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Bristol Myers Squibb｜百时美施贵宝·· 6 天前精选重要性评分85

FDA 批准百时美施贵宝 CAMZYOS 扩展适应症，用于成人和 30 公斤以上儿童梗阻性肥厚型心肌病

U.S. Food and Drug Administration Approves Expanded Indication for Bristol Myers Squibb’s CAMZYOS® (mavacamten) for the Treatment of Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (oHCM) in Adults and Pediatric Patients*

AI 导读

FDA批准CAMZYOS用于成人及体重≥30kg儿童症状性oHCM，改善功能容量与症状，成为该人群唯一获批疗法。基于III期SCOUT-HCM：28周Valsalva LVOT梯度较安慰剂多降48.0 mmHg（P<0.0001），无LVEF<50%事件，安全性未超成人。

研究关注

可评估CAMZYOS儿科适应症拓展对oHCM患者覆盖面的增量，并跟踪其向多国监管申报的儿科注册节奏。

正文 · AI 翻译

CAMZYOS 是FDA批准的唯一用于治疗儿科人群oHCM的疗法

批准基于3期SCOUT-HCM试验的积极结果，该试验建立在CAMZYOS在成人oHCM患者中广泛的临床证据之上

百时美施贵宝（NYSE: BMY）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CAMZYOS®（马瓦卡姆滕）用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），以改善成人和体重30公斤（66磅）及以上儿科患者的功能能力和症状。CAMZYOS现拥有任何心脏肌球蛋白抑制剂（CMI）中最广泛的适应症。这一扩展适应症为存在显著未满足需求的患者提供了新的治疗选择。1

“今日批准CAMZYOS用于患有症状性梗阻性肥厚型心肌病的儿科患者，标志着面对严重心血管疾病且存在显著未满足医疗需求的年轻患者及其家庭的重要里程碑，”百时美施贵宝免疫与心血管商业化高级副总裁Al Reba表示。“对于患有此病的年轻患者，在关键发育阶段，日常生活负担可能相当沉重，我们自豪地帮助将创新的新治疗选择带给这一群体。此次批准也加强了支持CAMZYOS的不断增长的临床证据，该药物是研究最广泛的心脏肌球蛋白抑制剂，在成人中随访长达五年，并在oHCM治疗中发挥其作用。”

此次FDA批准基于3期SCOUT-HCM试验的积极结果，该试验评估了CAMZYOS（n=23）与安慰剂（n=21）在12至<18岁患有症状性NYHA（纽约心脏协会）II-III级梗阻性肥厚型心肌病患者中的疗效和安全性。入组患者LVEF≥60%，Valsalva LVOT峰值梯度≥30 mmHg，静息或激发时最大梯度≥50 mmHg，并允许背景oHCM治疗使用β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂、丙吡胺或组合用药。1,2

CAMZYOS达到了试验的主要终点，与安慰剂相比，在第28周时Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度显著降低。1,2

在SCOUT-HCM中，没有患者出现左心室射血分数（LVEF）低于50%，且无不良事件导致治疗中断。除成人中观察到的安全性特征外，未发现新的不良反应。严重不良事件在CAMZYOS组（9%）和安慰剂组（10%）各发生2例。1,2

* 体重30公斤（66磅）及以上

SCOUT-HCM关键数据1,2†

CAMZYOS

(n=23)

平均变化（SD）

安慰剂

(n=21)

平均变化（SD）

与安慰剂的最小二乘均值差

(95% CI)

主要终点

从基线到第28周激发Valsalva LVOT梯度的变化 — mm Hg

−49.4 (42.6)

−1.8 (37.8)

−48.0

(−67.7 至 −28.3)

P<0.0001

选择次要终点‡

从基线到第28周静息LVOT梯度的变化 — mm Hg

−41 (35)

5.3 (23)

−47.0

(−62.7 至 −31.4)

从基线到第28周运动后LVOT梯度的变化 — mm Hg

−31.2, 95% CI

(−46.3 至 −16.1)

(n=16, 最小二乘均值变化)

10.5, 95% CI

(−5.5 至 26.6)

(n=16, 最小二乘均值变化)

−41.7

(−59.7 至 −23.7)

从基线到第28周最大左心室壁厚度的变化 — mm

−2.5, 95% CI

(−3.7 至 −1.3)

(n=23，最小二乘均值变化)

−0.7，95% 置信区间

(−2.1 至 0.7)

(n=20，最小二乘均值变化)

−1.8

(−3.4 至 −0.2)

† 疗效分析在随机分析人群中进行，该人群包括所有接受随机分组的患者。LV 表示左心室。

‡ 不包括所有测量的次要终点。次要终点以描述性方式总结，并附有组间差异估计值和95%置信区间。置信区间的宽度未针对多重性进行调整；因此，置信区间不应被解释为正式的假设检验。

“FDA 批准 CAMZYOS 用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病儿科患者，这标志着儿科心脏病学的一个里程碑时刻。患有这种严重疾病的儿童首次拥有了 FDA 批准的治疗方法，以减少左心室流出道梗阻，”费城儿童医院心脏病科主任、SCOUT-HCM 研究主要研究者 Joseph Rossano 医学博士表示。“这一历史性里程碑得益于国际 SCOUT-HCM 研究者和参与家庭的杰出努力，他们的奉献将临床研究转化为一种有可能显著改善有症状的梗阻性肥厚型心肌病儿科患者生活的疗法。”

“我不禁回想起12岁的自己收到诊断，并被告知没有专门针对我的疾病的获批治疗方案时的情景，”肥厚型心肌病协会首席执行官兼创始人 Lisa Salberg 表示。“这对患者和家庭来说确实是一个里程碑时刻。拥有针对心肌肌球蛋白的靶向治疗是一项重大突破，将这一批准带给更年轻的人群是一个受欢迎的变革。感谢所有研究人员、科学家以及整个 HCM 生态系统，他们帮助将这种新疗法带给更多患者。”

CAMZYOS 的完整美国处方信息包含关于心力衰竭风险的黑框警告。CAMZYOS 会降低左心室射血分数（LVEF），并可能因收缩功能障碍导致心力衰竭。在 CAMZYOS 治疗前和治疗期间，需要进行超声心动图评估 LVEF。不建议在 LVEF <55% 的患者中启动 CAMZYOS 治疗。如果在任何访视时 LVEF <50%，或患者出现心力衰竭症状或临床状况恶化，应中断 CAMZYOS 治疗。CAMZYOS 与某些细胞色素 P450 抑制剂合用或停用某些细胞色素 P450 诱导剂可能增加因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险；因此，CAMZYOS 禁止与强效 CYP2C19 抑制剂、中至强效 CYP2C19 诱导剂或中至强效 CYP3A4 诱导剂合用。由于存在因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，CAMZYOS 仅可通过名为 CAMZYOS REMS 计划的限制性计划（风险评估与缓解策略，REMS）获得。请参阅下方包括黑框警告在内的其他重要安全信息。

CAMZYOS于2022年首次获得FDA批准，用于治疗有症状的NYHA II-III级梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状，此后已获得多个全球监管机构对该适应症的批准。仅在美国，已有超过5,000名医疗保健提供者（HCP）为超过25,000名患者开具了CAMZYOS处方。3除了这一美国批准外，儿科数据正在与多个全球监管机构讨论，以寻求潜在的儿科适应症。

今天CAMZYOS获批用于体重30公斤（66磅）或以上的成人和儿科患者，进一步彰显了百时美施贵宝致力于提供创新疗法，以改善严重心血管疾病患者预后的承诺。

补充资料（15 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 公司与合作方信息 · 法律与声明 · 参考文献与尾注

药物、疾病与研究背景

关于儿科患者中的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）

肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心脏疾病，可能由已知或疑似的心肌肌节蛋白基因缺陷引起，或由未知原因（特发性）导致。2,4患有梗阻性HCM的儿科患者面临显著的发病风险，如室性心律失常、心力衰竭和心房颤动。5历史上，儿科梗阻性HCM的管理包括β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂、丙吡胺等疗法，在某些情况下还采用侵入性室间隔减容手术。鉴于该疾病的负担，长期以来一直需要更多的治疗选择。2,4

关于3期SCOUT-HCM试验1,2,5

SCOUT-HCM（NCT06253221）是一项3期随机、双盲、安慰剂对照的国际试验，入组了44名有症状的oHCM青少年患者（12岁至<18岁）。该试验包括三个治疗期，总计最长200周：一个28周的安慰剂对照期，随后是一个28周的活性治疗期（在此期间，随机分配到安慰剂组的患者转为接受CAMZYOS），以及一个最长144周的开放标签长期延长期。在基线时，CAMZYOS组和安慰剂组分别有83%和86%的患者正在接受β受体阻滞剂，13%和10%接受钙通道阻滞剂，17%和24%接受丙吡胺。CAMZYOS组的平均左心室射血分数（LVEF）为69.0%，安慰剂组为67.4%；CAMZYOS组的平均Valsalva左心室流出道（LVOT）压差为78 mmHg，安慰剂组为81 mmHg。患者按1:1比例随机分组，接受CAMZYOS（体重35至<45 kg者起始剂量为2.5 mg，体重≥45 kg者为5 mg）或安慰剂，每日一次，持续28周。剂量调整基于临床超声心动图参数。

主要终点是Valsalva LVOT压差（mmHg）从基线到第28周的变化。次要终点包括静息和运动后LVOT压差、峰值耗氧量（pVO2从基线增加的患者比例）、症状（至少1个NYHA分级改善的患者比例）和HCM症状问卷呼吸困难领域（HCMSQ SoB）从基线到第28周的变化，以及安全性和药代动力学参数。

Joseph Rossano，医学博士，是百时美施贵宝的付费顾问，并曾担任费城儿童医院SCOUT-HCM研究的现场主要研究者。

关于CAMZYOS®（马瓦卡姆滕）

CAMZYOS®（马瓦卡姆滕）是研究最为广泛的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），已获得全球五大洲超过60个国家和地区的监管机构批准。1,6 CAMZYOS得到了CMI治疗类别中最大规模的全球证据支持，其批准基于多项III期临床试验（EXPLORER-HCM、VALOR-HCM、SCOUT-HCM，以及日本的HORIZON-HCM和中国的EXPLORER-CN），并在多项关键试验的长期扩展研究（EXPLORER-LTE、VALOR-HCM LTE）中进行了长达五年的随访，为CAMZYOS改善症状及影响心脏结构和功能的持续稳定结果提供了额外数据。7,8,9

在美国，CAMZYOS适用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），以改善体重30公斤（66磅）及以上成人和儿童患者的功能能力和症状。在欧盟，CAMZYOS适用于治疗成人症状性（NYHA II-III级）oHCM患者。

作为一种选择性、可逆的、变构性心肌肌球蛋白抑制剂，CAMZYOS靶向过度收缩这一oHCM的根源。CAMZYOS治疗降低心脏收缩力，可导致左心室流出道（LVOT）梗阻减轻、能量消耗改善，并降低oHCM患者的心脏充盈压。这些效应在临床研究中已转化为症状性oHCM成人的症状改善，使他们能够在日常生活中更加活跃。CAMZYOS可单独使用或与背景治疗联合使用，包括对新诊断患者。1,9,10

仅在美国，已有超过5,000名医疗保健提供者（HCP）为超过25,000名患者开具了CAMZYOS处方。3

适应症、安全与用药

重要安全信息

警告：心力衰竭风险

CAMZYOS会降低左心室射血分数（LVEF），并可能因收缩功能障碍导致心力衰竭。

在CAMZYOS治疗前和治疗期间，需要进行超声心动图评估LVEF。不建议对LVEF <55%的患者启动CAMZYOS治疗。如果任何一次就诊时LVEF <50%，或患者出现心力衰竭症状或临床状况恶化，应中断CAMZYOS治疗。

CAMZYOS与某些细胞色素P450抑制剂合用或停用某些细胞色素P450诱导剂可能增加因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险；因此，CAMZYOS禁止与以下药物合用

  • 强效CYP2C19抑制剂
  • 中至强效CYP2C19诱导剂或中至强效CYP3A4诱导剂

由于存在因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，CAMZYOS仅可通过名为CAMZYOS REMS计划的受限计划（风险评估与缓解策略，REMS）获得。

禁忌症

CAMZYOS禁止与以下药物合用：

  • 强效CYP2C19抑制剂
  • 中至强效CYP2C19诱导剂或中至强效CYP3A4诱导剂

警告与注意事项

心力衰竭
CAMZYOS可减少收缩期收缩，并可能导致心力衰竭或显著降低心室功能。经历严重并发疾病（如严重感染）或心律失常（如心房颤动或其他未控制的心动过速）的患者发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险更高。

在治疗前及治疗期间定期评估患者的临床状态和左心室射血分数（LVEF），并相应调整CAMZYOS剂量。新发或加重的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、心悸、腿部水肿或N末端前脑钠肽（NT-proBNP）升高可能是心力衰竭的体征和症状，也应促使评估心脏功能。

无症状的LVEF降低、并发疾病和心律失常需要额外的剂量考虑。

不建议在LVEF <55%的患者中开始使用CAMZYOS。避免在服用丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂的患者中同时使用CAMZYOS，因为这些药物及组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险，且临床经验有限。

导致心力衰竭或疗效丧失的CYP450药物相互作用
CAMZYOS主要通过CYP2C19和CYP3A4酶代谢。同时使用CAMZYOS与这些酶相互作用的药物可能导致危及生命的药物相互作用，如心力衰竭或疗效丧失。

告知患者药物相互作用的可能性，包括与非处方药（如奥美拉唑、埃索美拉唑或西咪替丁）的相互作用。建议患者在CAMZYOS治疗前及治疗期间告知其医疗保健提供者所有同时使用的产品。

CAMZYOS风险评估与缓解策略（REMS）计划
由于收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，CAMZYOS仅通过名为CAMZYOS REMS计划的限制性计划提供。CAMZYOS REMS计划的主要要求包括以下内容：

  • 处方医生必须通过注册REMS计划获得认证
  • 患者必须注册REMS计划并遵守持续监测要求
  • 药房必须通过注册REMS计划获得认证，并且只能向获授权接受CAMZYOS的患者配药
  • 批发商和分销商只能向认证药房分销

更多信息请访问www.CAMZYOSREMS.com或致电1-833-628-7367。

胚胎-胎儿毒性
根据动物研究，CAMZYOS在给孕妇使用时可能引起胎儿毒性。治疗前确认有生育能力的女性未怀孕，并建议患者在CAMZYOS治疗期间及最后一次给药后4个月内使用有效避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮组合的复方激素避孕药（CHCs）可与CAMZYOS一起使用。然而，CAMZYOS可能降低某些其他CHCs的有效性。如果使用这些CHCs，建议患者在同时使用期间及CAMZYOS最后一次给药后4个月内添加非激素避孕措施（如避孕套）。

不良反应

在EXPLORER-HCM试验中，超过5%的患者出现且CAMZYOS组比安慰剂组更常见的不良反应为头晕（27% vs 18%）和晕厥（6% vs 2%）。在VALOR-HCM中未发现新的不良反应。CAMZYOS在儿科患者（≥35 kg）中的安全性在SCOUT-HCM中进行了评估。与成人研究中发现的不良反应相比，未出现新的不良反应。

对收缩功能的影响
在EXPLORER-HCM试验中，两个治疗组基线时的平均（SD）静息LVEF均为74%（6）。在30周治疗期间，CAMZYOS组LVEF相对于基线的平均（SD）绝对变化为-4%（8），安慰剂组为0%（7）。在第38周，经过8周的试验药物中断后，两个治疗组的平均LVEF与基线相似。在EXPLORER-HCM试验中，CAMZYOS组有7名（6%）患者和安慰剂组有2名（2%）患者在治疗期间出现可逆的LVEF降低至<50%（中位数48%：范围35-49%）。所有7名接受CAMZYOS治疗的患者在中断CAMZYOS后LVEF均恢复。

药物相互作用

其他药物对CAMZYOS血浆浓度的潜在影响
CAMZYOS主要通过CYP2C19代谢，其次通过CYP3A4和CYP2C9代谢。CYP2C19的诱导剂和抑制剂以及CYP3A4的中度至强抑制剂或诱导剂可能影响CAMZYOS的暴露量。

其他药物对CAMZYOS的影响

  • 强CYP2C19抑制剂：同时使用会增加CAMZYOS暴露量，可能增加因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险。禁止同时使用。
  • 中度至强CYP2C19诱导剂或中度至强CYP3A4诱导剂：同时使用会降低CAMZYOS暴露量，可能降低CAMZYOS的疗效。随着这些诱导剂停药，诱导酶水平恢复正常，因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险可能增加。禁止同时使用。
  • 弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂：与弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂同时使用会增加CAMZYOS暴露量，可能增加不良反应的风险。对于正在稳定接受弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂治疗的患者，以推荐起始剂量开始CAMZYOS治疗。对于正在接受CAMZYOS治疗并计划开始使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂的患者，将CAMZYOS剂量降低一级（即15 mg降至10 mg，10 mg降至5 mg，5 mg降至2.5 mg，或2.5 mg降至1 mg [儿科剂量]）。对于正在接受CAMZYOS最低推荐剂量的患者，避免同时开始使用弱CYP2C19和中度CYP3A4抑制剂。对于短期使用（例如1周），在弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂治疗期间中断CAMZYOS。停用伴随治疗后，可立即以先前剂量重新开始CAMZYOS治疗。
  • 中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂：与中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂合用会增加CAMZYOS的暴露量，可能增加药物不良反应的风险。长期合用后停用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂可能会降低CAMZYOS的暴露量，从而可能降低CAMZYOS的疗效。对于正在稳定使用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂治疗的患者，应以低于推荐起始剂量一个剂量水平开始使用CAMZYOS。对于正在使用CAMZYOS并计划开始使用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂的患者，应将CAMZYOS剂量降低一个水平（即，15 mg降至10 mg；10 mg降至5 mg；5 mg降至2.5 mg；或2.5 mg降至1 mg [儿科剂量]）。对于正在使用最低推荐剂量CAMZYOS的患者，应避免同时开始使用中度CYP2C19抑制剂和强效CYP3A4抑制剂。如果长期合用后停用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂，可能需要增加CAMZYOS的剂量。监测新出现或恶化的症状。对于短期使用（例如，1周），在治疗期间应中断CAMZYOS，同时使用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂。停用合用治疗后，可立即以先前剂量重新开始使用CAMZYOS。

CAMZYOS对其他药物血浆浓度的影响
CAMZYOS是CYP3A4、CYP2C9和CYP2C19的诱导剂。与CYP3A4、CYP2C9或CYP2C19底物合用可能会降低这些药物的血浆浓度。除非处方信息中另有建议，当CAMZYOS与CYP3A4、CYP2C9或CYP2C19底物合用时，应密切监测。

某些复方激素避孕药（CHCs）：孕激素和炔雌醇是CYP3A4底物。合用CAMZYOS可能会降低某些孕激素的暴露量，可能导致避孕失败。含有炔雌醇和炔诺酮组合的CHCs可与CAMZYOS合用，但如果使用其他CHCs，应建议患者在合用期间及最后一次CAMZYOS给药后4个月内，添加非激素避孕措施（如避孕套）或使用不受CYP450酶诱导影响的替代避孕方法（如宫内节育系统）。

降低心脏收缩力的药物
预期CAMZYOS与其他降低心脏收缩力的药物会产生叠加的负性肌力作用。对于正在使用丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂的患者，应避免合用CAMZYOS，因为这些药物及组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险，且临床经验有限。

如果开始使用负性肌力药物合用治疗，或增加负性肌力药物的剂量，应密切监测左心室射血分数（LVEF），直至达到稳定剂量和临床反应。

特殊人群

妊娠
CAMZYOS 在用于孕妇时可能对胎儿造成伤害。建议孕妇了解在妊娠期间母体暴露于 CAMZYOS 对胎儿的潜在风险。有一项针对 CAMZYOS 的妊娠安全研究。如果在妊娠期间使用 CAMZYOS，或患者在用药期间或最后一次用药后4个月内怀孕，医疗保健提供者应通过联系 Bristol Myers Squibb（电话 1-800-721-5072）或访问 www.bms.com 报告 CAMZYOS 暴露情况。

哺乳
CAMZYOS 在人乳或动物乳中的存在、该药物对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌的影响尚不清楚。应考虑母乳喂养的发育和健康益处，同时结合母亲对 CAMZYOS 的临床需求，以及 CAMZYOS 或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿可能产生的不良影响。

具有生殖潜力的女性和男性
在开始使用 CAMZYOS 之前，确认具有生殖潜力的女性未怀孕。建议具有生殖潜力的女性在 CAMZYOS 治疗期间及最后一次用药后4个月内使用有效的避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮组合的复方激素避孕药可与 CAMZYOS 一起使用。然而，CAMZYOS 可能降低某些其他复方激素避孕药的效果。如果使用这些复方激素避孕药，建议患者在同时使用期间及最后一次 CAMZYOS 用药后4个月内添加非激素避孕措施（如避孕套）或使用其他避孕方法。

请参阅 美国完整处方信息，包括 黑框警告。

Bristol Myers Squibb：改变心血管疾病的进程
Bristol Myers Squibb 受到一个单一愿景的启发——通过科学改变患者的生活。心血管疾病是全球死亡的主要原因，尽管我们在预防和治疗方面取得了重大进展，但人类和社会负担仍在不断加重。11 无论是影响全球数百万人的心血管疾病，还是较为罕见的疾病，需求都是相同的：新的、更好的治疗选择，让人们能够继续过上最充实的生活。

Bristol Myers Squibb 致力于开发新的治疗方法，以应对全球心血管疾病的负担。基于我们70年来发现和提供范式改变性心血管药物的传统，我们正在利用我们的经验和专业知识，将心血管研究提升到新的水平，为患者带来有意义、改变生活的成果。

公司与合作方信息

关于 Bristol Myers Squibb：通过科学改变患者的生活

在 Bristol Myers Squibb，我们的使命是发现、开发和提供创新药物，帮助患者战胜严重疾病。我们正在追求大胆的科学，以定义医学和患者未来的可能性。欲了解更多信息，请访问 BMS.com 或在 LinkedIn、X、YouTube、Facebook 和 Instagram 上关注我们。

参考文献与尾注

参考文献

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  2. Rossano JW, Canter C, Wolf CM, 等. Mavacamten在患有梗阻性肥厚型心肌病的青少年中的应用. N Engl J Med. 2026年3月29日在线发表. doi:10.1056/NEJMoa2601103
  3. 存档数据. 开始使用CAMZYOS的累计独特患者总数. 截至2026年7月有效. 普林斯顿，新泽西州：百时美施贵宝公司；2026年。
  4. Ommen SR, Ho CY, Asif IM, 等. 2024年AHA/ACC/AMSSM/HRS/PACES/SCMR肥厚型心肌病管理指南：美国心脏协会/美国心脏病学会临床实践指南联合委员会报告. Circulation. 2024;149(23):e1239-e1311. doi:10.1161/CIR.0000000000001250
  5. Rossano J, Canter C, Wolf C, 等. Mavacamten在患有症状性梗阻性肥厚型心肌病的青少年患者中的应用：3期SCOUT-HCM试验设计. Am Heart J. 2026;292:107283. doi:10.1016/j.ahj.2025.107283
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  9. Olivotto I, Oręziak A, Barriales-Villa R, 等。马瓦卡姆滕治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（EXPLORER-HCM）：一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验。柳叶刀。2020；396(10253)：759-769。
  10. Anderson RL, Trivedi DV, Sarkar SS, 等。解析人β-心肌肌球蛋白的超松弛状态及马瓦卡姆滕从肌球蛋白分子到肌纤维的作用模式。美国国家科学院院刊。2018；115(35)：E8143-E8152。
  11. 1990-2023年204个国家和地区心血管疾病及危险因素的全球、区域和国家负担。JACC。2025年12月，86卷（22期）2167–2243。https://doi.org/10.1016/j.jacc.2025.08.015

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来源：百时美施贵宝

来源：Bristol Myers Squibb｜百时美施贵宝 · news.bms.com

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