Capricor公布Deramiocel治疗DMD的HOPE-3开放标签延展上肢功能数据
Capricor Therapeutics Presents Positive HOPE-3 Open-Label Extension Data on Upper Limb Function in Duchenne Muscular Dystrophy at 2026 World Muscle Society Congress
Capricor在2026世界肌肉学会大会公布HOPE-3开放标签延展数据：安慰剂组延迟用药后上肢功能年下降幅度较其安慰剂年减缓76%（LS均值变化-0.49 vs -2.05，n=49）。24个月时两组下降均慢于自然病史预测。数据已纳入Deramiocel BLA重大修正，PDUFA目标日期2026年11月22日。
HOPE-3开放标签延展数据或为评估Deramiocel上肢功能获益持续性及BLA审评提供参考。
-24个月交叉分析：在安慰剂组一年后开始使用Deramiocel的患者，其上肢功能衰退速度较其自身前一年减缓76%-
-第24个月时，两组上肢功能衰退速度均慢于自然病史预测-
-数据已纳入Deramiocel BLA重大修正案；PDUFA目标行动日期为2026年11月22日-
-网络研讨会定于2026年10月7日美国东部时间下午1:00举行，与PPMD合作讨论这些数据-
圣地亚哥，2026年10月5日（GLOBE NEWSWIRE）—— Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR），一家开发用于治疗罕见疾病的变革性细胞和基于外泌体疗法的生物技术公司，今日宣布其正在进行的HOPE-3开放标签扩展（OLE）研究取得积极新数据，该研究针对其主要资产Deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）上肢损伤。这些数据在日本广岛举行的第31st届世界肌肉学会（WMS）年会上以迟发海报展示形式重点介绍，支持了HOPE-3先前报告的12个月结果，该结果也在关于Deramiocel肌肉骨骼和心脏疗效的单独口头报告中展示。
迟发摘要的关键结果总结如下。
HOPE-3开放标签扩展：上肢功能（PUL 2.0）
| PUL 2.0总分 |
第1年 LS平均变化a |
第2年（OLE） LS平均变化a |
第2年与第1年 差异 （95% CI） |
衰退率 降低c |
|
| 逐年变化 | |||||
| 安慰剂组（延迟开始）b | −2.05 使用安慰剂 n=52 |
−0.49 使用Deramiocel n=49 |
1.56（0.47至2.64） |
76% |
|
| Deramiocel组（早期开始）b | −0.95 使用Deramiocel n=54 |
−0.89 使用Deramiocel n=49 |
0.05（−1.03至1.14） | — |
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| 第24个月变化与自然病史对比d | |||||
| 第24个月观察值e | 自然病史预测值 | ||||
|
安慰剂组 使用Deramiocel 12个月 |
−3.76 | −5.35 | |||
|
Deramiocel组 使用Deramiocel 24个月 |
−3.42 | −5.88 | |||
ITT 人群：106 例随机分组；98 例进入 OLE（每组 49 例）。负值表示下降。95% CI 为双侧。这些开放标签分析未分配 α，且扩展期未针对第 24 个月比较进行把握度设计。
a最小二乘均值变化，来自重复测量混合模型，每一年均从各自的起点（第 0 天或第 12 个月）测量，并校正基线评分、队列、中心和缓慢进展者状态。
b各组按原始随机分组命名。
c差异占安慰剂组第 1 年下降幅度的百分比。
d观察到的平均变化（未校正）与自然史模型（Michaëls 2025；Niks 2026）的比较，该模型根据基线评分、年龄和行走状态预测每例患者的下降。在未治疗的一年中，安慰剂组与模型一致（第 12 个月观察值 −2.7 对预测值 −2.9），也与已发表的非行走队列一致（约每年 −2.7 分；Coratti 2025）。仅描述性；未进行匹配或统计学检验。
e第 24 个月接受评估的患者：n=42（安慰剂组），n=40（Deramiocel 组）。
“上肢功能对 DMD 年轻男性的生活质量至关重要，因为它直接关系到他们的独立性，”加州大学戴维斯分校健康中心 HOPE-3 试验主要研究者、医学博士 Craig McDonald 说。“当那些在安慰剂组上持续下降的年轻男性开始使用 Deramiocel 后，他们在治疗第一年的上肢功能丧失速度下降了约 75%。同样重要的是，两年都使用 Deramiocel 的患者在第 1 年和第 2 年的下降速度相似，这表明下降减缓是由开始治疗触发的，而不是时间推移所致。能够对同一名年轻男性在开始治疗前后进行随访，是观察治疗效果的强有力方式，而我们看到的结果与随机、安慰剂对照期一致。作为一名接诊这些患者的临床医生，一旦他们无法行走，我几乎没有什么办法能够有意义地减缓上肢功能丧失的进展。这些数据表明，或许有办法治疗该疾病的这一方面。他们的手臂是他们进食、控制轮椅和使用手机的方式，也是他们保持独立的方式。时间就是肌肉，减缓这种丧失意味着有更多时间去做对他们最重要的事情。”
“这些结果为 Deramiocel 提供了越来越多的证据，”Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士说。“我们在 HOPE-3 开放标签扩展中看到的结果与我们此前的临床研究一致，这些研究共同显示，在多年治疗中呈现相同模式。FDA 已收到这些数据，作为近期 Deramiocel 生物制品许可申请重大修订的一部分，同时还有我们为支持 HOPE-3 随机临床试验结果而生成的广泛敏感性和稳健性分析。我们将在 2026 年 11 月 22 日 PDUFA 目标行动日期之前的剩余审评期内继续与 FDA 合作。”
所有 Capricor WMS 报告的副本将在 Capricor 网站 publications 栏目中提供。完整 WMS 议程可在 wms2026.com/page/programme 查看。
网络研讨会信息
一场网络研讨会定于 2026 年 10 月 7 日星期三美国东部时间下午 1:00 举行，与 Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) 合作，更详细地讨论这些结果。如需注册参加网络研讨会，请点击此处。如需更多详情，请访问 Parent Project Muscular Dystrophy 的网站。
补充资料（8 节）药物、疾病与研究背景 · 公司与合作方信息 · 法律与声明 · 投资者与媒体联系
药物、疾病与研究背景
关于 HOPE-3 研究
HOPE-3 是一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估 Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中的疗效。该研究入组了 106 名患者，随机接受 Deramiocel 或安慰剂，在 12 个月的治疗期内每三个月静脉给药一次。一年结果于 2026 年 7 月发表在The Lancet上。完成研究随机部分的患者有资格在开放标签扩展 (OLE) 中继续接受 Deramiocel。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的 X 连锁遗传病，其特征是进行性肌肉退化，影响骨骼肌、呼吸肌和心肌。它是由功能性抗肌萎缩蛋白（肌细胞中的关键结构蛋白）缺失引起的。DMD 在美国影响约 15,000 人，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌退化会导致心肌病和心力衰竭，这是 DMD 的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗方案仍然有限。
关于 Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) 由同种异体心脏球衍生细胞 (CDC) 组成，这是一种罕见的心脏细胞群，在临床前和临床研究中已显示在杜氏肌营养不良症等肌肉萎缩症中发挥免疫调节和抗纤维化作用，以保护骨骼肌和心肌功能。CDC 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其采用愈合表型而非促炎表型。对于 DMD 的治疗，Deramiocel 在美国拥有孤儿药、RMAT 和罕见儿科疾病资格认定，并在欧盟拥有孤儿药和 ATMP 资格认定。罕见儿科疾病资格认定可能使 Capricor 在获批时获得优先审评券。
公司与合作方信息
关于 Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 是一家生物技术公司，致力于推进基于细胞和外泌体的疗法，用于治疗罕见病。我们的主要产品 Deramiocel 是一种同种异体心脏衍生细胞疗法，处于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的后期开发阶段，正在临床研究中评估其保护骨骼肌和心肌功能的能力。Capricor 正在推进其专有的 StealthX™ 外泌体平台，用于跨多种疾病递送 DNA、蛋白质和小分子疗法。在 Capricor，我们致力于为罕见病患者提供新疗法。欲了解更多信息，请访问 capricor.com 并在 LinkedIn、 Instagram 和 X 上关注 Capricor。
法律与声明
关于前瞻性陈述的警示
本新闻稿中关于Capricor候选产品的有效性、安全性和预期用途的陈述；临床试验的启动、实施、规模、时间安排和结果；临床试验的入组速度；有关监管申报、未来研究和临床试验的计划；涉及产品的监管进展，包括未来与监管机构的互动以及获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；生产能力；监管会议的日期；所需监管检查可能被延迟或不成功，从而延迟或阻止产品获批的可能性；收入和报销估算；最终协议条款的预期；我们的财务状况；我们对现有现金和投资资源的可能用途；证券诉讼的结果；以及关于我们与Nippon Shinyaku Co., Ltd.和NS Pharma, Inc.诉讼的陈述，包括争议的性质、我们对任何法律程序的预期，以及我们在现有分销协议之外独立商业化Deramiocel的能力，以及任何其他关于Capricor管理团队未来预期、信念、目标、计划或前景的陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。任何非历史事实的陈述（包括含有“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预计”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”及类似表述的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。有关这些风险以及其他可能影响Capricor业务的风险的更多信息，载于Capricor截至2025年12月31日年度的10-K表年度报告（于2026年3月17日提交给美国证券交易委员会）以及我们截至2026年6月30日季度的10-Q表季度报告（于2026年8月14日提交给美国证券交易委员会）。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于Capricor截至本新闻稿发布之日可获得的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性陈述的义务。
Deramiocel和Capricor的StealthX™外泌体疗法均处于研究阶段，尚未在任何适应症中获得商业使用批准。
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Capricor公司联系人
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来源：Capricor Therapeutics
发布日期：2026年10月5日
来源：Capricor Therapeutics｜卡普里科 · capricor.com