诺华启动MRT-6160治疗干燥综合征II期研究，Monte Rosa获5000万美元里程碑
Monte Rosa Therapeutics Announces Milestone Achievement Associated with Initiation of Phase 2 Clinical Study for VAV1-directed Molecular Glue Degrader MRT-6160 (DDY391)
Monte Rosa宣布合作方诺华启动VAV1分子胶降解剂MRT-6160（DDY391）治疗干燥综合征的IIa/IIb期随机双盲安慰剂对照研究，为期至多52周，用于III期剂量选择。因首例患者访视，Monte Rosa将获5000万美元里程碑款；协议下其潜在开发、监管及销售里程碑总额至多21亿美元。
可跟踪诺华II期推进节奏与后续里程碑触发，评估Monte Rosa里程碑收入与VAV1 MGD平台价值。
将在干燥综合征患者中开展的2期研究
诺华根据与Monte Rosa的全球独家开发与商业化许可协议开展该研究
Monte Rosa将在2期临床研究首位患者访视时获得里程碑付款
预计将开展更多研究以评估MRT-6160（DDY391）在免疫介导疾病中的潜力；Monte Rosa有资格获得额外的2期研究启动里程碑付款
波士顿，2026年9月8日（GLOBE NEWSWIRE）——Monte Rosa Therapeutics, Inc.（纳斯达克代码：GLUE），一家开发新型分子胶降解剂（MGD）药物的临床阶段生物技术公司，今日宣布其合作方诺华已启动一项针对VAV1靶向MGD MRT-6160（DDY391）的2期临床研究，用于治疗干燥综合征（SjD）患者，这是第二常见的风湿性自身免疫性疾病1。该研究是MRT-6160（DDY391）预计开展的数项研究中的首项，也是Monte Rosa与诺华之间全球独家开发与商业化许可协议的一部分，该协议旨在推进包括MRT-6160（DDY391）在内的VAV1 MGD。就该研究的首位患者访视，Monte Rosa将收到诺华支付的5000万美元里程碑付款。
“我们非常高兴诺华通过启动一项全球2期研究，将MRT-6160推进至干燥综合征的临床开发阶段，”Monte Rosa Therapeutics首席执行官Markus Warmuth医学博士表示。“干燥综合征不仅是一个医疗需求高度未满足的领域，也是一种由致病性自身免疫T细胞和B细胞驱动的适应症，因此与VAV1靶向MGD的生物学效应高度契合。我们相信这一里程碑反映了该项目取得的强劲进展，并进一步验证了我们的QuEEN™产品引擎在应对长期以来被认为不可成药的致病驱动蛋白方面的潜力。我们期待MRT-6160的持续开发，并在我们合作及全资拥有的管线中延续这一势头，努力为患者带来有意义的新治疗选择。”
该研究是一项2a/b期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估MRT-6160（DDY391）最长52周治疗在干燥综合征受试者中的疗效、安全性和耐受性，以支持3期剂量选择。有关该研究“一项评估DDY391在干燥综合征受试者中疗效、安全性和耐受性的2a/b期研究”的更多信息，可在ClinicalTrials.gov上查询，研究标识符：NCT07737743。
MRT-6160（DDY391）是一种强效、高选择性、口服生物利用度高的在研VAV1分子胶降解剂，VAV1是T细胞和B细胞受体下游的关键信号蛋白。现有的临床前和临床数据支持MRT-6160（DDY391）在应对多种免疫介导疾病方面的潜力。在一项1期研究中，MRT-6160（DDY391）在单次和多次给药后，在外周血T细胞中显示出持续、剂量依赖性的VAV1降解超过90%，并抑制关键炎症生物标志物。MRT-6160（DDY391）给药总体耐受性良好，未观察到严重不良效应。
补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明 · 参考文献与尾注
药物、疾病与研究背景
关于干燥综合征
干燥综合征是一种严重的、进行性自身免疫性疾病，影响约0.25%的人口2，并累及多个器官，引起干燥、疲劳、疼痛以及淋巴瘤风险增加等广泛症状，可造成显著负担并影响生活质量3,4。其异质性常导致其未被识别或误诊5。据估计，50%的干燥综合征患者未被诊断6。
诺华协议详情
Monte Rosa与诺华签订了一项全球独家开发和商业化许可协议，以推进靶向VAV1的MGD，包括MRT-6160。根据协议条款，诺华拥有开发、生产和商业化MRT-6160及其他VAV1 MGD的全球独家权利，并负责从2期临床研究开始的所有临床开发和商业化。Monte Rosa有资格获得最高21亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，自2期研究启动时开始。诺华负责开展和资助2期研究。Monte Rosa将共同资助任何3期临床开发，并将分享MRT-6160在美国生产和商业化相关利润和亏损的30%，同时还有资格获得美国以外净销售额的分级特许权使用费。
关于Monte Rosa
Monte Rosa Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，为患有严重疾病的患者开发高选择性分子胶降解剂（MGD）药物。MGD是小分子蛋白质降解剂，有潜力治疗许多其他模式（包括其他降解剂）无法治疗的疾病。Monte Rosa的QuEEN™（定量和工程化消除新底物）发现引擎结合了AI引导的化学、多样化化合物库、结构生物学和蛋白质组学，以合理设计具有前所未有选择性的MGD。Monte Rosa已开发出业界领先的同类首创和同类唯一MGD管线，涵盖自身免疫和炎症性疾病、肿瘤学及其他领域，其中三个项目已进入临床。Monte Rosa在免疫学、肿瘤学和神经学领域与领先制药公司保持持续合作。欲了解更多信息，请访问www.monterosatx.com。
法律与声明
前瞻性声明
本通讯包含明示和暗示的“前瞻性声明”，包括1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性声明。前瞻性声明包括所有非历史事实的陈述，在某些情况下，可通过“可能”、“也许”、“将”、“能够”、“会”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“目标”、“预计”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”、“持续”等术语或这些术语的否定形式，或其他旨在识别关于未来陈述的类似术语来识别。本文所载的前瞻性声明包括但不限于：关于我们针对VAV1的MGD（称为DDY391，原代号MRT-6160）持续开发的声明，包括由Novartis正在开展的针对Sjögren病受试者的2期临床研究；我们对DDY391解决多种免疫介导疾病潜力的预期；关于预计将在免疫介导疾病中评估DDY391的额外2期研究及相关里程碑付款的声明；关于Monte Rosa有资格从Novartis获得里程碑付款（包括在2期研究启动时）以及最高21亿美元开发、监管和销售里程碑付款的声明；关于与Novartis的全球独家开发和商业化许可协议的声明；关于我们的QuEEN™发现引擎解决长期被认为不可成药的致病蛋白潜力的声明；关于我们管线（包括合作项目和全资项目）推进和应用的声明；我们优化与行业合作伙伴在开发项目上合作的能力；以及我们对项目成功的预期和财务状况的实力等。就其性质而言，这些声明受到众多风险和不确定性的影响，包括我们最近于2026年3月17日向美国证券交易委员会提交的截至2025年12月31日年度的10-K表格年度报告以及任何后续文件中列出的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果、表现或成就与声明中预期或暗示的结果存在重大不利差异。您不应依赖前瞻性声明作为对未来事件的预测。尽管我们的管理层认为我们声明中反映的预期是合理的，但我们无法保证前瞻性声明中描述的未来结果、表现或事件和情况将会实现或发生。提醒接收者不要过度依赖这些前瞻性声明，这些声明仅代表作出声明之日的情况，不应被解释为事实陈述。我们没有义务公开更新任何前瞻性声明，无论是由于新信息、任何未来陈述还是其他原因，除非适用法律要求。这些材料中包含的某些信息以及在这些材料的任何陈述中口头作出的、与材料相关或基于从第三方来源获得的以及我们自身内部估计和研究的研究、出版物、调查和其他数据的任何声明。尽管我们认为这些第三方研究、出版物、调查和其他数据在这些材料之日是可靠的，但我们尚未独立验证，也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。此外，没有独立来源评估我们内部估计或研究的合理性或准确性，不应依赖这些材料中与或基于此类内部估计和研究作出的任何信息或声明。
投资者
Andrew Funderburk
[email protected]
媒体
Cory Tromblee, Scient PR
[email protected]
参考文献与尾注
参考文献
- National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine; Health and Medicine Division; Board on Health Care Services; Committee on Selected Immune Disorders and Disability. Sjögren’s Disease/Syndrome. [Last accessed: December 2025] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK584486/
- Conrad N, et al. Incidence, prevalence, and co-occurrence of autoimmune disorders over time and by age, sex, and socioeconomic status: a population-based cohort study of 22 million individuals in the UK. Lancet. 2023;401(10391):1878–1890
- Negrini S, et al. Sjögren’s syndrome: a systemic autoimmune disease. Clin Exp Med. 2022; 22(1):9–25
- Mariette X, Criswell LA. Primary Sjögren’s symptoms. N Engl J Med. 2018;378:931–939
- Gairy K, et al. Burden of illness among subgroups of patients with primary Sjögren’s syndrome and systemic involvement. Rheumatology. 2021; 60(4):1871–189
- Narváez J, et al. 西班牙普通成年人群中干燥综合征的患病率：估计未诊断病例的比例。Sci Rep. 2020;10(1):10627
来源：Monte Rosa Therapeutics · ir.monterosatx.com