Capricor公布Deramiocel治疗DMD的HOPE-3延展期数据

Capricor Therapeutics推进Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的HOPE-3研究。2026年10月5日，公司在世界肌肉学会大会公布HOPE-3开放标签延展期上肢功能数据：安慰剂组延迟用药后，上肢功能年下降幅度较其安慰剂阶段减缓76%（LS均值变化-0.49 vs -2.05，n=49）；24个月时两组下降均慢于自然病史预测。公司称该数据已纳入Deramiocel生物制品许可申请（BLA）的重大修正，PDUFA目标日期为2026年11月22日。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。