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Arrowhead Pharmaceuticals｜箭头制药· Arrowhead Pharmaceuticals Inc. News Releases·· 21 天前精选重要性评分76

Arrowhead公布ARO-DIMER-PA I/IIa期单剂量中期数据

Arrowhead Pharmaceuticals Announces Interim Topline Clinical Data for the First Dual-Functional RNAi Therapeutic for the Treatment of Mixed Hyperlipidemia

AI 导读

Arrowhead公布ARO-DIMER-PA治疗混合型高脂血症的I/IIa期单剂量中期数据：单次给药后血清PCSK9平均最大降幅72%、APOC3降88%，LDL-C降54%、TG降73%。单剂量递增至400mg已完成，最常见TEAE为注射部位事件和头痛，未报告药物相关SAE。

研究关注

关注双靶点RNAi单分子沉默PCSK9/APOC3的降脂幅度能否在后续多剂量及后期研究中转化为临床获益。

正文 · AI 翻译

- ARO-DIMER-PA 通过单个 RNAi 分子实现了对两个基因的深度持久沉默

- 血清 PCSK9 单次给药最大降幅平均达 72%，APOC3 达 88%

- 临床验证进一步彰显 Arrowhead 作为 siRNA 疗法领先创新者的地位 -

加利福尼亚州帕萨迪纳--(BUSINESS WIRE)--2026年9月15日-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: ARWR）今日公布了 ARO-DIMER-PA 一项 1/2a 期临床试验的中期顶线数据。ARO-DIMER-PA 是该公司首个在研 RNA 干扰（RNAi）治疗性二聚体，正在开发作为混合型高脂血症所致动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的潜在治疗方法。ARO-DIMER-PA 旨在同时沉默前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）和载脂蛋白 C3（APOC3）基因的表达。更多结果将提交至即将召开的医学大会进行展示。

“凭借这些中期顶线结果，Arrowhead 创新且专有的靶向 RNAi 分子（TRiM）平台已在临床上验证了其在一个分子中同时靶向并沉默两个基因的能力。这代表着向前迈出的重要一步，也是 RNAi 治疗领域的首创。我们期待在即将召开的医学大会上展示这一突破性进展的更多细节，”Arrowhead Pharmaceuticals 总裁兼首席执行官 Chris Anzalone 博士表示。“这一验证可能扩大 Arrowhead 的 RNAi 疗法在全球范围内可能帮助的疾病和患者数量。ARO-DIMER-PA 也与 Arrowhead 日益聚焦心血管代谢疾病的战略高度契合。它与我们现有的产品组合形成互补，其中包括我们的首个商业化产品 REDEMPLO®（plozasiran），目前已在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚和中国获批用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），以及在研的 zodasiran，目前正在全球 3 期 YOSEMITE 临床试验中用于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的研究。”

Arrowhead 首席医疗官兼研发负责人 James Hamilton 医学博士、工商管理硕士补充道：“低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和载脂蛋白 B（ApoB）降低与心血管风险之间的关系，是现代医学中重复验证最多的发现之一。过去三十年间，大量临床研究表明，降低这些标志物可转化为更少的心脏病发作、卒中和心血管死亡。ARO-DIMER-PA 在混合型高脂血症患者中的早期单次给药数据让我们高度确信，我们所观察到的 LDL-C 和 ApoB 的大幅降低，以及额外致动脉粥样硬化性脂蛋白的大幅降低，有可能在后期研究中转化为可靠的临床获益。”

克利夫兰诊所心脏与血管研究所首席学术官、心血管医学 Lewis and Patricia Dickey 讲席教授兼 Lerner 医学院医学教授 Steven Nissen 医学博士补充道：“仅治疗 LDL-C 无法充分解决混合型高脂血症。即使采用强化他汀治疗和 PCSK9 抑制剂，仍存在显著的 ASCVD 风险，而富含甘油三酯的残粒脂蛋白可能是这一残余风险的重要部分。该药物代表了一种以单一疗法靶向多种血脂异常的新方法。”

ARO-DIMER-PA 1/2a 期中期单次给药结果

  • 在混合型高脂血症参与者中，ARO-DIMER-PA 单次给药实现了剂量依赖性的血清 PCSK9 平均最大降幅 72% 和 APOC3 平均最大降幅 88%
  • Silencing of both the PCSK9 and APOC3 genes led to favorable changes in lipids and lipoproteins including the following mean maximal reductions:
    • LDL-C 降低 54%
    • 甘油三酯（TG）降低 73%
    • 非高密度脂蛋白（非 HDL）胆固醇降低 61%
    • 载脂蛋白 B（ApoB）降低 50%

中期安全性与耐受性

单次剂量递增已完成至 400 mg。最常报告的治疗中出现的不良事件（TEAE）为注射部位事件和头痛。未报告药物相关 SAE。该研究正在进行中，以评估多次给药的安全性和耐受性。

补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 公司与合作方信息 · 法律与声明

药物、疾病与研究背景

关于混合型高脂血症

混合型高脂血症是一种高度流行的疾病，其特征是 LDL-C 和 TG 水平均升高。它是 ASCVD 的主要危险因素，而 ASCVD 是全球死亡的主要原因，并伴有大量发病率和医疗费用。尽管降 LDL-C 疗法在降低 ASCVD 风险方面有效，但混合型高脂血症患者仍存在大量残余风险。

关于 ARO-DIMER-PA

ARO-DIMER-PA 是一种双功能 RNAi 分子，旨在沉默肝细胞中 PCSK9 和 APOC3 基因的表达。其他在研和已获批药物的既往临床经验表明，抑制 PCSK9 和 APOC3 可能使 LDL-C、TG、富含甘油三酯的脂蛋白残粒和总致动脉粥样硬化脂蛋白大幅降低。

ARO-DIMER-PA 是首个设计用于通过单个 RNAi 分子选择性沉默两个基因表达的临床候选药物。

关于 ARODIMER-PA-1001 1/2a 期研究

ARO-DIMER-PA-1001（NCT07223658）是一项 1/2a 期安慰剂对照剂量递增研究，旨在评估单次给药 ARO-DIMER-PA（第 1 部分）和多次给药 ARO-DIMER-PA（第 2 部分）在最多 78 名混合型高脂血症成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及对 LDL-C 和 TG 的影响。

公司与合作方信息

关于 Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ: ARWR）是一家商业化阶段的制药公司，利用天然 RNA 干扰（RNAi）机制，通过沉默致病基因来开发治疗难治性疾病的药物。该公司通过其行业领先的靶向 RNAi 分子（TRiM™）平台建立了一个广泛的临床和商业化 RNAi 治疗药物组合，该平台可精确沉默多种细胞类型中的基因，包括肝脏、肺、肌肉、脂肪和中枢神经系统组织。在 Arrowhead，我们快速推进针对存在重大未满足医疗需求的疾病的潜在同类最佳和同类首创 RNAi 疗法，因为对我们所服务的患者而言，每一天都很重要。

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来源：Arrowhead Pharmaceuticals｜箭头制药 · ir.arrowheadpharma.com

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