BridgeBio 联合社区伙伴启动全美 ATTR-CM 教育行动,10 月 6 日 YouTube 首映预热世界淀粉样变性日
BridgeBio 与社区伙伴启动全美 ATTR-CM 教育行动,10 月 6 日以 YouTube 首映开场,并持续至 10 月 26 日世界淀粉样变性日。
最近更新时间:
最近更新时间:
BridgeBio在FORTIFY III期12个月中期分析中报告,基线HS肌钙蛋白I升高的LGMD2I/R9患者经BBP-418治疗后100%于第12个月恢复正常,安慰剂组为40%(p=0.0248);54%治疗者LVEF稳定或改善,安慰剂组25%(p=0.0262)。BBP-418正接受FDA优先审评,PDUFA目标日期为2026年11月27日。
研究关注:关注心脏生物标志物正常化能否支撑BBP-418的疾病修饰定位及11月27日PDUFA前的审评预期。
Cytokinetics 宣布在 10 月 9 日至 12 日于凤凰城举行的 HFSA 2026 年会上进行四项报告,包括两项 Late Breaking 临床研究和两项口头报告。
Mineralys Therapeutics 宣布,lorundrostat 的五项摘要将在 10 月 7-11 日于弗吉尼亚州阿灵顿举行的美国心脏协会高血压科学会议 2026 上公布,其中 Explore-OSA 随机交叉试验以口头报告形式呈现。
Monte Rosa公布GFORCE-1 I期结果:108例高CVD风险肥胖受试者中,MRT-8102 5/20/40mg每日一次使NEK7降解中位降幅约80-90%,hsCRP降85%、IL-6降54%、脂蛋白(a)降24%,4周给药安全性良好。公司计划2027年上半年启动冠脉疾病IIb期GFORCE-2。
研究关注:关注NEK7降解对ASCVD炎症驱动因子的调控及II期剂量与人群选择依据。
礼来公布 III 期 ACHIEVE-4 结果:口服 orforglipron 对比滴定胰岛素甘精,MACE-4 风险降低16%(HR 0.84;95%CI 0.59-1.20),达非劣效主要终点。52周 A1C 降1.6%、体重降8.8%,104周54.6%受试者 A1C≤6.5%。
研究关注:可帮助评估口服 GLP-1 在2型糖尿病合并心血管高危人群的定位;后续关注 ATTAIN-OUTCOMES 心血管结局读出。
Monte Rosa Therapeutics将于10月1日8:00 ET举行电话会议和网络直播,公布NEK7靶向分子胶降解剂MRT-8102在GFORCE-1 I期研究中治疗心血管疾病风险升高受试者的临床结果。公司表示,此次展示将包含MRT-8102多个剂量水平治疗4周后的安全性和活性数据,以及该药调节动脉粥样硬化性心血管疾病多个致病驱动因素的数据。
Cytokinetics 宣布启动 ASPEN-HCM 研究,这是一项前瞻性、多中心、观察性真实世界研究,评估 MYQORZO(aficamten)在症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者中的安全性与有效性。
FDA批准CAMZYOS用于成人及体重≥30kg儿童症状性oHCM,改善功能容量与症状,成为该人群唯一获批疗法。基于III期SCOUT-HCM:28周Valsalva LVOT梯度较安慰剂多降48.0 mmHg(P<0.0001),无LVEF<50%事件,安全性未超成人。
研究关注:可评估CAMZYOS儿科适应症拓展对oHCM患者覆盖面的增量,并跟踪其向多国监管申报的儿科注册节奏。
诺和诺德在EASD 2026发布COMPETE SWITCH CV回顾性真实世界分析:63.6万例2型糖尿病成人中,司美格鲁肽1mg加量至2mg者较换用替尔泊肽(至15mg)MACE风险低6%(调整HR 1.06,95%CI 1.04-1.08,P=0.005)。该分析未评估安全性终点。
研究关注:有助于评估司美格鲁肽1mg治疗未达标者的加量策略在心血管结局上的潜在优势,后续可关注该回顾性证据对指南与处方选择的影响。
Alnylam 于世界心脏日启动 AMVUTTRA(vutrisiran)“Play by Play”美国教育项目,由退役职业橄榄球运动员 Pete Shaw 等前运动员讲述 ATTR-CM 症状曾被误归因于运动或衰老、导致诊断延迟的经历。AMVUTTRA 是唯一获美国 FDA 批准同时治疗成人 ATTR-CM 与 hATTR-PN 的疗法,每年皮下注射四次,通过 RNAi 沉默 TTR。
欧盟委员会批准Ubeslo(obicetrapib 10mg单药)与Evlarco(obicetrapib 10mg联合依折麦布固定剂量复方),用于原发性高胆固醇血症等,为obicetrapib全球首个监管批准。III期BROADWAY、BROOKLYN、TANDEM显示LDL-C降幅最高约40%(单药)和约50%(联合),耐受性与安慰剂相当。
研究关注:obicetrapib全球首个获批落地欧洲,可跟踪PREVAIL心血管结局数据对MACE终点的影响。
Cytokinetics 于 2026 年 9 月 15 日向 23 名 8 月和 9 月入职员工授予合计 52,834 股股票期权及 35,025 份 RSU,作为吸引其入职的实质性激励,依据纳斯达克上市规则 5635(c)(4)。期权行权价 69.31 美元,分 4 年归属,期限 10 年;RSU 分 3 年按 40%/40%/20% 归属。
罗氏与基因泰克宣布其波士顿创新中心正式启用,该中心位于哈佛大学企业研究园区,将作为心血管、肾脏与代谢(CVRM)疾病领域的研发枢纽,整合发现研究、临床开发、人工智能与数据科学团队。该中心为10年租约、面积9.5万平方英尺,可容纳约500人,是罗氏与基因泰克对美国制造与研发50亿美元投资承诺的一部分。