BridgeBio：acoramidis真实世界研究显示临床恶化风险较tafamidis降低34%

Acoramidis 在 ATTR-CM 中显示出优于 Tafamidis 的真实世界获益，降低临床恶化风险

- 在这项首个针对 ATTR-CM 中 TTR 稳定剂的同行评审、真实世界、当代、比较有效性研究中，使用美国索赔数据，与 tafamidis 相比，acoramidis 与临床恶化事件复合终点（利尿剂强化、心力衰竭住院和死亡）统计学和临床显著降低 34% 相关（p=0.046），支持 acoramidis 相较于 tafamidis 改善临床稳定性

- 与 tafamidis 相比，acoramidis 还与利尿剂强化风险显著降低 43% 相关（p=0.021）；利尿剂强化是心力衰竭恶化和更差临床结局的早期标志物

- 临床结局的分离在治疗开始后数周内出现，并随时间增加，强化了一致的早期治疗效果和持久的临床稳定

- 研究结果强调 acoramidis 的差异化特征，有可能为一线治疗决策提供信息，并支持将个体转换为 acoramidis

- 另一项使用电子健康记录数据评估 acoramidis 与 tafamidis 有效性的独立真实世界研究预计将在即将举行的 2026 年医学会议上发布

加利福尼亚州帕洛阿尔托，2026 年 9 月 23 日（GLOBE NEWSWIRE）——BridgeBio Pharma, Inc.（Nasdaq: BBIO）（“BridgeBio”或“公司”），一家专注于开发遗传性疾病药物的商业化阶段、多产品生物制药公司，今日宣布结果发表于 Cardiology and Therapy，来自首个针对转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）个体的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂的同行评审、当代真实世界比较有效性回顾性研究，表明与 tafamidis 相比，acoramidis 与早期临床恶化风险显著降低相关。这代表了首个区分已批准 TTR 稳定剂临床结局的同行评审真实世界证据，强化了 acoramidis 在当前实践中的差异化临床特征。

“这些发现进一步将 acoramidis 定位为当代临床实践中的差异化 TTR 稳定剂，”美国太平洋心脏研究所的 Richard Wright, M.D., M.A.C.C. 说。“利尿剂强化的显著减少，作为心力衰竭恶化的早期指标，指向改善的疾病控制和临床稳定性。ATTR-CM 的进展性在所有 3 期试验中都很明显，并在此再次显现。这表明临床医生需要主动减轻疾病进展，这些数据有可能有意义地为新诊断患者和目前接受其他治疗患者的治疗选择提供信息。”

在这项针对新接受治疗的 ATTR-CM 个体的分析中，acoramidis 在平均 4.6 个月的随访期间，在疾病进展的关键指标上显示出与 tafamidis 相比早期、一致且具有临床意义的优势。

该研究比较 acoramidis 与 tafamidis 在 ATTR-CM 个体中获益的关键发现：

• 复合临床恶化风险（包括利尿剂强化、心力衰竭住院和全因死亡）实现34%的统计学和临床显著降低（HR 0.66；p=0.046）
• 利尿剂强化风险降低43%（HR 0.57；p=0.021），利尿剂强化是心力衰竭恶化的既定早期标志物，也是住院和死亡的预测因素；利尿剂强化被严格定义为开始使用或剂量等效递增口服袢利尿剂、使用肠外袢利尿剂，或加用噻嗪类利尿剂
• 开始使用或剂量等效递增口服袢利尿剂的风险降低48%（HR=0.52；p=0.014）
• 获益迅速，Kaplan-Meier曲线在治疗开始后数周内即出现分离，并随时间推移而增大
• 与接受tafamidis治疗者相比，接受acoramidis治疗者中开始替代性ATTR-CM治疗的人数更少（分别为4.6% vs 7.7%），这与acoramidis改善临床稳定性的发现一致
• 本研究中背景心力衰竭治疗在各组间分布均衡，反映了当代实践：43-44% SGLT2i，36-39% MRA
• 多项检验残余偏倚的证伪分析均无统计学意义
  

该研究采用回顾性、纵向、新使用者、活性对照设计，使用美国索赔数据，并纳入一个独特数据集，将Komodo Healthcare Map美国索赔数据与Claritas hub及专科药房数据相关联。加权后，分析纳入170名acoramidis使用者和448名tafamidis使用者，这些个体于2024年12月至2025年4月期间新开始治疗，并随访至2025年7月，平均随访约4.6个月。

Acoramidis由美国FDA批准为Attruby^® ，并由欧洲药品管理局（EMA）、日本药品医疗器械综合机构、Swissmedic（瑞士治疗产品管理局）、英国药品和健康产品管理局以及巴西卫生监管局（ANVISA）批准为BEYONTTRA^® ，所有标签均指明TTR近乎完全稳定。

关于acoramidis相较tafamidis在ATTR-CM患者中真实世界获益的更多数据计划于秋季医学会议和科学出版物中公布，包括一项使用电子健康记录数据评估acoramidis相较tafamidis有效性的独立真实世界研究，预计将在即将举行的2026年医学会议上发布。

与所有真实世界证据研究一样，这些发现应在行政索赔数据固有局限性的背景下解读，包括对心脏生物标志物和其他疾病严重程度临床指标的捕获有限。鉴于acoramidis近期获批，随访时间有限，仍需更长期数据以进一步补充这些发现。