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VOXZOGO治疗软骨发育不全III期研究阳性
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AI 综述
2026年9月9日，BioMarin Pharmaceutical公布VOXZOGO治疗软骨发育不全儿童III期CANOPY-HCH-3研究的阳性结果。该研究达到主要终点：52周时，VOXZOGO组年化生长速度（AGV）较安慰剂组的LS均值差为2.33 cm/年（p<0.0001）。同时，身高、身高Z评分和臂展也出现显著改善，安全性与此前一致。公司已向FDA提交补充新药申请（sNDA）。
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最新进展9月9日 21:05
BioMarin公布VOXZOGO III期CANOPY-HCH-3研究达主要终点，并已向FDA提交sNDA。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
9月9日
- BioMarin Pharmaceutical精选BioMarin公布VOXZOGO治疗软骨发育不全III期CANOPY-HCH-3阳性结果
BioMarin公布III期CANOPY-HCH-3研究结果，VOXZOGO在软骨发育不全儿童中52周AGV较安慰剂LS均值差2.33 cm/年（p<0.0001），达主要终点；身高、身高Z评分和臂展亦显著改善，安全性与此前一致。公司已向FDA提交sNDA。