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CHMP 建议批准每周一次 Sogroya（somapacitan）用于伴持续性生长障碍的特发性矮小症（ISS）儿童。REAL8 III 期篮子试验显示，第52周平均年化身高增速非劣于每日一次生长激素。意见已递交欧盟委员会，覆盖 ISS、SGA 和 Noonan 综合征三项适应症，预计今年晚些时候决定。
研究关注：可跟踪欧盟委员会最终决定及三项适应症打包获批节奏，评估 Sogroya 在儿童生长激素领域的适应症拓展空间。
Biogen在CJASN发表III期VALIANT研究青少年亚组分析：55例12-17岁C3G或原发性IC-MPGN患者中，EMPAVELI组第26周蛋白尿相对安慰剂降低75%（95% CI 59%-84%，名义p<0.001），57%同时达到肾功能稳定且蛋白尿下降≥50%，安慰剂组为4%。此前FDA已据此扩展标签至12岁及以上人群。
研究关注：青少年亚组数据与FDA标签扩展相互印证，可跟踪EMPAVELI在C3G/IC-MPGN青少年人群的放量节奏。
Xenon宣布已向FDA提交azetukalner用于局灶性癫痫的NDA，基于IIb期X-TOLE和III期X-TOLE2两项试验数据。公司因分析神经精神不良事件，自愿暂停MDD和双相抑郁研究的新患者入组，X-NOVA2顶线数据预计2027年一季度读出。
研究关注：NDA申报进度与精神科入组暂停并存，可跟踪审评节奏及剂量调整对MDD数据的影响。
AbbVie将于2026年9月23-26日IMS大会全体会议公布III期CERVINO完整结果：etentamig在三药暴露复发/难治多发性骨髓瘤中达到ORR与PFS双主要终点，对比研究者选择的标准疗法。该药为第二代BCMA×CD3双抗，尚未获批。
研究关注：可跟踪CERVINO完整数据对etentamig注册路径与RRMM后线定位的支撑，并关注其向早期线数及联合方案拓展。
Capricor宣布将在2026年世界肌肉学会大会公布Deramiocel治疗DMD的HOPE-3及开放标签扩展数据，报告24个月骨骼肌与心脏结局。106例随机患者中82例达24个月节点（Deramiocel组40例、安慰剂组42例）。公司称相关分析已纳入近期Deramiocel BLA重大修订，PDUFA目标行动日期为2026年11月22日。
研究关注：关注HOPE-3 24个月数据能否支撑Deramiocel心脏获益，及BLA审评进展。
CHMP 建议批准 denecimig 用于伴或不伴抑制物的成人和儿童血友病 A，基于 FRONTIER 项目。FRONTIER 2 中其较既往凝血因子预防及按需治疗显著降低年出血率，III 期人群平均年出血率普遍低于1。诺和诺德预计 2026 年四季度在首批欧洲国家上市，2027 年初覆盖欧盟。
研究关注：可跟踪欧盟正式批准与 2026 年四季度上市节奏，并关注美国 BLA 审评进展对血友病 A 非因子预防布局的影响。
FDA批准IBTROZI（taletrectinib）补充新药申请，标签纳入TRUST-I中TKI初治患者中位DOR 49.7个月，中位随访51个月，安全性章节未变、无新信号，较PDUFA日期提前四个月。
研究关注：关注标签更新后TKI初治ROS1+ NSCLC的用药时机前移，及TRUST-IV辅助治疗III期读出节奏。
Axsome Therapeutics在Psych Congress 2026展示10张海报，涵盖重度抑郁、阿尔茨海默病激越、发作性睡病及OSA等精神与神经管线。其中重度抑郁相关海报涉及右美沙芬-安非他酮（45mg/105mg）的快感缺失、焦虑及换药真实世界结局分析；发作性睡病海报包括AXS-12的III期ENCORE试验认知与功能结局。
FRONTIER5 IIIb期26周结果显示，61例12岁及以上血友病A患者（伴或不伴抑制物）从emicizumab直接切换至denecimig，无需洗脱期或负荷剂量，耐受性良好，无意外安全性问题。70.5%患者出现TEAE，多为轻中度；未见血栓栓塞事件或中和抗体。FDA对denecimig的BLA正在审评中。
研究关注：切换安全性与无洗脱期方案或为评估denecimig差异化给药及BLA审评中的临床定位提供参考，后续可跟踪FDA审评进展。
Roche公布III期CELESTIMO研究中期分析结果：Lunsumio（mosunetuzumab）联合来那度胺在复发/难治性滤泡性淋巴瘤（≥2线治疗）中，较利妥昔单抗联合来那度胺显著改善PFS，达到主要终点。安全性与此前已知一致，未发现新信号，详细数据将在后续医学会议公布。
研究关注：关注Lunsumio联合方案在二线及以上FL的PFS获益能否支持注册推进与适应症拓展。
Roche 宣布 III 期 CELESTIMO 研究中期分析达到主要终点：Lunsumio（mosunetuzumab）联合来那度胺对比利妥昔单抗联合来那度胺，在既往至少一线治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤中，PFS 取得统计学显著且具临床意义的改善。中期分析时 OS 数据尚不成熟，安全性与此前已知一致，未发现新信号。数据将递交监管并发表于后续医学会议。
研究关注：该确证性研究结果可能为评估 Lunsumio 由三线加速批准转为完全批准、并向二线拓展的注册路径提供参考，后续可跟踪监管递交与适应症扩展节奏。
FDA 批准 Kerendia（finerenone 10mg/20mg）用于成人伴 1 型糖尿病的慢性肾病，适应症为降低 UACR，以期延缓 eGFR 持续下降和终末期肾病。该批准基于 III 期 FINE-ONE：242 例患者，6 个月 UACR 相对降幅 25%，安慰剂对照。
研究关注：可跟踪 T1D 相关 CKD 这一新适应症的放量节奏，及非糖尿病 CKD 在中日的申报进展。
AbCellera 宣布将在国际更年期学会（IMS）第 20 届世界更年期大会上以口头报告形式公布 ABCL635 的 II 期数据，会议于 2026 年 9 月 30 日至 10 月 3 日在巴西里约热内卢举行。
BMS公布III期POETYK PsA-2及其开放标签扩展两年结果：持续用药者第104周ACR20/50/70为76.2%/52.6%/34.6%（observed），MDA 51.2%；第16周由安慰剂转换者分别为76.9%/54.6%/37.7%。安全性与此前52周及银屑病五年项目一致，未发现新信号。
研究关注：可帮助评估Sotyktu在PsA的长期疗效维持与安全性，并跟踪PsA-1的OLE数据披露节奏。
诺和诺德宣布将在EASD 2026年会上公布44篇摘要，覆盖semaglutide、CagriSema和zenagamtide数据，包括Wegovy®口服片真实世界证据（OCTANE研究）及CagriSema在2型糖尿病中的身体成分、器官脂肪和骨重塑机制结果。
康方生物在WCLC 2026发表HARMONi研究更新OS数据：截至2026年6月，全球ITT人群OS获益HR=0.76（95% CI 0.61-0.95，名义P=0.0151），西方人群HR同为0.76，与HARMONi-A的HR=0.74一致，未观察到新增安全性信号。Summit已将结果提交FDA，支持依沃西联合化疗治疗第三代EGFR-TKI进展后EGFR突变非鳞状NSCLC的BLA审评。
研究关注：更新OS数据或有助于评估依沃西在EGFR-TKI经治NSCLC的疗效持续性及西方人群一致性；可跟踪FDA对BLA的审评节奏。
云南白药胶囊促进胃ESD术后医源性溃疡愈合的有效性及安全性临床研究项目启动会于2026年9月4日在辽宁盘锦举办，标志着该试验从方案筹备阶段转入临床实施阶段。研究由中国医科大学附属第四医院赵志峰主任牵头，采用随机、双盲、安慰剂对照多中心设计，旨在为中医药用于消化道术后创面修复提供循证证据。
盐野义与鸟居制药宣布，VTAMA乳膏0.5%（tapinarof）在日本获批用于12岁以下儿童特应性皮炎。该批准基于一项日本III期试验，受试者为2岁至12岁以下患儿，每日一次给药8周对照赋形剂乳膏，主要疗效终点达成，并评估最长60周长期安全性。公司预计对2027年3月止财年合并业绩影响甚微。
研究关注：关注VTAMA在日本的儿科适应症扩容节奏，及对盐野义皮肤科管线放量的贡献。
小野药品宣布エキスコプリ（cenobamate）在日本获批用于癫痫患者部分发作（含继发全面性发作）。基于亚洲国际III期YKP3089C035试验，合并治疗显著改善发作频率变化率，400mg组维持期发作频率降100%，安慰剂组25.9%。
研究关注：可跟踪该药在日本放量节奏及全般性发作、儿童部分发作两项III期进展。
强生在WCLC 2026公布IIb期COPERNICUS研究早期结果：214例初治EGFR突变晚期NSCLC患者接受皮下RYBREVANT FASPRO联合LAZCLUZE及预防策略，中位随访8.3个月，8%因不良事件停药，皮疹25%，ARR与VTE各3%。
研究关注：可跟踪皮下剂型联合方案在真实临床中的安全性数据，及其对治疗体验和依从性的潜在影响。
Cogent宣布FDA已受理bezuclastinib用于晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的NDA，PDUFA目标行动日期为2027年6月29日，FDA表示目前无计划召开咨询委员会会议。NDA基于APEX关键试验，截至2026年3月31日数据截止，按mIWG-MRT-ECNM标准的总缓解率为65%，PPR标准为81%，12个月PFS率79%、OS率87%。
研究关注：可跟踪bezuclastinib三项NDA的审批节奏与AdvSM适应症注册路径。
礼来将于2026年9月28日至10月2日米兰EASD年会公布多项代谢数据。TRIUMPH-2显示retatrutide治疗肥胖/超重合并2型糖尿病80周平均减重达20.8%、A1C降1.6%；ACHIEVE-4显示Foundayo对胰岛素glargine非劣，MACE-4风险降16%（HR 0.84）。
研究关注：可跟踪retatrutide与口服Foundayo在2型糖尿病合并肥胖人群的III期数据成熟度，评估其心血管获益信号对代谢管线布局的参考意义。
Vera公布ORIGIN 3最终分析，428例原发性IgA肾病患者中TRUTAKNA两年eGFR年斜率-0.6 vs 安慰剂-5.6 mL/min/1.73m²，复合肾脏病进展风险降76%（HR 0.24），安全性总体与安慰剂相当。公司计划2026年Q4提交补充BLA。
研究关注：ORIGIN 3最终分析或为补充BLA全批准提供依据，可跟踪申报与eGFR长期获益验证。
Summit公布III期HARMONi更新OS数据：2026年6月截止分析全球ITT人群OS HR 0.76（95% CI 0.61–0.95，名义p=0.0151），西方亚组HR 0.76（95% CI 0.52–1.10），中位随访23.2个月；未发现新安全性信号。BLA的PDUFA目标日期为2026年11月14日。
研究关注：更新OS数据或影响对ivonescimab在美获批前景及西方人群疗效一致性的评估。
荣昌生物在2026 WCLC公布RC148（ABBV-1480）联合化疗一线治疗NSCLC的Ib期数据：10 mg/kg组sqNSCLC ORR 90.0%、nsqNSCLC ORR 75.9%，中位PFS分别为11.8和11.1个月；sqNSCLC III期研究RC148-C301方案同步披露，计划入组574例。
FDA授予RASONQUE（daraxonrasib）联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇突破性疗法认定，用于初治转移性胰腺腺癌。该认定基于I/II期RMC-GI-102试验中RAS突变初治患者的初步抗肿瘤活性和可控安全性，公司称这些数据支持正在进行的III期RASolute 303设计。
研究关注：关注RASONQUE一线联合化疗的注册路径推进，以及RASolute 303 III期数据对适应症前移的支撑。
WCLC 2026口头报告HARMONi-2 III期研究：依沃西对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性晚期NSCLC，中位随访36个月，ITT人群mOS为30.8个月 vs 22.6个月，HR=0.73，P=0.009，达预设统计学显著性。
研究关注：OS阳性可帮助更新依沃西一线NSCLC的疗效预期；后续可跟踪HARMONi-7国际多中心III期进展。
2026 WCLC上康方生物披露依沃西、卡度尼利多场景肺癌数据：依沃西治EGFR-TKI失败后脑膜转移NSCLC（n=33）中位OS 8.54个月、LM-PFS 6.54个月；卡度尼利围术期II–IIIA期NSCLC（n=38）pCR 28.9%、MPR 52.6%。
研究关注：可跟踪依沃西在CNS转移与卡度尼利围术期、免疫耐药等难治场景的后续数据，评估适应症拓展与注册推进节奏。
康诺亚在2026年中华医学会变态反应学术会议上展示司普奇拜单抗治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的CROWNS-2 Ⅲ期研究结果：纳入179例中国受试者，24周时90%患者鼻息肉评分（NPS）下降≥1分，52周时应答率升至96.5%。该药为中国首个获批用于CRSwNP的自主原研抗IL-4Rα单抗，已于2026年1月1日纳入国家医保目录。
强生公布 III 期 PAPILLON 最终 OS 分析：一线 RYBREVANT 联合卡铂-培美曲塞在 EGFR 20 号外显子插入突变晚期 NSCLC 中位 OS 34.3 个月，化疗组 27.9 个月（HR 0.87，P=0.307）；校正交叉后 HR 0.57。PFS2 28.3 对 17.5 个月。
研究关注：有助于评估该一线方案在 Ex20ins 人群的生存获益与交叉校正解读，后续可跟踪皮下剂型及预防性用药数据。
Panorama研究达到主要终点及全部关键次要终点：DT120 ODT 100 µg组第12周HAM-A总分LS均值较基线降9.8，安慰剂组降4.7，校正后差异-5.1分（p<0.0001，d=0.64）。公司计划2026年第四季度召开pre-NDA会议，预计2027年上半年提交NDA。
研究关注：关注DT120 ODT在GAD的注册推进节奏及单次给药长期维持疗效的后续数据。
Immunocore宣布注册性III期TEBE-AM试验（NCT05549297）达成540例目标入组，评估tebentafusp单药及联合pembrolizumab对比研究者选择方案，用于既往治疗进展的HLA-A*02:01阳性晚期黑色素瘤，主要终点为OS。公司预计最早2026年底公布顶线数据。
研究关注：可跟踪TEBE-AM的OS读出节奏，评估tebentafusp从葡萄膜黑色素瘤向皮肤黑色素瘤二线拓展的注册路径。
BioNTech与OncoC4公布gotistobart更新数据，在既往接受过治疗的鳞状非小细胞肺癌患者中，中位总生存期较标准化疗近乎翻倍。具体数值、样本量与统计细节以原文为准。
研究关注：可跟踪gotistobart在经治鳞状NSCLC的OS数据成熟度及注册推进节奏。
ARROS-1 I/II期数据显示，94例TKI初治ROS1阳性NSCLC患者ORR达94%（含15%完全缓解），中位随访15.2个月，12个月PFS率90%，中位PFS未达到；基线可测脑转移患者（n=10）均缓解，70%实现颅内病灶完全清除。GSK计划2026年内向FDA提交补充申请，扩展至一线适应症。
研究关注：可跟踪FDA补充申请提交与审评节奏，评估一线适应症拓展对zidesamtinib商业潜力的影响。
FDA 已受理武田 zasocitinib（TAK-279）用于成人中重度斑块状银屑病的 NDA 并授予优先审评，PDUFA 目标决定日期为2027年第一季度。申报基于 III 期 LATITUDE PsO 3001/3002 及开放标签 3003 研究，约70%患者在16周达到 sPGA 0/1。EMA 亦已受理其 MAA。
研究关注：可跟踪 FDA 优先审评节奏与2027年一季度 PDUFA 节点，评估口服 TYK2 抑制剂注册路径及后续适应症拓展。
Definium Therapeutics将于9月14日举行网络直播，讨论DT120（lysergide）口崩片治疗成人广泛性焦虑障碍（GAD）的III期Panorama研究顶线结果。Panorama（MM120-301）为多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期试验，入组245名患者，主要终点为第12周HAM-A总分较基线变化。
国产司普奇拜单抗III期临床试验显示，单药治疗24周时87.3%的中重度特应性皮炎患者达到EASI-75，52周时77.1%达到EASI-90，安全性方面药物相关不良事件发生率与进口同类药物类似。该药2024年9月获批上市，2025年纳入国家医保目录，2026年7月纳入2026版《国家基本药物目录》并于9月1日落地施行。据张建中教授介绍，纳入医保九个多月以来已有十几万名患者使用。
翰森制药在WCLC 2026口头报告HS-10370联合阿得贝利单抗及含铂化疗一线治疗KRAS G12C突变晚期NSCLC的Ib期数据：中位随访13.6个月，确认ORR 81.5%，DCR 98.1%，12个月PFS率78.7%，mPFS未达到；≥3级TRAEs 80.0%，无治疗相关死亡。
研究关注：可跟踪该联合方案III期推进节奏及PD-L1高表达亚组疗效持续性，评估一线KRAS G12C靶向联合策略的注册潜力。
DESTINY-Lung04 III期显示，Enhertu一线治疗HER2突变晚期非鳞NSCLC中位PFS 14.3个月，对照组帕博利珠单抗联合化疗为8.3个月，HR 0.63，疾病进展或死亡风险降低37.0%。ORR为70.0%对44.5%。OS数据成熟度46.9%，未做正式假设检验，未观察到OS获益。
研究关注：PFS与ORR优势可能支持评估Enhertu向HER2突变NSCLC一线拓展的注册路径；后续可关注OS第二次期中分析与最终分析结果。
Akeso在WCLC 2026公布HARMONi-2的OS更新数据：ivonescimab单药对比pembrolizumab单药，中位OS为30.8个月 vs 22.6个月，分层HR 0.73（95% CI 0.57-0.95；p=0.009），中位随访36.0个月。PD-L1高表达亚组HR 0.58。Summit正在开展全球III期HARMONi-7。
研究关注：HARMONi-2的OS数据可帮助评估ivonescimab头对头对比pembrolizumab的生存获益，并跟踪HARMONi-7全球III期进展。