Intellia的lonvo-z获FDA受理BLA并授予优先审评，PDUFA定于2027年3月10日
Intellia Therapeutics Announces FDA Acceptance of Biologics License Application with Priority Review for Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-z) for Hereditary Angioedema (HAE)
FDA受理lonvo-z用于遗传性血管性水肿（HAE）的BLA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年3月10日，FDA表示目前不计划召开咨询委员会会议。BLA基于III期HAELO试验，该试验达到主要及全部关键次要终点，月均发作较安慰剂减少87%（p<0.0001）。
可跟踪lonvo-z在2027年3月10日PDUFA前的审评节奏，及HAELO数据对HAE一次性治疗注册路径的支撑。
- FDA 设定处方药使用者付费法案（PDUFA） 日期为 2027 年 3 月 10 日
- 若获批，lonvo-z 将成为全球首个 体内 CRISPR 疗法，也是唯一的一次性 HAE 治疗
马萨诸塞州剑桥，2026 年 9 月 8 日（GLOBE NEWSWIRE）——Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克：NTLA），一家领先的生物制药公司，专注于利用 CRISPR 基因编辑和其他核心技术革新医学，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理 lonvo-z 的生物制品许可申请（BLA），并授予该 BLA 优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2027 年 3 月 10 日。此外，FDA 已告知公司，目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请。若获批，lonvo-z 将成为全球首个 体内 CRISPR 疗法，也是唯一的一次性 HAE 治疗。
“今天对我们致力于服务的患者以及 Intellia 在 体内 基因编辑领域的开创性工作而言，是一个重要的里程碑，”Intellia 总裁兼首席执行官 John Leonard 医学博士表示。“在令人信服的 3 期数据支持下，我们相信 lonvo-z 可能从根本上改变 HAE 的治疗方式，并对其成为全球首个获批的 体内 CRISPR 疗法的潜力感到振奋。随着 FDA 优先审评的推进，我们的团队已做好充分准备，为等待新选择的患者提供这一一次性治疗。”
Joshua Jacobs 医学博士，Allergy and Asthma Clinical Research, Inc. 医学主任，也是 HAELO 试验研究者，补充道：“HAE 是一种不可预测的疾病，可导致严重残疾，并使患者面临致命发作的风险。今天的公告令人振奋，因为它让我们距离可能为仍受这种慢性疾病困扰的患者提供一次性治疗选择更近了一步。”
该 BLA 得到 Intellia 全球 3 期 HAELO 临床试验阳性数据的支持，该试验在短短九个月内完全入组 80 名患者，旨在评估一次性 50 毫克剂量 lonvo-z 在 16 岁及以上 1 型或 2 型 HAE 成人和青少年中的疗效和安全性。 HAELO 达到其主要终点和所有关键次要终点，显示在疗效评估期（第 5 至 28 周），与安慰剂相比，lonvo-z 的月平均发作次数减少 87%（p<0.0001）。此外，在六个月的疗效评估期内，lonvo-z 组 62% 的患者完全无发作且未使用 HAE 治疗，而安慰剂组为 11%（p<0.0001）。截至 2026 年 2 月 10 日数据截止，所有在基线或第 28 周后交叉接受 lonvo-z 的患者均未接受长期预防治疗。
截至数据截止，lonvo-z 观察到良好的安全性和耐受性数据。 在主要观察期（输注至第 28 周）内，lonvo-z 组相比安慰剂组更常见的治疗中出现的不良事件为输注相关反应、头痛、疲劳、背痛和上呼吸道感染。 所有报告的治疗中出现的不良事件均为轻度或中度，lonvo-z 组未观察到严重不良事件。
补充资料（6 节）药物、疾病与研究背景 · 公司与合作方信息 · 法律与声明 · 投资者与媒体联系
药物、疾病与研究背景
关于 Lonvo-z
基于获得诺贝尔奖的 CRISPR/Cas9 技术，lonvo-z 有望成为首个针对遗传性血管性水肿（HAE）的一次性疗法。Lonvo-z 是一种体内 CRISPR 基因编辑候选药物，旨在通过在门诊环境中单次给药灭活激肽释放酶 B1（KLKB1）基因，从而永久性降低激肽释放酶。Lonvo-z 已获得五项重要监管资格认定：美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格和再生医学先进疗法（RMAT）资格、英国药品和保健品监管局（MHRA）授予的创新通行证、欧洲药品管理局授予的优先药物（PRIME）资格，以及欧盟委员会授予的孤儿药资格（ODD）。
关于遗传性血管性水肿
HAE 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是身体各器官和组织出现严重、反复且不可预测的炎症发作，可导致疼痛、衰弱并危及生命。据估计，每 50,000 人中约有 1 人受 HAE 影响。目前有预防性和按需治疗选择来帮助管理该病，包括用于预防肿胀发作的长期和短期预防性治疗。当前的治疗选择通常包括终身治疗，可能需要长期静脉（IV）或皮下（SC）给药，频率高达每周两次，或每日口服给药，以确保对通路进行持续抑制以控制疾病。尽管长期给药，突破性发作仍可能发生。激肽释放酶抑制是预防 HAE 发作的临床验证策略。
公司与合作方信息
关于 Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的生物制药公司，专注于利用 CRISPR 基因编辑和其他核心技术革新医学。公司的使命是通过开发和商业化可能治愈的治疗方法，改变严重疾病患者的生活。凭借深厚的科学、技术和临床开发经验，Intellia 旨在通过持久治疗疾病的根本原因来重塑医学标准。了解更多信息，请访问 intelliatx.com 并在 @intelliatx 关注我们。
法律与声明
前瞻性声明
本新闻稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）根据1995年《私人证券诉讼改革法案》所作出的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia信念和期望的明示或暗示陈述，涉及：其用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的lonvoguran ziclumeran或“lonvo-z”（前称NTLA-2002）项目的成功与推进，包括其对lonvo-z生物制品许可申请（“BLA”）审评和批准的预期，例如FDA是否会召开咨询委员会会议讨论该BLA，以及基于该BLA的《处方药使用者付费法案》（“PDUFA”）目标行动日期2027年3月10日的审评和批准时间；其认为lonvo-z可能从根本上改变HAE的治疗方式，并有可能成为全球首个获批的体内CRISPR疗法；以及其对lonvo-z（如获批）商业化上市的准备工作及潜在成功的预期。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并受到诸多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与其候选产品（包括lonvo-z）的临床研究开展及其他开发和商业化要求相关的不确定性，包括与lonvo-z的BLA审评和批准相关的风险，以及开发和成功商业化lonvo-z或Intellia任何候选产品的能力；与Intellia保护和维持其知识产权地位的能力相关的风险；与Intellia同第三方（包括其合同制造商、合作方、许可方和被许可方）关系相关的风险；与其许可方保护和维持其知识产权地位的能力相关的风险；与临床前研究或临床研究结果不能预测未来研究结果相关的风险；临床研究结果将不会呈阳性的风险；以及与因监管反馈或其他进展导致计划临床试验可能延迟相关的风险。有关这些及其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论（其中任何一项都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中所包含的结果存在差异），请参见Intellia最近一份10-K表格年度报告中题为“风险因素”的章节，以及Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件（包括其最近的10-Q表格季度报告）中对潜在风险、不确定性及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均为发布之日的信息，除法律要求外，Intellia不承担更新此信息的义务。
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来源：Intellia Therapeutics｜因蒂利亚 · ir.intelliatx.com