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BioMarin Pharmaceutical·· 27 天前精选重要性评分88

BioMarin公布VOXZOGO治疗软骨发育不全III期CANOPY-HCH-3阳性结果

BioMarin Announces Positive Results of Phase 3 VOXZOGO® (vosoritide) Study in Hypochondroplasia Published in NEJM Evidence

AI 导读

BioMarin公布III期CANOPY-HCH-3研究结果，VOXZOGO在软骨发育不全儿童中52周AGV较安慰剂LS均值差2.33 cm/年（p<0.0001），达主要终点；身高、身高Z评分和臂展亦显著改善，安全性与此前一致。公司已向FDA提交sNDA。

研究关注

III期阳性数据与sNDA申报同步，可跟踪FDA审评节奏及2027年潜在上市对适应症拓展的贡献。

正文 · AI 翻译

BioMarin宣布3期VOXZOGO®（vosoritide）治疗软骨发育不全的研究积极结果发表于NEJM Evidence

3期CANOPY-HCH-3研究在软骨发育不全儿童中的详细数据还在欧洲儿科内分泌学会（ESPE）2026年年会上以最新突破性口头报告形式展示

VOXZOGO在多项生长指标上显示出统计学显著改善，包括年化生长速度、站立身高、身高Z评分和臂展

BioMarin近期向FDA提交了补充新药申请（sNDA），以支持将VOXZOGO的治疗范围扩大至软骨发育不全儿童

, /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：BMRN）今日宣布，评估 VOXZOGO® （vosoritide）治疗软骨发育不全儿童的3期CANOPY-HCH-3研究新数据已发表于New England Journal of Medicine (NEJM) Evidence，并在欧洲儿科内分泌学会（ESPE）2026年年会上展示。数据包括接受VOXZOGO治疗的儿童所获获益程度的新结果，包括52周后年化生长速度（AGV）、站立身高、身高Z评分和臂展的统计学显著改善，安全性发现与VOXZOGO在软骨发育不全中已确立的安全性特征一致。

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CANOPY-HCH-3研究显示，与安慰剂相比，VOXZOGO治疗在52周后使AGV出现统计学显著改善，达到研究主要终点（最小二乘[LS]平均差为2.33 cm/年；p<0.0001）。与安慰剂相比，接受VOXZOGO治疗的儿童在站立身高（LS平均差为2.35 cm；p<0.0001）、身高Z评分（LS平均差为0.39标准差评分；p<0.0001）和臂展（LS平均差为1.03 cm；p=0.0082）方面也显示出显著改善。接受VOXZOGO治疗的儿童在生活质量方面也表现出数值上的改善，随访将继续评估治疗在更长期内的影响。总体安全性特征与VOXZOGO既往研究一致，大多数不良事件报告为轻度，未发现与治疗相关的严重不良事件。

“这些首次详细展示的结果全面呈现了VOXZOGO对软骨发育不全儿童多项生长指标的影响，”BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg医学博士表示。“基于这一令人信服的证据体系，我们已将这些数据提交给FDA，目标是获得首个用于软骨发育不全儿童的药物的批准。”

“软骨发育不全可影响儿童的生长、身体功能和日常生活，家庭在支持孩子发育的过程中往往要应对独特的挑战，”研究主要研究者、华盛顿特区儿童国家医院内分泌科主任Andrew Dauber医学博士表示。“我们在年化生长速度和臂展方面观察到的变化，为软骨发育不全儿童在整个研究期间对治疗的反应提供了令人鼓舞的证据。这些发现加深了我们对这一疾病的理解，同时进一步印证了VOXZOGO作为首个专为软骨发育不全儿童开发的靶向药物的潜力。”

BioMarin近期已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），申请批准VOXZOGO用于治疗软骨发育不全，并正按计划向欧洲药品管理局（EMA）及其他地区卫生监管机构提交申请。若获批，VOXZOGO将成为首个用于治疗软骨发育不全的靶向疗法，有望于2027年上市。

以下是BioMarin在ESPE大会上关于软骨发育不全和软骨发育不全的主要报告，所有时间均为中欧夏令时：

Vosoritide提高软骨发育不全儿童生长速度：3期试验结果
口头报告 #LBA 1067
9月9日（周三），上午10:48 – 10:56

Vosoritide在≤3岁年幼软骨发育不全儿童中的安全性和有效性，以及来自日本上市后安全性监测研究（111-604）长达36个月的随访
口头报告 #FC3.4
9月8日（周二），下午3:30 – 3:40

补充资料（9 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 法律与声明

药物、疾病与研究背景

关于软骨发育不全

软骨发育不全是一种罕见的遗传性骨骼发育不良，以骨生长受损为特征，导致不成比例的身材矮小和骨骼差异，可影响长骨、脊柱及骨骼其他部位，并可能影响身体功能和整体生活质量。该病临床表现广泛且多样，可能包括耳鼻喉科（与耳、鼻、喉相关）和神经系统并发症，通常根据临床和影像学发现在幼儿期或学龄早期被诊断。BioMarin估计，在公司全球业务覆盖范围内，约有14,000名软骨发育不全儿童可能有资格接受VOXZOGO治疗。 

目前尚无美国食品药品监督管理局或欧洲药品管理局批准用于治疗软骨发育不全的药物。 

如需了解有关我们在软骨发育不全、软骨发育不全及其他骨骼疾病方面临床试验的更多信息，请访问clinicaltrials.biomarin.com。 

关于VOXZOGO

在软骨发育不全儿童中，软骨内骨生长——即骨组织生成的重要过程——因FGFR3的功能获得性突变而受到负向调控。VOXZOGO是一种C型利钠肽（CNP）类似物，作为FGFR3下游信号通路的正向调节因子发挥作用，以促进软骨内骨生长。 

VOXZOGO 是唯一获批用于支持从出生起软骨发育不全儿童生长的药物，国际共识指南建议尽早开始使用 VOXZOGO。VOXZOGO 于 2021 年首次获批，已帮助 50 多个国家的 5,000 多名婴幼儿和儿童。通过我们正在进行的研究，BioMarin 继续在软骨发育不全患者相关的关键临床终点上评估 VOXZOGO，如臂展、胫骨弯曲（腿部弯曲）、身体比例、脊柱形态（包括椎管狭窄）和生活质量指标。

VOXZOGO 已在美国、日本和澳大利亚获批，用于增加骨骺未闭合的各年龄段软骨发育不全儿童的线性生长，并且在欧盟获批用于治疗 4 个月及以上、经适当基因检测确认骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。在美国，该适应症基于年化生长速度的改善获得加速批准。持续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。一项补充新药申请（sNDA）正在 FDA 审评中，该申请包含来自三项正在进行的研究的长期安全性和有效性数据，包括成人身高以及线性生长之外的额外临床结局，如身体比例和臂展，其《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标行动日期为 2027 年 2 月 28 日。

使用 VOXZOGO 治疗季肋发育不全尚未获得任何监管机构的批准。

关于 BioMarin

BioMarin 是一家领先的全球罕见病生物技术公司，专注于为患有基因定义疾病的人们提供药物。该公司成立于 1997 年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔，拥有经过验证的创新记录，包括九种商业化疗法以及强大的临床和临床前研发管线。BioMarin 采用独特的药物发现和开发方法，致力于通过追求对患者产生深远影响的开创性药物，释放遗传科学的全部潜力。如需了解更多信息，请访问 www.biomarin.com。

适应症、安全与用药

VOXZOGO 美国重要安全性信息

VOXZOGO 用于治疗什么？ 

  • VOXZOGO 是一种处方药，用于增加骨骺未闭合的软骨发育不全儿童的线性生长。 
  • VOXZOGO 基于年化生长速度的改善获得加速批准。持续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。 

关于 VOXZOGO 最重要的安全性信息是什么？

  • VOXZOGO 可能导致严重副作用，包括部分患者血压暂时性降低。为降低血压下降及相关症状（头晕、感觉疲倦或恶心）的风险，患者应在接受 VOXZOGO 前 1 小时内进食并饮用 8 至 10 盎司液体。 

VOXZOGO 最常见的副作用有哪些？

  • VOXZOGO 最常见的副作用包括注射部位反应（包括发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹和注射部位疼痛）、血液检查显示血碱性磷酸酶水平升高、呕吐、关节疼痛、血压降低和胃痛。这些并非 VOXZOGO 所有可能的副作用。请向您的医疗保健提供者咨询有关副作用的医疗建议，以及任何困扰患者或持续不消退的副作用。 

VOXZOGO 如何使用？

  • VOXZOGO 每日一次，作为皮下注射给药，由护理人员在医疗保健提供者确定该护理人员能够注射 VOXZOGO 后给药。在您的医疗保健提供者向您展示正确方法之前，请勿尝试注射 VOXZOGO。VOXZOGO 随附《使用说明》，其中描述了准备、注射和处理 VOXZOGO 的步骤。护理人员应查阅《使用说明》以获取指导，并在每次收到 VOXZOGO 补充装时查阅，以防有任何变更。 
  • 每天注射 VOXZOGO 1 次，每天大约在同一时间注射。如果漏用了一剂 VOXZOGO，可在漏用剂量后 12 小时内补用。超过 12 小时后，跳过漏用的剂量，并照常给予下一次每日剂量。 
  • VOXZOGO 的剂量基于体重。您的医疗保健提供者将根据定期检查后的体重变化调整剂量。 
  • 您的医疗保健提供者将监测患者的生长情况，如果他们确定患者不再能够生长，会告诉您何时停止使用 VOXZOGO。如果您的医疗保健提供者指示，请停止给予 VOXZOGO。 

在服用 VOXZOGO 之前或期间，您应该告诉医生什么？

  • Tell your doctor about all of the patient's medical conditions including 
    • 如果患者患有心脏病（心脏或血管疾病），或者患者正在服用降压药（抗高血压药）。 
    • 如果患者有肾脏问题或肾功能损害。 
    • 如果患者怀孕或计划怀孕。尚不清楚 VOXZOGO 是否会伤害未出生的婴儿。 
    • 如果患者正在母乳喂养或计划母乳喂养。尚不清楚 VOXZOGO 是否会进入母乳。 
  • 告诉您的医生患者服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。 

您可以通过 1-866-906-6100 向 BioMarin 报告副作用。我们鼓励您向 FDA 报告处方药的负面副作用。请访问 www.fda.gov/medwatch, 或致电 1-800-FDA-1088。 

请参阅完整处方信息 和患者信息中的其他安全性信息。 

来源：BioMarin Pharmaceutical · investors.biomarin.com

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