Alexion 公布 gefurulimab 治疗 gMG 的 PREVAIL III 期试验 52 周长期数据
Alexion advances pioneering leadership in gMG care with data at 2026 AANEM Annual Meeting and MGFA Scientific Session
Alexion在2026年AANEM/MGFA会议公布PREVAIL III期开放标签扩展52周数据：gefurulimab组MG-ADL较基线LS均值变化−5.3（95%CI −5.8,−4.8），QMG −5.3，MGC −9.4；第26周由安慰剂转换者亦持续改善。药物耐受良好，未报告脑膜炎球菌感染。
52周OLE数据有助于评估gefurulimab在gMG中的疗效持续性及每周皮下自注方案的长期可行性，后续可关注第26周住院与挽救治疗风险降低分析的完整结果。
新的长期数据将进一步证实格氟鲁单抗作为成人gMG患者每周一次皮下自我给药治疗的潜力
更多数据将展示我们致力于推进gMG科学与临床实践的承诺
Alexion，阿斯利康罕见病部门，将在佛罗里达州奥兰多举行的美国神经肌肉与电诊断医学协会（AANEM）年会及美国重症肌无力基金会（MGFA）科学会议上，通过15项报告推进其改变全身性重症肌无力（gMG）患者治疗结局的雄心，会议时间为2026年9月29日至10月2日。
重点报告包括PREVAIL III期试验的新52周数据，评估新型双结合纳米抗体格氟鲁单抗（一种皮下自我给药的C5抑制剂）在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性（Ab+）gMG成人患者中的长期疗效和安全性。此外，PREVAIL试验截至第26周的新分析将展示格氟鲁单抗对临床结局的影响，并评估生活质量（QoL）终点。一份口头报告将分享评估新型功能性生物标志物在监测MG疾病进展和治疗反应方面潜力的新临床前数据。
Alexion全球医学事务高级副总裁Christophe Hotermans表示：“Alexion在AANEM和MGFA科学会议上展示的强大数据再次证明，我们持续开拓新可能，以推进gMG治疗并履行对这一群体的承诺。关键性PREVAIL III期试验的开放标签扩展数据将展示格氟鲁单抗如何在52周内为成人gMG患者带来功能改善，这是基于此前已分享的26周结果。结合PREVAIL试验的新分析显示gMG相关住院和救援治疗使用风险降低，这些数据进一步证明格氟鲁单抗作为一种便捷的自我给药治疗选择，能够为这种不可预测的罕见病患者提供快速且持续的疾病控制。”
PREVAIL III期试验的长期数据和额外分析加强了支持格氟鲁单抗作为gMG有意义治疗选择的证据
PREVAIL III期试验开放标签扩展（OLE）的结果将突出显示长达52周的持续疾病控制，通过重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）、定量重症肌无力（QMG）和重症肌无力综合（MGC）总分相对于基线的变化来衡量。结果显示，接受格氟鲁单抗治疗的患者在OLE期间维持了临床改善（最小二乘均值：95% CI：MG-ADL，−5.3（−5.8，−4.8）；QMG，−5.3（−6.0，−4.6）；MGC，−9.4（−10.3，−8.5）。在第26周从安慰剂转为格氟鲁单抗的患者，在治疗开始后的首次评估中即出现改善，并持续至第52周（最小二乘均值：95% CI：MG-ADL，−4.9（−5.4，−4.4）；QMG，−4.6（−5.4，−3.9）；MGC，−8.3（−9.2，−7.3）。格氟鲁单抗耐受性良好，未报告脑膜炎球菌感染。
另外，PREVAIL长期数据的post-hoc分析将显示，接受格氟鲁单抗的患者实现了早期治疗反应和最小症状表现，并持续至52周，患者最早在第1周即可看到反应率。
此外，一项口头报告将展示新数据，显示在PREVAIL III期试验中，与安慰剂相比，gefurulimab在第26周降低了gMG相关住院和救援治疗使用的风险。
补充资料（4 节）适应症、安全与用药 · 投资者与媒体联系
适应症、安全与用药
使用体内模型的临床前分析支持整合平台评估MG疾病进展和治疗反应的潜力
一项口头报告将重点介绍一个临床前转化生物标志物平台，该平台在MG啮齿动物模型中结合了体内神经诱发的肌肉功能评估与神经肌肉接头（NMJ）形态学分析。研究结果将表明，该平台可能有助于表征NMJ损伤、评估疾病进展和治疗反应。在该模型中，C5抑制与NMJ结构和肌肉功能的部分恢复相关，支持对该平台及其在临床前MG研究中的潜在用途以及未来向临床转化的进一步研究。
临床数据支持ME&MGTM症状追踪应用在增强患者护理方面的潜在临床相关性和应用
与Ad Scientiam合作的口头报告将分享ME&MGTM开放研究的数据，显示ME&MGTM应用程序的数字生物标志物反映了按MGFA分组分类的gMG严重程度，支持其在临床实践中的潜力。*
Alexion在2026年AANEM年会和MGFA科学会议上的报告
主要作者 |
摘要标题 |
报告详情 |
|---|---|---|
Barnett-Tapia, C. |
ME&MGTM数字生物标志物评分反映MGFA严重程度分类* |
MGFA科学会议 摘要 #49 报告 #121 口头报告： 2026年9月29日 美国东部时间下午1:49 – 1:56 |
Alpers, J. |
Ravulizumab在全身性重症肌无力（gMG）中的长期有效性、安全性和生活质量（QoL）：全球MG SPOTLIGHT注册研究的分析 |
MGFA科学会议 摘要 #96 海报 #43 海报专场： 2026年9月29日 美国东部时间下午2:30 – 3:30 |
Berling, E. |
DOMYA研究验证ME&MGTM数字生物标志物用于远程监测全身性重症肌无力症状* |
MGFA科学会议 摘要 #50 海报 #106 海报专场： 2026年9月29日 美国东部时间下午2:30 – 3:30 |
Caraballo, S. |
一例血清阴性全身性重症肌无力患者转为Ravulizumab治疗的病例报告 |
MGFA科学会议 摘要 #55 海报 #8 海报专场： 2026年9月29日 美国东部时间下午2:30 – 3:30 |
Faktorovich, S. |
全身性重症肌无力中感染相关纵向治疗不良风险的比较（Encore） |
MGFA科学会议 摘要 #124 海报 #10 海报专场： 2026年9月29日 美国东部时间下午2:30 – 3:30 |
Lizarraga, A. |
Gefurulimab在全身性重症肌无力（gMG）中的起效时间和最小症状表达： |
MGFA科学会议 摘要 #109 海报 #46 海报专场： 2026年9月29日 美国东部时间下午2:30 – 3:30 |
Moore, K. |
补体C5抑制保护重症肌无力中的神经肌肉接头：啮齿动物模型中的整合形态学与体内神经诱发肌肉功能生物标志物平台 |
MGFA科学会议 摘要 #39 报告/海报 #119 口头报告： 2026年9月29日 美国东部时间晚上9:17 – 9:24 海报专场： 2026年9月29日 美国东部时间下午2:30 – 3:30 |
Peric, S. |
Gefurulimab在成人全身性重症肌无力（gMG）中的长期疗效与安全性：PREVAIL试验开放标签扩展（OLE）结果 |
MGFA科学会议 摘要 #111 海报 #47 海报环节： 2026年9月29日 下午2:30 – 3:30（美国东部时间） |
Ruck, T. |
PREVAIL试验中接受Gefurulimab治疗的全身性重症肌无力患者的健康相关生活质量 （重复报告） |
MGFA科学会议 摘要 #18 海报 #108 海报环节： 2026年9月29日 下午2:30 – 3:30（美国东部时间） |
Saccà, F. |
PREVAIL试验中皮下自我给药Gefurulimab对重症肌无力眼肌功能的影响 （重复报告） |
MGFA科学会议 摘要 #19 海报 #109 海报环节： 2026年9月29日 下午2:30 – 3:30（美国东部时间） |
Scheiner, C. |
美国重症肌无力患者的皮质类固醇使用、合并症与死亡率 |
MGFA科学会议 摘要 #99 海报 #44 海报环节： 2026年9月29日 下午2:30 – 3:30（美国东部时间） |
Seth, A. |
使用美国开放索赔数据库和病历记录分析重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）总分与肌无力加重及危象风险之间的关联 |
MGFA科学会议 摘要 #90 海报 #42 海报环节： 2026年9月29日 下午2:30 – 3:30（美国东部时间） |
Stein, B. |
美国全身性重症肌无力患者从Efgartigimod换用Ravulizumab后临床恶化减少和医疗资源利用降低 （重复报告） |
MGFA科学会议 摘要 #121 海报 #9 海报环节： 2026年9月29日 下午2:30 – 3:30（美国东部时间） |
Winkley, J. |
全身性重症肌无力（gMG）患者的临床恶化、抢救治疗和住院情况：Gefurulimab的PREVAIL试验结果 |
MGFA科学会议 摘要 #108 报告/海报 #45 口头报告： 2026年9月29日 晚上11:04 – 11:11（美国东部时间） 海报环节： 2026年9月29日 下午2:30 – 3:30（美国东部时间） |
Yungher, B. |
针对接受Ravulizumab治疗的成人全身性重症肌无力患者的口服皮质类固醇减量的4期Octagon研究：进行中的试验（重复报告） |
AANEM年会 摘要 #56 报告/海报 #437 口头报告： 2026年9月30日 下午1:05 – 1:13（美国东部时间） 海报环节： 2026年9月30日 下午6:15 – 6:45（美国东部时间） 2026年10月1日 上午9:30 – 10:00（美国东部时间） |
*Ad Scientiam研究由Alexion支持
备注
Alexion
Alexion，阿斯利康罕见病部门，专注于通过发现、开发和提供改变生命的药物，服务于受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭。作为罕见病领域三十多年的先驱领导者，Alexion率先将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物，如今继续通过一系列创新模式，在存在巨大未满足需求的疾病领域构建多元化的管线。作为阿斯利康的一部分，Alexion不断扩展其全球足迹，为世界各地更多罕见病患者提供服务。其总部位于美国波士顿。
阿斯利康
阿斯利康（LSE/STO/NYSE: AZN）是一家全球性、以科学为导向的生物制药公司，专注于肿瘤、罕见病以及生物制药领域（包括心血管、肾脏与代谢，以及呼吸与免疫）处方药的发现、开发和商业化。阿斯利康总部位于英国剑桥，其创新药物销往超过125个国家，惠及全球数百万患者。请访问astrazeneca.com，并在社交媒体上关注公司@AstraZeneca。
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来源：AstraZeneca｜阿斯利康 · astrazeneca.com