Rhythm的IMCIVREE获加拿大批准用于获得性下丘脑肥胖
Rhythm Pharmaceuticals Announces Health Canada Approval of IMCIVREE® (setmelanotide) for Weight Management in Adult and Pediatric Patients 4 years of Age and Older with Acquired Hypothalamic Obesity
Health Canada批准IMCIVREE（setmelanotide）新增适应症，用于4岁及以上获得性下丘脑肥胖患者的体重管理。该批准基于III期TRANSCEND试验，142名患者中安慰剂校正BMI降幅18.8%。
关注加拿大获批后HO适应症的商业化推进，及TRANSCEND数据对其他国家注册的参考价值。
加拿大首个获批用于四岁及以上获得性下丘脑肥胖（HO）患者的靶向疗法
波士顿，2026年9月22日（环球通讯社）——Rhythm Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：RYTM），一家处于商业化阶段的全球生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者的生活，今日宣布加拿大卫生部已批准IMCIVREE®（setmelanotide）新增适应症，用于4岁及以上成人和儿童获得性下丘脑肥胖（HO）患者的体重管理。IMCIVREE于2023年首次获得加拿大卫生部批准，用于6岁及以上成人和儿童因Bardet-Biedl综合征（BBS），或经基因确诊的双等位基因前阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺陷（变异被解读为致病性、可能致病性或意义不明确）所致肥胖患者的体重管理。请查阅IMCIVREE产品专论，网址为 www.rhythmtx.ca。
“获得性下丘脑肥胖是一种罕见、复杂的MC4R通路疾病，发生于下丘脑损伤之后，导致体重加速且持续增加、食欲亢进，并对生活质量产生重大影响，”Rhythm执行副总裁兼北美负责人Jennifer Lee表示。“IMCIVREE这一新增适应症的获批，为医疗保健专业人员提供了针对加拿大符合条件患者的重要新治疗选择。我们感谢加拿大患者和医疗保健界，并期待努力使IMCIVREE可供获得性下丘脑肥胖患者使用。”
IMCIVREE是一种黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，是加拿大首个获批用于治疗获得性HO的靶向疗法。加拿大卫生部的批准基于setmelanotide在142名获得性HO患者中开展的阳性关键性3期TRANSCEND试验。这项全球性研究达到了其主要终点，证明经安慰剂校正后体重指数（BMI）实现了具有统计学显著性的18.8%降幅。3期TRANSCEND试验的结果近期发表于《新英格兰医学杂志》。
“获得性下丘脑肥胖患者面临重大的医疗和生活质量挑战，治疗选择一直极为有限，”The Hospital for Sick Children儿科内分泌学家Jill Hamilton医学博士表示。“这一批准提供了一种治疗选择，针对与获得性下丘脑肥胖相关的潜在MC4R通路功能障碍。”
此次获批后，Rhythm将继续支持加拿大各地获得性HO患者获取IMCIVREE。
披露脚注：Jill Hamilton博士已获得机构支持，用于行业赞助的研究，包括来自Rhythm Pharmaceuticals的setmelanotide试验。
补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 公司与合作方信息 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
关于获得性下丘脑肥胖
获得性 HO 是一种罕见疾病，其特征是由下丘脑损伤引起的加速且持续的体重增加。下丘脑损伤可能导致 α-黑素细胞刺激素（α-MSH）生成减少以及 MC4R 通路信号传导受损。MC4R 通路负责调节能量平衡和体重。获得性 HO 最常发生于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他下丘脑-垂体肿瘤的生长或治疗之后。其他损伤原因可能包括创伤性脑损伤、卒中、感染或炎症。由于 MC4R 通路受损，患者会出现加速且持续的体重增加，常伴有食欲亢进和/或能量消耗减少。获得性下丘脑肥胖最早可在下丘脑损伤后六个月发生。获得性 HO 是一种罕见疾病，针对加拿大的流行病学数据有限。
适应症、安全与用药
报告副作用
您可以通过以下方式向加拿大卫生部报告与使用健康产品相关的任何疑似副作用：
- 访问不良反应报告网页（canada.ca/drug-device-reporting），了解如何在线、通过邮件或传真进行报告；或
- 拨打免费电话 1-866-234-2345。
注意：如果您需要了解如何管理您的副作用，请联系您的医疗保健专业人员。加拿大警戒计划不提供医疗建议。
请参阅 https://rhythmtx.ca/wp-content/uploads/2023/05/IMCIVREE-Product-Monograph-EN.pdf 上的产品专论以获取完整安全性信息。
公司与合作方信息
关于 Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于改变患有罕见神经内分泌疾病的患者及其家人的生活。Rhythm 的主导资产 IMCIVREE®（setmelanotide）是一种旨在治疗食欲亢进和重度肥胖的 MC4R 激动剂，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于减少 4 岁及以上成人和儿童获得性下丘脑肥胖患者的 excess body weight 并长期维持体重下降；以及用于 2 岁及以上成人和儿童因 Bardet-Biedl 综合征（BBS）或经基因确诊的阿黑皮素原（POMC），包括前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1 型（PCSK1）缺陷或瘦素受体（LEPR）缺陷所致的综合征性肥胖或单基因肥胖。欧盟委员会（EC）和英国药品和健康产品管理局（MHRA）均已授权 setmelanotide 用于治疗 4 岁及以上因下丘脑损伤或损害导致获得性下丘脑肥胖患者的肥胖并控制饥饿；以及用于治疗 2 岁及以上成人和儿童经基因确诊的 BBS 或经基因确诊的功能丧失双等位基因 POMC，包括 PCSK1 缺陷或双等位基因 LEPR 缺陷相关的肥胖并控制饥饿。此外，Rhythm 正在推进 setmelanotide 在其他罕见疾病中的广泛临床开发项目，以及研究性 MC4R 激动剂 bivamelagon 和 RM-718，以及用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物组合。Rhythm 总部位于马萨诸塞州波士顿。
法律与声明
前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中所有与历史事实无关的陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于有关我们任何产品或候选产品在任何剂量或任何适应症下的安全性、有效性、潜在获益以及临床试验设计或进展的陈述，包括setmelanotide、bivamelagon和RM-718；setmelanotide在获得性HO患者中的使用以及我们商业上市的成功；我们对任何候选产品潜在监管申报、进展或批准及其时间的预期；IMCIVREE的商业增长；我们药品的估计市场规模和可及人群，包括用于治疗获得性HO的setmelanotide；以及上述任何事项的时间安排。使用“expect”、“anticipate”、“believe”、“may”、“will”等词语及类似表述的陈述也属于前瞻性陈述。此类陈述受到众多风险和不确定性的影响，包括但不限于我们招募临床试验患者的能力、临床试验的设计和结果、竞争的影响、实现或获得必要监管批准的能力、与数据分析和报告相关的风险、不利的定价法规、第三方报销实践或医疗改革举措、与我们国际业务相关的法律法规以及任何相关合规计划成本相关的风险、我们成功将setmelanotide商业化的能力、我们的流动性和支出、我们留住关键员工和顾问以及吸引、留住和激励合格人员的能力，以及总体经济状况，以及其他重要因素，包括Rhythm截至2026年6月30日止三个月的10-Q季度报告中“风险因素”标题下讨论的因素，以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件。除法律要求外，我们不承担任何义务对本新闻稿中包含的前瞻性陈述进行任何修订，或更新这些陈述以反映本新闻稿发布之日后发生的事件或情况，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。
公司联系人
David Connolly
投资者关系与企业传播负责人
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
857-264-4280
[email protected]
Kate Walsh
企业传播总监
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
(857) 264-4280
[email protected]
来源：Rhythm Pharmaceuticals｜瑞斯姆 · ir.rhythmtx.com