Revolution Medicines的RASONQUE联合化疗获FDA突破性疗法认定
Revolution Medicines Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for RASONQUE™ (daraxonrasib) in Combination with Chemotherapy for First Line Metastatic Pancreatic Cancer
FDA授予RASONQUE（daraxonrasib）联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇突破性疗法认定，用于初治转移性胰腺腺癌。该认定基于I/II期RMC-GI-102试验中RAS突变初治患者的初步抗肿瘤活性和可控安全性，公司称这些数据支持正在进行的III期RASolute 303设计。
关注RASONQUE一线联合化疗的注册路径推进，以及RASolute 303 III期数据对适应症前移的支撑。
- 公司旗下RASONQUE获得第三项突破性疗法认定，其RAS(ON)抑制剂组合共获五项认定，进一步彰显其为RAS驱动型癌症患者开发创新药物的差异化战略
加利福尼亚州红木城，2026年9月14日（GLOBE NEWSWIRE）——Revolution Medicines, Inc.（纳斯达克代码：RVMD），一家全球性、商业化阶段的肿瘤学公司，致力于为RAS驱动型癌症患者发现、开发并提供创新药物，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予RASONQUE（daraxonrasib）突破性疗法认定。RASONQUE是该公司RAS(ON)多选择性抑制剂，此次认定用于与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇（GnP）联合治疗未经治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC），GnP是一种广泛用于治疗PDAC患者的多药化疗方案。RASONQUE近期已获美国FDA批准，用于治疗已接受过至少一种既往全身治疗或不适合多药全身治疗的转移性PDAC成人患者。
该突破性疗法认定基于在开放标签、多中心1/2期RMC-GI-102试验中接受RASONQUE联合GnP治疗的未经治疗RAS突变转移性PDAC患者的数据。在该队列中，RASONQUE联合GnP显示出令人鼓舞的初步抗肿瘤活性以及可控的安全性特征，与既往观察到的RASONQUE和GnP各自已知的安全性特征一致。这些数据为RASolute 303的设计提供了依据，该试验是一项正在进行的全球3期试验，评估RASONQUE单药及联合GnP对比GnP单药用于既往未经治疗的转移性PDAC患者，且不依赖于肿瘤RAS基因型。RASONQUE联合化疗用于未经治疗的转移性PDAC仍处于研究阶段，安全性和有效性尚未确立。
“这项突破性疗法认定凸显了既往未经治疗的转移性胰腺导管腺癌患者中存在的重大未满足需求，并认可了在治疗旅程更早期推进新治疗选择的重要性，”Revolution Medicines首席开发官Alan Sandler医学博士表示。“RASONQUE单药在RASolute 302试验中展现出令人信服的临床获益，促成了FDA批准其用于既往接受过治疗的转移性胰腺导管腺癌患者或不适合多药全身治疗的患者。RMC-GI-102研究的数据现已表明，RASONQUE与GnP——一种常用的多药全身治疗——联合用于未经治疗患者具有治疗潜力。结合我们其他正在进行的研究，这些发现体现了我们推进广泛RAS(ON)策略、造福部分最难治癌症患者的坚定承诺。”
突破性疗法认定旨在加快旨在治疗严重疾病并解决重大未满足医疗需求的潜在新药的开发和审评。根据FDA指南，该药物需已显示出初步临床证据，证明其在具有临床意义的终点上较现有药物有实质性改善。
补充资料（17 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 法律与声明 · 投资者与媒体联系 · 参考文献与尾注
药物、疾病与研究背景
关于胰腺腺癌（PDAC）
胰腺腺癌，即 PDAC，是胰腺癌最常见的类型，也是最具挑战性的恶性肿瘤之一。美国每年约有 55,000 人被诊断为 PDAC，在现行标准治疗下，每年有超过 50,000 人死于该病。1,2 由于早期胰腺癌通常症状很少或没有症状，约 80% 的患者在疾病扩散后才被诊断，此时治疗选择更为有限。对于转移性 PDAC 患者，美国五年相对生存率约为 3%。3.4
关于 RASONQUE
TM（daraxonrasib）
RASONQUE（daraxonrasib）是一种口服、RAS(ON) 多选择性、非共价、三复合体抑制剂（TCI），已获美国 FDA 批准，用于治疗已接受过至少一种既往全身治疗或不适合多药全身治疗的转移性胰腺腺癌（PDAC）成人患者。5 RASONQUE 正在通过一项全球 3 期注册项目在 PDAC 和转移性 RAS 突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中进行研究。在美国以外，RASONQUE 是一种研究性药物，尚未获得任何监管机构批准。
关于 Revolution Medicines, Inc.
Revolution Medicines 是一家全球性、商业化阶段的肿瘤公司，致力于发现、开发和提供创新药物，用于治疗 RAS 驱动型癌症患者。凭借其差异化的 RAS(ON) 三复合物抑制剂平台，该公司正在推进广泛、整合的口服 RAS(ON) 抑制剂组合，旨在直接靶向 RAS 的活跃、致癌状态。Revolution Medicines 以严谨的科学探究和挑战长期假设的意愿为基础，致力于改变全球 RAS 驱动型癌症患者的疾病轨迹。欲了解更多信息，请访问 www.revmed.com 并在 LinkedIn、X（Twitter）和 Instagram 上关注 Revolution Medicines。
适应症、安全与用药
美国 FDA 批准的适应症
RASONQUE 适用于治疗已接受过至少一种既往全身治疗或不适合多药全身治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。
美国批准适应症的重要安全性信息
RASONQUE 与以下警告和注意事项相关：皮肤及软组织毒性、口腔炎及口腔疾病、腹泻、胃肠道穿孔、间质性肺病（ILD）/肺炎，以及胚胎-胎儿毒性。
警告和注意事项
皮肤及软组织毒性
RASONQUE 可引起皮肤毒性，且可能严重。临床表现包括但不限于皮疹、瘙痒、甲沟炎、皮肤干燥和皮肤皲裂。在胰腺腺癌患者的临床试验中，接受 RASONQUE 治疗的患者中有 86% 发生皮肤毒性，其中 10% 为 3 级。
在接受 RASONQUE 期间发生皮肤或软组织毒性的患者应进行监测。在 RASONQUE 首次给药前启动预防措施（例如局部皮质类固醇、润肤霜、防晒霜、口服抗生素），以降低中重度皮肤反应的风险。建议患者在服用 RASONQUE 期间限制日晒。根据临床指征启动支持措施（例如口服皮质类固醇），并考虑皮肤科会诊。根据严重程度暂停、降低剂量或永久停用 RASONQUE。
口腔炎及口腔疾病
RASONQUE 可引起口腔炎，包括口腔溃疡和口腔黏膜炎。在胰腺腺癌患者的临床试验中，57% 的患者发生口腔炎，其中 9% 为 3 级。
在接受 RASONQUE 治疗期间，监测患者是否出现口腔炎的症状和体征。针对口腔炎，启用含类固醇的漱口水，并根据临床指征给予其他局部治疗（例如氯己定漱口水、2% 利多卡因黏性溶液）。根据严重程度，暂停给药、降低剂量或永久停用 RASONQUE。
腹泻
RASONQUE 可引起腹泻。在胰腺腺癌患者的临床试验中，63% 的患者发生腹泻，其中 6% 为 3 级。
如果发生腹泻，根据临床指征给予止泻治疗。根据严重程度，暂停给药、降低剂量或永久停用 RASONQUE。
胃肠道穿孔
RASONQUE 可引起胃肠道穿孔。在胰腺腺癌患者的临床试验中，接受 RASONQUE 治疗的患者中有 0.9% 发生胃肠道穿孔，其中 0.5% 为 3 级，1 例事件为 4 级，1 例事件为致死性。
监测患者是否发生胃肠道穿孔。如果怀疑胃肠道穿孔，暂停 RASONQUE。如果未发现其他可能导致胃肠道穿孔的原因，降低剂量或永久停用 RASONQUE。
间质性肺病 (ILD)/肺炎
RASONQUE 可引起间质性肺病或肺炎。在胰腺腺癌患者的临床试验中，接受 RASONQUE 治疗的患者中有 2.4% 发生 ILD/肺炎，其中 0.9% 为 3 级，1 例事件为致死性。
监测患者是否出现新发或加重的肺部症状。如果怀疑 ILD/肺炎，暂停 RASONQUE。如果未发现其他可能导致 ILD/肺炎的原因，降低剂量或永久停用 RASONQUE。
胚胎-胎儿毒性
根据动物研究结果，孕妇使用 RASONQUE 可导致胎儿损害。建议有生殖潜力的女性在接受 RASONQUE 治疗期间及末次给药后 1 周内使用有效避孕措施。建议有生殖潜力女性伴侣的男性在接受 RASONQUE 治疗期间及末次给药后 1 周内使用有效避孕措施。
不良反应
接受 RASONQUE 治疗的患者中有 30% 发生严重不良反应。接受 RASONQUE 治疗的患者中发生率 ≥ 2% 的严重不良反应为腹泻 (3.7%)、发热 (3.3%)、脓毒症 (2.9%)、疲乏 (2.1%) 和出血 (2.1%)。
导致永久停用 RASONQUE 的不良反应发生于 2.9% 的患者，包括 2 例因皮疹而停药的患者 (0.8%)。
接受 RASONQUE 治疗的患者中最常见 (≥ 20%) 的不良反应为皮疹、腹泻、口腔炎、恶心、疲乏、呕吐、腹痛、水肿、食欲减退和出血。
药物相互作用
- 强 CYP3A 抑制剂联合 P-gp 抑制：避免同时使用。
- 强 CYP3A 抑制剂不联合 P-gp 抑制：降低 RASONQUE 剂量。
- 中效 CYP3A 抑制剂联合或不联合 P-gp 抑制：降低 RASONQUE 剂量。
- P-gp 抑制剂：降低 RASONQUE 剂量。
- 环孢素 A：避免同时使用。
- 强 CYP3A 诱导剂：避免同时使用。如果无法避免同时使用，增加 RASONQUE 剂量。
- 中效 CYP3A 诱导剂：增加 RASONQUE 剂量。
- P-gp 底物：与 RASONQUE 至少间隔 4 小时服用。
预防措施
在开始使用 RASONQUE 时及整个治疗过程中，建议使用预防性和伴随用药以降低皮肤反应风险：
- 使用局部皮质类固醇（涂抹于面部和胸部）和润肤霜；
- 建议患者限制日晒并使用广谱防晒霜（SPF 30 或更高）；以及
- 考虑预防性口服抗生素（例如，多西环素或米诺环素）。
请参阅美国完整RASONQUE 处方信息
法律与声明
前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年美国私人证券诉讼改革法案含义内的前瞻性声明。本新闻稿中任何非历史事实的陈述均可被视为“前瞻性声明”，包括但不限于关于 RAS(ON) 抑制的广泛潜力；治疗实践；公司的监管互动以及突破性疗法认定可能加速新药开发和审评；对 RASONQUE 的反应；以及临床研究的进展和这些研究的结果，包括正在研究的公司候选药物的耐受性、安全性和潜在疗效的陈述。
前瞻性陈述通常（但并非总是）通过使用诸如“旨在”、“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“计划”、“潜在”、“预计”、“最高可达”、“将会”等词语以及其他类似表示未来结果的术语来识别。此类前瞻性陈述受重大风险和不确定性影响，可能导致公司的发展项目、未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述中预期的存在重大差异。此类风险和不确定性包括但不限于药物开发过程中固有的风险和不确定性，包括公司项目的发展阶段、设计和开展临床前和临床试验的过程、监管审批流程、监管申报的时间安排、与生产药品相关的挑战、公司成功建立、保护和捍卫其知识产权的能力、可能影响公司资本资源是否足以支持运营的其他事项、对第三方进行生产和开发工作的依赖、竞争格局的变化，以及全球事件（如国际冲突或全球大流行病）对公司业务的影响。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中预期存在差异的风险和不确定性的进一步描述，以及与 Revolution Medicines 业务总体相关的风险，请参阅 Revolution Medicines 于 2026 年 8 月 5 日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的 10-Q 表格季度报告，以及其未来将向 SEC 提交的定期报告。除法律要求外，Revolution Medicines 不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，以反映新信息、事件或情况，或反映未预期事件的发生。
投资者与媒体联系
参考文献与尾注
参考文献
1 Oracle CancerMPact 患者指标，IV 期新发 + 早期阶段复发。访问于 2026 年 7 月。
2 Siegel RL, Giaquinto AN, Jemal A. Cancer statistics, 2024. CA Cancer J Clin. 2024;74(1):12-49. doi:10.3322/caac.21820
3 Halbrook CJ, Lyssiotis CA, Pasca di Magliano M, Maitra A. Pancreatic cancer: Advances and challenges. Cell. 2023;186(8):1729-1754. doi:10.1016/j.cell.2023.02.014
4 American Cancer Society. Survival Rates for Pancreatic Cancer. 可访问：https://www.cancer.org/cancer/types/pancreatic-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html。访问于 2026 年 9 月。
5 RASONQUE (daraxonrasib) 处方信息。Redwood City, CA: Revolution Medicines, Inc.; 2026 年 8 月。
来源：Revolution Medicines · ir.revmed.com