盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期试验结果
StemRIM and Shionogi Announce Topline Results of Clinical Trials of Redasemtide in Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa and Acute Ischemic Stroke
盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期结果：营养不良型大疱性表皮松解症试验中，4例患者有3例达到难治性溃疡闭合的主要终点；急性缺血性卒中全球II期试验未达主要终点，mRS未见统计学显著改善，两组不良事件发生率相当。
两项II期结果分化，可跟踪盐野义对redasemtide后续开发策略的调整方向。
日本大阪，2026年9月9日——盐野义制药株式会社（总部：日本大阪；首席执行官：手代木功博士；以下简称“盐野义”）宣布了redasemtide（一种由HMGB11)制成的肽类药物；开发代码：S-005151）在营养不良型大疱性表皮松解症患者中开展的追加II期临床试验，以及在急性缺血性脑卒中患者中开展的全球II期临床试验的结果。redasemtide是一种从StemRIM株式会社（总部：日本大阪；总裁兼首席执行官：冈岛正恒；以下简称“StemRIM”）引进的再生诱导药物®候选药物。
在营养不良型大疱性表皮松解症患者中开展的追加II期临床试验中，4例患者中有3例达到了难治性溃疡闭合的主要终点。此外，在某些病例中，包括全身溃疡面积在内的临床症状也观察到了良好结果。redasemtide未发现新的安全性问题，耐受性确认良好。
在急性缺血性脑卒中患者中开展的全球II期临床试验中，评估了redasemtide或安慰剂在发病25小时内的急性缺血性脑卒中患者中的有效性和安全性。在未接受血管内再通治疗2)的队列中，主要终点为研究药物给药开始后90天时的改良Rankin量表（mRS）3)，该量表反映患者回归社会生活的预后程度。结果显示，redasemtide组与安慰剂组相比未显示出统计学显著改善，本试验未达到主要终点。
在这项IIb期研究中，redasemtide组观察到了mRS改善趋势，与先前在日本开展的II期试验相似。此外，在IIb期研究中，探索性亚组分析提示，在未接受血管内再通治疗的队列中，发病时严重程度较高的患者中redasemtide组的mRS有改善趋势。此外，redasemtide组与安慰剂组的不良事件发生率相当；本试验中也未发现新的安全性问题，耐受性确认良好。
营养不良型大疱性表皮松解症是一种有效治疗选择有限的严重罕见病。基于本试验获得的结果，盐野义将继续与StemRIM及相关各方讨论，并继续考虑其未来的开发方针，以便该药物能尽快惠及有需要的患者。关于急性缺血性脑卒中的开发，盐野义将在对本试验获得的结果进行详细分析后，继续考虑其未来方针。
1) HMGB1（高迁移率族蛋白B1）：细胞核蛋白之一，可将体内的间充质干细胞募集至受累部位。
2) 血管内再通治疗：溶栓治疗和机械取栓的统称。溶栓治疗是通过静脉给予溶栓药物（t-PA）溶解血栓并恢复血流的治疗方法，在发病4.5小时内选用。机械取栓是使用导管和取栓装置取出血栓的治疗方法，在发病8小时内选用（若满足各种条件，可在24小时内选用）。
3) 改良Rankin量表：一种常用于衡量卒中或其他原因所致神经功能损害患者在日常活动中残疾或依赖程度的量表。
补充资料（6 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
关于Redasemtide
Redasemtide是一种诱导再生的药物®候选药物，通过给药来再生因损伤或疾病而受损的组织，而不使用活细胞。利用诱导再生药物®的特性，Redasemtide正在开发用于慢性肝病、骨关节炎和心肌病，此外还有营养不良型大疱性表皮松解症和急性缺血性卒中。
关于营养不良型大疱性表皮松解症
皮肤由三层组成：表皮、真皮和皮下组织。在表皮和真皮之间，存在粘附所需的蛋白质，形成一种即使对皮肤施加外力也不易分离的结构。然而，在大疱性表皮松解症中，编码这些皮肤结构蛋白的基因发生突变，意味着日常生活中即使轻微刺激也会导致皮肤和黏膜出现糜烂和水疱，显著影响日常生活。大疱性表皮松解症根据致病蛋白基因的类型进行分类，营养不良型大疱性表皮松解症是最常见的类型，约占所有病例的50%。在严重病例中，指趾融合、食管狭窄、缺铁性贫血和瘢痕癌发生的风险也会增加。日本大疱性表皮松解症患者数量估计约为500至1,000人，但目前尚无根本性治疗方法。
参考文献：日本皮肤科学会 / 日本疑难病症信息中心
关于急性缺血性卒中
急性缺血性卒中发生在脑血管因闭塞或狭窄导致脑血流减少时。脑梗死的治疗包括血管内再通治疗，如使用组织型纤溶酶原激活剂（t-PA）的静脉溶栓治疗、动脉内溶栓治疗和血栓切除术；然而，适合这些治疗的患者有限，即使应用，部分患者的效果也有限。因此，急性缺血性卒中的新疗法开发备受期待。
关于StemRIM
StemRIM Inc.是一家源自大阪大学的“药物发现研发型”生物技术公司。它成立于2006年，旨在将大阪大学医学研究生院Katsuto Tamai教授及其同事发现的骨髓来源多能干细胞动员因子开发为药物。此后，通过与大阪大学的联合研究，它一直致力于研发诱导再生药物®，以促进因损伤或疾病而受损并失去功能的生物组织的功能再生和愈合。在其“通过诱导再生攻克疑难病症”的企业使命下，它继续迎接挑战，力求成为世界领先的生物风险企业。详情请访问StemRIM网站。
参考文献：
法律与声明
前瞻性陈述
本公告包含前瞻性陈述。这些陈述基于当前可获得信息下的预期以及假设，这些假设受风险和不确定性影响，可能导致实际结果与这些陈述存在重大差异。风险和不确定性包括总体国内和国际经济状况，如总体行业和市场状况，以及利率和汇率的变化。这些风险和不确定性尤其适用于与产品相关的前瞻性陈述。产品风险和不确定性包括但不限于：临床试验的完成与终止；获得监管批准；关于产品安全性和有效性的索赔与担忧；技术进步；重大诉讼的不利结果；国内外医疗改革及法律法规的变化。对于现有产品，还存在生产和营销风险，包括但不限于：无法建立满足需求的生产能力、原材料供应不足以及竞争产品的进入。公司不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新或修订任何前瞻性陈述的意图或义务。
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来源：Shionogi｜盐野义制药 · shionogi.com