Disc Medicine公布DISC-3405治疗真性红细胞增多症II期RESTORE-PV初步结果

• RESTORE-PV 的初步结果显示，DISC-3405 升高了铁调素并降低了血清铁，从而在 PV 患者中实现了血细胞比容控制、减少放血治疗并改善症状
• DISC-3405 是首个靶向 TMPRSS6 的单克隆抗体，已在 PV 患者中证明可减少放血治疗
• Disc 还再次展示了 selcodebart（DISC-0974）在骨髓纤维化（MF）贫血患者中开展的 2 期 RALLY-MF 试验的积极结果，并发布了一项新的系统性文献综述，描述了 MF 相关贫血的负担

马萨诸塞州沃特敦，2026 年 9 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）——Disc Medicine, Inc.（NASDAQ:IRON），一家临床阶段生物制药公司，专注于为患有严重血液系统疾病的患者发现、开发和商业化新型疗法，今日公布了 DISC-3405 在真性红细胞增多症（PV）患者中开展的 RESTORE-PV 2 期试验的积极初步结果。这些数据在德克萨斯州休斯顿举行的 2026 年血液肿瘤学会（SOHO）年会上以壁报形式展示，表明 DISC-3405 治疗升高了铁调素并降低了血清铁，从而在 PV 患者中减少了放血治疗、控制了血细胞比容并改善了症状负担。这些数据将在明天 9 月 10 日的 SOHO 会议上以口头报告形式展示。Disc 还再次展示了 selcodebart（DISC-0974）在骨髓纤维化（MF）贫血患者中开展的 2 期 RALLY-MF 试验的积极结果，并发布了一项新的系统性文献综述，通过患者报告结局描述了 MF 相关贫血对患者生活的影响负担。

“这是 RESTORE-PV 试验数据的首次亮相，显示 DISC-3405 已确立的药效学在重要临床指标上转化良好，”Disc Medicine 总裁兼首席执行官 John Quisel（法学博士、哲学博士）表示。“铁限制正被证明是一种变革性的治疗方法，可惠及大量真性红细胞增多症患者，有望满足他们在控制血细胞比容方面的关键需求，同时管理症状负担并减少对放血治疗的依赖。我们对 DISC-3405 的目标是提供一种最佳产品呈现形式，通过新型抗体方法将持久疾病控制与简单、可控且便捷的给药方式相结合。结合此次 PV 的更新以及今年早些时候我们在 MF 方面的进展，我们加强了对血液肿瘤领域的承诺，目前已有两个项目正推进至骨髓增殖性肿瘤的潜在关键性开发阶段。”

这项 2 期多中心、开放标签 RESTORE-PV 试验入组了 40 名 PV 成人受试者，其中 A 队列 20 名受试者，B 队列 20 名受试者。在该试验中，经过 4 至 12 周的观察后，受试者接受为期 12 周的剂量递增，随后接受 DISC-3405 皮下注射，剂量为 300 mg，每 2 周一次（A 队列）或每 4 周一次（B 队列），持续 20 周，之后以各自剂量继续治疗最多 20 周。截至数据截止时，A 队列全部 20 名受试者均已给药，n=13 名患者完成了 26 周研究，B 队列 20 名受试者中有 18 名已给药。疗效数据展示了 A 队列的结果，基线和安全性数据展示了 A 队列和 B 队列的结果。在递增期和维持期，结果均显示：

• 剂量比例药代动力学、hepcidin升高、血清铁降低以及铁蛋白升高（A队列）
• 血细胞比容得到控制，平均血细胞比容在第26周前稳定维持在<45%以下，从而使症状负担初步改善（A队列）
• DISC-3405 significantly reduced phlebotomy events in Cohort A participants. For n=13 patients completing 26 weeks of study:
  • 平均总放血事件从基线时26周内的4.0次显著降至第1天后26周内的0.6次（p<0.0001）
  • 61.5%的参与者在基线后至第26周期间完全无需放血
  • 在完成第一个维持期（第12-32周，n=9）的参与者中，77.8%在此期间无需放血
• DISC-3405总体耐受性良好，不良事件与基础疾病一致，注射部位反应发生率低，且为轻度、自限性（A队列和B队列）

Disc计划在2026年底前提供RESTORE-PV的更新，以及DISC-3405在镰状细胞病中1b期试验的初步数据。

关于selcodebart，公司还预计在年底前分享与美国食品药品监督管理局（FDA）2期结束会议的反馈，以及MF贫血关键性开发的计划。