诺华公布 pelacarsen III 期 Lp(a)HORIZON 试验未达降低心血管事件风险主要终点

关于Pelacarsen

Pelacarsen是一种研究性反义寡核苷酸（ASO），旨在从源头强效抑制脂蛋白(a)（Lp(a)）的产生^4,5。

诺华根据与Ionis Pharmaceuticals的许可和合作协议，获得了pelacarsen的全球开发、生产和商业化权利。

关于Lp(a)升高

Lp(a)升高是一种遗传性、独立且因果性的心血管疾病（CVD）危险因素。Lp(a)水平约90%由基因决定，且在很大程度上不受饮食或生活方式影响⁶。Lp(a)可导致动脉中斑块积聚和炎症，进而可能引发斑块破裂和心血管事件⁷。全球约20%的人口，以及近三分之一患有早发性心血管疾病的人群，存在Lp(a)升高^3,8。美国和欧洲的指南建议所有成年人一生中检测一次Lp(a)^9,10。

关于Lp(a)HORIZON

Lp(a)HORIZON (NCT04023552) 是一项III期、随机、安慰剂对照、双盲、平行组、多中心全球心血管结局试验，旨在评估pelacarsen对8,323名Lp(a)升高且已确诊心血管疾病患者4点主要不良心血管事件（MACE）发生率的影响。主要终点是心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性卒中和需要住院的紧急冠状动脉血运重建的复合终点，在总体人群（Lp(a) ≥70 mg/dL）和亚群（Lp(a) ≥90 mg/dL）中进行评估¹¹。

关于诺华在心血管疾病领域

在诺华，我们正在重新定义心血管护理，转向更早的行动，扩展我们对心血管疾病的理解和治疗方式，并突破可能的界限，让更多人能够活得更长久、更健康。凭借我们40年的传承，我们致力于通过大胆的科学和多元化的行业领先管线，塑造心血管护理的未来。

本新闻稿包含1995年美国《私人证券诉讼改革法》意义上的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常可通过“潜在”、“可能”、“将”、“计划”、“也许”、“能够”、“会”、“预期”、“预计”、“期待”、“研究中的”、“即将到来的”等词语或类似表达，或通过关于以下内容的明示或暗示讨论来识别：潜在新产品，包括pelacarsen；现有产品的潜在新适应症；pelacarsen的潜在产品上市或未来潜在收入；正在进行的临床试验结果；或潜在未来、待定或已宣布的交易；或pelacarsen的潜在未来销售或收益。您不应过度依赖这些陈述。此类前瞻性陈述基于管理层当前对未来事件的信念和预期，并受到重大已知和未知风险及不确定性的影响。如果这些风险或不确定性中的一项或多项成为现实，或基本假设被证明不正确，实际结果可能与前瞻性陈述中所述的结果存在重大差异。无法保证pelacarsen将在任何市场或任何特定时间提交或获批销售，或获得任何额外适应症或标签。也无法保证pelacarsen未来将在商业上取得成功。特别是，我们的预期可能受到以下因素的影响，包括但不限于：全球医疗成本控制，包括政府、支付方和公众持续的定价和报销压力以及提高定价透明度的要求；我们关键产品的成功、商业优先事项和战略；新产品的研发，包括临床试验结果和现有临床数据的额外分析；我们获得或维持专有知识产权保护的能力，包括专利保护和关键产品独占权丧失对诺华公司的最终影响程度；我们实现外部商业机会所预期的战略利益、运营效率或机会的能力；新技术（包括人工智能）和新商业模式的发展或采用；我们新IT项目和系统的实施；信息安全潜在重大漏洞或信息技术系统中断；实际或潜在的法律诉讼，包括监管行动或延误，或与本新闻稿所述产品和管线产品相关的政府法规；安全、质量、数据完整性或制造问题；重大宏观经济和社会政治发展，包括任何潜在关税对我们产品的影响或世界某些地区战争的影响；未来全球汇率；未来对我们产品的需求；以及诺华公司最近提交的20-F表格及随后向美国证券交易委员会提交或提供的报告中所提及的其他风险和因素。诺华公司于本新闻稿发布之日提供其中信息，并无义务因新信息、未来事件或其他原因更新任何前瞻性陈述。

关于诺华

诺华是一家创新药物公司。每一天，我们都在努力重新构想医学，以改善和延长人们的生命，使患者、医疗专业人员和整个社会在面对严重疾病时能够获得力量。我们的药物惠及全球超过3亿人。

与我们一同重新构想医学：访问我们的网站 www.novartis.com，并通过 LinkedIn、Facebook、X/Twitter 和 Instagram 与我们联系。

参考文献

1. 诺华内部数据。
2. Cho L, Nicholls SJ, Nordestgaard BG, 等. Lp(a)HORIZON试验的设计与原理：评估Pelacarsen降低脂蛋白(a)对患有心血管疾病且Lp(a)升高患者主要心血管事件的影响。 Am Heart J. 2025 2025;287:1-9. doi:10.1016/j.ahj.2025.03.019
3. Tsimikas S, Marcovina SM. 祖先、脂蛋白(a)与心血管风险阈值：JACC本周综述。 J Am Coll Cardiol. 2022;80(9):934-946. doi:10.1016/j.jacc.2022.06.019
4. Tsimikas S, Viney NJ, Hughes SG, 等. 靶向载脂蛋白(a)的反义疗法：一项随机、双盲、安慰剂对照的1期研究。 Lancet. 2015;386(10002):1472-1483. doi:10.1016/S0140-6736(15)61252-1
5. Viney NJ, van Capelleveen JC, Geary RS, 等. 针对脂蛋白(a)升高人群的载脂蛋白(a)反义寡核苷酸：两项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增试验。 Lancet. 2016;388(10057):2239-2253. doi:10.1016/S0140-6736(16)31009-1
6. Wilson, DP, Jacobson, TA, Jones, PH, 等. (2019). 脂蛋白(a)在临床实践中的应用：一个时代已来的生物标志物。美国国家脂质协会科学声明。 J Clin Lipidol. 13(3), 374–392.
7. Boffa MB. 超越纤维蛋白溶解：Lp(a)在血栓形成中的混淆作用。 Atherosclerosis. 2022;349:72-81. doi:10.1016/j.atherosclerosis.2022.04.009
8. Byrne H, Sinha S, Pradhan H, 等. 早发性ASCVD患者中Lp(a)升高的普遍程度如何？一项使用美国大型电子健康记录数据库的真实世界研究。海报展示于：欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）大会；2025年5月4-7日；英国格拉斯哥。
9. Blumenthal RS, Morris PB, Gaudino M, 等. 2026年ACC/AHA/AACVPR/ABC/ACPM/ADA/AGS/APhA/ASPC/NLA/PCNA血脂异常管理指南：美国心脏病学会/美国心脏协会临床实践指南联合委员会报告。 Circulation. 在线发表于2026年3月13日。 doi:10.1161/CIR.0000000000001423
10. Mach F, Koskinas KC, Roeters van Lennep JE, 等. 2019年ESC/EAS血脂异常管理指南的2025年重点更新。 Eur Heart J. 2025;46(42):4359-4378. doi:10.1093/eurheartj/ehaf190
11. ClinicalTrials.gov. NCT04023552. 评估Pelacarsen (TQJ230)降低脂蛋白(a)对患有心血管疾病患者主要心血管事件的影响（Lp(a)HORIZON）。可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04023552 [最后访问时间：2026年7月]。

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