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Novartis｜诺华·· 28 天前精选重要性评分78

Novartis 公布 del-desiran 治疗 DM1 的 III 期 HARBOR 研究未达主要终点 vHOT

Novartis provides update on delpacibart etedesiran (del-desiran) Phase III HARBOR study for the treatment of myotonic dystrophy type 1 (DM1)

AI 导读

诺华公布III期HARBOR研究（约150例DM1患者，54周，每8周给药）未达vHOT主要终点，次要终点及探索性分析显示临床活性迹象，安全性与此前数据基本一致。公司将分析完整数据集并与监管沟通确定后续开发路径；同管线del-zota获FDA优先审评，del-brax拟就FSHD的I/II期生物标志物数据与FDA会面。

研究关注

主要终点失败或需下调del-desiran的DM1研发预期，可跟踪完整数据集与监管沟通对后续路径的指引。

正文 · AI 翻译

2026年9月8日

根据《上市规则》第53条发布的临时公告

  • HARBOR研究未达到其主要终点vHOT，该研究针对DM1，这是一种进行性神经肌肉疾病，存在高度未满足的医疗需求且目前无获批的治疗方案
  • Del-desiran在次要终点和探索性分析中显示出临床活性证据；将分析完整的HARBOR数据集并确定适当的开发路径
  • AOC管线持续进展，delpacibart zotadirsen在DMD44中获得FDA优先审评资格，基于积极的I/II期生物标志物数据，计划与FDA就delpacibart braxlosiran在FSHD中的应用举行会议
  • 诺华维持2025-2030年五年销售额复合年增长率5-6%的预期

巴塞尔，2026年9月8日 – 诺华今日宣布，评估del-desiran在1型肌强直性营养不良症（DM1）患者中的全球III期HARBOR研究，在主要终点视频手部张开时间（vHOT）上未显示出与安慰剂相比具有统计学显著性的改善，vHOT是一种衡量手部肌强直的新指标。¹,² 在次要终点和探索性分析中观察到临床活性的证据。HARBOR研究的安全性结果与先前报告的数据基本一致。诺华正在评估完整的HARBOR数据集，并将与卫生当局沟通，以确定del-desiran最合适的开发路径。

“尽管经过数十年的研究，DM1仍无获批的治疗方案，患者和照护者继续面临沉重的日常负担，”诺华开发部总裁兼首席医学官Shreeram Aradhye表示。“为DM1这样的复杂疾病开发疗法仍然具有挑战性，挫折是科学进步的一部分。在我们继续评估完整的HARBOR数据集的同时，我们仍然致力于为del-desiran项目确定最合适的开发路径，并为DM1和其他严重神经肌肉疾病患者推进创新方法。”

Del-desiran是通过收购Avidity Biosciences加入诺华神经肌肉管线的三种抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法之一。诺华正在推进delpacibart zotadirsen（del-zota）用于适合外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者。公司已提交del-zota的加速批准申请，并获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审评资格。基于近期积极的I/II期生物标志物数据，诺华计划与FDA就delpacibart braxlosiran（del-brax）在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）中的下一步措施举行会议。

补充资料（6 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明 · 参考文献与尾注

药物、疾病与研究背景

关于DM1

1型肌强直性营养不良症（DM1）是一种进行性、多系统、异质性神经肌肉疾病，由DM1蛋白激酶（DMPK）基因中CTG重复序列的扩增引起。³,⁴,⁵ DM1患者可能经历一系列内部和全身性症状，包括肌强直、肌肉无力和手部功能受损，这些症状可能影响日常活动、独立性和生活质量。³

关于Del-desiran

Del-desiran是一种研究性抗体寡核苷酸偶联物（AOC），旨在针对DM1的根本病因。该疗法由一种靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的肌肉靶向单克隆抗体组成，并与一种小干扰RNA（siRNA）偶联，旨在诱导致病性毒性DMPK信使RNA（mRNA）的降解。⁶ Del-desiran已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药、快速通道和突破性疗法认定，以及欧盟（EU）的孤儿医药产品认定。

关于HARBOR研究

HARBOR（NCT06411288）是一项全球性的III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估del-desiran在约150名DM1患者中为期54周的疗效和安全性。参与者被随机分配接受del-desiran或安慰剂，每八周一次。该研究评估del-desiran对DM1多个功能方面的影响。主要终点是vHOT，关键次要终点包括通过握力和定量肌肉测试（QMT）总分测量的肌力、通过DM1-Activ测量的日常生活活动能力，以及通过10米步行/跑步测试（10mWRT）测量的移动性和身体功能。¹

诺华在神经科学领域
神经系统疾病极具个体性，影响从新生儿到老年人的任何年龄段人群，常常在人生黄金时期突然发作。在诺华，我们正加倍致力于神经病学领域，将我们在脊髓性肌萎缩症（SMA）和多发性硬化症（MS）方面的创新传统扩展至神经免疫学、神经退行性疾病和神经肌肉疾病。我们的目标是在人的整个生命周期内保护其健康，开发更多治疗方案，以带来更好的结果。

关于诺华

诺华是一家创新药物公司。每一天，我们都在努力重新构想医学，以改善和延长人们的生命，使患者、医疗专业人士和社会在面对严重疾病时能够获得力量。我们的药物惠及全球超过3亿人。

与我们一起重新构想医学：请访问 www.novartis.com，并通过 LinkedIn、 Facebook、 X/Twitter 和 Instagram 与我们联系。

参考文献与尾注

参考文献

  1. ClinicalTrials.gov。可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06411288。访问日期：2026年8月。
  2. Duong T, de Monts C, McIntyre M, et al. 444P 探索手部肌强直：通过机器学习评估手部张开和单个手指运动。神经肌肉疾病。2024；43(增刊1)：104441。
  3. 肌肉萎缩症协会。肌强直性营养不良（DM）。可访问：https://www.mda.org/disease/myotonic-dystrophy。访问日期：2026年8月。
  4. Kwan TT, Meng Q, Delos Santos N, et al. Delpacibart etedesiran 在1/2期MARINA研究中改善1型肌强直性营养不良的分子病理学。分子治疗。2026；34(5)。doi:10.1016/j.ymthe.2026.03.013。
  5. 国家人类基因组研究所。关于肌强直性营养不良。可访问：https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Myotonic-Dystrophy. 访问日期：2026年8月。
  6. Johnson NE, Tai LJ, Hamel JI, et al. 用于1型肌强直性营养不良的抗体-寡核苷酸偶联物。N Engl J Med. 2026；394：717-730。PMID：41707138。

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来源：Novartis｜诺华 · novartis.com

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