PTC完成收购Sangamo的ST-920法布里病基因疗法
PTC Completes Acquisition of ST-920 Fabry Disease Gene Therapy
PTC宣布完成此前与Sangamo达成的协议，收购BLA阶段、一次性给药的AAV基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec），用于治疗法布里病。公司预计2026年第四季度完成向FDA的滚动BLA提交，寻求加速批准。
关注ST-920滚动BLA提交进度及加速批准路径，评估PTC基因治疗管线布局。
– 预计于2026年第四季度完成BLA提交 –
, /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PTCT）今日宣布，已完成此前宣布的与Sangamo Therapeutics, Inc.达成的收购ST-920的协议。ST-920是一种处于BLA阶段的、一次性给药的AAV基因疗法，用于治疗法布里病。向FDA滚动提交ST-920用于加速批准的BLA预计将于2026年第四季度完成。
“我们的团队期待完成ST-920的BLA提交，并有可能为法布里病患者群体带来一种一次性给药、安全有效且持久的疾病治疗方法，以解决长期酶替代疗法的局限性，”首席执行官Matthew B. Klein医学博士表示。
补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 公司与合作方信息 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
关于ST-920
ST-920或isaralgagene civaparvovec是一种一次性给药的AAV基因治疗候选产品，用于治疗法布里病。在临床研究中，isaralgagene civaparvovec能够长期产生缺乏的α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）酶，并显著降低三己糖神经酰胺（Gb3）水平，具有持久的临床获益，并减轻了与长期酶替代疗法（ERT）相关的负担。FDA已授予isaralgagene civaparvovec孤儿药资格、快速通道资格和RMAT资格，该产品还获得了欧洲药品管理局的孤儿药产品资格和PRIME资格，以及英国药品和保健产品监管局的创新许可与准入途径资格。
关于法布里病
法布里病是一种溶酶体贮积症，由α-半乳糖苷酶A基因（GLA）突变引起，导致α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）酶活性缺乏，而该酶是代谢三己糖神经酰胺（Gb3）所必需的。Gb3在细胞中的积累可对重要器官造成严重损害，包括肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布里病的症状可包括出汗减少或无汗、不耐热、血管角化瘤（皮肤斑点）、视力问题、肾脏疾病、心力衰竭、胃肠道紊乱、情绪障碍、神经性疼痛和四肢刺痛。
公司与合作方信息
关于PTC Therapeutics, Inc.
PTC是一家全球性生物制药公司，致力于为患有罕见疾病的儿童和成人发现、开发和商业化具有临床差异化的药物。PTC正在推进一条强大且多元化的变革性药物管线，作为其使命的一部分，为医疗需求未得到满足的患者提供获得同类最佳治疗的机会。该公司的战略是利用其科学专业知识和全球商业基础设施，为患者和其他利益相关者优化价值。
如需了解更多信息，请联系
投资者：
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法律与声明
前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明。本新闻稿中包含的所有非历史事实陈述均为前瞻性声明，包括公司对ST-920预期获益的期望；ST-920的监管申报时间安排及潜在商业上市的可能性；以及PTC的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本；和管理层目标。其他前瞻性声明可能通过“指引”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“目标”、“潜在”、“将”、“会”、“能够”、“应该”、“继续”、“旨在”等词语及类似表述加以识别。
PTC的实际结果、业绩或成就可能因各种风险和不确定性而与其前瞻性陈述所表达或暗示的内容存在重大差异，包括与以下方面相关的风险和不确定性：PTC完成BLA提交并获得ST-920监管批准进而将其商业化的能力；就PTC已商业化或未来可能商业化的产品及候选产品与第三方支付方进行的定价、覆盖范围和报销谈判的结果；对Sephience的预期，包括商业化以及PTC可能须支付的销售里程碑款项和或有付款的潜在达成情况；PTC在其已获批地区维持Translarna用于治疗nmDMD的上市许可的能力，以及欧盟委员会采纳人用药品委员会（CHMP）对Translarna的否定意见及在美国撤回Translarna NDA对其他监管机构的影响；对PTC与诺华制药公司就votoplam治疗亨廷顿病达成的许可与合作协议的预期，包括其从诺华收取开发、监管和销售里程碑款项、利润分成及特许权使用费的权利，临床试验和研究的设计与预期时间安排，数据的可获得性，以及监管提交和回复，包括潜在的加速批准；对ST-920的预期，包括PTC可能须支付的监管里程碑款项的潜在达成情况；对Upstaza/Kebilidi的预期，包括商业化、生产能力，以及PTC可能须支付的销售里程碑款项和或有付款的潜在达成情况；对vatiquinone的预期，包括临床试验和研究的设计与预期时间安排、数据的可获得性、监管提交和回复及潜在批准和其他事项；对PTC在SMA合作下商业化Evrysdi的预期；对Tegsedi和Waylivra商业化的预期；对PTC候选产品的预期，包括临床试验和研究的时间安排；重大业务影响，包括行业、市场、经济、政治或监管状况的影响；税务及其他法律、法规、税率和政策的变化；PTC产品及候选产品的合格患者群体和商业潜力；PTC的科学方法和总体开发进展；PTC履行其租赁协议条款下义务的能力；PTC现金资源的充足性及其未来为可预见和不可预见的运营费用和资本支出获得充足融资的能力；以及PTC 10-K表格年度报告“风险因素”部分所讨论的因素，以及PTC不时向 SEC提交的其他文件中对这些风险因素的任何更新。请您务必仔细考虑所有此类因素。
与任何在研药物一样，新产品的开发、监管批准和商业化存在重大风险。无法保证任何产品在任何地区获得或维持监管批准，或证明具有商业成功，包括 Sephience、Translarna、Emflaza、Upstaza、Kebilidi、Evrysdi、Tegsedi、Waylivra 或 ST-920。
本文件所载的前瞻性陈述仅代表 PTC 截至本新闻稿发布之日的观点，PTC 不承诺也不计划更新或修订任何此类前瞻性陈述，以反映实际结果或计划、前景、假设、估计或预测的变化，或本新闻稿发布之日后发生的其他情况，除非法律要求。
查看原始内容：来源 PTC Therapeutics, Inc.
来源：PTC Therapeutics · ir.ptcbio.com