Cogent的bezuclastinib治疗AdvSM的NDA获FDA受理

NDA 获得 APEX 关键试验阳性结果支持，该试验证明在 AdvSM 患者中具有临床意义的缓解及疾病修饰证据

PDUFA 目标行动日期定为 2027 年 6 月 29 日

马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德，2026 年 9 月 15 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Cogent Biosciences, Inc. （纳斯达克代码：COGT），一家专注于为遗传定义疾病开发精准疗法的生物技术公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其 bezuclastinib 用于晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者的新药申请（NDA），并指定《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标行动日期为 2027 年 6 月 29 日。此外，FDA 表示目前没有召开咨询委员会的计划，也未发现任何潜在的审评问题。

“随着 FDA 接受我们用于晚期系统性肥大细胞增多症的 NDA，bezuclastinib 又达到了一个重要的监管里程碑，我们距离可能将这一疗法带给 AdvSM 患者又近了一步，”Cogent 总裁兼首席执行官 Andrew Robbins 表示。“加上目前正在审评中的用于 NonAdvSM 和 GIST 患者的 NDA，这一里程碑进一步强化了 bezuclastinib 在多种 KIT 驱动疾病患者群体中的潜力。凭借出色的商业和医疗团队，我们对今年晚些时候可能进行的上市感到兴奋并已做好准备。”

NDA 的接受得到了 APEX 关键试验数据的支持，该数据最近在 2026 年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布，其中 bezuclastinib 在 AdvSM 患者中显示出具有临床意义的缓解和持久的临床活性。截至 2026 年 3 月 31 日数据截止日，依据 mIWG-MRT-ECNM 标准的缓解主要终点显示总体缓解率为 65%，其中 57% 的患者达到最佳缓解为 CR、CRh 或 PR。依据纯病理缓解（PPR）标准的缓解率为 81%。Bezuclastinib 还显示出持久的临床活性，12 个月无进展生存率为 79%，12 个月总生存率为 87%，中位 PFS 和 OS 尚未成熟。

Cogent 继续推进 bezuclastinib 在其三个适应症中走向潜在获批和商业化。该公司用于非晚期系统性肥大细胞增多症的 NDA 正在接受 FDA 审评，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 12 月 30 日，用于 GIST 的 NDA 也正在接受 FDA 审评，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 11 月 30 日。这些监管里程碑共同代表了将 bezuclastinib 带给广泛 KIT 驱动疾病患者的重要进展。

Bezuclastinib - 扩大可及性计划

与 FDA 合作，Cogent 已为符合疾病特定标准且可能从 bezuclastinib 或 bezuclastinib 与舒尼替尼联合治疗中获益的美国 SM 或 GIST 患者建立了活跃的扩大可及性计划（EAP）。如需更多信息，请访问： https://www.cogentbio.com/bezuclastinib-program-development/#our-expanded-access-policy。

根据纳斯达克上市规则 5635(c)(4) 的激励性授予

Cogent 今天还宣布，2026 年 9 月 10 日，Cogent 董事会薪酬委员会（全部由独立董事组成）批准根据公司 2020 年激励计划向九名新员工授予“激励性”股权奖励，授予日期为 2026 年 9 月 10 日和 2026 年 9 月 14 日。这些奖励是根据纳斯达克股票市场公司治理规则中的上市规则 5635(c)(4) 批准的。这些员工合计获得 (i) 可购买 39,300 股 Cogent 普通股的非合格期权，以及 (ii) 33,600 个限制性股票单位（RSU）。每份期权的期限为 10 年，行权价等于授予日 Cogent 普通股的收盘价，并采用 4 年归属时间表，其中 25% 在授予日一周年时归属，其余部分在此后 36 个月内按月等额归属，前提是该员工在每个归属日仍受雇。RSU 自授予日起 4 年内按年等额归属，前提是该员工在每个归属日仍受雇。