Biogen公布EMPAVELI治疗青少年C3G/IC-MPGN的III期VALIANT亚组数据
Phase 3 Pediatric EMPAVELI Data Published in Clinical Journal of the American Society of Nephrology Show Reduction in Proteinuria and Stabilized Kidney Function in Adolescents with C3G or Primary IC-MPGN
Biogen在CJASN发表III期VALIANT研究青少年亚组分析：55例12-17岁C3G或原发性IC-MPGN患者中，EMPAVELI组第26周蛋白尿相对安慰剂降低75%（95% CI 59%-84%，名义p<0.001），57%同时达到肾功能稳定且蛋白尿下降≥50%，安慰剂组为4%。此前FDA已据此扩展标签至12岁及以上人群。
青少年亚组数据与FDA标签扩展相互印证，可跟踪EMPAVELI在C3G/IC-MPGN青少年人群的放量节奏。
- 接受 EMPAVELI 治疗的青少年在 6 个月内蛋白尿相对安慰剂降低了 75%
- 基于 VALIANT 研究，EMPAVELI 是唯一获批用于患有 C3G 和原发性 IC-MPGN 青少年的治疗药物
- 此次发表紧随 FDA 近期更新 EMPAVELI 标签，将适应症扩展至除降低蛋白尿外，还包括减缓 12 岁及以上患者的肾功能丧失
马萨诸塞州剑桥，2026 年 9 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）——Biogen Inc.（纳斯达克代码：BIIB）今日宣布，评估 EMPAVELI®（pegcetacoplan）的 3 期 VALIANT 研究预设青少年亚组分析结果已在《美国肾脏病学会临床杂志》（CJASN）上发表。该专门亚组分析最初在 2025 年欧洲儿科肾脏病学会（ESPN）年会上公布。
“C3G 和原发性 IC-MPGN 通常在生命早期被诊断，此时预防进行性肾损伤可产生有意义的长期影响，”科罗拉多大学医学院及科罗拉多儿童医院儿科肾脏病科主任、儿科教授 Bradley Dixon 医学博士表示。“VALIANT 结果显示，青少年患者的蛋白尿大幅减少且肾功能稳定，与我们在更广泛人群中观察到的结果一致。这些发现对年轻患者尤其令人鼓舞，否则他们可能面临终生进行性肾脏疾病，最终可能需要进行肾移植。”
分析显示，一组年龄在 12 至 17 岁、患有 C3 肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的青少年队列，在接受 EMPAVELI 治疗后，与安慰剂相比，蛋白尿实现了具有临床意义的减少，肾功能也趋于稳定。这些发现与整体 VALIANT 人群的结果一致。
青少年约占 VALIANT 研究人群的近一半，为该年龄组 C3G 和原发性 IC-MPGN 提供了最大的随机数据集之一。
在第 26 周时，青少年队列（n=55）的结果包括：
- 接受 EMPAVELI 治疗的青少年蛋白尿相对安慰剂降低了 75%（95% CI：59%-84%；名义 p<0.001），早在第 4 周即可观察到降低，并持续至第 26 周。
- 71% 接受 EMPAVELI 治疗的青少年蛋白尿降低至少 50%，而安慰剂组为 4%（名义 p<0.001）。
- 57% 接受 EMPAVELI 治疗的青少年同时实现了肾功能稳定和蛋白尿降低至少 50%，而安慰剂组为 4%（名义 p=0.002）。
此次发表紧随 FDA 近期批准 EMPAVELI 标签扩展，使其成为首个且唯一获批用于减少成人和 12 岁及以上青少年蛋白尿及肾功能丧失的疗法。该标签更新基于 VALIANT 研究的 52 周疗效和安全性数据，这些数据表明蛋白尿大幅减少，且以估算肾小球滤过率（eGFR）衡量的肾功能得到持续保护。
“发表在《美国肾脏病学会临床杂志》上的结果进一步增强了我们对 EMPAVELI 能为患有 C3G 和原发性 IC-MPGN 的青少年带来益处的信心，”Biogen 公司 EMPAVELI 全球医学事务副总裁 Daniel Jones 博士表示。“结合近期 EMPAVELI 美国适应症的扩展，这些发现进一步印证了 EMPAVELI 在帮助保护患者肾脏健康方面的潜力。”
EMPAVELI 在青少年中耐受性良好，其安全性特征与整体 VALIANT 人群一致。
补充资料（19 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 法律与声明 · 投资者与媒体联系
药物、疾病与研究背景
关于 VALIANT 研究
VALIANT（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心 3 期研究，评估 EMPAVELI 在 124 名 12 岁及以上患有 C3G 或原发性 IC-MPGN 的患者中的疗效和安全性。
该试验纳入了患有原生肾病或移植后疾病复发的青少年和成人患者。参与者被随机分配接受 EMPAVELI 或安慰剂，每周两次，持续 26 周，随后进入为期 26 周的开放标签期，在此期间所有患者均接受 EMPAVELI。主要终点是第 26 周时尿蛋白与肌酐比值（UPCR）相较于基线的变化。
关于 C3 肾小球病和原发性 IC-MPGN
C3G 和原发性 IC-MPGN 是罕见的、慢性的、补体介导的肾脏疾病，可导致进行性肾损伤和肾衰竭。
这些疾病通常起病较早。约一半的 C3G 患者在 18 岁之前被诊断，而原发性 IC-MPGN 诊断的中位年龄约为 21 岁。尽管接受了标准治疗，约 20% 的 C3G 或原发性 IC-MPGN 患儿在诊断后 10 至 15 年内进展为肾衰竭。
关于 EMPAVELI®（pegcetacoplan）
EMPAVELI®（pegcetacoplan）是一种靶向 C3 疗法，旨在调节补体级联反应（人体免疫系统的一部分）的过度激活，这种过度激活可导致严重疾病的发生和进展。
EMPAVELI 在美国获批用于治疗 12 岁及以上患有 C3 肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的成人和儿童患者，以减少蛋白尿和肾功能丧失。EMPAVELI 还获批用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人。
关于 Biogen
Biogen 成立于 1978 年，是一家领先的生物技术公司，致力于开拓创新科学，提供改变患者生活的新药，并为股东和我们的社区创造价值。我们运用对人类生物学的深刻理解，并利用不同的模式来推进同类首创的治疗或疗法，以带来更优的结局。我们的方法是承担大胆风险，同时平衡投资回报，以实现长期增长。我们定期在我们的网站 www.biogen.com 上发布可能对投资者重要的信息。在社交媒体上关注我们—— Facebook、 Instagram、 LinkedIn、 X、 YouTube。
适应症、安全与用药
EMPAVELI 美国重要安全性信息
黑框警告：由荚膜细菌引起的严重感染
EMPAVELI 是一种补体抑制剂，会增加严重感染的风险，尤其是由荚膜细菌引起的感染，例如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和 B 型流感嗜血杆菌。在接受补体抑制剂治疗的患者中，已发生由荚膜细菌引起的危及生命和致命的感染。如果未能及早识别和治疗，这些感染可能迅速变得危及生命或致命。
- 除非延迟 EMPAVELI 治疗的风险超过发生严重感染的风险，否则应在首次给予 EMPAVELI 前至少 2 周完成或更新针对荚膜细菌的疫苗接种。对于接受补体抑制剂的患者，应遵循免疫实践咨询委员会 (ACIP) 关于针对荚膜细菌疫苗接种的最新建议。
- 接受 EMPAVELI 的患者发生由荚膜细菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生了抗体。应监测患者严重感染的早期体征和症状，如怀疑感染应立即评估。
由于存在由荚膜细菌引起的严重感染风险，EMPAVELI 仅可通过一项名为 EMPAVELI REMS 的风险评估与缓解策略 (REMS) 下的限制性计划获得。
禁忌症
- 对 pegcetacoplan 或任何辅料过敏
- 用于存在由荚膜细菌（包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和 B 型流感嗜血杆菌）引起的未缓解严重感染的患者起始治疗
警告和注意事项
由荚膜细菌引起的严重感染
EMPAVELI 是一种补体抑制剂，可增加患者对由荚膜细菌（包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌（由任何血清群引起，包括不可分群菌株）和 B 型流感嗜血杆菌）引起的严重、危及生命或致命感染的易感性。在接受补体抑制剂治疗的患者中，无论是否接种过疫苗，均发生过由荚膜细菌引起的危及生命和致命的感染。对于存在由荚膜细菌引起的未缓解严重感染的患者，禁止起始 EMPAVELI 治疗。
根据针对接受补体抑制剂患者的最新 ACIP 建议，应在给予 EMPAVELI 首剂前至少 2 周完成或更新针对荚膜细菌的疫苗接种。考虑到 EMPAVELI 的治疗持续时间，应根据 ACIP 建议为患者重新接种疫苗。请注意，ACIP 建议的接受补体抑制剂患者的接种程序与疫苗处方信息中的接种程序不同。如果根据 ACIP 建议，某患者未及时接种针对荚膜细菌的疫苗，但又有紧急 EMPAVELI 治疗指征，则应给予患者抗菌药物预防，并尽快接种这些疫苗。必须将 EMPAVELI 治疗的获益和风险，以及未接种或已接种患者抗菌药物预防的获益和风险，与已知的由荚膜细菌引起的严重感染风险进行权衡。
接种疫苗并不能消除严重荚膜细菌感染的风险，尽管接种后可产生抗体。密切监测患者是否出现严重感染的早期体征和症状，若怀疑感染，应立即对患者进行评估。告知患者这些体征和症状，并指导患者若出现这些体征和症状应立即就医。及时治疗已知感染。若未能早期识别和治疗，严重感染可能迅速危及生命或致命。对于正在接受严重感染治疗的患者，考虑中断 EMPAVELI 治疗。
EMPAVELI 仅可通过 REMS 下的限制性程序获得。
EMPAVELI REMS
由于存在由荚膜细菌引起的严重感染风险，EMPAVELI 仅可通过名为 EMPAVELI REMS 的限制性程序获得。EMPAVELI REMS 的主要要求包括以下内容：
在 EMPAVELI REMS 下，处方者必须注册加入该程序。处方者必须向患者提供关于荚膜细菌引起的严重感染的风险、体征和症状的咨询，向患者提供 REMS 教育材料，确保患者在首次服用 EMPAVELI 前至少 2 周接种荚膜细菌疫苗，若患者疫苗接种状态未更新且必须紧急开始治疗，则开具抗菌药物预防，并指导患者在治疗期间以及末次服用 EMPAVELI 后 2 个月内始终携带患者安全卡。分发 EMPAVELI 的药房必须获得 EMPAVELI REMS 认证，并且必须核实处方者已获得认证。
更多信息请访问 www.empavelirems.com 或致电 1-888-343-7073。
输注相关反应
接受 EMPAVELI 治疗的患者曾发生全身性超敏反应（如面部肿胀、皮疹、荨麻疹、发热），这些反应可能在抗组胺药治疗后消退。已有导致治疗中止的过敏反应病例报告。若发生严重超敏反应（包括过敏反应），立即停止 EMPAVELI 输注，按标准治疗给予适当处理，并监测直至体征和症状消退。
对实验室检查的干扰
凝血检测组合中的二氧化硅试剂与 EMPAVELI 之间可能存在干扰，导致活化部分凝血活酶时间（aPTT）人为延长；因此，避免在凝血检测组合中使用二氧化硅试剂。
不良反应
在患有 C3G 或原发性 IC-MPGN 的成人和 12 岁及以上儿科患者中，最常见的不良反应（发生率 ≥10%）为输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。
特定人群中的使用
有生殖潜力的女性
EMPAVELI 在用于孕妇时可能造成胚胎-胎儿损害。建议有生殖潜力的女性在接受 EMPAVELI 治疗前进行妊娠检测。建议有生殖潜力的女性患者在 EMPAVELI 治疗期间及末次给药后 40 天内使用有效避孕措施。
法律与声明
Biogen 安全港声明
本新闻稿包含前瞻性陈述，涉及（除其他事项外）EMPAVELI 的潜在临床效果；EMPAVELI 在患有 C3G 或原发性 IC-MPGN 的青少年中的潜在获益、安全性和有效性；EMPAVELI 的临床开发项目；推进 C3G 和原发性 IC-MPGN 研究以及 C3G 和原发性 IC-MPGN 的治疗；我们用于治疗 C3G 和原发性 IC-MPGN 的研发项目；我们商业业务和管线项目（包括 EMPAVELI）的潜力；以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性陈述可能伴随诸如“aim”、“anticipate”、“assume”、“believe”、“contemplate”、“continue”、“could”、“estimate”、“expect”、“forecast”、“goal”、“guidance”、“hope”、“intend”、“may”、“objective”、“outlook”、“plan”、“possible”、“potential”、“predict”、“project”、“prospect”、“should”、“target”、“will”、“would”等词语，或这些词语的否定形式或其他类似含义的词语和术语。药物开发和商业化涉及高度风险，只有少数研发项目最终实现产品商业化。早期临床试验的结果可能不能代表完整结果或后期或更大规模临床试验的结果，并且不能确保获得监管批准。您不应过度依赖这些陈述。鉴于其前瞻性性质，这些陈述涉及重大风险和不确定性，可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果存在重大差异。
这些前瞻性陈述基于管理层当前的信念和假设以及管理层目前可获得的信息。鉴于其性质，我们无法保证这些前瞻性陈述中所表达的任何结果能够全部或部分实现。我们提醒，这些陈述受风险和不确定性因素影响，其中许多因素超出我们的控制范围，可能导致未来事件或结果与本文件中所述或暗示的内容存在重大差异，其中包括但不限于：我们在开发、许可或收购其他候选产品或现有产品的其他适应症方面的长期成功存在不确定性；与产品获批、现有产品其他适应症的获批、销售、定价、增长、报销以及已上市和在研产品的上市相关的预期、计划、前景和行动时间安排；生物制药和医疗健康行业以及我们参与竞争的任何其他市场中产品竞争加剧的潜在影响，包括来自新原研疗法、仿制药、前药和现有产品的生物类似药以及通过简化监管途径获批的产品的竞争加剧；我们有效实施公司战略的能力；为我们的产品获得并维持充分覆盖、定价和报销方面的困难；推动我们业务增长的因素，包括我们对合作方及其他第三方在产品开发、监管审批和商业化以及业务其他方面的依赖，而这些并不完全受我们控制；与生物类似药商业化相关的风险，此类风险受制于我们依赖第三方、知识产权、竞争和市场挑战以及监管合规等相关风险；临床试验中的积极结果可能在后续或确证性试验中无法重现，或早期临床试验的成功可能无法预测后期或大规模临床试验或其他潜在适应症试验结果的风险；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力、临床试验期间获得的额外数据或分析可能引发的意外问题、监管机构可能要求提供额外信息或进一步研究，或可能不批准或延迟批准我们的候选药物；以及发生不良安全性事件、对我们产品的使用限制或产品责任索赔；以及我们已向美国证券交易委员会提交的其他报告中描述的任何其他风险和不确定性，这些报告可在SEC网站www.sec.gov上查阅。
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