FDA批准Pharming的Joenja用于4至11岁APDS儿童患者

• FDA 批准扩大 Joenja 适应症，纳入 4 至 11 岁、体重至少 27kg 的活化磷酸肌醇 3-激酶 δ（PI3Kδ）综合征（APDS）儿童
• 新获批的 Joenja 剂量预计将于 10 月上市

荷兰莱顿，2026 年 9 月 11 日：Pharming （阿姆斯特丹泛欧交易所：PHARM/纳斯达克：PHAR），一家专注于罕见免疫与遗传疾病的全球生物技术公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），用于 Joenja®（leniolisib）40 mg 和 50 mg 每日两次给药方案，该药为一种口服、选择性磷酸肌醇 3-激酶 δ（PI3Kδ）抑制剂，用于治疗 4 至 11 岁、体重至少 27 kg 的活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 综合征（APDS）儿童患者，这是一种罕见的原发性免疫缺陷病。随着此次获批，Joenja 成为美国首个获 FDA 批准用于 4 至 11 岁 APDS 儿童患者的治疗药物。新获批的 Joenja 剂量预计将于 10 月通过 Pharming 成熟的专业分销网络和患者支持基础设施向美国符合条件的儿科患者提供。

7 月 30 日，Pharming 还提交了一份单独的 sNDA，寻求批准更低剂量的 Joenja 用于 4 至 11 岁、体重 13 kg 至不足 27 kg 的儿科 APDS 患者。

“为了让患有 APDS 的儿童获得更健康未来的最佳机会，早期疾病干预至关重要，”北卡罗来纳大学教堂山分校儿科副教授 Eveline Wu 医学博士、MSCR 评论道。“此前，我们对 4 至 11 岁 APDS 儿童的最佳方法是提供准确诊断和管理 APDS 症状的治疗方案。随着 Joenja 获批用于这一儿科人群，我们现在可以将这种支持更进一步，针对疾病的潜在通路，目标是减轻症状并预防 APDS 常出现的不可逆并发症。”

“APDS 不是一种会等待的疾病。它可能影响童年的重要方面，可能影响在校时间、与朋友相处的时间以及日常生活中的其他活动。此次获批是向前迈出的有意义的一步，因为它为更年轻的患者及其医生在疾病进程更早期提供了另一个急需的选择，”Jeffrey Modell 基金会首席执行官 Vanessa Tenembaum 表示。该基金会是一个国际非营利组织，致力于帮助受原发性免疫缺陷病影响的个人和家庭成员。“对于与 APDS 共同生活的家庭来说，这不仅仅是进步；这意味着新的希望、更大的可能性和更清晰的前进道路。”

APDS 通常在幼儿期发病，其特征是显著的免疫失调和反复的鼻窦肺部感染，随着时间推移可导致永久性肺损伤和其他严重并发症。对于患有 APDS 的儿童，负担可能超出临床症状。反复感染、就诊和治疗需求可能扰乱上学、学习和社交发展，加重对患者和家庭的日常影响。

“今天的批准标志着我们在努力扩大 Joenja 可及性、惠及更多 APDS 患者方面取得的重要成就。我们感谢 FDA、试验参与者、照护者、研究者、医疗保健提供者以及 APDS 社群，他们的合作使这一里程碑成为可能，”Pharming 首席商务官 Leverne Marsh 表示。“我们当前的首要任务是支持医生和家庭顺利走通获取路径，以便尽可能快速、负责任地开始治疗。”

Joenja 于 2023 年 3 月获得美国 FDA 批准，用于治疗 12 岁及以上成人和儿童 APDS 患者。今天的批准得到一项在 4 至 11 岁 APDS 儿童中开展的多国、开放标签、单臂 III 期研究数据的支持。该研究显示，在 12 周内，该疾病的两个临床相关标志物均有所改善：淋巴结肿大减少和初始 B 细胞增加，二者共同表明潜在免疫缺陷得到改善。安全性特征与既往 Joenja 使用经验一致；所有治疗中出现的不良事件均为轻至中度，未观察到与药物相关的严重不良事件。