AbbVie 宣布欧盟委员会批准 RINVOQ 治疗儿童活动性多关节型幼年特发性关节炎
AbbVie Announces European Commission Approval of RINVOQ® (upadacitinib) for the Treatment of Children with Active Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis
艾伯维宣布欧盟委员会批准RINVOQ（15mg片剂及1mg/mL口服溶液）用于2岁及以上、对一种或多种DMARD应答不足或不耐受的活动性多关节型幼年特发性关节炎。批准基于单臂开放标签I期SELECT-YOUTH研究及成人类风湿关节炎数据：第12周ACR pedi 70应答率66.4%，第48周升至79.5%；第48周缓解率43.4%。
可跟踪RINVOQ在儿科风湿适应症的标签扩展节奏，及SELECT-YOUTH长期缓解与生长安全性数据对后续儿科管线布局的参考。
艾伯维宣布欧洲委员会批准RINVOQ®（乌帕替尼）用于治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎儿童患者
- RINVOQ现已在欧盟获批，用于治疗两岁及以上、对一种或多种改善病情抗风湿药（DMARDs）应答不足或不耐受的患者的活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）1
- 该批准基于 开放标签的1期SELECT-YOUTH研究 以及 类风湿关节炎成人患者的数据1,2
- RINVOQ的新型口服溶液获批用于pJIA患者1
- RINVOQ目前在欧盟已获批用于多种免疫介导性炎症性疾病的11项适应症1
, /PRNewswire/ -- 艾伯维（NYSE: ABBV）今日宣布，欧洲委员会（EC）已批准RINVOQ®（乌帕替尼；15 mg片剂和基于体重的1 mg/mL口服溶液）用于治疗两岁及以上、对一种或多种改善病情抗风湿药（DMARDs）应答不足或不耐受的患者的活动性多关节型幼年特发性关节炎（多关节型类风湿因子阳性[RF+]或阴性[RF-]、扩展少关节型）。RINVOQ可作为单药治疗或与甲氨蝶呤联合使用。1
"欧洲委员会批准RINVOQ用于pJIA，扩大了儿科患者及其家庭可用的治疗选择，为缓解病情、改善疼痛和身体功能提供了可能，"艾伯维研发执行副总裁兼首席科学官Roopal Thakkar医学博士表示。"RINVOQ的新适应症继续巩固了我们差异化的免疫学产品组合，在治疗领域和患者群体中展现出广度和深度。"
幼年特发性关节炎（JIA）是儿童期最常见的风湿性疾病，估计影响欧洲约12.6万名儿童。3 pJIA是JIA的一种亚型，其特征是五个或更多关节（包括手和脚的小关节，以及膝盖、髋部和脚踝等大关节）的炎症，在儿童和青少年中持续至少六周。4,5 这种疾病可能引起疼痛和衰弱，如果不治疗，可能导致关节损伤。3,6 pJIA的疾病活动持续存在很常见，持续症状或发作影响许多患者直至成年。6-8
支持EC批准的数据
EC批准RINVOQ用于pJIA是基于SELECT-YOUTH研究和类风湿关节炎成人患者的数据。SELECT-YOUTH研究是一项单臂、开放标签、全球性的1期研究，评估RINVOQ在2至<18岁患者中的药代动力学、疗效、安全性和耐受性。1,2
RINVOQ在治疗第12周即显示出疗效，且应答率在第48周持续提高，如下所示。1,2 pJIA儿童患者中观察到的疗效与类风湿关节炎成人患者的应答总体一致。1
SELECT-YOUTH临床应答1 | ||
疗效指标 | 第12周 RINVOQ* | 第48周 RINVOQ* |
疾病活动度改善70% | 66.4% | 79.5% |
缓解 (JADAS27-CRP ≤1)，NRI1 | 23.0% | 43.4% |
*所有患者均接受RINVOQ 15 mg片剂或按体重折算等效剂量的口服溶液。 |
ACR=美国风湿病学会；CRP=C反应蛋白；JADAS=幼年关节炎疾病活动评分；NRI=无应答者插补法。 |
通过C-HAQ测量的功能能力得到改善，第12周时自基线的平均变化为−0.46（n=115），第48周时为−0.64（n=108）。疼痛评分也有所改善，第12周时自基线的平均变化为−26.2（n=116），第48周时为−30.8（n=109）。C-HAQ和疼痛数据按观察值报告。2
研究中未发现新的安全风险。9治疗期间出现的不良事件（TEAEs）发生率为每100患者年499.6次事件（E/100 PY）。严重不良事件发生率为10.2 E/100 PY。导致停用研究药物的TEAEs发生率为2.7 E/100 PY。研究期间未报告主要心血管或血栓事件、恶性肿瘤或死亡病例。2未观察到对生长或发育的负面影响。9
"SELECT-YOUTH研究结果强调，对于多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）儿童患者，临床缓解并非罕见的希望，而是一个关键且可实现的结果，有助于降低我们最年幼、最脆弱患者中永久性关节损伤的风险。"德国圣奥古斯丁Asklepios诊所普通儿科主任Gerd Horneff教授博士表示。"RINVOQ在活动性pJIA中的获批为患有这种常致残性疾病的患者提供了一种新的口服全身治疗选择。"
RINVOQ在欧盟还被批准用于治疗成人和青少年特应性皮炎、非节段型白癜风和斑秃，以及成人放射学中轴型脊柱关节炎、非放射学中轴型脊柱关节炎、银屑病关节炎、类风湿关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病和巨细胞动脉炎。1
补充资料（23 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 公司与合作方信息 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
关于SELECT-YOUTH研究
SELECT-YOUTH（M15-340）研究是一项单臂、开放标签、全球性的1期研究，旨在评估乌帕替尼在2至<18岁多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）患者中的药代动力学、疗效、安全性和耐受性。该研究包括三个部分：第1部分包括为期七天的多次给药药代动力学评估，之后第2和第3部分的患者根据体重和吞咽片剂的能力，接受低剂量乌帕替尼（相当于15 mg），采用每日两次口服溶液或每日一次缓释片剂。有关本研究的更多详细信息，请访问clinicaltrials.gov（NCT03725007）。
关于RINVOQ ® (乌帕替尼)
RINVOQ由艾伯维科学家发现并开发，是一种选择性、可逆的JAK抑制剂，正在多种免疫介导的炎症性疾病中进行研究。1,10在人类细胞检测中，RINVOQ优先抑制JAK1或JAK1/3的信号传导，对通过JAK2配对信号传导的细胞因子受体具有功能选择性。1
乌帕替尼（RINVOQ）正在针对化脓性汗腺炎、高安动脉炎和系统性红斑狼疮的3期临床试验中，以及针对系统性幼年特发性关节炎、特应性皮炎、溃疡性结肠炎和克罗恩病的儿科研究中接受评估。
适应症、安全与用药
欧盟 适应症 及 重要 安全性 信息 关于 RINVOQ ® (乌帕替尼) 1
适应症
类风湿 关节炎
RINVOQ适用于对一种或多种改善病情抗风湿药（DMARDs）应答不足或不耐受的成人中重度活动性类风湿关节炎（RA）患者的治疗。RINVOQ可单药使用或与甲氨蝶呤联合使用。
银屑病关节炎
RINVOQ适用于对一种或多种DMARDs应答不足或不耐受的成人活动性银屑病关节炎（PsA）患者的治疗。RINVOQ可单药使用或与甲氨蝶呤联合使用。
多关节型幼年特发性关节炎
RINVOQ适用于2岁及以上对一种或多种DMARDs应答不足或不耐受的活动性多关节型幼年特发性关节炎（多关节型类风湿因子阳性[RF+]或阴性[RF-]、扩展少关节型）患者的治疗。RINVOQ可单药使用或与甲氨蝶呤联合使用。
中轴型脊柱关节炎
非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）
RINVOQ适用于伴有C反应蛋白（CRP）升高和/或磁共振成像（MRI）所示客观炎症征象、且对非甾体抗炎药（NSAIDs）应答不足的成人活动性非放射学中轴型脊柱关节炎患者的治疗。
强直性脊柱炎（AS，放射学中轴型脊柱关节炎）
RINVOQ适用于对常规治疗应答不足的成人活动性强直性脊柱炎患者的治疗。
巨细胞动脉炎
RINVOQ适用于成人巨细胞动脉炎（GCA）患者的治疗。
特应性皮炎
RINVOQ适用于适合接受全身治疗的12岁及以上成人和青少年中重度特应性皮炎（AD）患者的治疗。
斑秃
RINVOQ适用于12岁及以上成人和青少年重度斑秃患者的治疗。
白癜风
RINVOQ适用于适合接受全身治疗的12岁及以上成人和青少年非节段型白癜风患者的治疗。
溃疡性结肠炎
RINVOQ适用于对常规治疗或生物制剂应答不足、失应答或不耐受的成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的治疗。
克罗恩病
RINVOQ适用于治疗对常规治疗或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病成年患者。
重要安全信息
禁忌症
RINVOQ禁用于对活性物质或任何辅料过敏的患者、活动性结核病（TB）或活动性严重感染的患者、严重肝功能损害的患者以及妊娠期患者。
使用特别警告和注意事项
在以下患者中，仅当没有合适的替代治疗方案时才应使用RINVOQ：
- 65岁及以上患者；
- 有动脉粥样硬化性心血管（CV）疾病史或其他CV危险因素（如当前或既往长期吸烟者）的患者；
- 有恶性肿瘤危险因素（如当前恶性肿瘤或恶性肿瘤病史）的患者
65岁及以上患者的使用
考虑到在托法替尼（另一种Janus激酶（JAK）抑制剂）的大型随机研究中观察到的≥65岁患者中MACE、恶性肿瘤、严重感染和全因死亡率风险增加，RINVOQ仅应在这些患者中没有合适的替代治疗方案时使用。在≥65岁的患者中，RINVOQ 30 mg每日一次的不良反应风险增加。因此，该患者人群长期使用的推荐剂量为15 mg每日一次。
免疫抑制药物
不建议与其他强效免疫抑制剂联合使用。
严重感染
接受RINVOQ治疗的患者中已有严重且有时致命的感染报告。报告的常见严重感染包括肺炎和蜂窝织炎。使用RINVOQ已有细菌性脑膜炎和脓毒症病例报告。在机会性感染中，已有结核病、多皮节带状疱疹、口腔/食管念珠菌病和隐球菌病报告。活动性严重感染（包括局部感染）患者不应开始使用RINVOQ。如果患者出现严重或机会性感染，应中断RINVOQ治疗直至感染得到控制。与15 mg相比，RINVOQ 30 mg观察到的严重感染率更高。由于老年人和糖尿病患者感染发生率普遍较高，治疗这些人群时应谨慎。在≥65岁的患者中，仅在没有合适的替代治疗方案时才应使用RINVOQ。
结核病
患者在开始使用RINVOQ前应进行结核病筛查。活动性结核病患者不应使用RINVOQ。对于特定患者，可在咨询具有结核病治疗经验的医生后考虑适当的抗结核治疗。应监测患者是否出现结核病的体征和症状。
病毒再激活
临床研究中报告了病毒再激活，包括带状疱疹病例。接受RINVOQ治疗的日本患者带状疱疹风险似乎更高。如果患者出现带状疱疹，应考虑中断RINVOQ治疗直至发作消退。治疗前和治疗期间应进行病毒性肝炎筛查并监测再激活情况。如果检测到乙型肝炎病毒DNA，应咨询肝脏专科医生。
疫苗接种
治疗期间或治疗前即刻不建议使用活减毒疫苗。建议在开始使用RINVOQ前，按照现行免疫指南，让患者完成所有免疫接种，包括预防性带状疱疹疫苗接种。
恶性肿瘤
在接受JAK抑制剂（包括RINVOQ）的患者中已有淋巴瘤及其他恶性肿瘤的报告。在一项针对≥50岁且至少伴有1项额外心血管危险因素的类风湿关节炎患者的大型随机活性对照研究中，与肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂相比，托法替布（另一种JAK抑制剂）组的恶性肿瘤（尤其是肺癌、淋巴瘤和非黑色素瘤皮肤癌（NMSC））发生率更高。与RINVOQ 15 mg相比，RINVOQ 30 mg组的恶性肿瘤（包括NMSC）发生率更高。建议对所有患者进行定期皮肤检查，尤其是有皮肤癌危险因素的患者。对于≥65岁的患者、目前或既往长期吸烟的患者，或具有其他恶性肿瘤危险因素（如当前或既往恶性肿瘤史）的患者，只有在没有合适替代治疗时才应使用RINVOQ。
血液学异常
在常规患者管理期间观察到血液学异常的患者，不应开始治疗，或应暂时中断治疗。
胃肠道穿孔
在临床试验和上市后来源中已有憩室炎和胃肠道穿孔事件的报告。对于可能有胃肠道穿孔风险的患者（如患有憩室病、有憩室炎病史或正在服用非甾体抗炎药（NSAIDs）、皮质类固醇或阿片类药物的患者），应谨慎使用RINVOQ。活动性克罗恩病患者发生肠穿孔的风险增加。出现新发腹部体征和症状的患者应及时评估，以早期识别憩室炎或胃肠道穿孔。
主要不良心血管事件
在RINVOQ的临床研究中观察到MACE。在一项针对≥50岁且至少伴有1项额外心血管危险因素的类风湿关节炎患者的大型随机活性对照研究中，与TNF抑制剂相比，托法替布（另一种JAK抑制剂）组的MACE（定义为心血管死亡、非致死性心肌梗死和非致死性卒中）发生率更高。因此，对于≥65岁的患者、目前或既往长期吸烟的患者，以及有动脉粥样硬化性心血管疾病史或其他心血管危险因素的患者，只有在没有合适替代治疗时才应使用RINVOQ。
血脂
RINVOQ治疗与脂质参数（包括总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇和高密度脂蛋白胆固醇）的剂量依赖性升高相关。
肝转氨酶升高
RINVOQ治疗与肝酶升高的发生率增加相关。必须在基线时以及此后根据常规患者管理评估肝转氨酶。如果观察到丙氨酸转氨酶（ALT）或天冬氨酸转氨酶（AST）升高并怀疑药物性肝损伤，应中断RINVOQ治疗，直至排除该诊断。
静脉血栓栓塞
在RINVOQ的临床试验中观察到深静脉血栓（DVT）和肺栓塞（PE）事件。在一项针对年龄≥50岁且至少有一个额外心血管风险因素的类风湿关节炎患者的大型随机活性对照研究中，与TNF抑制剂相比，托法替布（另一种JAK抑制剂）治疗组观察到剂量依赖性更高的VTE（包括DVT和PE）发生率。对于有心血管或恶性肿瘤风险因素的患者，仅在无合适替代治疗时才应使用RINVOQ。对于已知有VTE风险因素（除心血管或恶性肿瘤风险因素外，如既往VTE、接受大手术、制动、使用复方激素避孕药或激素替代疗法、遗传性凝血障碍）的患者，应谨慎使用RINVOQ。应定期重新评估患者以监测VTE风险的变化。对于出现VTE体征和症状的患者应立即评估，疑似VTE的患者应停用RINVOQ。
视网膜静脉阻塞
在接受JAK抑制剂（包括乌帕替尼）治疗的患者中已有视网膜静脉阻塞的报道。患者应被告知，如出现提示视网膜静脉阻塞的症状，应立即就医。
超敏反应
在接受RINVOQ治疗的患者中已有严重超敏反应（如过敏反应和血管性水肿）的报道。如发生临床显著的超敏反应，应停用RINVOQ并采取适当治疗。
糖尿病患者治疗中的低血糖
有报道称，在开始使用JAK抑制剂（包括RINVOQ）后，接受糖尿病药物治疗的患者出现低血糖。如发生低血糖，可能需要调整抗糖尿病药物的剂量。
粪便中的药物残留
服用RINVOQ片剂的患者中已有粪便或造口排出物中出现药物残留的报道。多数报道描述了胃肠道解剖结构异常（如回肠造口、结肠造口、肠切除）或功能性胃肠疾病伴有胃肠道转运时间缩短。应指导患者如反复观察到药物残留，应联系其医疗专业人员。应对患者进行临床监测，如治疗反应不足，应考虑替代治疗。
巨细胞动脉炎
RINVOQ单药治疗不应用于急性复发的治疗，因为在此情况下的疗效尚未确立。应根据医学判断和实践指南给予皮质类固醇。
已知作用的辅料
RINVOQ 1 mg/ml口服溶液每毫升含有0.3 mg苯甲酸钠。
不良反应
在RA、PsA和axSpA临床试验中，RINVOQ 15 mg最常见的不良反应（至少一个适应症中≥2%的患者）为上呼吸道感染、血肌酸磷酸激酶（CPK）升高、ALT升高、支气管炎、恶心、中性粒细胞减少、咳嗽、AST升高和高胆固醇血症。总体而言，在银屑病关节炎或活动性中轴型脊柱关节炎患者中观察到的RINVOQ 15 mg安全性与在RA患者中观察到的安全性一致。
在AD试验中，使用RINVOQ 15毫克或30毫克的患者最常见的不良反应（≥2%的患者）包括上呼吸道感染、痤疮、单纯疱疹、头痛、血CPK升高、咳嗽、毛囊炎、腹痛、恶心、中性粒细胞减少、发热和流感。使用RINVOQ观察到感染和带状疱疹的风险呈剂量依赖性增加。青少年使用RINVOQ 15毫克和30毫克的安全性与成人相似。长期暴露下，RINVOQ 15毫克和30毫克组中的青少年报告了皮肤乳头状瘤。
在UC和CD试验中，使用RINVOQ 45毫克、30毫克或15毫克的患者最常见的不良反应（≥3%的患者）包括上呼吸道感染、发热、血CPK升高、贫血、头痛、痤疮、带状疱疹、中性粒细胞减少、皮疹、肺炎、高胆固醇血症、支气管炎、AST升高、疲劳、毛囊炎、ALT升高、单纯疱疹和流感。UC患者观察到的总体安全性与RA患者观察到的总体安全性基本一致。总体而言，使用RINVOQ治疗的CD患者观察到的安全性与RINVOQ已知的安全性一致。
总体而言，使用RINVOQ 15毫克治疗的GCA患者观察到的安全性与RINVOQ已知的安全性基本一致。
总体而言，使用RINVOQ治疗的pJIA儿科患者观察到的安全性与RINVOQ已知的安全性一致。
在斑秃患者中观察到的RINVOQ 15毫克和30毫克的安全性与特应性皮炎患者中已知的安全性基本一致。
在白癜风患者中观察到的RINVOQ 15毫克的安全性与特应性皮炎患者中已知的安全性基本一致。与安慰剂相比，使用RINVOQ 15毫克治疗的白癜风患者中高胆固醇血症的发生率更高。
最常见严重不良反应为严重感染。
长期使用RINVOQ的安全性总体与安慰剂对照期在各适应症中的安全性相似。
RINVOQ有15毫克、30毫克和45毫克缓释片以及1毫克/毫升口服溶液。RINVOQ片剂和RINVOQ口服溶液不具有生物等效性。有关剂量和给药方法，请参阅产品特性摘要。
这不是所有安全信息的完整摘要。
请参阅RINVOQ完整的产品特性摘要（SmPC），网址为http://www.ema.europa.eu
全球范围内，处方信息有所不同；请参阅各国产品标签以获取完整信息。
公司与合作方信息
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艾伯维不懈追求重新定义免疫介导疾病患者的标准护理，旨在帮助他们摆脱疾病限制，过上无拘无束的生活。二十多年来，艾伯维通过开创性的科学和值得信赖的药物，引领并塑造了免疫学领域。基于在胃肠病学、风湿病学和皮肤病学以及其他高度未满足需求领域的深厚专业知识，我们继续投资于广泛且差异化的管线——涵盖创新模式、新颖的作用机制和下一代方法，旨在攻克免疫介导疾病背后的复杂生物学机制。
如今，全球超过100万名患者正在接受艾伯维免疫学药物的治疗，这些药物已在超过175个国家获批，用于治疗20多种影响成人和儿童患者的免疫介导疾病。在我们努力巩固传统优势并推动下一波创新的同时，我们始终专注于为患者带来有意义的进展，并扩大我们药物的可及性。如需了解更多信息，请访问www.abbvie.com/immunology。
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