Mirum与Incyte的zilurgisertib获FDA批准用于FOP
Mirum Pharmaceuticals and Incyte Announce U.S. FDA Approval of Atebrioz™ (zilurgisertib) for Adult and Pediatric Patients with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
FDA批准Atebrioz（zilurgisertib）用于12岁及以上FOP患者，减少新异位骨化体积，每日口服100mg。PROGRESS研究Cohort 1显示第24周新HO体积较安慰剂减少3.2 cm³对增加24.6 cm³，疗效维持至第48周。
可跟踪EMA的MAA审评进展及PROGRESS低龄队列入组，评估适应症向2岁以下扩展的节奏。
-每日一次口服 ALK2 抑制剂获批，用于减少 12 岁及以上 FOP 患者新发异位骨化的总体积
-Atebrioz 预计将于 10 月通过 Mirum Access Plus (MAP) 在美国上市，符合条件的患者每月自付费用低至 0 美元
-PROGRESS 儿科开发项目继续评估 zilurgisertib 在 2 至 <12 岁儿童中的效果
加利福尼亚州福斯特城 & 特拉华州威尔明顿--(BUSINESS WIRE)--2026年9月25日-- Mirum Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：MIRM）与 Incyte（纳斯达克：INCY）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Atebrioz™（zilurgisertib）片剂，用于减少 12 岁及以上成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）的总体积。Atebrioz 的推荐剂量为 100 mg，每日口服一次。
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“今天对 FOP 患者而言是一个重要的里程碑，为患有这一毁灭性疾病的成人和儿童患者带来了新的治疗选择，”Mirum 首席执行官 Chris Peetz 表示。“在 Mirum，我们致力于服务未满足需求巨大、能够产生深远影响的罕见病群体。Atebrioz 的获批体现了当产业界、研究人员和患者群体携手合作时所能取得的成果，我们将继续在 FOP 领域秉持这种合作精神。”
Atebrioz 由 Incyte 开发，并授权给 Mirum Pharmaceuticals, Inc. 进行全球开发和商业化。
Atebrioz 是一种每日一次口服的激活素受体样激酶 2（ALK2）抑制剂，旨在靶向 FOP 生物学核心的致病通路。在 FOP 患者中，ACVR1 基因的致病性变异导致 ALK2 异常激活，通过称为异位骨化（HO）的过程，在肌肉、肌腱、韧带和其他软组织中形成骨骼。随着 HO 病灶的发展并随时间累积，它们会逐渐限制活动并导致严重残疾。
“对于 FOP 患者家庭来说，拥有更多治疗选择意味着在管理这一复杂的终身疾病时拥有更大的灵活性，”国际进行性骨化性纤维发育不良协会（IFOPA）执行主任 Michelle Davis 表示。“每个人的 FOP 经历各不相同，扩大治疗选择使患者、家庭及其医生有机会考虑什么可能适合他们的个体需求。”
“FOP 是一种终身疾病，HO 的累积会导致残疾和功能丧失不断加重，”梅奥诊所医学院 Robert and Arlene Kogod 老年医学教授、PROGRESS 研究主要研究者 Robert Pignolo 医学博士、哲学博士表示。“在 FOP 这样的进展性疾病中，拥有另一种治疗选择意义重大，尤其是对于可能处于疾病较早阶段的青少年。”
Atebrioz 的获批基于 PROGRESS 研究第 1 队列的数据，该研究评估了 zilurgisertib 在 12 岁及以上成人和儿童 FOP 患者中的疗效。疗效依据总新发 HO 病灶体积确定。总新发 HO 病灶体积包括基线 HO 病灶负荷的扩大以及 24 周双盲期内出现的任何新发离散 HO。在第 24 周，接受 zilurgisertib 治疗的患者平均总新发 HO 病灶体积减少 3.2 cm3 ，而安慰剂治疗患者增加 24.6 cm3。治疗效果在开放标签扩展期的第 48 周得以维持。
在研究的 24 周安慰剂对照期内，zilurgisertib 总体耐受性良好。最常见的不良反应为头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。大多数不良事件的严重程度为轻度或中度，且无不良事件导致治疗中止或剂量减少。
Atebrioz 将通过 Mirum Access Plus (MAP) 提供，这是一个患者支持项目，旨在帮助患者、家庭和医疗保健提供者获得治疗。MAP 提供保险覆盖和获取支持、为符合条件的患者提供经济援助、个性化患者支持以及面向患者和照护者的教育资源。Atebrioz 预计将于 10 月在美国商业上市，符合条件的患者通过 MAP 每月仅需支付低至 0 美元。如需了解有关 MAP 的更多信息，请致电 855-MRM-4YOU (1-855-676-4968)。
随着此次获批，FDA 还向 Incyte 颁发了一张罕见儿科疾病优先审评券 (PRV)。该券可用于后续本不符合优先审评资格的药品申请。
在欧盟，zilurgisertib 的上市许可申请 (MAA) 目前正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 的审评，该申请得到 PROGRESS 研究第 1 队列（12 岁及以上患者）数据的支持。
PROGRESS 开发项目也在继续推进，6 岁至 <12 岁儿童的第 2 队列已完成入组，2 岁至 <12 岁儿童的第 3 队列正在入组中。
补充资料（8 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 公司与合作方信息 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
关于 Atebrioz™（zilurgisertib）片剂
Atebrioz™（zilurgisertib）片剂是一种每日一次口服的激活素受体样激酶 2 (ALK2) 抑制剂，已获美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，用于减少 12 岁及以上成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 患者的总新发异位骨化体积。在 FOP 患者中，ACVR1 基因的致病性变异导致 ALK2 异常激活，通过称为异位骨化 (HO) 的过程导致肌肉、肌腱、韧带和其他软组织中形成骨骼。
Mirum Pharmaceuticals, Inc. 从 Incyte 获得 zilurgisertib 的许可，用于全球开发和商业化。
关于 PROGRESS 研究
PROGRESS 是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，旨在评估 zilurgisertib 在进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者中的疗效和安全性。PROGRESS 队列 1 入组了 63 名 12 岁及以上的患者，按 1:1 随机分配接受 zilurgisertib 100 mg 每日一次或安慰剂治疗，为期 24 周的双盲治疗期，随后进入开放标签扩展期。队列 1 的结果已报告至第 48 周。
PROGRESS 儿科开发项目正在评估 zilurgisertib 在较年轻的 FOP 患者中的安全性和有效性，包括队列 2 中 6 至 <12 岁的患者以及队列 3 中 2 至 <12 岁的患者。
关于进行性骨化性纤维发育不良（FOP）
进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种超罕见、进行性遗传性疾病，在美国影响约 300 人，全球约 900 人。FOP 的特征是异位骨化（HO），即骨骼在肌肉、肌腱、韧带和其他软组织中形成的过程。症状通常在儿童早期显现，HO 病灶的数量和体积随时间增加，逐渐限制活动并限制行动能力、日常功能和独立性。
关于 Incyte®
Incyte 正在重新定义生物制药创新的可能性。通过深厚的科学专业知识和对患者的不懈关注，我们已在血液学、肿瘤学以及炎症与自身免疫等关键领域建立了成熟的同类首创药物组合和广泛的下一代药物组合。
欲了解更多信息，请访问 Incyte.com 和 Investor.Incyte.com。在社交媒体上关注我们：LinkedIn、X 和 Instagram。
适应症、安全与用药
公司与合作方信息
关于 Mirum Pharmaceuticals
Mirum Pharmaceuticals（NASDAQ: MIRM）是一家领先的罕见病公司，拥有全球布局的已获批产品和广泛的研究性药物管线。Mirum 专为被忽视疾病患者带来突破性药物而建立，专注于罕见肝脏和罕见遗传性疾病，在这些领域建立了深厚的专业知识和与患者群体的紧密联系。公司的商业化产品组合包括用于 Alagille 综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积 （PFIC）的 LIVMARLI®（maralixibat），用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的 Atebrioz™（zilurgisertib），用于胆汁酸合成障碍的 CHOLBAM®（胆酸）以及用于脑腱黄瘤病（CTX）的 CTEXLI®（鹅去氧胆酸）。
Mirum 的临床阶段管线包括 volixibat，一种处于后期开发阶段的 IBAT 抑制剂，用于原发性硬化性胆管炎（PSC）和原发性胆汁性胆管炎（PBC）；brelovitug，一种处于后期开发阶段的全人源单克隆抗体，用于慢性丁型肝炎病毒（HDV）；以及 MRM-3379，一种正在评估用于脆性 X 综合征（FXS）的 PDE4D 抑制剂。
Mirum 的成功得益于一支致力于通过战略开发、严谨执行和罕见病生态系统内有目的的合作来推进高影响力药物的团队。了解更多信息，请访问 www.mirumpharma.com，并在 Facebook、LinkedIn、Instagram 和 X 上关注 Mirum。
法律与声明
Mirum 前瞻性声明
本新闻稿中涉及非历史事实的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性陈述”。此类前瞻性陈述包括但不限于： Mirum与Incyte继续推进zilurgisertib、对zilurgisertib临床试验时间或结果的预期、zilurgisertib在真实世界环境中相对于临床试验环境的潜在获益、为治疗FOP提供额外疗法的重要性，以及Atebrioz™的预期商业可及性，包括预期时间、患者费用及可及方式。由于此类陈述受风险和不确定性影响，实际结果可能与这些前瞻性陈述所表达或暗示的内容存在重大差异。“预期”、“将”、“可能”、“会”、“指引”、“潜在”、“继续”等词语及类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Mirum当前的预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异，这些风险和不确定性包括但不限于与Mirum整体业务相关的风险和不确定性、地缘政治和宏观经济事件的影响，以及Mirum于2026年2月25日向美国证券交易委员会提交的截至2025年12月31日止年度的年度报告及随后向美国证券交易委员会提交的文件中所述的其他风险，这些文件可在www.sec.gov查阅。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其作出之日的观点，并基于管理层截至该日的假设和估计。除法律要求外，Mirum不承担更新此类陈述以反映其作出之日后发生的事件或存在的情况的义务。
Incyte前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》及其他联邦证券法所定义的前瞻性陈述，包括关于Atebrioz是否以及何时可作为FOP患者的治疗选择、Atebrioz为FOP患者提供的潜在价值、对符合条件的患者使用Atebrioz费用的预期、对zilurgisertib正在进行和未来临床试验（包括PROGRESS开发项目）的预期、对EMA对zilurgisertib的MAA进行监管审评的预期，以及Incyte在“关于Incyte”标题下所阐述的愿景和目标。
由于各种重要因素，实际结果可能与前瞻性声明中所示存在重大差异，包括临床试验数据是否足以满足适用监管标准或支持继续开发；在临床试验中招募足够数量受试者的能力以及按计划时间表招募受试者的能力；监管机构的行动，可能影响临床试验的启动、时间和进展以及上市批准；Incyte及其合作伙伴产品的有效性或安全性；Incyte及其合作伙伴就其已上市产品和候选产品（如获批）实现商业成功的能力；Incyte及其合作伙伴为其产品和技术获得并维持知识产权保护的能力；Incyte对第三方和合作伙伴的依赖；Incyte及其合作伙伴产品在市场上的接受度；市场竞争、销售、营销、生产和分销要求；高于预期的费用，包括与诉讼或战略活动相关的费用；以及Incyte向美国证券交易委员会提交的报告中更详细讨论的那些风险和不确定性，包括其截至2025年12月31日年度的10-K表年度报告，以及其截至2026年6月30日季度的10-Q表季度报告。Incyte不承担更新这些前瞻性声明的任何意图或义务。
Mirum和Mirum标识是Mirum Pharmaceuticals, Inc.的商标。
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来源：Mirum Pharmaceuticals, Inc.和Incyte
来源：Incyte · investor.incyte.com