BridgeBio口服infigratinib III期PROPEL 3显示52周生长外获益

口服 Infigratinib 在 3 期 PROPEL 3 试验中于 52 周内在软骨发育不全儿童中显示出超越生长的显著获益

- 在 PROPEL 3 中口服 infigratinib 治疗 52 周，在具有临床意义的探索性终点（包括睡眠呼吸暂停和中耳炎事件）方面相较安慰剂呈现有利趋势

• 睡眠呼吸暂停指标的稳定：口服 infigratinib 组第 52 周时的平均总呼吸暂停低通气指数（AHI）与基线均值保持一致，增加 10.4%，而安慰剂组增加 49.2%； 在 8 岁以下儿童中，口服 infigratinib 组的平均总 AHI 保持不变，而安慰剂组增加 63.2%
• 耳部感染发生率降低：口服 infigratinib 组的中耳炎事件估计年化发生率较安慰剂组低 38%；在 8 岁以下儿童中，口服 infigratinib 组的中耳炎事件年化发生率较安慰剂组低 47%
  

- 在 PROPEL 项目中接受治疗长达三年的儿童中，口服 infigratinib 显示出生长（第 3 年身高 Z 评分的 CFBL 为 +0.92 SD）和身体比例（第 3 年上下身段比值的 CFBL 为 -0.15）的持续改善，且安全性良好，未出现新的安全性信号

- 这些发现建立在先前发表于 NEJM 的 PROPEL 3 主要和次要终点结果之上，其中口服 infigratinib 相较安慰剂在 AHV 方面显示出 +2.10 cm/年的改善（p<0.0001），并在 8 岁以下儿童中于 52 周内显示出身体比例的统计学显著改善

- BridgeBio 已就口服 infigratinib 治疗软骨发育不全向 FDA 提交 NDA，并预计于 2027 年年中在美国上市 

加利福尼亚州帕洛阿尔托，2026 年 9 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）—— BridgeBio Pharma, Inc.（Nasdaq: BBIO）（“BridgeBio”或“公司”），一家专注于开发遗传性疾病药物的商业化阶段、多产品生物制药公司，今日公布了来自 PROPEL 3 的新探索性分析结果。PROPEL 3 是口服 infigratinib 在软骨发育不全儿童中开展的全球 3 期关键性研究，结果显示在软骨发育不全相关医学并发症（包括睡眠呼吸暂停、中耳炎和身体成分）方面呈现方向性有利趋势，且超越了对生长的作用。这些数据在法国马赛举行的 2026 年欧洲儿科内分泌学会（ESPE）年会上，由美国约翰斯·霍普金斯大学的 Julie Hoover-Fong 医学博士、哲学博士以迟发口头报告形式公布。

“过去，软骨发育不全的研究主要集中于测量生长，因为身高易于测定。但患儿家庭一直强调，他们关注的重点远不止生长曲线，”英国伦敦Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust的Melita Irving医学博士表示。“生长只是这一医学复杂病症全貌的一部分，患儿会经历睡眠中断、反复耳部感染或其他与软骨发育不全相关的健康挑战。令我尤其感到鼓舞的是，不仅各项指标均观察到一致的获益，而且PROPEL项目的长期数据显示，生长和身体比例性的改善在三年治疗期间得以持续，安全性特征保持良好，未发现新的安全性信号。综合来看，这些发现表明，有望解决更广泛的结果，这些结果可能随时间推移对儿童的健康和日常生活产生有意义的影响。”

在ESPE 2026上公布的PROPEL 3新探索性结果包括：

• Stabilization of sleep apnea measures:
  • 口服infigratinib组第52周的平均总呼吸暂停低通气指数（AHI）与基线均值保持一致，增加10.4%，而安慰剂组增加49.2%
  • 在8岁以下儿童中，口服infigratinib组第52周的平均总AHI无变化，而安慰剂组增加63.2%
• 耳部感染率降低：中耳炎是软骨发育不全患儿的一种反复发作的并发症，可影响听力和语言发育，其估计年化发生率在口服infigratinib组中比安慰剂组低38%，在8岁以下儿童中，口服infigratinib组比安慰剂组低47%
• 对身体成分的影响：口服infigratinib组体重指数相对基线的平均变化小于安慰剂组（0.50 vs 0.93 kg/m²），瘦体重增加更多（1.77 vs 1.58 kg），体脂量增加更少（0.95 vs 1.12 kg），内脏脂肪体积增加更少（1.55 vs 18.42 mL）
  

除在2026年ESPE年会上的最新突破性口头报告外，BridgeBio还分享了一张海报，Infigratinib在软骨发育不全儿童中的长期疗效和安全性结果，由Irving博士展示。这些发现表明，在PROPEL项目中接受治疗长达三年的儿童中，口服infigratinib显示出持续的生长改善，第3年时身高Z评分相对于软骨发育不全人群较基线的变化为+0.92 SD。此外，口服infigratinib显示出持续的比例性改善，第3年时上下身段比例较基线的变化为-0.15。结果显示，口服infigratinib继续具有良好的耐受性，未发现新的安全性信号。

BridgeBio还分享了一张聚焦于PROPEL Infant & Toddler（I&T）的海报，这是一项正在进行的2/2b期研究，针对3岁以下软骨发育不全儿童，以及一张聚焦于软骨发育不全症影响的定性研究的电子海报。

PROPEL 3 在年化身高增长速度（AHV）方面展现出同类最佳的改善，并且在 3 期软骨发育不全研究中首次实现了身体比例和臂展的统计学显著改善，支持其作为首个直接作用于 FGFR3 的口服靶向治疗选择的潜力。主要结果可参见此处。这些数据作为原创研究文章发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，并同时在 2026 年国际儿童骨骼健康大会（ICCBH）上以最新突破性口头报告形式展示。结果可参见此处。

BridgeBio 认为口服 infigratinib 有望成为首个也是唯一获批的口服疗法，并成为软骨发育不全儿童潜在同类最佳选择。公司已就口服 infigratinib 治疗软骨发育不全向 FDA 提交 NDA，并预计于 2027 年中期在美国上市。公司打算于 2026 年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交软骨发育不全的上市许可申请（MAA）。

基于 PROPEL 2 临床试验的共同结果，口服 infigratinib 已获得美国 FDA 突破性疗法认定，该结果符合 FDA 关于在临床显著终点上可能较现有疗法展现出实质性疗效改善的要求。除获得突破性疗法认定外，口服 infigratinib 还就软骨发育不全获得了 FDA 的孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定。如果口服 infigratinib 获批，BridgeBio 可能有资格获得优先审评券。

关于 PROPEL I&T 试验（NCT07169279）的信息可在 此处 的 clinicaltrials.gov 上找到。关于 ACCEL——公司针对口服 infigratinib 治疗软骨发育不全的 3 期研究的观察性导入研究（NCT06410976）——的信息可参见此处，关于 ACCEL 2/3——BridgeBio 针对软骨发育不全的口服 infigratinib 2/3 期临床研究（NCT06873035）——的信息可参见此处。BridgeBio 致力于探索口服 infigratinib 对软骨发育不全、软骨发育不全及其他骨骼发育不良疾病的更广泛医学和功能影响的潜力，这些疾病对家庭而言存在重大未满足需求。