Ionis与Otsuka公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION研究阳性顶线结果
Ionis与Otsuka公布III期FUSION研究阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，N=73，72周）。公司称多数不良事件为轻中度，将与FDA及全球监管机构讨论加速申报路径。
研究关注：FUS-ALS首个靶向遗传病因的III期阳性结果，可跟踪FDA等监管沟通与加速申报路径进展。
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Ionis Pharmaceuticals｜伊奥尼斯精选 Vertex Pharmaceuticals｜福泰制药精选 Vertex公布inaxaplin治疗AMKD的IIb期AMPLIFIED研究积极结果
Vertex公布IIb期AMPLIFIED研究结果：inaxaplin 45mg每日一次联合标准治疗，轻度蛋白尿队列13周UACR较基线降42.7%，合并2型糖尿病队列降17.3%；两队列总体安全耐受。AMPLITUDE II/III期研究已完成入组，公司预计2027年初读出中期分析。
研究关注：可跟踪AMPLITUDE中期分析（2027年初）读出，评估加速批准路径与AMKD适应症拓展。
Zenas BioPharma｜泽纳斯生物制药 Zenas BioPharma 将在 IgG4-RD 国际研讨会与 ACR Convergence 2026 公布 obexelimab III 期 INDIGO 数据
Zenas BioPharma 宣布，obexelimab 治疗 IgG4 相关疾病（IgG4-RD）的 III 期 INDIGO 试验新数据将在两场学术会议公布：10 月 8-10 日麻省剑桥第 6 届 IgG4-RD 国际研讨会，以及 11 月 6-11 日奥兰多 ACR Convergence 2026。
PTC Therapeutics精选 PTC完成收购Sangamo的ST-920法布里病基因疗法
PTC宣布完成此前与Sangamo达成的协议，收购BLA阶段、一次性给药的AAV基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec），用于治疗法布里病。公司预计2026年第四季度完成向FDA的滚动BLA提交，寻求加速批准。
研究关注：关注ST-920滚动BLA提交进度及加速批准路径，评估PTC基因治疗管线布局。
Travere Therapeutics｜特拉维尔 Travere Therapeutics 宣布 CEO 交接：Eric Dube 12 月卸任，Bradley L. Campbell 12 月 1 日接任
Travere Therapeutics 宣布 Eric Dube 博士将于 12 月卸任总裁兼 CEO，前 Amicus Therapeutics 总裁兼 CEO Bradley L. Campbell 将于 2026 年 12 月 1 日接任总裁兼 CEO 并加入董事会。
Otsuka Pharmaceutical｜大冢制药（大冢控股子公司）精选 大冢与Ionis公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION试验达主要终点
大冢与Ionis公布III期FUSION试验阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，至第505天ALSFRS-R等联合秩分析）。次要终点血清NfL等亦支持获益，多数不良事件为轻中度。双方计划与FDA及全球监管沟通以争取潜在加速申报路径。
研究关注：首次靶向FUS-ALS遗传病因的安慰剂对照III期达主要终点，可能帮助更新该罕见亚型注册路径与研发预期；后续可跟踪开放标签延长期的长期疗效与安全性数据。
Pharming Group｜法明精选 Pharming公布leniolisib治疗免疫失调PIDs的II期阳性顶线数据
Pharming公布leniolisib在PI3Kδ相关免疫失调的遗传性原发性免疫缺陷（PIDs）II期单臂开放标签顶线数据：13例受试者中脾脏体积平均缩小26.4%，安全性总体可耐受，未发现新安全信号。公司预计2026年第四季度报告CVID的II期顶线结果。
研究关注：关注leniolisib在APDS之外PID人群的拓展证据，Q4 2026 CVID II期数据将决定是否推进注册研究。
Biogen｜渤健精选 Biogen公布EMPAVELI治疗青少年C3G/IC-MPGN的III期VALIANT亚组数据
Biogen在CJASN发表III期VALIANT研究青少年亚组分析：55例12-17岁C3G或原发性IC-MPGN患者中，EMPAVELI组第26周蛋白尿相对安慰剂降低75%（95% CI 59%-84%，名义p<0.001），57%同时达到肾功能稳定且蛋白尿下降≥50%，安慰剂组为4%。此前FDA已据此扩展标签至12岁及以上人群。
研究关注：青少年亚组数据与FDA标签扩展相互印证，可跟踪EMPAVELI在C3G/IC-MPGN青少年人群的放量节奏。
Ultragenyx Pharmaceutical｜奥特拉吉尼克斯精选 Ultragenyx的FAYUVI获FDA批准，成首个Sanfilippo A型疗法
FDA对FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，UX111）授予标准完全批准，用于治疗儿童MPS IIIA（Sanfilippo A型），系该病首个获批疗法。关键Transpher A试验中，mITT组17例患者认知评分较27例自然史对照高23.5分（p<0.0001）。公司预计30-60天内向合格治疗中心发货。
研究关注：可跟踪FAYUVI上市放量与QTC网络铺设节奏，评估超罕见基因治疗商业化路径。
Jazz Pharmaceuticals｜爵士制药精选 Jazz以8.2亿美元首付款完成收购Actio，获KCNT1癫痫候选药ABS-1230
Jazz宣布以8.2亿美元首付款完成对Actio Biosciences的收购，Actio成为其全资子公司，获得口服KCNT1抑制剂ABS-1230。该药已获FDA快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，早期概念验证试验中KCNT1相关癫痫患儿出现癫痫发作减少。
研究关注：可用于评估Jazz罕见病癫痫管线的补强方式与ABS-1230后续开发节奏。
Cogent Biosciences｜科金特精选 Cogent的bezuclastinib治疗AdvSM的NDA获FDA受理
Cogent宣布FDA已受理bezuclastinib用于晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的NDA，PDUFA目标行动日期为2027年6月29日，FDA表示目前无计划召开咨询委员会会议。NDA基于APEX关键试验，截至2026年3月31日数据截止，按mIWG-MRT-ECNM标准的总缓解率为65%，PPR标准为81%，12个月PFS率79%、OS率87%。
研究关注：可跟踪bezuclastinib三项NDA的审批节奏与AdvSM适应症注册路径。
Vera Therapeutics｜维拉生物精选 Vera披露TRUTAKNA治疗IgA肾病ORIGIN 3最终分析：eGFR稳定、进展风险降76%
Vera公布ORIGIN 3最终分析，428例原发性IgA肾病患者中TRUTAKNA两年eGFR年斜率-0.6 vs 安慰剂-5.6 mL/min/1.73m²，复合肾脏病进展风险降76%（HR 0.24），安全性总体与安慰剂相当。公司计划2026年Q4提交补充BLA。
研究关注：ORIGIN 3最终分析或为补充BLA全批准提供依据，可跟踪申报与eGFR长期获益验证。
Sionna Therapeutics｜西昂纳 Sionna将SION-451+SION-2222双联推进至IIa期POC试验
Sionna宣布将SION-451+SION-2222双联推进至AscenSION CF IIa期POC试验，预计2027年一季度启动。SION-719 PreciSION CF事后分析显示，剔除3例PK异常者后安慰剂校正汗氯变化达-8.6 mmol/L。公司同时裁员约46%，现金跑道延至2029年下半年。
Rhythm Pharmaceuticals｜瑞斯姆精选 Rhythm在ESPE披露setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖真实世界及III期数据
法国早期准入项目30例获得性下丘脑肥胖儿科患者中，setmelanotide治疗6个月平均BMI较基线降11.5%（n=17），12个月降10.5%（n=13），18个月降9.0%（n=5，p<0.13）；III期TRANSCEND事后分析显示多项代谢指标较安慰剂改善。
研究关注：真实世界18个月BMI降幅收窄且样本仅5例，可跟踪长期疗效持续性；III期事后分析提示代谢指标获益。
Ascendis Pharma｜阿森迪斯精选 Ascendis公布TransCon CNP婴儿II期sentinel队列52周数据
Ascendis公布reACHin试验开放标签sentinel队列52周数据：7名0至<2岁软骨发育不全婴儿接受每周一次TransCon CNP（navepegritide）100 μg/kg，AFMS全部稳定或改善，枕骨大孔矢状径平均增加3.15 mm，ACH特异性仰卧位身长Z评分平均提高0.42，无注射部位反应。该药2026年2月已获FDA批准用于2岁及以上患儿。
研究关注：关注婴儿期早期干预能否打开2岁以下适应症拓展空间，后续跟踪双盲部分数据读出。
BioMarin Pharmaceutical精选 BioMarin公布VOXZOGO治疗软骨发育不全III期CANOPY-HCH-3阳性结果
BioMarin公布III期CANOPY-HCH-3研究结果，VOXZOGO在软骨发育不全儿童中52周AGV较安慰剂LS均值差2.33 cm/年（p<0.0001），达主要终点；身高、身高Z评分和臂展亦显著改善，安全性与此前一致。公司已向FDA提交sNDA。
研究关注：III期阳性数据与sNDA申报同步，可跟踪FDA审评节奏及2027年潜在上市对适应症拓展的贡献。
Chugai 中外制药｜中外制药 中外制药三名研究员因发现血友病A药物Hemlibra获美国拉斯克奖
中外制药的服部邦弘、北泽武久和井川智之三名研究员因主导创建血友病A治疗药物Hemlibra（emicizumab）获得拉斯克-德贝基临床医学研究奖，这是1945年拉斯克奖设立以来首次有三名日本研究员同时获奖。
Palvella Therapeutics｜帕尔韦拉 Palvella Therapeutics 任命儿科皮肤病学家 James R. Treat 为首席医疗官
Palvella Therapeutics 任命 James R. Treat 医学博士为首席医疗官，2026年12月21日生效。Treat 此前是费城儿童医院 QTORIN™ 雷帕霉素治疗微囊型淋巴管畸形的 III 期 SELVA 和 II 期研究站点研究者，将负责公司医学战略，推进该药潜在获批与商业化。
BridgeBio Pharma｜布里奇奥精选 BridgeBio口服infigratinib III期PROPEL 3显示52周生长外获益
BridgeBio公布III期PROPEL 3探索性分析：52周时口服infigratinib组AHI较基线升10.4%，安慰剂组升49.2%；中耳炎年化发生率低38%。PROPEL项目治疗3年身高Z评分较基线+0.92 SD，安全性良好。公司已向FDA提交NDA，预计2027年中美国上市。
研究关注：关注口服infigratinib在生长之外的睡眠呼吸暂停、中耳炎等探索性终点趋势，及NDA审评与2027年中美国上市节奏。
Shionogi｜盐野义制药精选 盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期试验结果
盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期结果：营养不良型大疱性表皮松解症试验中，4例患者有3例达到难治性溃疡闭合的主要终点；急性缺血性卒中全球II期试验未达主要终点，mRS未见统计学显著改善，两组不良事件发生率相当。
研究关注：两项II期结果分化，可跟踪盐野义对redasemtide后续开发策略的调整方向。
Mirum Pharmaceuticals｜米鲁姆制药 Mirum Pharmaceuticals 任命 Rob Myers 博士为首席医疗官，9 月 21 日生效
Mirum Pharmaceuticals（Nasdaq: MIRM）任命 Rob Myers 博士为首席医疗官，2026 年 9 月 21 日生效，他将领导公司全球医学与临床开发职能。
Intellia Therapeutics｜因蒂利亚精选 Intellia的lonvo-z获FDA受理BLA并授予优先审评，PDUFA定于2027年3月10日
FDA受理lonvo-z用于遗传性血管性水肿（HAE）的BLA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年3月10日，FDA表示目前不计划召开咨询委员会会议。BLA基于III期HAELO试验，该试验达到主要及全部关键次要终点，月均发作较安慰剂减少87%（p<0.0001）。
研究关注：可跟踪lonvo-z在2027年3月10日PDUFA前的审评节奏，及HAELO数据对HAE一次性治疗注册路径的支撑。
Dyne Therapeutics｜戴恩 Dyne将在医学会议公布z-basivarsen治疗DM1的I/II期ACHIEVE一年数据
Dyne宣布将在WMS和AANEM会议公布ACHIEVE试验额外一年临床数据：MAD汇总剂量组（N=25-26）6个月和12个月数据，与倾向匹配的END-DM1自然史队列（N=41-46）对比，并更新安全性数据。公司同时将提供REC队列（n=71）vHOT平均基线值，REC顶线数据预计2027年一季度。
Monte Rosa Therapeutics精选 诺华启动MRT-6160治疗干燥综合征II期研究，Monte Rosa获5000万美元里程碑
Monte Rosa宣布合作方诺华启动VAV1分子胶降解剂MRT-6160（DDY391）治疗干燥综合征的IIa/IIb期随机双盲安慰剂对照研究，为期至多52周，用于III期剂量选择。因首例患者访视，Monte Rosa将获5000万美元里程碑款；协议下其潜在开发、监管及销售里程碑总额至多21亿美元。
研究关注：可跟踪诺华II期推进节奏与后续里程碑触发，评估Monte Rosa里程碑收入与VAV1 MGD平台价值。
Pharvaris｜法瓦里斯精选 Pharvaris公布deucrictibant XR预防HAE发作III期CHAPTER-3阳性顶线数据
Pharvaris公布CHAPTER-3 III期顶线数据：deucrictibant XR 40mg每日一次使全部类型HAE患者月均发作率较安慰剂降低83%（p<0.0001），1/2型患者降低87%；所有次要终点达统计学显著，耐受性良好。公司计划2027年上半年起提交上市申请。
研究关注：关注口服预防疗法在HAE的III期验证，及2027上半年申报节奏。
Beam Therapeutics｜比姆治疗精选 Beam公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据
Beam在ERS 2026公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据：截至2026年6月24日，29例单次给药患者中60mg组总AAT稳态均值14.4µM（Part A）和13.5µM（Part B），均高于11µM保护阈值，Z-AAT降低84%。全球关键队列已启动给药。
研究关注：关注单次给药18个月持久性及60mg剂量下AAT生物标志物，评估加速批准路径可行性。
Belite Bio｜贝丽特精选 Belite Bio向日本MHLW提交tinlarebant治疗STGD1的NDA
Belite Bio宣布已向日本厚生劳动省提交tinlarebant治疗Stargardt病1型的NDA，该药获Sakigake认定，将走日本加速审评通道。公司称其美国NDA已获FDA受理并获优先审评，PDUFA目标行动日为2027年2月12日。
研究关注：可跟踪日本Sakigake审评节奏，以及tinlarebant能否成为日本首个眼科Sakigake获批产品。