FDA授予Insmed ARIKAYCE sNDA优先审评，PDUFA日期2027年1月28日
FDA Grants Priority Review to Insmed's sNDA for ARIKAYCE® (amikacin liposome inhalation suspension) for Treatment of MAC Lung Disease With PDUFA Target Action Date Set for January 28, 2027
FDA受理Insmed的ARIKAYCE补充新药申请并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年1月28日。该sNDA基于IIIb期ENCORE研究，用于将2018年加速批准转为完全批准并覆盖更早期MAC肺病患者。
可跟踪1月28日PDUFA节点，评估ARIKAYCE由加速批准转为完全批准及适应症前移的可能性。
FDA授予Insmed的ARIKAYCE®（阿米卡星脂质体吸入混悬液）用于治疗MAC肺病的sNDA优先审评资格，PDUFA目标行动日期定为2027年1月28日
——正在接受全面批准审评的sNDA基于3b期ENCORE研究的积极结果——
——全面批准可能使ARIKAYCE更早用于疾病进程更早期的患者，并将满足FDA的上市后要求——
, /PRNewswire/ -- Insmed Incorporated（纳斯达克股票代码：INSM），一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供首创和同类最佳的疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理该公司用于审评ARIKAYCE® （阿米卡星脂质体吸入混悬液）的补充新药申请（sNDA），该药作为联合抗菌药物方案的一部分，用于治疗鸟分枝杆菌 复合体（MAC）肺病。在致Insmed的函件中，FDA授予该sNDA优先审评资格，并根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA）设定了2027年1月28日的目标行动日期。
“FDA受理此项申请标志着我们改变MAC肺病治疗模式的雄心迈出了关键一步，”Insmed首席医学官Martina Flammer医学博士、工商管理硕士表示。“MAC肺病是进展性的——感染持续的时间越长，对肺组织的损害就越大，治疗也就越困难。如果获得全面批准，ARIKAYCE可能更早用于疾病进程更早期的患者，包括新诊断或面临反复感染的患者。我们期待在整个审评过程中与FDA保持沟通。”
FDA对以下药物的申请授予优先审评资格：若获批，这些药物将在治疗严重疾病方面提供安全性或有效性的显著改善。
ARIKAYCE于2018年获得FDA加速批准，用于难治性MAC肺病，并且是首个根据抗菌及抗真菌药物有限人群途径（LPAD）获批的产品——该途径根据《21世纪治愈法案》设立，旨在推进针对存在未满足需求患者的严重或危及生命感染的抗菌疗法的开发。
支持全面批准的sNDA基于3b期ENCORE研究的结果，该关键性研究旨在满足与ARIKAYCE加速批准相关的上市后要求。ENCORE达到了其主要终点以及经多重性控制的次要培养转阴终点，与单用多药治疗相比，ARIKAYCE联合多药治疗在成人MAC肺病患者中显示出呼吸道症状和培养转阴的统计学显著改善。
Insmed还计划于2026年第四季度与日本药品医疗器械综合机构（PMDA）审阅ENCORE数据，以支持在日本的潜在标签扩展。
补充资料（14 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 法律与声明 · 投资者与媒体联系
药物、疾病与研究背景
关于3b期ENCORE研究
ENCORE 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3b 期研究，旨在评估 ARIKAYCE 联合多药治疗在未接受过抗生素治疗的新发 MAC 肺部感染患者中的疗效和安全性。该研究在全球 177 个中心招募了 425 名患者，包括首次感染 MAC 的患者（82.4%）或第二次或第三次感染的患者（17.6%）。患者按 1:1 随机分配接受每日一次 ARIKAYCE 联合多药治疗（阿奇霉素 250 mg + 乙胺丁醇 15 mg/kg；n=213）或安慰剂联合多药治疗（阿奇霉素 250 mg + 乙胺丁醇 15 mg/kg；n=212），治疗 12 个月，随后停药三个月以评估培养转阴的持久性。
主要终点是第 13 个月时呼吸症状评分（RSS）较基线的变化。该研究达到了主要终点及其多重控制的次要培养转阴终点，证明在呼吸症状和培养转阴方面具有统计学显著改善。接受 ARIKAYCE 治疗的患者比接受对照治疗的患者实现更早、更大且更持久的培养转阴，且安全性特征与 ARIKAYCE 已知的安全性特征一致，未观察到新的安全性信号。
关于 MAC 肺病
鸟分枝杆菌 复合群（MAC）肺病是一种罕见且严重的疾病，可显著增加发病率和死亡率。MAC 肺病患者可能会出现一系列症状，且通常随时间推移而恶化，包括慢性咳嗽、呼吸困难、疲劳、发热、体重减轻和胸痛。在某些情况下，MAC 肺病可导致严重甚至永久性的肺损伤，并可能致命。MAC 肺病是全球范围内一个新兴的公共卫生问题，存在显著未满足的需求。
关于 ARIKAYCE
ARIKAYCE® 已在美国获批为 ARIKAYCE（阿米卡星脂质体吸入混悬液），在欧洲获批为 ARIKAYCE Liposomal 590 mg Nebuliser Dispersion，在日本获批为 ARIKAYCE inhalation 590 mg（硫酸阿米卡星吸入制剂）。当前国际治疗指南推荐对合适的患者使用 ARIKAYCE。ARIKAYCE 是一种新型、每日一次吸入的阿米卡星制剂，阿米卡星是一种成熟的抗生素，历史上通过静脉给药，并与对听力、平衡和肾功能的严重毒性相关。Insmed 专有的 PULMOVANCE™ 脂质体技术能够将阿米卡星直接递送至肺部，脂质体阿米卡星被感染所在的肺巨噬细胞摄取，同时限制全身暴露。ARIKAYCE 每日一次使用由 PARI Pharma GmbH（PARI）制造的 Lamira® 雾化器系统给药。
关于 PARI Pharma 和 Lamira ® 雾化器系统
ARIKAYCE 通过一种新型吸入装置 Lamira® 雾化器系统递送，该系统由 PARI 开发。Lamira® 是一种安静、便携的雾化器，通过振动穿孔膜实现 ARIKAYCE 的高效雾化。基于 PARI 在气溶胶领域 100 年的历史，PARI 致力于通过开发创新的递送平台来推进吸入疗法，以改善患者护理。
关于 Insmed
Insmed Incorporated 是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供首创和同类最佳的疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活。公司正在推进多元化的已批准及中后期在研药物组合——包括两种已批准用于治疗慢性、使人衰弱的肺部疾病的疗法——以及专注于服务需求最迫切的患者群体的前沿药物发现。Insmed 的商业组合和临床管线围绕三个治疗领域组织：呼吸、免疫与炎症，以及神经与其他罕见病。公司的研究引擎正在推进广泛的技术和模式，包括基因治疗、AI 驱动的蛋白质工程、RNA 末端连接和合成拯救，以寻求未来的管线候选药物。
Insmed 总部位于新泽西州布里奇沃特，并在美国、欧洲和日本设有办事处和研究机构。Insmed 很荣幸被公认为生物制药行业最佳雇主之一，包括连续五年荣登《科学》杂志最佳雇主榜首。请访问 www.insmed.com 了解更多信息，或在 LinkedIn、Instagram、YouTube 和 X 上关注我们。
适应症、安全与用药
美国 ARIKAYCE 的黑框警告和重要安全性信息
警告：呼吸道不良反应风险增加
ARIKAYCE 与呼吸道不良反应风险增加相关， 包括过敏性肺炎、咯血、支气管痉挛以及基础肺部疾病加重， 这些反应在某些病例中已导致住院。
过敏性肺炎 在临床试验中已有使用 ARIKAYCE 后报告的病例。与单用背景治疗方案的患者（0%）相比，接受 ARIKAYCE 联合背景治疗方案的患者中过敏性肺炎（报告为过敏性肺泡炎、肺炎、间质性肺病、对 ARIKAYCE 的过敏反应）的报告频率更高（3.1%）。大多数过敏性肺炎患者停用了 ARIKAYCE 并接受了皮质类固醇治疗。如发生过敏性肺炎，应停用 ARIKAYCE 并对患者进行适当的医疗处理。
咯血 在临床试验中已有使用 ARIKAYCE 后报告的病例。与单用背景治疗方案的患者（12.5%）相比，接受 ARIKAYCE 联合背景治疗方案的患者中咯血的报告频率更高（17.9%）。如发生咯血，应对患者进行适当的医疗处理。
支气管痉挛 在临床试验中已有使用 ARIKAYCE 后报告的病例。与单用背景治疗方案的患者（10.7%）相比，接受 ARIKAYCE 联合背景治疗方案的患者中支气管痉挛（报告为哮喘、支气管高反应性、支气管痉挛、呼吸困难、劳力性呼吸困难、呼气延长、咽喉发紧、喘息）的报告频率更高（28.7%）。如在使用 ARIKAYCE 期间发生支气管痉挛，应对患者进行适当的医疗处理。
基础肺部疾病加重 在临床试验中已有使用 ARIKAYCE 后报告的病例。与单用背景治疗方案的患者（9.8%）相比，接受 ARIKAYCE 联合背景治疗方案的患者中基础肺部疾病加重（报告为慢性阻塞性肺疾病（COPD）、COPD 感染性加重、支气管扩张感染性加重）的报告频率更高（14.8%）。如在使用 ARIKAYCE 期间发生基础肺部疾病加重，应对患者进行适当的医疗处理。
过敏反应和超敏反应：在服用 ARIKAYCE 的患者中已有严重且可能危及生命的超敏反应（包括过敏反应）的报告。体征和症状包括皮肤和黏膜组织超敏反应的急性发作（荨麻疹、瘙痒、潮红、唇/舌/悬雍垂肿胀）、呼吸困难（气短、喘息、喘鸣、咳嗽）、胃肠道症状（恶心、呕吐、腹泻、腹部绞痛）以及过敏反应的心血管体征和症状（心动过速、低血压、晕厥、失禁、头晕）。在开始 ARIKAYCE 治疗前，应评估既往对 氨基糖苷类药物的超敏反应。如发生过敏反应或超敏反应，应停用 ARIKAYCE 并采取适当的支持措施。
耳毒性 在 ARIKAYCE 的临床试验中已有报告。在接受 ARIKAYCE 加背景方案治疗的患者中，耳毒性（包括耳聋、头晕、晕厥前兆、耳鸣和眩晕）的报告频率高于单独接受背景方案治疗的患者（17% vs 9.8%）。这主要由耳鸣（ARIKAYCE 加背景方案组为 7.6%，而单独背景方案组为 0.9%）和头晕（ARIKAYCE 加背景方案组为 6.3%，而单独背景方案组为 2.7%）所驱动。在使用 ARIKAYCE 治疗期间，应密切监测已知或疑似听觉或前庭功能障碍的患者。如果发生耳毒性，应根据医学上适当的方式对患者进行处理，包括可能停用 ARIKAYCE。
肾毒性 在 ARIKAYCE 针对 MAC 肺病患者的临床试验中观察到，但其发生频率并不高于单独使用背景方案。肾毒性与氨基糖苷类药物相关。在处方 ARIKAYCE 时，可能需要对已知或疑似肾功能不全的患者进行密切监测。
神经肌肉阻滞：患有神经肌肉疾病的患者未被纳入 ARIKAYCE 临床试验。已知或疑似患有神经肌肉疾病（如重症肌无力）的患者应密切监测，因为氨基糖苷类药物可能通过阻断神经肌肉接头处乙酰胆碱的释放而加重肌无力。
胚胎-胎儿毒性： 氨基糖苷类药物在用于孕妇时可导致胎儿损害。氨基糖苷类药物（包括 ARIKAYCE）可能与宫内暴露的儿科患者发生完全性、不可逆性、双侧先天性耳聋相关。在妊娠期间使用 ARIKAYCE 或在使用 ARIKAYCE 期间怀孕的患者，应被告知对胎儿的潜在危害。
禁忌症
：ARIKAYCE 禁用于对任何氨基糖苷类药物已知过敏的患者。
最常见的不良反应
：在试验 1 中，使用 ARIKAYCE 加背景方案的患者与单独接受背景方案治疗的患者相比，发生率 ≥5% 的最常见不良反应为发音困难（47% vs 1%）、咳嗽（39% vs 17%）、支气管痉挛（29% vs 11%）、咯血（18% vs 13%）、耳毒性（17% vs 10%）、上气道刺激（17% vs 2%）、肌肉骨骼疼痛（17% vs 8%）、疲劳和乏力（16% vs 10%）、基础肺部疾病加重（15% vs 10%）、腹泻（13% vs 5%）、恶心（12% vs 4%）、肺炎（10% vs 8%）、头痛（10% vs 5%）、发热（7% vs 5%）、呕吐（7% vs 4%）、皮疹（6% vs 2%）、体重下降（6% vs 1%）、痰液改变（5% vs 1%）和胸部不适（5% vs 3%）。
药物相互作用：避免将 ARIKAYCE 与具有神经毒性、肾毒性和耳毒性的药物同时使用。某些利尿剂可通过改变血清和组织中的氨基糖苷类药物浓度来增强氨基糖苷类药物的毒性。避免将 ARIKAYCE 与依他尼酸、呋塞米、尿素或静脉用甘露醇同时使用。
过量用药：尚未发现与 ARIKAYCE 过量用药特别相关的不良反应。急性毒性应立即停用 ARIKAYCE 并进行肾功能基线检查。血液透析可能有助于从体内清除阿米卡星。在所有疑似过量用药的情况下，医生应联系区域中毒控制中心以获取有效治疗的信息。
美国适应症
有限人群：ARIKAYCE® 适用于有限或无替代治疗方案的成人患者，用于治疗鸟分枝杆菌复合体（MAC）肺病，作为联合抗菌药物方案的组成部分，用于在接受至少 6 个月连续多药背景方案治疗后痰培养未转阴的患者。由于目前 ARIKAYCE 的临床安全性和有效性数据有限，应将 ARIKAYCE 保留用于有限或无替代治疗方案的成人患者。本品适用于有限且特定的患者人群。
本适应症基于第 6 个月时实现痰培养转阴（定义为连续 3 次每月痰培养阴性）获得加速批准。临床获益尚未确立。本适应症的继续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。
使用限制
ARIKAYCE 仅在难治性 MAC 肺病患者中进行了研究，难治性 MAC 肺病定义为在接受至少 6 个月连续多药背景方案治疗后痰培养未转阴的患者。不建议非难治性 MAC 肺病患者使用 ARIKAYCE。
鼓励患者向 FDA 报告处方药的负面副作用。
请访问 www.fda.gov/medwatch，或致电 1‑800‑FDA‑1088。您也可以致电公司 1-844-4-INSMED。
请参阅 完整处方信息。
法律与声明
前瞻性声明
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性声明。根据 1995 年《私人证券诉讼改革法案》的定义，“前瞻性声明”是指非历史事实且涉及诸多风险和不确定性的声明。本文中的词语如“可能”、“将”、“应该”、“可以”、“会”、“预期”、“计划”、“预计”、“相信”、“估计”、“预测”、“预言”、“打算”、“潜在”、“继续”及类似表述（以及提及未来事件、条件或情况的其他词语或表述）可能识别前瞻性声明。
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