Ascendis公布TransCon CNP婴儿II期sentinel队列52周数据
First Infant Data from Ascendis Trial of Once-Weekly TransCon CNP (Navepegritide) Presented at ESPE 2026
Ascendis公布reACHin试验开放标签sentinel队列52周数据：7名0至<2岁软骨发育不全婴儿接受每周一次TransCon CNP（navepegritide）100 μg/kg，AFMS全部稳定或改善，枕骨大孔矢状径平均增加3.15 mm，ACH特异性仰卧位身长Z评分平均提高0.42，无注射部位反应。该药2026年2月已获FDA批准用于2岁及以上患儿。
关注婴儿期早期干预能否打开2岁以下适应症拓展空间，后续跟踪双盲部分数据读出。
– 接受 TransCon CNP 治疗后，软骨发育不全枕骨大孔评分在基线与第 52 周之间保持稳定或有所改善
– 在哨兵队列中，TransCon CNP 治疗增加了线性生长，ACH 特异性仰卧位身长 Z 评分从基线至第 52 周改善了 +0.42
– TransCon CNP 治疗总体耐受性良好，在 52 周治疗期间未报告注射部位反应
丹麦哥本哈根，2026 年 9 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今日公布了 reACHin 试验开放标签哨兵队列部分的第 52 周数据（该部分先于现已完全入组的双盲部分），显示每周一次 TransCon CNP（navepegritide）治疗可使 0 至 <2 岁软骨发育不全婴儿的枕骨大孔狭窄（一种可导致危险的脑干和脊髓压迫的颅骨狭窄）稳定或改善，并带来线性生长获益。该数据由巴黎 Necker-Enfants Malades 医院临床遗传学家 Geneviève Baujat 医学博士在 ESPE 2026（欧洲儿科内分泌学会年会）上公布。
“这个哨兵组令人印象深刻的安全性特征和数据表明，每周一次 TransCon CNP 治疗的早期干预可能有助于解决软骨发育不全婴儿的医疗并发症和生长受限问题，”Baujat 博士说。“值得注意的是，在该哨兵队列中观察到的枕骨大孔狭窄稳定或改善，表明 TransCon CNP 有潜力解决这一脆弱人群的关键问题。”
reACHin 是一项关键性 2 期、随机、安慰剂对照试验，旨在评估每周一次 100 μg/kg/周剂量 TransCon CNP 在至少 66 名 0 至 <2 岁、经基因确诊为软骨发育不全的初治婴儿中的安全性、耐受性和有效性，随后进行 52 周开放标签扩展。在 52 周双盲期招募之前，7 名软骨发育不全婴儿（平均年龄 11.7 个月）被纳入开放标签哨兵队列，以评估 TransCon CNP 在该年龄组中的安全性和药代动力学（PK）。第 52 周的其他结局指标包括软骨发育不全枕骨大孔评分（AFMS，一种用于评估和分类枕骨大孔狭窄严重程度的标准化 MRI 分级系统）、ACH 特异性仰卧位身长 Z 评分较基线的变化，以及年化生长速度（AGV）。
第 52 周 reACHin 试验哨兵队列数据要点
- Treatment with TransCon CNP led to stable or improved cranio-cervical junction health at Week 52, as measured by:
- 所有儿童在基线与第 52 周之间 AFMS 保持稳定或有所改善
- 枕骨大孔矢状直径较基线的平均变化为 +3.15 mm
- 52 周期间未进行减压手术
- Treatment with TransCon CNP increased linear growth at Week 52:
- ACH 特异性仰卧位身长 Z 评分较基线的平均变化为 +0.42
- 平均 AGV 为 9.9 cm/年
- PK 与在较大儿童中观察到的结果相当，支持 100 μg/kg/周剂量
- TransCon CNP was generally well tolerated and the safety data were consistent with those previously reported in other trials:
- 52 周治疗期间未报告注射部位反应
- 无死亡、骨折、骨相关安全性事件或症状性低血压
- 研究者未评估任何 AE 与治疗相关，且无 AE 导致治疗中断或停止或退出试验
“软骨发育不全可影响儿童健康和生活的许多方面。因此，并不仅仅是为了身高，我们认为家庭应为其子女尽可能广泛地获得多种治疗方案，”西班牙倡导组织Fundación ALPE Acondroplasia主任Susana Noval表示。“TransCon CNP的这项初始婴儿数据展现出非常令人鼓舞的安全性和耐受性特征，我们期待随着更多数据的出现继续跟踪该研究。”
补充资料（4 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
关于TransCon CNP
TransCon CNP是一种每周给药一次的C型利钠肽（CNP）前药，旨在使活性CNP持续暴露于全身组织受体，以对抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号传导。2026年2月，TransCon CNP获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为YUVIWEL®，用于增加骨骺未闭合的2岁及以上软骨发育不全儿科患者的线性生长。Ascendis Pharma针对YUVIWEL的上市许可申请正在接受欧洲药品管理局审评，预计将于2026年第四季度作出监管决定。
关于软骨发育不全
软骨发育不全是一种罕见遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）变异引起，导致FGFR3与CNP信号通路效应失衡，估计全球影响超过250,000人。虽然历史上被视为一种骨骼生长障碍，但软骨发育不全中出现的FGFR3变异在全身组织中均有表达，除骨骼发育不良外，还会导致严重的肌肉、神经和心肺并发症。软骨发育不全的医学并发症在不同生命阶段有所不同。在整个婴儿期和儿童期，观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌力和耐力受损、听力缺陷和慢性耳部感染、上气道阻塞、睡眠呼吸障碍、髋部问题、腿部弯曲和慢性疼痛；其中许多并发症在成年期持续存在或加重。这些医学并发症可影响身体健康和生活质量，并可能受到一系列个体、临床和社会因素的影响。一些软骨发育不全患者需要多次操作和手术来处理特定的功能或解剖问题。
关于Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma是一家全球性生物制药公司，专注于应用我们创新的TransCon技术平台为患者带来有意义的改变。在患者、科学和热情这一核心价值观的指引下，并遵循我们的产品创新算法，我们应用TransCon开发新疗法，这些疗法展现出解决未满足医疗需求的最佳同类潜力。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他设施。请访问ascendispharma.com了解更多信息。
法律与声明
前瞻性声明
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性声明。除历史事实陈述外，本新闻稿中所有关于Ascendis未来运营、管理层计划和目标的陈述均为前瞻性声明，符合经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条的含义。此类声明的示例包括但不限于以下相关声明：(i) TransCon CNP（navepegritide）在解决枕骨大孔狭窄和支持软骨发育不全婴儿线性生长方面的潜力，(ii) 基于reACHin试验哨兵队列数据，TransCon CNP在婴儿中的潜在安全性、耐受性和疗效获益，(iii) 欧洲药品管理局就YUVIWEL作出监管决定的预期时间，(iv) Ascendis运用其TransCon技术平台为患者带来有意义改变的能力，以及(v) Ascendis利用TransCon开发新的、可能为同类最佳的疗法以满足未满足医疗需求。Ascendis可能实际上无法实现前瞻性声明中披露的计划、意图或达到预期或预测，您不应过度依赖这些前瞻性声明。实际结果或事件可能与前瞻性声明中披露的计划、意图、预期和预测存在重大差异。多种重要因素可能导致实际结果或事件与Ascendis所作的前瞻性声明存在重大差异，包括但不限于：Ascendis的产品和候选产品依赖第三方制造商、分销商和服务提供商；与监管审查和批准相关的风险，包括可能出现的延迟、要求提供额外数据或分析、使用限制或约束、批准标签比预期更有限，或未能获得美国、欧盟或其他司法管辖区的批准；临床开发风险，包括正在进行或未来试验的结果可能无法证实早期数据；开发项目或上市产品中出现未预见的安全性或不耐受性发现；可能延迟开发或商业化的生产、供应链、质量或物流问题；与任何已获批Ascendis产品商业化相关的未预见费用；影响Ascendis业务整体的未预见研发或销售、一般及行政费用和其他成本；市场接受度、定价和报销挑战，包括付款方覆盖决定和卫生技术评估；竞争动态，包括新的或改进的疗法；知识产权保护、自由实施和诉讼风险；Ascendis在需要时获得额外资金以支持其业务活动的能力；网络安全、数据隐私和信息技术中断；以及国际经济、政治、法律、合规、公共卫生和商业因素的影响，包括关税、贸易政策、汇率波动和地缘政治事件。有关可能导致实际结果与这些前瞻性声明中所述内容存在差异的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ascendis业务总体相关的风险，请参阅Ascendis于2026年2月11日向美国证券交易委员会（SEC）提交的20-F表格年度报告，以及Ascendis未来向SEC提交或呈报的其他报告。前瞻性声明不反映Ascendis可能达成或进行的任何未来许可、合作、收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。除法律要求外，Ascendis不承担更新任何前瞻性声明的义务。
Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma 标志、公司标志、TransCon® 和 YUVIWEL® 是 Ascendis Pharma 集团拥有的商标。© 2026 年 9 月 Ascendis Pharma A/S。
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