Roivant公布mosliciguat治疗PH-ILD的II期PHocus阳性结果并启动III期PHrontier

• PHocus 达到其主要终点，在第 16 周时显示出具有临床意义且统计学显著的安慰剂校正后肺血管阻力（PVR）降低 -56.3%（p<0.0001），这是任何随机对照 PH 试验中报告过的最高 PVR 降幅
• 该研究在第 16 周也达到了其次要终点，六分钟步行距离（6MWD）安慰剂校正后改善 +35.2 米（p=0.0027），N 末端 B 型利钠肽原（NT-proBNP）安慰剂校正后降低 -53.2%（357.7 pg/mL，p=0.0002），两者均具有临床意义且统计学显著
• 预先设定的探索性第 24 周结果显示，6MWD 的安慰剂校正后改善持续至 +52.7m（名义 p<0.0001），NT-proBNP 持续至 -75.9%（-487.1 pg/mL，名义 p<0.0001）
• 观察到 mosliciguat 耐受性良好，具有有利的安全性特征，与安慰剂相比，发生咳嗽的患者比例更低（mosliciguat 12.1% vs. 安慰剂 18.2%），咳嗽是吸入型前列环素常见的耐受性挑战
• mosliciguat 用于 PH-ILD 患者的 3 期 PHrontier 研究已启动，正在入组中
• 结果将于今日由 Marc Humbert 教授在欧洲呼吸学会（ERS）2026 国际大会上公布
• Roivant 将于今日美国东部时间上午 8:00 举办投资者电话会议和网络直播

瑞士巴塞尔、伦敦和纽约，2026 年 9 月 8 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Roivant（Nasdaq: ROIV）今日宣布其评估 mosliciguat 治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）的 2 期 PHocus 临床试验取得积极结果，PH-ILD 是一种进行性且危及生命的疾病，患者存在重大未满足的医疗需求。结果将于今日在欧洲呼吸学会（ERS）2026 国际大会上公布。

“鉴于该疾病的异质性，以及现有疗法仅在有限地区获批且在患有基础肺病的患者中耐受性不佳，PH-ILD 仍然是最难治疗的肺动脉高压类型之一，”巴黎-萨克雷大学呼吸医学教授、法国国家肺动脉高压参考中心主任 Marc Humbert 医学博士、哲学博士表示。“在 PHocus 中观察到的 PVR 降低非常显著，是迄今为止随机对照 PH 试验中报告的最大降幅之一。血流动力学、功能及心脏生物标志物终点获益的一致性使这些结果更加令人印象深刻。总之，这些结果代表了该领域的具有临床意义的进步，并凸显了 mosliciguat 在解决这一高死亡率且治疗选择有限患者群体长期护理缺口方面的潜力。”

PHocus 研究达到其主要终点，在第 16 周时显示出具有临床意义且统计学显著的安慰剂校正后 PVR 降低 -56.3%（mosliciguat -51.3% vs. 安慰剂 +6.6%，p<0.0001）。该研究在安慰剂校正基础上也达到了其次要终点，6MWD 显示出具有临床意义且统计学显著的改善 +35.2 米（mosliciguat +20.3 vs. 安慰剂 -14.9，p=0.0027），心脏负荷生物标志物 NT-proBNP 显示出具有临床意义且统计学显著的降低 -357.7 pg/mL（p=0.0002），相当于第 16 周时较基线降低 -53.2%。

在一项预先设定的探索性分析中，治疗效果在安慰剂对照期结束时持续增强。至第24周，6MWD的安慰剂校正改善达到+52.7米（名义p<0.0001），而NT-proBNP显示安慰剂校正降低-487.1 pg/mL（-75.9%；名义p<0.0001）。

观察到mosliciguat耐受性良好，具有有利的安全性特征，不良事件与潜在的PH-ILD病情一致。值得注意的是，在接受mosliciguat的患者中，咳嗽（吸入性前列环素常见的耐受性顾虑）的发生率低于安慰剂（接受mosliciguat的患者为12.1%，而接受安慰剂的患者为18.2%）。

Mosliciguat是一种潜在的首创、每日一次、吸入性sGC激活剂，具有差异化的作用机制，旨在实现靶向肺血管舒张且全身副作用有限，用于治疗PH-ILD。Mosliciguat靶向sGC，这是一氧化氮（NO）/环鸟苷酸（cGMP）信号通路中的关键酶，可催化cGMP生成。已知cGMP水平升高可促进血管舒张，并可能有助于抗纤维化作用、减少炎症和细胞凋亡，以及逆转血管重塑。PHocus结果支持mosliciguat作为sGC激活剂的潜力，其在机制上不同于sGC刺激剂，可不依赖NO/血红素状态激活sGC。这使mosliciguat有望应对氧化应激相关疾病（如PH-ILD，其中天然sGC功能受损），以及天然sGC仍对NO/血红素信号有反应的疾病。

PH根据潜在病因、症状和治疗方法分为五组。第3组PH是一种由肺部疾病（如间质性肺病（ILD））引起的PH亚型。ILD描述了一大类导致肺部进行性损伤、使患者呼吸困难的疾病。美国和欧洲有多达200,000名患者患有PH-ILD，这是第3组PH的一个亚组，其获批治疗选择有限或没有。

“PH-ILD是一种与某些癌症一样严重的疾病，尽管采用现有最佳标准治疗，中位生存期仅为1.5-2年。当我们将mosliciguat引入Roivant时，我们希望看看能否在这种可怕的疾病中产生影响。我们的论点是，ATMOS研究实际上低估了mosliciguat的潜力——当长期给药时，它会发挥更大的作用。这些PHocus结果以我们所能希望的最清晰方式证明了这一点：安慰剂校正后PVR大幅降低56.3%——这是任何组别中任何对照性肺动脉高压试验报告的最大PVR降低，”Roivant总裁兼首席投资官Mayukh Sukhatme表示。“这套数据使mosliciguat在PVR降低、6MWD改善、NT-proBNP百分比降低、咳嗽率和易用性方面独树一帜。这是Roivant模式按计划运作的绝佳例子：寻找高潜力分子，并针对患者需求巨大且药物能够真正大放异彩的疾病。”

“我们稳健的2期PHocus研究结果，结合mosliciguat的吸入、每日一次给药以及潜在同类首创sGC激活剂特征，有力地将其定位为PH-ILD患者潜在的单药治疗和联合治疗选择。如今，治疗格局十分有限，主要包括吸入曲前列尼尔的各种制剂及其相关局限性，以及PDE5抑制剂的超说明书使用。凭借这些结果，mosliciguat已证明其可能填补其中许多治疗空白，”Pulmovant首席执行官Drew Fromkin表示。“我们衷心感谢使这项研究得以实现的患者、研究者和研究中心团队。我们还高兴地宣布，针对PH-ILD患者的3期PHrontier研究已经启动，目标是将mosliciguat迅速带给与PH-ILD抗争的患者。”

mosliciguat在PH-ILD中的3期PHrontier临床试验启动，与我们的PHocus研究完成相辅相成，体现了公司致力于加快mosliciguat的开发，并在获批后让需要有效治疗选择的患者能够获得该药物。

如需了解PHrontier研究的更多信息，请访问PhrontierStudy.com。