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Ascendis公布TransCon CNP婴儿软骨发育不全数据
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AI 综述
2026年9月7日，Ascendis Pharma宣布将于9月8-10日在法国马赛举行的ESPE 2026年会上公布内分泌罕见病项目最新数据，包括TransCon CNP（navepegritide）治疗0至<2岁软骨发育不全婴儿的关键性reACHin试验首批哨兵队列数据，以口头报告形式呈现。9月10日，公司公布reACHin试验开放标签sentinel队列52周数据：7名0至<2岁软骨发育不全婴儿接受每周一次TransCon CNP 100 μg/kg，AFMS全部稳定或改善，枕骨大孔矢状径平均增加3.15 mm，ACH特异性仰卧位身长Z评分平均提高0.42，无注射部位反应。报道称该药2026年2月已获FDA批准用于2岁及以上患儿。
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最新进展9月10日 04:01
Ascendis公布reACHin试验sentinel队列52周数据，7名婴儿AFMS稳定或改善。事件进展
2 个进展
- 9月10日 04:01 · 1 篇报道TransCon CNP婴儿52周数据公布Ascendis Pharma｜阿森迪斯：Ascendis公布TransCon CNP婴儿II期sentinel队列52周数据
- 9月7日 19:00 · 1 篇报道Ascendis将在ESPE 2026公布内分泌罕见病数据Ascendis Pharma｜阿森迪斯：Ascendis 将在 ESPE 2026 公布 TransCon CNP 婴儿软骨发育不全 reACHin 试验首批哨兵队列数据
报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
9月10日
- Ascendis Pharma｜阿森迪斯精选Ascendis公布TransCon CNP婴儿II期sentinel队列52周数据
Ascendis公布reACHin试验开放标签sentinel队列52周数据：7名0至<2岁软骨发育不全婴儿接受每周一次TransCon CNP（navepegritide）100 μg/kg，AFMS全部稳定或改善，枕骨大孔矢状径平均增加3.15 mm，ACH特异性仰卧位身长Z评分平均提高0.42，无注射部位反应。该药2026年2月已获FDA批准用于2岁及以上患儿。
9月7日
- Ascendis Pharma｜阿森迪斯Ascendis 将在 ESPE 2026 公布 TransCon CNP 婴儿软骨发育不全 reACHin 试验首批哨兵队列数据
Ascendis Pharma 将于 9 月 8-10 日在法国马赛举行的 ESPE 2026 年会上公布内分泌罕见病项目最新数据，包括 TransCon CNP（navepegritide）治疗 0 至 <2 岁软骨发育不全婴儿的关键性 reACHin 试验首批哨兵队列数据，以口头报告形式呈现。