics
详情：海报环节 2，DMD 治疗，2026 年 9 月 30 日
标题：通过肌肉靶向细胞外囊泡递送酸性 α-葡萄糖苷酶：庞贝病治疗的新道路
报告作者：Mafalda Cacciottolo 博士
详情：海报环节 3，糖原贮积病，2026 年 10 月 2 日
每次报告后，报告和海报的副本将添加到 Capricor 网站的 出版物 部分。完整的 WMS 2026 议程可在 https://www.wms2026.com/page/programme 获取。
补充资料（8 节）药物、疾病与研究背景 · 公司与合作方信息 · 法律与声明 · 投资者与媒体联系
药物、疾病与研究背景
关于 HOPE-3 研究
HOPE-3 是一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估 Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中的疗效。该研究入组了 106 名患者，随机接受 Deramiocel 或安慰剂，在 12 个月的治疗期内每三个月静脉给药一次。HOPE-3 达到了其主要终点，根据上肢功能表现（PUL）2.0 版测量，与安慰剂相比，Deramiocel 将上肢功能下降速度减缓了 54%（p=0.03）。一年期结果于 2026 年 7 月发表在The Lancet上。完成研究随机部分的患者有资格在开放标签扩展研究中继续接受 Deramiocel 治疗。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的 X 连锁遗传性疾病，其特征为进行性肌肉退化，影响骨骼肌、呼吸肌和心肌。该病由功能性抗肌萎缩蛋白缺失引起，抗肌萎缩蛋白是肌肉细胞中的一种关键结构蛋白。DMD 在美国影响约 15,000 人，主要影响男孩。随着时间推移，心肌退化会导致心肌病和心力衰竭，这是 DMD 的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗方案仍然有限。
关于 Deramiocel
Deramiocel（CAP-1002）由同种异体心脏球来源细胞（CDC）组成，这是一类罕见的心脏细胞群，在临床前和临床研究中已显示可发挥免疫调节和抗纤维化作用，从而在 DMD 等肌营养不良症中保护骨骼肌和心肌功能。CDC 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其采用愈合表型而非促炎表型。在 DMD 治疗方面，Deramiocel 在美国拥有孤儿药、RMAT 和罕见儿科疾病资格认定，在欧洲拥有孤儿药和 ATMP 资格认定。罕见儿科疾病资格认定可能使 Capricor 在获批时有资格获得优先审评券。
公司与合作方信息
关于 Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics（NASDAQ：CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进基于细胞和外泌体的疗法，用于治疗罕见疾病。我们的主要候选产品 Deramiocel 是一种同种异体心脏来源细胞疗法，正处于杜氏肌营养不良症（DMD）的后期开发阶段，正在临床研究中评估其保护骨骼肌和心肌功能的潜力。Capricor 还在推进其专有的 StealthX™ 外泌体平台，用于靶向递送寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法，覆盖多种疾病。在 Capricor，我们致力于为罕见疾病患者提供新疗法。如需了解更多信息，请访问 capricor.com，并在 Facebook、 Instagram 和 X 上关注 Capricor。
法律与声明
关于前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿中关于Capricor候选产品的有效性、安全性和预期用途的陈述；临床试验的启动、实施、规模、时间安排和结果；临床试验的入组速度；有关监管申报、未来研究和临床试验的计划；涉及产品的监管进展，包括未来与监管机构的互动以及获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；生产能力；监管会议的日期；所需监管检查可能被延迟或不成功从而延迟或阻止产品获批的可能性，收入与报销估算，最终协议的预计条款，我们的财务状况，我们对现有现金和投资资源的可能用途；证券诉讼的结果；以及关于我们与Nippon Shinyaku Co., Ltd.和NS Pharma, Inc.诉讼的陈述，包括争议的性质、我们对任何法律程序的预期，以及我们在现有分销协议之外独立商业化Deramiocel的能力，以及任何其他关于Capricor管理团队未来预期、信念、目标、计划或前景的陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。任何非历史事实的陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预计”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”及类似表述的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。有关这些风险以及其他可能影响Capricor业务的风险的更多信息，载于Capricor截至2025年12月31日年度的10-K表格年度报告（于2026年3月17日提交给美国证券交易委员会）以及我们截至2026年6月30日季度的10-Q表格季度报告（于2026年8月14日提交给美国证券交易委员会）。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于Capricor截至本新闻稿发布之日可获得的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性陈述的义务。
Deramiocel和Capricor的StealthX™外泌体疗法均处于研究阶段，尚未在任何适应症中获得商业使用批准。
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投资者与媒体联系
Capricor媒体联系人
Caitlin Kasunich / Raquel Cona
KCSA Strategic Communications
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Capricor公司联系人
AJ Bergmann，首席财务官
[email protected]858.727.1755
来源：Capricor Therapeutics
发布日期：2026年9月17日
来源：Capricor Therapeutics｜卡普里科 · capricor.com