Acadia宣布trofinetide按体重给药专利获USPTO允许，美国保护期延至2041年3月
Acadia Pharmaceuticals Announces Allowance of U.S. Patent Covering Weight-Banded Dosing of Trofinetide, extending U.S. patent protections to March 2041
Acadia表示USPTO已就专利申请17/590,496发出Notice of Allowance，该专利覆盖trofinetide治疗Rett综合征的按体重给药方案。计入6个月儿科独占期后，预计美国保护期至2041年3月28日，较现有2036年7月的方法专利延长近五年。
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Acadia Pharmaceuticals 宣布美国专利授权，涵盖 Trofinetide 按体重分层的给药方案，将美国专利保护延长至 2041 年 3 月
——该授权加强了 trofinetide 的知识产权组合，并将美国的保护期从 2036 年 7 月延长至 2041 年 3 月
SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)-- Acadia Pharmaceuticals Inc.（Nasdaq: ACAD）今日宣布，美国专利商标局（USPTO）已就美国专利申请第 17/590,496 号发出授权通知书，该申请题为“治疗 Rett 综合征的方法和组合物”。授权通知书表明，USPTO 已认定该申请符合可专利性要求，该专利预计将在完成标准行政程序后颁发。
该专利申请涵盖用于治疗 Rett 综合征的 trofinetide 按体重分层的给药方案。在颁发后并计入六个月的儿科独占期，该专利预计将为 trofinetide 在美国提供保护至 2041 年 3 月 28 日，将专利保护延长近五年。Trofinetide 还受到一项用于治疗 Rett 综合征的使用方法专利的保护，该专利将于 2036 年 7 月到期。
“这份授权通知书是对 trofinetide 知识产权保护的重要补充，也体现了我们长期支持 DAYBUE 现有制剂以及 Rett 综合征群体的承诺，”Acadia 首席执行官 Catherine Owen Adams 表示。“我们很高兴该专利预计将把 trofinetide 在美国的保护期从 2036 年延长至 2041 年。”
该授权通知书涉及用于 trofinetide 的按体重分层给药方案，该药物在美国以 DAYBUE® 和 DAYBUE® STIX 上市，用于治疗成人和 2 岁及以上儿科患者的 Rett 综合征。
关于 Rett 综合征
Rett 综合征是一种罕见、复杂的神经发育障碍，全球大约每 10,000 至 15,000 名女婴出生中约有 1 例。1-3 患有 Rett 综合征的儿童通常先经历一段表面上正常的发育期，直到 6 至 18 个月大时，其许多技能似乎放缓或停滞。随后通常进入倒退期，患儿会丧失已获得的沟通能力和有目的的手部使用能力。之后患儿可能进入平台期，在此期间其认知兴趣可能略有恢复，但身体运动仍严重减退。随着年龄增长，Rett 综合征患者可能继续经历运动功能退化阶段，这可能持续患者余生。2 Rett 综合征通常由 MECP2 基因的遗传突变引起。4 在临床前研究中，MeCP2 功能缺陷被认为会导致突触通讯和大脑可塑性受损，而突触功能缺陷可能与 Rett 的表现有关。4-6
Rett 综合征的症状还可能包括出现手部刻板动作，如搓手和拍手，以及步态异常。7 大多数 Rett 综合征患者通常能活到成年，并需要全天候的密集照护。1,8 Rett 综合征与沉重的身体、心理、社会和经济负担相关，显著影响患者及其照护者的生活质量。9-11
关于 DAYBUE®（trofinetide）和 DAYBUE® STIX（trofinetide）
Trofinetide 是胰岛素样生长因子 1 N 端三肽的合成类似物。Trofinetide 在 Rett 综合征患者中发挥治疗作用的机制尚不明确。在动物研究中，trofinetide 已被证明可增加树突分支和突触可塑性信号。10
关于 Acadia Pharmaceuticals
Acadia 致力于将科学前景转化为有意义的创新，为全球服务不足的神经系统和罕见疾病群体带来改变。我们的商业化产品组合包括首个也是唯一一个获 FDA 批准用于帕金森病精神病和 Rett 综合征的治疗药物。我们正在开发下一波治疗进展，拥有强大而多元的研发管线，包括阿尔茨海默病精神病和路易体痴呆精神病的期中至后期项目，以及针对其他服务不足患者需求的早期项目。在 Acadia，我们在这里为他们带来改变。如需了解更多信息，请访问 acadia.com 并在 LinkedIn 和 X 上关注我们。
前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义范围内的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括除历史事实陈述之外的所有陈述，可通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“预计”、“预料”等类似表述（包括其否定形式）加以识别，这些表述旨在识别前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：(i) 美国专利申请第17/590,496号的未来授权，若获授权，其将于2041年3月到期，以及Acadia预期从该专利授权中实现的收益；(ii) 用于治疗Rett综合征的trofinetide用途专利预计于2036年7月到期；以及(iii) DAYBUE和DAYBUE STIX的疗效和安全性特征。前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性、假设及其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所预期或暗示的结果存在重大不利差异。此类风险、不确定性、假设及其他因素包括但不限于：专利授权过程固有的不确定性以及Acadia专利所提供知识产权保护的不确定性、我们持续成功将DAYBUE和DAYBUE STIX商业化的能力，以及我们持续遵守适用法律法规的能力。鉴于上述风险与不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。有关这些及其他可能导致我们的实际结果、业绩或成就存在差异的风险、不确定性、假设及其他因素的讨论，请参阅我们于2026年8月5日向美国证券交易委员会提交的截至2026年6月30日期间的10-Q季度报告，以及我们随后不时向美国证券交易委员会提交的文件。本文所载前瞻性陈述仅截至本新闻稿发布之日作出，除法律要求外，我们不承担在此日期之后更新这些陈述的义务。
补充资料（1 节）参考文献与尾注
参考文献与尾注
参考文献
1 Fu C, Armstrong D, Marsh E, et al. 关于Rett综合征全生命周期管理的共识指南。BMJ Paediatrics Open. 2020;4:e000717.
2 Kyle SM, Vashi N, Justice MJ. Rett综合征：一种伴有代谢成分的神经系统疾病。Open Biol. 2018; 8:170216.
3 May DM, Neul JL, Satija A, et al. Rett综合征患者的真实世界临床管理：一项医生调查。J Med Econ. 2023;26(1):1570-1580.
4 Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M, et al. Rett综合征由X连锁MECP2基因突变引起，该基因编码甲基-CpG结合蛋白2。Nat Genet. 1999; 23(2):185-188.
5 Fukuda T, Itoh M, Ichikawa T, et al. Mecp2缺陷小鼠大脑皮层神经元结构和突触形成的成熟延迟。J Neuropathol Exp Neurol. 2005; 64(6):537-544.
6 Asaka Y, Jugloff DG, Zhang L, et al. Rett综合征Mecp2缺失小鼠模型的海马突触可塑性受损。Neurobiol Dis. 2006; 21(1):217-227.
7 Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG, et al. Rett综合征：修订的诊断标准和命名法。Ann Neurol. 2010; 68(6):944-950.
8 Tarquinio DO, Hou W, Neul JL, et al. Rett综合征和MECP2相关疾病生存状况的变化。Pediatr Neurol. 2015; 53(5):402-411.
9 Prange EO, Beisang A, Pehlivan D, et al. 采用改良德尔菲法关于Trofinetide用于Rett综合征真实世界使用的专家共识。Annals of the Child Neurology Society. 2026; 38–51.
10 Kaufmann WE, Percy AK, Neul JL, et al. Rett综合征的疾病负担：一项疾病特异性照护者调查的初步评估。Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):296.
11 Gold WA, Percy AK, Neul JL, et al. Rett综合征。Nat Rev Dis Primers. 2024;10(1):84.
来源：Acadia Pharmaceuticals Inc.
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