传奇生物公布CARVYKTI CARTITUDE-2 A队列五年随访数据

关于CARVYKTI

^® （西达基奥仑赛；CILTA-CEL）
西达基奥仑赛是一种靶向BCMA的基因修饰自体T细胞免疫疗法，其通过携带编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身T细胞进行重编程，该CAR可识别并清除表达BCMA的细胞。cilta-cel CAR蛋白具有两个靶向BCMA的单域抗体，旨在赋予对人BCMA的高亲和力。与表达BCMA的细胞结合后，CAR促进T细胞活化、扩增并清除靶细胞。^iv

2017年12月，传奇生物与杨森生物科技公司（强生公司旗下公司）签订了独家全球许可和合作协议，以开发和商业化cilta-cel。2022年2月，cilta-cel获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，以CARVYKTI^® 为品牌名用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2024年4月，cilta-cel获批用于复发/难治性骨髓瘤患者的二线治疗，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂，且对来那度胺难治。

2022年5月，欧盟委员会（EC）授予CARVYKTI^® 有条件上市许可，用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者。2022年9月，日本厚生劳动省（MHLW）批准了CARVYKTI^®。Cilta-cel于2019年12月在美国、2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，cilta-cel于2019年4月获得欧盟委员会授予的优先药物（PRIME）认定。Cilta-cel还于2019年2月获得美国FDA、2020年2月获得欧盟委员会、2020年6月获得日本药品和医疗器械管理局（PMDA）授予的孤儿药认定。2022年3月，欧洲药品管理局孤儿药委员会基于证明治疗后完全缓解率改善且持久的临床数据，一致建议维持cilta-cel的孤儿药认定。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种血液癌症，起源于骨髓中的浆细胞（一种白细胞）发生癌变并增殖。^v 据估计，2026年美国将有超过36,000人被诊断患有多发性骨髓瘤，超过10,000人将死于该疾病。^vi 虽然部分多发性骨髓瘤患者最初没有症状，但大多数患者因症状而被诊断，这些症状可能包括骨骼问题、血细胞计数低、血钙升高、肾脏问题或感染。^vii

关于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一项1b/2期、开放标签、多中心研究，评估cilta-cel在复发和/或难治性多发性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性，这些患者已接受至少3线既往治疗，或对PI和IMiD双重难治，已接受PI、IMiD和抗CD38抗体治疗，并在开始最近一次治疗后12个月内记录到疾病进展。该研究1b期部分的主要目标是描述cilta-cel的安全性特征并确认推荐的2期剂量，依据是LCAR-B38M CAR-T细胞（LEGEND-2）的首次人体研究。2期部分进一步评估了cilta-cel的有效性，以总缓解率作为主要终点。^viii

关于CARTITUDE-2

CARTITUDE-2（NCT04133636）是一项正在进行的2期多队列研究，评估cilta-cel在多发性骨髓瘤患者各种临床情况下的安全性和有效性。CARTITUDE-2队列A评估了cilta-cel在已接受1至3线既往治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物）且来那度胺难治的患者中的表现。队列A的主要目标是评估cilta-cel的有效性，以微小残留病（MRD）阴性作为主要终点。^ix

关于传奇生物

传奇生物拥有超过3,000名员工，是最大的独立细胞治疗公司，也是永远改变癌症治疗方式的先驱。传奇生物处于CAR-T细胞治疗革命的前沿，其产品CARVYKTI^®是一种用于复发或难治性多发性骨髓瘤的一次性治疗，由传奇生物与合作伙伴Johnson & Johnson共同开发和销售。传奇生物以美国为中心，正在打造一家端到端的细胞治疗公司，通过扩大其领导地位来最大化CARVYKTI的患者可及性和治疗潜力。基于这一平台，传奇生物计划在其前沿细胞治疗模式的管线中推动未来创新。

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CARVYKTI^®重要安全性信息

警告：细胞因子释放综合征、神经毒性、HLH/MAS、持续和复发性血细胞减少症，以及继发性血液系统恶性肿瘤

细胞因子释放综合征（CRS），包括致死性或危及生命的反应，在接受 CARVYKTI^® 治疗的患者中发生。不得对患有活动性感染或炎症性疾病的患者给予 CARVYKTI^®。使用托珠单抗或托珠单抗联合皮质类固醇治疗重度或危及生命的 CRS。

免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），可能致死或危及生命，在接受 CARVYKTI^® 治疗后发生，包括在 CRS 发作前、与 CRS 同时、CRS 缓解后或不存在 CRS 的情况下。接受 CARVYKTI^® 治疗后应监测神经系统事件。根据需要提供支持性护理和/或皮质类固醇。

帕金森综合征和吉兰-巴雷综合征（GBS）及其相关并发症导致致死性或危及生命的反应，已在接受 CARVYKTI^® 治疗后发生。

噬血细胞性淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征（HLH/MAS），包括致死性和危及生命的反应，在接受 CARVYKTI^® 治疗的患者中发生。HLH/MAS 可与 CRS 或神经毒性同时发生。

持续性及/或复发性血细胞减少伴出血和感染，以及为造血恢复而需要干细胞移植，已在接受 CARVYKTI^® 治疗后发生。

免疫效应细胞相关小肠结肠炎（IEC-EC），包括致死性或危及生命的反应，已在接受 CARVYKTI^® 治疗后发生。

继发性血液系统恶性肿瘤，包括骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病，已在接受 CARVYKTI^® 治疗的患者中发生。在接受靶向 BCMA 和 CD19 的基因修饰自体 T 细胞免疫疗法（包括 CARVYKTI^®）治疗血液系统恶性肿瘤后，已发生 T 细胞恶性肿瘤。

警告和注意事项

早期死亡率增加 - 在 CARTITUDE-4 这项（1:1）随机对照试验中，随机分配至 CARVYKTI^® 治疗组的患者早期死亡百分比在数值上高于对照组。在随机化后前 10 个月内发生死亡的患者中，CARVYKTI^® 组占比较高（29/208；14%），而对照组为（25/211；12%）。在随机化后前 10 个月内 CARVYKTI^® 组发生的 29 例死亡中，10 例死亡发生在 CARVYKTI^® 输注前，19 例死亡发生在 CARVYKTI^® 输注后。在 CARVYKTI^® 输注前发生的 10 例死亡中，全部因疾病进展而发生，无一例因不良事件而发生。在 CARVYKTI^® 输注后发生的 19 例死亡中，3 例因疾病进展而发生，16 例因不良事件而发生。最常见的不良事件为感染（n=12）。

细胞因子释放综合征（CRS），包括致死性或危及生命的反应，在接受 CARVYKTI^® 治疗后发生。在 CARTITUDE-1 和 -4 研究中接受 CARVYKTI^® 治疗 RRMM 的患者（N=285）中，84%（238/285）发生 CRS，其中 4%（11/285）的患者发生 ≥3 级 CRS（ASTCT 2019）。任何级别 CRS 的中位发生时间为 7 天（范围：1 至 23 天）。82% 的患者 CRS 消退，中位持续时间为 4 天（范围：1 至 97 天）。所有患者合并后 CRS 最常见的表现（≥10%）包括发热（84%）、低血压（29%）和天冬氨酸氨基转移酶升高（11%）。可能与 CRS 相关的严重事件包括发热、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症、呼吸衰竭、弥散性血管内凝血、毛细血管渗漏综合征以及室上性和室性心动过速。CARTITUDE-4 中 78% 的患者发生 CRS（3% 为 3 至 4 级），CARTITUDE-1 中 95% 的患者发生 CRS（4% 为 3 至 4 级）。

根据临床表现识别 CRS。评估并治疗发热、低氧和低血压的其他原因。已有报道 CRS 与 HLH/MAS 的表现相关，且这些综合征的病理生理可能重叠。HLH/MAS 是一种可能危及生命的疾病。对于症状进展的 CRS 或尽管接受治疗仍难治的 CRS 患者，应评估 HLH/MAS 的证据。

在输注 CARVYKTI^® 之前，确认至少有 2 剂 tocilizumab 可用。

在临床试验中接受 CARVYKTI^® 的 285 例患者中，53%（150/285）的患者接受了 tocilizumab；35%（100/285）接受了单剂，而 18%（50/285）接受了超过 1 剂 tocilizumab。总体而言，14%（39/285）的患者接受了至少 1 剂皮质类固醇用于治疗 CRS。

在 CARVYKTI^® 输注后至少每天监测患者 7 天，以观察 CRS 的体征和症状。输注后至少 2 周内监测患者 CRS 的体征或症状。一旦出现 CRS 的首个体征，立即开始支持治疗、tocilizumab 或 tocilizumab 联合皮质类固醇治疗。

应告知患者，若任何时候出现 CRS 的体征或症状，应立即就医。

神经毒性，可能严重、危及生命或致命，在接受 CARVYKTI^® 治疗后发生。神经毒性包括 ICANS、伴有帕金森综合征体征和症状的神经毒性、GBS、免疫介导性脊髓炎、周围神经病和颅神经麻痹。应告知患者这些神经毒性的体征和症状，以及其中一些毒性起病延迟的特点。应指导患者，若任何时候出现任何这些神经毒性的体征或症状，应立即就医以进行进一步评估和处理。

在接受 CARVYKTI^® 治疗 RRMM 的 CARTITUDE-1 和 4 研究中，24%（69/285）的患者发生了一种或多种神经毒性，其中 7%（19/285）的患者发生 ≥3 级事件。中位起病时间为 10 天（范围：1 至 101 天），63/69（91%）的病例在 30 天内发生。72%（50/69）的患者神经毒性消退，中位消退时间为 23 天（范围：1 至 544 天）。在发生神经毒性的患者中，96%（66/69）也发生了 CRS。神经毒性的亚型包括 ICANS 13%、周围神经病 7%、颅神经麻痹 7%、帕金森综合征 3%，以及免疫介导性脊髓炎 0.4%。

免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）：接受 CARVYKTI^® 的患者在接受 CARVYKTI® 治疗后可能发生致死性或危及生命的 ICANS，包括在 CRS 发生前、与 CRS 同时发生、CRS 消退后，或在无 CRS 的情况下发生。

在接受 CARVYKTI^® 的 CARTITUDE-1 和 -4 研究中，13%（36/285）的患者发生了 ICANS，其中 2%（6/285）的患者为 ≥3 级。ICANS 的中位起病时间为 8 天（范围：1 至 28 天）。36 例患者中有 30 例（83%）ICANS 消退，中位消退时间为 3 天（范围：1 至 143 天）。在所有患者中，包括死亡或数据截止时仍有持续神经系统事件的患者，ICANS 的中位持续时间为 6 天（范围：1 至 1229 天）。在发生 ICANS 的患者中，97%（35/36）发生了 CRS。69% 的患者 ICANS 起病发生于 CRS 期间，分别有 14% 的患者在 CRS 起病前和起病后发生。
在 CARTITUDE-4 中，7% 的患者发生了免疫效应细胞相关神经毒性综合征（0.5% 为 3 级），在 CARTITUDE-1 中为 23%（3% 为 3 级）。ICANS 最常见的（≥2%）表现包括脑病（12%）、失语症（4%）、头痛（3%）、运动功能障碍（3%）、共济失调（2%）和睡眠障碍（2%）。

在 CARVYKTI^® 输注后至少 7 天内，每天至少监测患者一次，以观察 ICANS 的体征和症状。排除 ICANS 症状的其他原因。输注后至少 2 周内监测患者是否出现 ICANS 的体征或症状，并及时治疗。神经毒性应根据需要使用支持性治疗和/或皮质类固醇进行管理。建议患者在输注后至少 2 周内避免驾驶。

帕金森综合征：在 CARVYKTI^® 的临床试验中已报告伴有帕金森综合征的神经毒性。在接受 CARVYKTI^® 的 CARTITUDE-1 和 -4 研究中，3%（8/285）的患者发生了帕金森综合征，其中 2%（5/285）的患者为 ≥3 级。帕金森综合征的中位起病时间为 56 天（范围：14 至 914 天）。8 例患者中有 1 例（13%）帕金森综合征消退，中位消退时间为 523 天。在所有患者中，包括死亡或数据截止时仍有持续神经系统事件的患者，帕金森综合征的中位持续时间为 243.5 天（范围：62 至 720 天）。所有患者的帕金森综合征均在 CRS 后起病，6 例患者在 ICANS 后起病。

在 CARTITUDE-4 中，1% 的患者发生了帕金森综合征（无 3 至 4 级），在 CARTITUDE-1 中为 6%（4% 为 3 至 4 级）。

帕金森综合征的表现包括运动障碍、认知障碍和人格改变。应监测患者是否出现可能延迟发作的帕金森综合征体征和症状，并采用支持性护理措施进行管理。对于CARVYKTI^®治疗后帕金森综合征症状的改善或缓解，用于治疗帕金森病的药物的疗效信息有限。

吉兰-巴雷综合征：在接受CARVYKTI^®治疗后发生了吉兰-巴雷综合征（GBS）导致的死亡结局，尽管已使用静脉注射免疫球蛋白治疗。报告的症狀包括与GBS的Miller-Fisher变异型、脑病、运动无力、言语障碍和多发性神经根神经炎相一致的表现。

应监测GBS。对表现为周围神经病变的患者进行GBS评估。根据GBS的严重程度，考虑采用支持性护理措施并联合免疫球蛋白和血浆置换治疗GBS。

免疫介导性脊髓炎：在CARTITUDE-4研究中，一名接受CARVYKTI^®作为后续治疗的患者在CARVYKTI^®治疗后25天发生了3级脊髓炎。报告的症狀包括下肢和下腹部感觉减退，伴括约肌控制受损。使用皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白后症狀改善。因其他原因死亡时脊髓炎仍在持续。

周围神经病变发生在CARVYKTI^®治疗后。在CARTITUDE-1和-4研究中接受CARVYKTI^®的患者中，周围神经病变发生率为7%（21/285），其中≥3级占1%（3/285）。周围神经病变的中位发病时间为57天（范围：1至914天）。21例患者中有11例（52%）周围神经病变消退，中位消退时间为58天（范围：1至215天）。所有患者中周围神经病变的中位持续时间为149.5天（范围：1至692天），包括在死亡或数据截止时仍有持续神经系统事件的患者。

在CARTITUDE-4中，7%的患者发生周围神经病变（0.5%为3至4级），在CARTITUDE-1中，7%的患者发生周围神经病变（2%为3至4级）。应监测患者是否出现周围神经病变的体征和症状。发生周围神经病变的患者也可能出现颅神经麻痹或GBS。

颅神经麻痹发生在CARVYKTI^®治疗后。在CARTITUDE-1和-4研究中接受CARVYKTI^®的患者中，颅神经麻痹发生率为7%（19/285），其中≥3级占1%（1/285）。颅神经麻痹的中位发病时间为21天（范围：17至101天）。19例患者中有17例（89%）颅神经麻痹消退，中位消退时间为66天（范围：1至209天）。所有患者中颅神经麻痹的中位持续时间为70天（范围：1至262天），包括在死亡或数据截止时仍有持续神经系统事件的患者。在CARTITUDE-4中，9%的患者发生颅神经麻痹（1%为3至4级），在CARTITUDE-1中，3%的患者发生颅神经麻痹（1%为3至4级）。

最常受累的颅神经是第7颅神经。此外，据报道第III、V和VI颅神经也可受累。

监测患者是否出现脑神经麻痹的体征和症状。根据体征和症状的严重程度及进展情况，考虑使用全身性皮质类固醇进行管理。

噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS）：在接受 CARVYKTI^® 治疗的 CARTITUDE-1 和 -4 研究患者中，HLH/MAS 的发生率为 1%（3/285）。所有 HLH/MAS 事件均在接受 CARVYKTI^® 后 99 天内发生，中位发生时间为 10 天（范围：8 至 99 天），且均发生在 CRS 持续或恶化的情况下。HLH/MAS 的表现包括高铁蛋白血症、低血压、伴弥漫性肺泡损伤的低氧血症、凝血功能障碍和出血、血细胞减少以及多器官功能障碍，包括肾功能不全和呼吸衰竭。

发生 HLH/MAS 的患者发生严重出血的风险增加。监测 HLH/MAS 患者的血液学参数，并按照机构指南进行输血。在接受 CARVYKTI^® 治疗后发生了致死性 HLH/MAS 病例。

HLH 是一种危及生命的疾病，若未及早识别和治疗，死亡率很高。HLH/MAS 的治疗应按照机构标准进行。

持续性和复发性血细胞减少：患者在淋巴细胞清除性化疗和 CARVYKTI® 输注后可能出现持续性和复发性血细胞减少。

在接受 CARVYKTI^® 治疗的 CARTITUDE-1 和 -4 研究患者中，CARVYKTI^® 输注后第 30 天仍未缓解的 3 级或以上血细胞减少发生于 62%（176/285）的患者，包括血小板减少 33%（94/285）、中性粒细胞减少 27%（76/285）、淋巴细胞减少 24%（67/285）和贫血 2%（6/285）。在 CARVYKTI^® 输注后第 60 天之后，分别有 22%、20%、5% 和 6% 的患者在 3 级或 4 级血细胞减少初步恢复后出现 3 级或 4 级淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少和贫血的复发。77%（219/285）的患者在 3 级或 4 级血细胞减少初步恢复后出现一次、两次或三次或以上 3 级或 4 级血细胞减少复发。分别有 16 例和 25 例患者在死亡时存在 3 级或 4 级中性粒细胞减少和血小板减少。

在 CARVYKTI^® 输注前后监测血细胞计数。根据当地机构指南，使用生长因子和血液制品输血支持来管理血细胞减少。

感染：不应给患有活动性感染或炎症性疾病的患者使用 CARVYKTI^®。患者在 CARVYKTI^® 输注后发生了严重、危及生命或致死性感染。

在接受 CARVYKTI^® 治疗的 CARTITUDE-1 和 -4 研究患者中，感染发生率为 57%（163/285），其中 24%（69/285）的患者为 ≥3 级。未指定病原体的 3 级或 4 级感染发生于 12% 的患者，病毒感染为 6%，细菌感染为 5%，真菌感染为 1%。总体而言，5%（13/285）的患者发生 5 级感染，其中 2.5% 由 COVID-19 引起。与标准治疗组相比，接受 CARVYKTI® 治疗的患者致死性 COVID-19 感染发生率增加。

在CARVYKTI^®输注前后监测患者感染的体征和症状，并给予患者适当的治疗。根据标准机构指南，给予预防性、抢先和/或治疗性抗微生物药物。在CARVYKTI®输注后，5%的患者观察到发热性中性粒细胞减少症，并可能与CRS同时发生。在发生发热性中性粒细胞减少症时，评估感染情况，并根据医学指征使用广谱抗生素、液体和其他支持性护理进行管理。向患者强调预防措施的重要性。遵循机构指南，对免疫功能低下的COVID-19患者进行疫苗接种和管理。

病毒再激活：乙型肝炎病毒（HBV）再激活，在某些情况下可导致暴发性肝炎、肝功能衰竭和死亡，可能发生于低丙种球蛋白血症患者。在采集细胞用于生产之前，根据临床指南，如临床有指征，对巨细胞病毒（CMV）、HBV、丙型肝炎病毒（HCV）和人类免疫缺陷病毒（HIV）或任何其他感染因子进行筛查。根据当地机构指南/临床实践，考虑抗病毒治疗以预防病毒再激活。

已有报告称，治疗后John Cunningham（JC）病毒再激活可导致进行性多灶性白质脑病（PML），包括致死性结局的病例。对发生神经系统不良事件的患者进行适当的诊断评估。

低丙种球蛋白血症：可发生于接受CARVYKTI^®治疗的患者。在CARTITUDE-1和-4研究中接受CARVYKTI^®的患者中，36%（102/285）的患者报告了低丙种球蛋白血症不良事件；93%（265/285）的患者在输注后实验室IgG水平降至500 mg/dL以下。在接受治疗的患者中，94%（267/285）发生了低丙种球蛋白血症（作为不良反应或输注后实验室IgG水平低于500 mg/dL）。56%（161/285）的患者在CARVYKTI®后接受静脉注射免疫球蛋白（IVIG），用于不良反应或预防。

在CARVYKTI^®治疗后监测免疫球蛋白水平，并对IgG <400 mg/dL的患者给予IVIG。根据当地机构指南进行管理，包括感染预防措施和抗生素或抗病毒预防。

活疫苗的使用：在CARVYKTI^®治疗期间或之后，接种活病毒疫苗的安全性尚未研究。不建议在开始淋巴细胞清除性化疗前至少6周内、CARVYKTI^®治疗期间以及CARVYKTI^®治疗后免疫恢复之前接种活病毒疫苗。

超敏反应发生于CARVYKTI^®治疗后。在CARTITUDE-1和-4研究中接受CARVYKTI^®的患者中，5%（13/285）发生超敏反应，所有反应均为≤2级。超敏反应的表现包括潮红、胸部不适、心动过速、喘息、震颤、烧灼感、非心源性胸痛和发热。

严重超敏反应，包括过敏性休克，可能由 CARVYKTI^® 中的二甲基亚砜（DMSO）引起。输注后应对患者进行 2 小时的密切监测，观察严重反应的体征和症状。根据超敏反应的严重程度，及时治疗并适当管理患者。

免疫效应细胞相关性小肠结肠炎（IEC-EC）已在接受 CARVYKTI^® 治疗的患者中发生。表现包括严重或迁延性腹泻、腹痛和需要肠外营养的体重减轻。IEC-EC 与穿孔或脓毒症导致的致命结局相关。根据机构指南进行管理，包括转诊至胃肠病学和感染病专家。

对于难治性 IEC-EC 病例，考虑进行额外检查以排除其他病因，包括胃肠道 T 细胞淋巴瘤，该病已在上市后环境中被报告。

继发性恶性肿瘤：接受 CARVYKTI^® 治疗的患者可能发生继发性恶性肿瘤。在 CARTITUDE-1 和 -4 研究中接受 CARVYKTI^® 的患者中，髓系肿瘤发生率为 5%（13/285）（9 例骨髓增生异常综合征、3 例急性髓系白血病和 1 例骨髓增生异常综合征后继发急性髓系白血病）。髓系肿瘤的中位发病时间为 CARVYKTI^® 治疗后 447 天（范围：56 至 870 天）。这 13 例患者中有 10 例在发生髓系肿瘤后死亡；13 例髓系肿瘤病例中有 2 例发生在开始后续抗骨髓瘤治疗后。骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病病例也已在上市后环境中被报告。T 细胞恶性肿瘤已在以 BCMA 和 CD19 为靶点的基因修饰自体 T 细胞免疫疗法（包括 CARVYKTI^®）治疗血液系统恶性肿瘤后发生。成熟 T 细胞恶性肿瘤，包括 CAR 阳性肿瘤，可能在输注后数周内出现，并可能包括致命结局。

终身监测继发性恶性肿瘤。如果发生继发性恶性肿瘤，请联系

Janssen Biotech, Inc.

，电话 1-800-526-7736 进行报告并获取患者样本采集的说明。

不良反应

最常见的非实验室不良反应（发生率大于 20%）为发热、细胞因子释放综合征、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、感染-病原体未指明、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲减退、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血病、便秘和呕吐。最常见的

3 级

或 4 级实验室不良反应（发生率大于或等于 50%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、白细胞减少、血小板减少和贫血。

请阅读 CARVYKTI^® 的完整 处方信息，包括黑框警告。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及有关非历史事实事项的任何其他陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于与传奇生物的策略和目标以及CARVYKTI的获益（包括其在更早期RRMM中的治愈潜力）相关的陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”及类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。传奇生物的预期可能受到以下因素影响，其中包括：新药产品开发中涉及的不确定性；意外的临床试验结果，包括对现有临床数据进行额外分析或出现意外的新临床数据所导致的结果；意外的监管行动或延迟，包括要求提供额外的安全性和/或有效性数据或数据分析，或一般政府监管；因我们第三方合作伙伴采取的行动或不作为而导致的意外延迟；因对传奇生物专利或其他专有知识产权保护提出挑战而产生的不确定性，包括美国诉讼程序中涉及的不确定性；政府、行业以及一般产品定价和其他政治压力；以及传奇生物最近向美国证券交易委员会提交的20-F表格年度报告中“风险因素”部分讨论的其他因素。如果上述一项或多项风险或不确定性成为现实，或者基本假设被证明不正确，实际结果可能与本新闻稿中所述预期、相信、估计或期望的结果存在重大差异。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日的情况。传奇生物明确否认有任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

‡ Niels van de Donk，医学博士、哲学博士，阿姆斯特丹UMC血液学教授，已向传奇生物提供咨询和顾问服务；他未因任何媒体工作获得报酬。

投资者联系方式

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媒体联系方式

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电话：917-415-2425
[email protected]

ⁱ Ahmed A, Killeen RB. 复发和难治性多发性骨髓瘤。[更新于2023年6月8日]。载于：StatPearls [互联网]。Treasure Island (FL)：StatPearls Publishing；2026年1月-。可从以下网址获取：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK592405/
ⁱⁱ 美国癌症协会。多发性骨髓瘤的体征和症状。可从以下网址获取：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/detection-diagnosis-staging/signs-symptoms.html。访问于2026年9月。
ⁱⁱⁱHillengass J, Cohen AD, Agha ME, 等。2期CARTITUDE-2试验：ciltacabtagene autoleucel在既往接受1-3线治疗的多发性骨髓瘤患者（队列A）和一线治疗后早期复发患者（队列B）中的更新疗效和安全性。Blood。2023；142(增刊1)：1021。
^iv CARVYKTI™ 处方信息。Horsham, PA：Janssen Biotech, Inc.
^v 美国癌症协会。“什么是多发性骨髓瘤？”。可从以下网址获取：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html。访问于2024年3月。
^vi 美国癌症协会。“多发性骨髓瘤的关键统计数据。”可从以下网址获取：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html。访问于2024年3月。
^vii 美国癌症协会。多发性骨髓瘤：早期检测、诊断和分期。可从以下网址获取：https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf。访问于2023年3月。
^viii ClinicalTrials.gov。一项关于JNJ-68284528的研究，这是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于复发或难治性多发性骨髓瘤受试者（CARTITUDE-1）。可从以下网址获取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04133636。访问于2026年8月。
^ix ClinicalTrials.gov。一项关于JNJ-68284528的研究，这是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于多发性骨髓瘤受试者（CARTITUDE-2）。可从以下网址获取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04133636。最后访问于2026年8月。

来源：Legend Biotech USA Inc.