Pharvaris公布deucrictibant XR预防HAE发作III期CHAPTER-3阳性顶线数据

CHAPTER-3研究设计与结果

CHAPTER-3（NCT06669754）是一项全球性3期、双盲、安慰剂对照研究，评估口服deucrictibant XR片剂（40 mg，每日一次）用于预防青少年和成人HAE发作。CHAPTER-3是首个也是唯一一个评估全部三种类型HAE（包括HAE 1型、HAE 2型或C1抑制剂正常的HAE患者）的预防性3期研究。该研究从21个国家随机入组85名受试者，按2:1比例分配至deucrictibant XR组（N=55）或安慰剂组（N=30），治疗24周。

在所有类型HAE的受试者中，deucrictibant XR治疗使平均每月发作率降低83%（p<0.0001）。对80名HAE 1型或2型受试者的进一步分析显示，与安慰剂相比，deucrictibant XR组的平均每月发作率降低87%。主要终点结果在各亚组中保持一致。所有次要疗效终点在多重性控制程序下依次评估，也均达到统计学显著性。在CHAPTER-3中，给予deucrictibant XR可在第一周内产生早期起效的保护作用，并持续贯穿24周的研究治疗期。在deucrictibant治疗组中观察到发作率较基线大幅降低，无发作受试者比例增加。

在CHAPTER-3中，deucrictibant XR耐受性良好，大多数治疗中出现的不良事件为轻度或中度。未报告与治疗相关的严重不良事件。每组各有一名受试者因不良事件而停止治疗。

Marc A. Riedl，医学博士、理学硕士，医学教授，美国遗传性血管性水肿协会（HAEA）血管性水肿中心临床主任（位于加利福尼亚大学圣地亚哥分校（UCSD）），以及CHAPTER-3研究的主要研究者，评论道：“与按需治疗场景下的RAPIDe-3数据一道，这些CHAPTER-3结果进一步证实了靶向缓激肽B2受体在预防和治疗所有类型HAE发作中的价值。HAE患者正在寻求能够改善疾病控制和健康相关生活质量、并减轻治疗负担的新型治疗选择。若获得批准，deucrictibant XR的疗效、耐受性和便捷的口服给药方式，使其有望成为HAE临床实践中的重要补充，支持围绕共同决策设计的个体化治疗策略。”

Pharvaris总裁Peng Lu，医学博士、哲学博士，表示：“HAE患者一直在等待一种耐受性良好、疗效媲美注射剂的口服疗法；我们相信deucrictibant XR能够帮助满足这一未满足的需求。CHAPTER-3显示发作频率出现统计学显著降低，其特征为早期且持续的防护、健康相关生活质量的临床意义改善，以及更好的HAE控制。研究的成功完成离不开临床研究参与者及其照护者、各研究中心研究者和工作人员、HAE社群、我们的研究合作伙伴以及Pharvaris团队的巨大贡献，我们对此致以诚挚的感谢。”

Lu博士继续表示：“随着deucrictibant IR用于HAE发作按需治疗的NDA正在接受监管审评，以及计划提交deucrictibant XR用于预防缓激肽介导的血管性水肿发作的NDA，我们正专注于两项潜在上市的商业化准备。Pharvaris旨在树立利益相关方参与的新标准，依托我们的专业知识和deucrictibant产品组合的整合能力，为社群提供一流的体验。”

Pharvaris首席执行官Berndt Modig补充道：“Pharvaris创立时的愿景是提升HAE的诊疗标准。今天对公司乃至整个社群而言都是一个里程碑时刻：凭借我们的两种独特制剂，deucrictibant可能成为首个也是唯一一个在按需治疗和预防中提供媲美注射剂疗效且耐受性良好的口服疗法。Pharvaris现在计划通过将按需治疗和长期预防统一于单一治疗 franchise 中，重新定义疾病管理。这激励我们进一步发挥深厚的科学专长，为患有缓激肽介导疾病且存在未满足医疗需求的患者带来新型疗法，超越血管性水肿领域。”

Pharvaris计划在即将召开的医学大会上展示来自CHAPTER-3研究的额外疗效、安全性和参与者体验数据。

deucrictibant XR用于预防HAE发作的CHAPTER-4开放标签长期扩展研究正在进行中。

来自CREAATE（NCT07266805）第1部分的主要数据预计将于2027年第一季度公布，该研究是一项评估口服deucrictibant XR用于预防AAE-C1INH发作的全球关键性3期研究。CREAATE的入组正在进行中，并按计划推进。

Pharvaris 计划于 2027 年上半年向美国食品药品监督管理局提交新药申请，用于预防缓激肽介导的血管性水肿发作。

电话会议

Pharvaris 将于美国东部时间今天上午 8：00 通过网络直播举行电话会议和网络直播，更详细地讨论 CHAPTER-3 研究的顶线数据；演示幻灯片可在 Pharvaris 投资者关系网站的“活动与演示”页面查阅。有兴趣在问答环节提问的参与者可通过电话会议直播提问。活动结束后，网站还将提供为期 90 天的存档回放。

关于 Deucrictibant

Deucrictibant 是一种新型、强效、口服生物可利用的小分子缓激肽 B2 受体拮抗剂，目前处于临床开发阶段。Deucrictibant 正在研究其通过抑制缓激肽 B2 受体介导的缓激肽信号传导，预防缓激肽介导的血管性水肿发作，以及在发作时治疗其表现的潜力。Pharvaris 正在开发两种口服给药的 deucrictibant 制剂：一种缓释片剂，用于预防性治疗以实现持续吸收和疗效；一种速释胶囊，用于按需治疗以实现快速起效。Deucrictibant 已获得美国食品药品监督管理局、欧盟委员会和 Swissmedic 授予的用于治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格。

关于 Pharvaris

Pharvaris 是一家后期临床阶段的生物制药公司，开发新型口服缓激肽 B2 受体拮抗剂，以帮助解决缓激肽介导疾病（包括所有类型的缓激肽介导的血管性水肿）中未满足的需求。Pharvaris 的愿景是提供具有类注射疗效™、耐受性良好且口服给药便利的疗法，以预防和治疗缓激肽介导的血管性水肿发作。通过实现这一愿景，Pharvaris 旨在为缓激肽介导的血管性水肿提供新的治疗标准。欲了解更多信息，请访问 https://pharvaris.com/。

前瞻性声明

本新闻稿包含某些涉及重大风险和不确定性的前瞻性声明。本新闻稿中所有与历史事实无关的陈述均应视为前瞻性声明，包括但不限于与我们未来计划、研究和试验相关的陈述，以及任何包含“相信”、“预期”、“期望”、“估计”、“可能”、“能够”、“应该”、“将会”、“将要”及类似表述的陈述。这些前瞻性声明基于管理层当前的预期，既非承诺也非保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性及其他重要因素，可能导致 Pharvaris 的实际结果、业绩或成就与其在前瞻性声明中明示或暗示的预期存在重大差异。此类风险包括但不限于以下内容：我们与监管机构（包括 FDA）互动结果的不确定性；我们临床开发项目的预期时间、进展或成功，尤其是处于全球后期临床试验阶段的 deucrictibant 速释胶囊和 deucrictibant 缓释片；监管审批的结果，包括我们用于按需治疗 HAE 急性发作的 NDA 和 MAA 的结果；我们在正在进行和未来的非临床研究及临床试验（如 CREAATE）中复制 RAPIDe-1、RAPIDe-2、RAPIDe-3、CHAPTER-1 和 CHAPTER-3 2 期和 3 期研究中显示的疗效和安全性的能力；由流行病引发的风险，可能对我们的业务、非临床研究和临床试验产生不利影响；我们可能将 deucrictibant 用于其他用途的能力，例如治疗 C1-INH 缺乏症（AAE-C1INH）；我们普通股的价值；为我们候选产品（或我们未来可能开发的任何其他候选产品）获得监管批准所涉及的时间、成本和其他限制；我们建立商业化能力或与第三方签订协议以营销、销售和分销我们候选产品的能力；我们在制药行业中的竞争能力，包括在现有疗法、新兴潜在竞争疗法以及竞争性仿制药方面的竞争；我们营销、商业化我们候选产品并使其获得市场认可的能力；我们为商业化生产足够数量的候选药品的能力；我们在需要时以可接受的条件筹集资金的能力；美国、欧盟和其他司法管辖区的监管动态；我们保护知识产权和专有技术并在不侵犯他人知识产权或监管独占权的情况下运营业务的能力；我们管理适用法律法规（包括税法（包括《生物安全法》））变化带来的负面后果的能力；我们维持有效的财务报告内部控制体系的能力；总体市场状况的变化和不确定性；FDA 和其他机构的干扰；总体市场、政治和经济状况的变化和不确定性，包括因通货膨胀和地缘政治冲突导致的变化；法规和海关、关税及贸易壁垒的变化；以及我们向美国证券交易委员会提交的 20-F 表格年度报告和其他定期文件中“关于前瞻性声明的警示性声明”和“第 3 项. 关键信息—D. 风险因素”标题下描述的其他因素。这些及其他重要因素可能导致实际结果与本新闻稿中所作前瞻性声明所表明的结果存在重大差异。任何此类前瞻性声明均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。新的风险和不确定性可能不时出现，且无法预测所有风险和不确定性。尽管 Pharvaris 可能选择在未来某个时候更新此类前瞻性声明，但 Pharvaris 不承担这样做的任何义务，即使后续事件导致其观点发生变化。不应依赖这些前瞻性声明来代表 Pharvaris 在本新闻稿发布之日之后的任何日期的观点。

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