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诺华del-desiran III期HARBOR研究未达主要终点
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AI 综述
2026年9月8日，诺华公布del-desiran治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的III期HARBOR研究结果。该研究约入组150例DM1患者，给药方案为每8周一次、观察54周，未达到vHOT主要终点。次要终点及探索性分析显示临床活性迹象，安全性与此前数据基本一致。诺华表示将分析完整数据集并与监管机构沟通，以确定后续开发路径。同一管线中，del-zota已获FDA优先审评，del-brax拟就面肩肱型肌营养不良（FSHD）的I/II期生物标志物数据与FDA会面。
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最新进展9月8日 15:00
诺华公布del-desiran治疗DM1的III期HARBOR研究未达主要终点，将分析完整数据并与监管沟通。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
9月8日
- Novartis｜诺华精选Novartis 公布 del-desiran 治疗 DM1 的 III 期 HARBOR 研究未达主要终点 vHOT
诺华公布III期HARBOR研究（约150例DM1患者，54周，每8周给药）未达vHOT主要终点，次要终点及探索性分析显示临床活性迹象，安全性与此前数据基本一致。公司将分析完整数据集并与监管沟通确定后续开发路径；同管线del-zota获FDA优先审评，del-brax拟就FSHD的I/II期生物标志物数据与FDA会面。