最近更新时间：
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翰森制药在WCLC 2026口头报告HS-10370联合阿得贝利单抗及含铂化疗一线治疗KRAS G12C突变晚期NSCLC的Ib期数据：中位随访13.6个月，确认ORR 81.5%，DCR 98.1%，12个月PFS率78.7%，mPFS未达到；≥3级TRAEs 80.0%，无治疗相关死亡。
研究关注：可跟踪该联合方案III期推进节奏及PD-L1高表达亚组疗效持续性，评估一线KRAS G12C靶向联合策略的注册潜力。
DESTINY-Lung04 III期显示，Enhertu一线治疗HER2突变晚期非鳞NSCLC中位PFS 14.3个月，对照组帕博利珠单抗联合化疗为8.3个月，HR 0.63，疾病进展或死亡风险降低37.0%。ORR为70.0%对44.5%。OS数据成熟度46.9%，未做正式假设检验，未观察到OS获益。
研究关注：PFS与ORR优势可能支持评估Enhertu向HER2突变NSCLC一线拓展的注册路径；后续可关注OS第二次期中分析与最终分析结果。
Akeso在WCLC 2026公布HARMONi-2的OS更新数据：ivonescimab单药对比pembrolizumab单药，中位OS为30.8个月 vs 22.6个月，分层HR 0.73（95% CI 0.57-0.95；p=0.009），中位随访36.0个月。PD-L1高表达亚组HR 0.58。Summit正在开展全球III期HARMONi-7。
研究关注：HARMONi-2的OS数据可帮助评估ivonescimab头对头对比pembrolizumab的生存获益，并跟踪HARMONi-7全球III期进展。
GSK 与翰森公布 ARTEMIS-008 III 期数据：Ris-Rez 在中国复发小细胞肺癌中较拓扑替康降低死亡风险 54%（HR 0.46），中位 OS 18.5 个月对 10.3 个月，中位随访 12.2 个月。GSK 持有中国大陆及港澳台以外开发与商业化独家权利。
研究关注：可帮助评估 B7-H3 ADC 在复发 SCLC 的注册与适应症拓展潜力，后续关注 EMBOLD SCLC-301 关键数据。
MediLink公布TAISHAN-302 III期期中结果：Tam-Peli对比拓扑替康治疗中国复发SCLC，中位OS 13.3 vs 9.4个月（HR 0.46，p<0.0001），死亡风险降54%，ORR 59.1% vs 9.7%。中国CDE已受理其NDA。
研究关注：可跟踪CDE审评节奏及Roche全球III期启动，评估B7-H3 ADC在SCLC的注册与放量路径。
翰森制药在WCLC 2026报告III期ARTEMIS-008期中数据：瑞康立伏妥塔单抗对比托泊替康治疗经含铂治疗失败的复发性SCLC，中位OS为18.5个月 vs 10.3个月（HR=0.46，p<0.001），达到主要终点。该药SCLC上市申请已于2026年9月2日获NMPA受理并纳入优先审评。
研究关注：III期阳性数据与BLA受理共同支撑注册路径推进节奏评估，可跟踪审评进展及多瘤种III期读出。
WCLC 2026发布HARMONi-2研究OS结果：中位随访36个月，依沃西对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性晚期NSCLC，中位OS为30.8个月 vs 22.6个月，HR=0.73（95% CI 0.57–0.95），P=0.009，达预设统计学显著性。
研究关注：OS阳性有助于评估依沃西在PD-L1阳性NSCLC一线对帕博利珠单抗的迭代潜力；可跟踪HARMONi-7国际多中心III期进展。
强生将于IASLC 2026 WCLC公布RYBREVANT相关数据。III期PAPILLON研究一线RYBREVANT联合化疗治疗EGFR外显子20插入突变NSCLC的最终总生存分析入选Presidential Symposium（LBA PL.03.03）。另公布COPERNICUS、PALOMA-2及真实世界数据。
研究关注：PAPILLON最终OS数据可能帮助评估该一线联合方案在EGFR外显子20插入突变人群的生存获益能否确立，并跟踪其注册与指南地位变化。
Erasca宣布将在11月18-20日于巴塞罗那举行的第38届EORTC-NCI-AACR研讨会上公布数据：口头报告分享AURORAS-1 I期试验中ERAS-0015单药更新临床数据，包含更多患者和更长随访；壁报展示ERAS-0015与ERAS-4001联合在KRAS G12X驱动模型中的非临床协同数据。
法国早期准入项目30例获得性下丘脑肥胖儿科患者中，setmelanotide治疗6个月平均BMI较基线降11.5%（n=17），12个月降10.5%（n=13），18个月降9.0%（n=5，p<0.13）；III期TRANSCEND事后分析显示多项代谢指标较安慰剂改善。
研究关注：真实世界18个月BMI降幅收窄且样本仅5例，可跟踪长期疗效持续性；III期事后分析提示代谢指标获益。
传奇生物将于2026年9月23-26日在苏格兰格拉斯哥举行的第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会上公布CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）临床项目数据。
Definium Therapeutics将于9月15日至19日在新奥尔良举行的Psych Congress 2026上公布DT120（lysergide）口服崩解片治疗广泛性焦虑障碍（GAD）和重度抑郁症（MDD）的III期Emerge和Voyage试验顶线结果。
RESTORE-PV II期试验显示，DISC-3405升高hepcidin、降低血清铁，Cohort A平均血细胞比容稳定维持<45%至26周。完成26周的13例患者平均放血事件由基线4.0次降至0.6次（p<0.0001），61.5%未再放血；安全性总体可耐受。
研究关注：可跟踪DISC-3405在PV的静脉放血减少能否在更大样本中重现，及年底前关键进展。
Ascendis公布reACHin试验开放标签sentinel队列52周数据：7名0至<2岁软骨发育不全婴儿接受每周一次TransCon CNP（navepegritide）100 μg/kg，AFMS全部稳定或改善，枕骨大孔矢状径平均增加3.15 mm，ACH特异性仰卧位身长Z评分平均提高0.42，无注射部位反应。该药2026年2月已获FDA批准用于2岁及以上患儿。
研究关注：关注婴儿期早期干预能否打开2岁以下适应症拓展空间，后续跟踪双盲部分数据读出。
盐野义宣布将在IDWeek 2026（10月21-24日，华盛顿特区）公布其抗感染管线数据，包括全球III期SCORPIO-PEP试验的亚组分析口头报告，以及SENTRY监测项目中呼吸机相关肺炎分离株的快速报告，另有18场报告覆盖COVID-19抗病毒药与革兰阴性菌抗生素项目。公司同时提及XOCOVA获FDA批准及Fetroja儿科补充新药申请获受理。
康诺亚合作伙伴Belenos公布CM512（BEL512）治疗轻中度哮喘海外Ib期阳性中期结果：50例受试者1:1随机，未报告严重或重度不良事件。第4天FeNO较基线降约48%，第8周降65%；中度患者FEV1第7周经安慰剂校正较基线增330毫升。
研究关注：关注CM512哮喘Ib期阳性信号能否支撑2027年启动的哮喘与CRSwNP全球III期，并跟踪最终安全性随访读出。
BioMarin公布III期CANOPY-HCH-3研究结果，VOXZOGO在软骨发育不全儿童中52周AGV较安慰剂LS均值差2.33 cm/年（p<0.0001），达主要终点；身高、身高Z评分和臂展亦显著改善，安全性与此前一致。公司已向FDA提交sNDA。
研究关注：III期阳性数据与sNDA申报同步，可跟踪FDA审评节奏及2027年潜在上市对适应症拓展的贡献。
Xeris于9月9日举办网络研讨会，介绍其在研每周一次皮下注射左甲状腺素XP-8121的III期注册研究Cornerstone设计，该研究拟于年底启动，预计2028年末读出顶线结果，公司预计2030年获FDA批准并上市。
强生将于2026年9月23-26日在格拉斯哥IMS年会公布超35篇多发性骨髓瘤摘要。重点包括CARTITUDE-2 A队列CARVYKTI二线及以上≥5年随访，以及III期MajesTEC-3中TECVAYLI联合DARZALEX FASPRO的混合治愈模型估计统计治愈比例>85%。
研究关注：可跟踪CARVYKTI在更早线次的长期缓解持续性，以及MajesTEC-3治愈模型对双抗联合长期生存预期的支撑程度。
截至2026年8月31日数据截止，60 mg QD组单发标记病灶患者(n=8)ORR达100%、最佳总体CR率75%；合并单发与多发标记病灶(n=14)ORR为79%。3级治疗相关不良事件占4.5%，60 mg QD组无剂量下调或治疗相关停药。
研究关注：可跟踪60 mg QD在计划III期辅助治疗中的剂量选择与监管沟通进展。
BridgeBio公布III期PROPEL 3探索性分析：52周时口服infigratinib组AHI较基线升10.4%，安慰剂组升49.2%；中耳炎年化发生率低38%。PROPEL项目治疗3年身高Z评分较基线+0.92 SD，安全性良好。公司已向FDA提交NDA，预计2027年中美国上市。
研究关注：关注口服infigratinib在生长之外的睡眠呼吸暂停、中耳炎等探索性终点趋势，及NDA审评与2027年中美国上市节奏。
拜耳启动BAY 3670549的全球II期试验（NCT07625215），该高选择性GIRK4抑制剂拟用于房颤患者快速心律转复。试验为随机、双盲、安慰剂对照、平行分组、多队列设计，在需电复律的成人房颤患者中评估疗效、安全性、耐受性及药效/药代动力学。此前已完成的I期单次递增剂量研究显示健康受试者耐受性良好。
研究关注：II期启动将GIRK4抑制剂推进至房颤疗效验证阶段，可跟踪其相对电复律的快速转复潜力与安全性数据。
NEJM 发表 oveporexton 两项 III 期研究（FirstLight 168 人、RadiantLight 105 人），12 周内清醒度、猝倒、疾病严重度及生活质量较安慰剂显著改善（p<0.001）。每周猝倒率中位降幅 79.0%–88.8%，安慰剂 27.7%–39.1%。
研究关注：可帮助评估 orexin 激动剂对 NT1 全症状谱的疗效持续性，并跟踪长期扩展研究及更多地区注册进展。
盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期结果：营养不良型大疱性表皮松解症试验中，4例患者有3例达到难治性溃疡闭合的主要终点；急性缺血性卒中全球II期试验未达主要终点，mRS未见统计学显著改善，两组不良事件发生率相当。
研究关注：两项II期结果分化，可跟踪盐野义对redasemtide后续开发策略的调整方向。
安进公布III期DeLLphi-305研究预设中期分析结果：IMDELLTRA（tarlatamab-dlle）联合阿斯利康Imfinzi（durvalumab）用于ES-SCLC一线维持治疗，较durvalumab单药在OS上取得统计学显著且具临床意义的改善，PFS和ORR次要终点亦达标。563例患者1:1随机，安全性与此前各药已知特征一致。公司计划在学术会议公布详细数据并与监管机构沟通。
研究关注：关注IMDELLTRA一线维持治疗能否拓展适应症，及后续监管沟通与数据读出节奏。
Spyre披露II期SKYLINE Part A中SPY003治疗中重度活动性UC的12周诱导数据：主要终点RHI较基线降低10.0分（p<0.0001），临床缓解率20%、内镜改善率30%，安全性符合IL-23类。Part B联用队列正在入组，预计2027年读出。
研究关注：SPY003单药数据补齐IBD三靶点概念验证，可跟踪Part B联用读出节奏与组合差异化。
ACCG-2671在I/IIa期SAD试验中半衰期约6天、无SAE，单次10mg剂量第24天平均减重3.3%；aleniglipron在ACCESS OLE中72周最高减重16.2%，因不良事件停药率低于5%。
研究关注：可跟踪口服小分子减重双管线数据成熟度，及III期读出节奏对竞争定位的影响。
强生将在2026 Psych Congress年会上公布24篇神经精神病学摘要，包括CAPLYTA（lumateperone）治疗双相I型躁狂的关键III期新数据，以及该药在双相抑郁和重性抑郁障碍中的额外数据。
Dyne宣布将在WMS和AANEM会议公布ACHIEVE试验额外一年临床数据：MAD汇总剂量组（N=25-26）6个月和12个月数据，与倾向匹配的END-DM1自然史队列（N=41-46）对比，并更新安全性数据。公司同时将提供REC队列（n=71）vHOT平均基线值，REC顶线数据预计2027年一季度。
HexAgon研究II期随机部分显示，INBRX-106联合pembrolizumab一线治疗PD-L1阳性HNSCC的cORR为48.3%，对照组26.5%；中位PFS 9.6个月对4.9个月，数据截止2026年8月19日。HPV+亚组cORR 80.0%对33.3%。公司计划扩展约50例HPV+ OPSCC患者。
研究关注：关注HPV+亚组获益能否在约50例OPSCC扩展队列中重现，以支撑加速审批路径。
Pharvaris公布CHAPTER-3 III期顶线数据：deucrictibant XR 40mg每日一次使全部类型HAE患者月均发作率较安慰剂降低83%（p<0.0001），1/2型患者降低87%；所有次要终点达统计学显著，耐受性良好。公司计划2027年上半年起提交上市申请。
研究关注：关注口服预防疗法在HAE的III期验证，及2027上半年申报节奏。
Beam在ERS 2026公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据：截至2026年6月24日，29例单次给药患者中60mg组总AAT稳态均值14.4µM（Part A）和13.5µM（Part B），均高于11µM保护阈值，Z-AAT降低84%。全球关键队列已启动给药。
研究关注：关注单次给药18个月持久性及60mg剂量下AAT生物标志物，评估加速批准路径可行性。
II期PHocus研究达到主要终点，第16周PVR安慰剂校正后降低56.3%（p<0.0001）；6MWD改善35.2米、NT-proBNP降低53.2%。第24周探索性分析6MWD改善增至52.7米。III期PHrontier已启动，计划入组约375例。
研究关注：可跟踪PH-ILD注册路径与III期PHrontier入组进度，评估吸入sGC激活剂差异化定位。
诺华公布III期HARBOR研究（约150例DM1患者，54周，每8周给药）未达vHOT主要终点，次要终点及探索性分析显示临床活性迹象，安全性与此前数据基本一致。公司将分析完整数据集并与监管沟通确定后续开发路径；同管线del-zota获FDA优先审评，del-brax拟就FSHD的I/II期生物标志物数据与FDA会面。
研究关注：主要终点失败或需下调del-desiran的DM1研发预期，可跟踪完整数据集与监管沟通对后续路径的指引。
Xenon公布azetukalner（KV7钾通道开放剂）在成人局灶性癫痫中7年X-TOLE开放标签延展的≥48个月中期分析，评估长期安全性与疗效。具体数据未在原文披露。
研究关注：可跟踪azetukalner长期安全性及X-TOLE开放标签延展的疗效持续性，为局灶性癫痫后续开发提供参考。
协和麒麟公布KHK4951（tivozanib纳米晶滴眼液）治疗nAMD的II期4951-002顶线结果：高剂量组较低剂量组未显示优效，主要终点未达成。各剂量组约65%–69%患者至52周未出现BCVA下降≥15个字母或需补救治疗，总体耐受良好，无新安全性信号。
研究关注：评估眼表给药维持治疗nAMD的可行性，关注无对照组与剂量反应缺失对后续设计的影响。
BMS 公布 arlo-cel 注册性 II 期 QUINTESSENTIAL 试验阳性顶线结果，该单臂研究入组四类暴露复发难治多发性骨髓瘤成人患者。研究达到 ORR 主要终点及 CRR 关键次要终点，覆盖既往≥4线和≥3线人群，安全性与其他 CAR-T 及 GPRC5D 靶向疗法一致。
研究关注：可评估 GPRC5D 靶向 CAR-T 在 BCMA 经治人群的差异化定位，后续关注数据披露与注册推进节奏。
Ascendis Pharma 将于 9 月 8-10 日在法国马赛举行的 ESPE 2026 年会上公布内分泌罕见病项目最新数据，包括 TransCon CNP（navepegritide）治疗 0 至 <2 岁软骨发育不全婴儿的关键性 reACHin 试验首批哨兵队列数据，以口头报告形式呈现。
STEP Young III 期达到主要终点：6至<12岁肥胖儿童每周皮下注射司美格鲁肽联合生活方式干预，第68周BMI降幅优于安慰剂。40.4%司美格鲁肽组儿童不再符合肥胖分类，安慰剂组为0%；基线超85%为II/III级重度肥胖，安全性与此前儿童及成人试验一致。
研究关注：可评估司美格鲁肽在6至<12岁人群的适应症拓展与注册推进节奏；后续关注详细数据披露及BMI分类改善的持续性。
Xenon Pharmaceuticals 公布 X-TOLE 开放标签扩展研究中 XEN1101 长期癫痫无发作的特征分析，探讨其对未来临床实践的潜在意义。该分析基于正在进行的开放标签扩展研究，具体数据未在标题中披露。