Pharming的Joenja低剂量sNDA获FDA受理并优先审评
Pharming announces U.S. FDA acceptance and Priority Review of sNDA for lower doses of Joenja® to treat children with APDS
Pharming宣布FDA已受理Joenja（leniolisib）低剂量sNDA并授予优先审评，用于4岁及以上、体重13至27公斤的APDS儿童，PDUFA目标行动日期为2027年1月30日。该申请基于一项开放标签、多国、单臂III期研究，显示12周内淋巴结肿大减少、初始B细胞增加。
关注FDA是否在2027年1月30日前批准低剂量Joenja，以评估APDS儿科适用人群扩展节奏。
2026年9月25日
- 若获批，Joenja 将可用于体重 13 公斤及以上、年龄 4 岁及以上的符合条件的 APDS 患者
- 此前 Joenja 已获批用于体重至少 27 公斤、年龄 4 至 11 岁的 APDS 儿童
- PDUFA 目标行动日期为 2027 年 1 月 30 日
荷兰莱顿，2026年9月25日：Pharming（阿姆斯特丹泛欧交易所：PHARM/纳斯达克：PHAR），一家专注于罕见免疫和遗传疾病的全球生物技术公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其补充新药申请（sNDA），该申请寻求批准 Joenja®（leniolisib）低剂量用于体重在 13 公斤至 27 公斤之间、年龄 4 岁及以上患有活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 综合征（APDS）这一罕见原发性免疫缺陷的儿童。Joenja 是一种口服、选择性磷酸肌醇 3-激酶 δ（PI3Kδ）抑制剂。该申请已获优先审评，并被指定《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标行动日期为 2027 年 1 月 30 日。
该 sNDA 得到了一项在 4 至 11 岁儿童中开展的开放标签、多国、单臂 III 期研究的积极数据支持，该研究显示 12 周内该疾病的两个临床相关标志物有所改善，即淋巴结肿大减轻和初始 B 细胞增加，二者共同表明潜在免疫缺陷得到纠正。该提交还包括支持在较低体重儿科患者中拟议剂量的额外科学和临床药理学评估。
FDA 对以下药物的申请授予优先审评：若获批，这些药物将在严重疾病的治疗、预防或诊断的有效性或安全性方面带来显著改善。1
“今日我们的 sNDA 获得受理并授予优先审评，标志着我们为扩大 Joenja 可及性、惠及更多患有 APDS 的年幼儿童的努力又迈出了重要一步。继近期 Joenja 获批用于体重至少 27 公斤、年龄 4 至 11 岁的儿童之后，此次审评使我们更接近有可能覆盖目前尚不符合 Joenja 治疗条件的较小儿童，”Pharming 首席医疗官 Anurag Relan 表示。“我们期待与 FDA 合作，尽可能高效地让符合条件的儿科患者获得 Joenja。”
FDA 于 2023 年 3 月批准 Joenja 用于患有 APDS 的成人和 12 岁及以上儿科患者，并于 2026 年 9 月扩大批准范围，纳入体重至少 27 公斤、年龄 4 至 11 岁的儿童。
补充资料（3 节）药物、疾病与研究背景 · 参考文献与尾注
药物、疾病与研究背景
关于活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 综合征（APDS）
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于2013年首次被描述。APDS由两个已知基因PIK3CD或PIK3R1中任一个的变异引起，这两个基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异导致PI3Kδ（磷脂酰肌醇3-激酶δ）通路过度活跃，致使免疫细胞无法正常成熟和发挥功能，从而导致免疫缺陷和失调。1,2,3 APDS的特征是多种症状，包括严重、反复的鼻窦肺部感染、淋巴增殖、自身免疫和肠病。4,5 由于这些症状可与多种疾病相关，包括其他原发性免疫缺陷病，据报道APDS患者经常被误诊，并经历中位7年的诊断延迟。6 由于APDS是一种进行性疾病，这种延迟可能导致损伤随时间累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。4-7 通过基因检测可以做出明确诊断。APDS在全球约影响每百万人中1至2人。8
关于Joenja®（leniolisib）
Joenja®（leniolisib）是一种口服小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kẟ）抑制剂，已在美国、英国、澳大利亚、以色列、欧盟、加拿大和韩国获批，作为激活磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）的首个且唯一靶向治疗药物，用于12岁及以上的成人和儿童患者；在美国用于体重至少27 kg的4至11岁儿童，在日本用于4岁及以上患者。
Joenja®抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生，后者是一种重要的细胞信使，调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。一项随机、安慰剂对照的III期临床试验结果显示，共同主要终点取得统计学显著改善，反映出对这些患者所见的免疫失调和缺陷产生了有利影响，开放标签扩展数据支持了长期给予leniolisib的安全性和耐受性。9,10
Leniolisib目前正在加拿大和其他几个国家接受治疗APDS的监管审评。Leniolisib也正在两项针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病（PIDs）的II期临床试验中接受评估。leniolisib用于APDS以外伴有免疫失调的PIDs的安全性和有效性尚未确立。
参考文献与尾注
参考文献
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来源：Pharming Group｜法明 · pharming.com