Rhythm在ESPE披露setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖真实世界及III期数据

Setmelanotide 适应症

在美国，setmelanotide 适用于减少 4 岁及以上患有获得性下丘脑肥胖的成人和儿童患者的 excess body weight 并长期维持体重减轻，以及用于 2 岁及以上因 Bardet-Biedl 综合征（BBS）或 Pro-opiomelanocortin（POMC）、proprotein convertase subtilisin/kexin type 1（PCSK1）或 leptin receptor（LEPR）缺陷导致肥胖的成人和儿童患者，这些缺陷经基因检测证实存在 POMC、PCSK1 或 LEPR 基因变异，且被解读为致病性、可能致病性或意义不明确（VUS）。

在欧盟和英国，setmelanotide 适用于治疗 2 岁及以上成人和儿童中与经基因确诊的 BBS 或功能丧失双等位基因 POMC，包括 PCSK1，缺陷或双等位基因 LEPR 缺陷相关的肥胖并控制饥饿，以及用于治疗 4 岁及以上因下丘脑损伤或功能障碍导致获得性下丘脑肥胖的成人和儿童的肥胖并控制饥饿。在欧盟和英国，setmelanotide 应由在诊断和管理遗传性或下丘脑起源的罕见肥胖方面经验丰富的医生开具处方并进行监督。

使用限制

Setmelanotide 不适用于治疗以下情况的患者，因为预计 setmelanotide 不会有效：

• 因疑似 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷导致的肥胖，且 POMC、PCSK1 或 LEPR 变异被归类为良性或可能良性
• 其他类型的肥胖，与获得性HO、BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺陷无关，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和一般性（多基因）肥胖。

重要安全信息

禁忌症

对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应史。已有严重超敏反应（如过敏性休克）报告。

警告和注意事项

性唤起障碍：已有男性发生自发性阴茎勃起和阴茎勃起频率增加。告知患者这些事件可能发生，并指导勃起持续超过4小时的患者寻求紧急医疗救助。

抑郁和自杀意念：已有抑郁和自杀意念发生。监测患者是否出现新发或加重的抑郁或自杀想法或行为。如果患者出现自杀想法或行为，或出现临床显著或持续性抑郁症状，考虑停用IMCIVREE。

超敏反应：已有严重超敏反应（如过敏性休克）报告。如怀疑，建议患者立即就医并停用IMCIVREE。

皮肤色素沉着过度、原有痣变暗及新发黑色素细胞痣：大多数接受IMCIVREE治疗的患者出现全身性或局灶性皮肤色素增加。IMCIVREE还可能导致新发黑色素细胞痣或原有痣变暗。在开始治疗前进行全身皮肤检查，并在治疗期间定期检查，以监测原有和新发色素性病变。

获得性HO患者的急性肾上腺功能不全：在获得性HO和继发性肾上腺功能不全患者中，5%的IMCIVREE治疗患者和0%的安慰剂治疗患者报告了与急性肾上腺功能不全相关的严重不良反应。在继发性肾上腺功能不全患者中，监测急性肾上腺功能不全的临床体征。

获得性HO和中枢性尿崩症患者的钠失衡：在获得性HO合并中枢性尿崩症（DI）/精氨酸加压素（AVP）缺乏的患者中，6%的IMCIVREE治疗患者和2%的安慰剂治疗患者报告低钠血症，5%的IMCIVREE治疗患者和4%的安慰剂治疗患者报告高钠血症。随着液体摄入和水合状态的变化监测血清钠水平。根据需要调整DI/AVP缺乏的合并治疗剂量。

不良反应

最常见的不良反应（至少1个适应症中发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起。

特殊人群中的使用

不建议在母乳喂养期间使用IMCIVREE治疗。当确认妊娠时，除非治疗获益大于对胎儿的潜在风险，否则停用IMCIVREE。

报告疑似不良反应，请联系Rhythm Pharmaceuticals，电话+1 (833) 789-6337，或FDA，电话1-800-FDA-1088，或http://www.fda.gov/medwatch。关于在欧洲报告疑似不良反应的信息，请参见产品特性摘要第4.8节。

请参阅完整处方信息以获取更多重要安全性信息。

关于 Rhythm Pharmaceuticals

Rhythm 是一家处于商业化阶段的生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活。Rhythm 的主导资产 IMCIVREE^®（setmelanotide）是一种 MC4R 激动剂，旨在治疗食欲亢进和严重肥胖，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于减少 4 岁及以上患有获得性下丘脑肥胖的成人和儿童患者的 excess body weight 并长期维持体重减轻，以及用于 2 岁及以上因 Bardet-Biedl 综合征（BBS）或经基因确诊的 pro-opiomelanocortin（POMC），包括 proprotein convertase subtilisin/kexin type 1（PCSK1）缺陷或 leptin receptor（LEPR）缺陷导致肥胖的成人和儿童患者。欧盟委员会（EC）和英国药品和健康产品管理局（MHRA）均已授权 setmelanotide 用于治疗 4 岁及以上因下丘脑损伤或功能障碍导致获得性下丘脑肥胖的患者的肥胖并控制饥饿；以及用于治疗 2 岁及以上成人和儿童中与经基因确诊的 BBS 或经基因确诊的功能丧失双等位基因 POMC，包括 PCSK1，缺陷或双等位基因 LEPR 缺陷相关的肥胖并控制饥饿。此外，Rhythm 正在推进 setmelanotide 在其他罕见疾病中的广泛临床开发项目，以及研究性 MC4R 激动剂 bivamelagon 和 RM-718，以及用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物组合。Rhythm 总部位于马萨诸塞州波士顿。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中所有与历史事实无关的陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于有关我们任何产品或候选产品在任何剂量或任何适应症下的安全性、有效性、潜在获益以及临床设计或进展的陈述，包括setmelanotide、bivamelagon和RM-718；setmelanotide在获得性HO患者（包括儿科患者）中的使用，以及我们商业上市的成功；我们对任何候选产品潜在监管申报、进展或批准及其时间的预期，IMCIVREE的商业增长；我们药品（包括用于治疗获得性HO的setmelanotide）的估计市场规模和可及人群；我们参与即将举行的活动和演讲（包括在ESPE上的活动）及其日期、时间和内容；以及上述任何事项的时间安排。使用“expect”、“anticipate”、“believe”、“may”、“will”等词语及类似措辞的陈述也属于前瞻性陈述。此类陈述受众多风险和不确定性影响，包括但不限于我们招募患者参加临床试验的能力、临床试验的设计和结果、竞争的影响、实现或获得必要监管批准的能力、与数据分析和报告相关的风险、不利的定价法规、第三方报销实践或医疗改革举措、与我们国际业务相关法律法规及任何相关合规计划成本相关的风险、我们成功将setmelanotide商业化的能力、我们的流动性和开支、我们留住关键员工和顾问以及吸引、留住和激励合格人员的能力，以及总体经济状况，以及其他重要因素，包括Rhythm截至2026年6月30日止三个月的10-Q季度报告“风险因素”标题下讨论的因素，以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件。除法律要求外，我们不承担任何义务对本新闻稿中包含的前瞻性陈述进行任何修订，或更新这些陈述以反映本新闻稿发布之日后发生的事件或情况，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

公司联系方式

David Connolly
投资者关系与企业传播负责人
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
857-264-4280
[email protected]  

Kate Walsh
企业传播总监
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
(857) 264-4280
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