Belite Bio向日本MHLW提交tinlarebant治疗STGD1的NDA
Belite Bio Announces Submission of New Drug Application to the Ministry of Health, Labour, and Welfare in Japan under the Sakigake Designation System for Tinlarebant for the Treatment of Stargardt Disease Type 1
Belite Bio宣布已向日本厚生劳动省提交tinlarebant治疗Stargardt病1型的NDA，该药获Sakigake认定，将走日本加速审评通道。公司称其美国NDA已获FDA受理并获优先审评，PDUFA目标行动日为2027年2月12日。
可跟踪日本Sakigake审评节奏，以及tinlarebant能否成为日本首个眼科Sakigake获批产品。
- 美国食品药品监督管理局受理了 tinlarebant 用于治疗 1 型 Stargardt 病的新药申请并给予优先审评；《处方药使用者付费法案》目标行动日期为 2027 年 2 月 12 日
- 若获批，tinlarebant 将成为首个获批用于治疗 1 型 Stargardt 病的疗法，并可能成为日本首个用于眼科疾病的 Sakigake 药品
圣地亚哥，2026 年 9 月 8 日（GLOBE NEWSWIRE）——Belite Bio, Inc（纳斯达克：BLTE）（“Belite Bio®”或“公司”），一家临床阶段药物开发公司，专注于推进针对存在重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，今日宣布已向日本厚生劳动省（MHLW）提交 tinlarebant 用于治疗 1 型 Stargardt 病（STGD1）的新药申请（NDA）。Tinlarebant 是一种在研的每日一次口服疗法，用于治疗 STGD1，这是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致进行性且不可逆的视力丧失。据估计，仅在日本就有约 9,500 人受 STGD1 影响，目前该疾病尚无获批的治疗方案。
Tinlarebant 已被指定为 SAKIGAKE 药品，可获加速审评，且日本的 NDA 与美国 NDA 同步提交，以便两个地区的患者能够同步尽早获得该药物。Tinlarebant 将根据 Sakigake 指定制度接受审评——这是日本为创新医疗产品设立的加快监管通道。若获批，它可能成为日本首个用于眼科疾病的 Sakigake 药品。
“在日本以 Sakigake 指定提交 NDA，反映了 STGD1 患者群体存在重大未满足需求，并得到我们强有力的数据支持，这些数据显示 tinlarebant 与安慰剂相比能够减缓视网膜病变的生长速度。这是我们实现将 tinlarebant 带给全球 STGD1 患者这一目标过程中的又一重要里程碑，我们正持续快速推进，”Belite Bio 董事长兼首席执行官 Tom Lin 博士表示。“我要衷心感谢日本所有参与或协助促成我们临床试验的人，以及我们整个团队，是他们使此次提交成为可能。我们期待与厚生劳动省密切合作，推进其对我们的申请的审评。”
Sakigake 指定制度由厚生劳动省设立，旨在加快日本针对严重疾病、具有显著疗效的创新药物的审批流程，通过提供 (a) 优先咨询、(b) 申请前咨询、(c) 优先审评、(d) 指派审评伙伴，以及 (e) 延长再审查期，使这些药物能够先于世界其他地区提供给日本患者。
“尽管 Stargardt 病最早在近 120 年前就被描述，但迄今为止尚无获批的治疗方法。我们将向日本提交的 NDA 视为为该国 Stargardt 病患者提供首个治疗选择的重要一步，”Belite Bio Japan 总裁 Kaz Tsunaba 表示。“我们衷心感谢支持该疗法开发的患者、他们的家人以及医疗专业人员。由于 tinlarebant 可能成为首个在 SAKIGAKE 认定下获得监管批准的眼科药品，我们将继续致力于推进所有必要的准备工作，以确保其能尽早惠及日本患者。”
补充资料（4 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明 · 投资者与媒体联系
药物、疾病与研究背景
关于 Tinlarebant（又名 LBS-008）
Tinlarebant 是一种新型口服疗法，旨在减少维生素 A 类毒素（称为双视黄醛）的积累，这些毒素会导致 1 型 Stargardt 病（STGD1）中的视网膜疾病，也会促进地图样萎缩（GA）或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疾病进展。双视黄醛是视觉周期的副产物，而视觉周期依赖于向眼部供应维生素 A（视黄醇）。Tinlarebant 通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白 4（RBP4）的水平发挥作用，RBP4 是将视黄醇从肝脏运输至眼部的唯一载体蛋白。通过调节进入眼部的视黄醇量，tinlarebant 可减少双视黄醛的形成。Tinlarebant 已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，并在美国、欧洲、日本和瑞士获得孤儿药认定，还在日本获得用于治疗 STGD1 的 Sakigake 认定。
关于 Belite Bio
Belite Bio 是一家临床阶段药物开发公司，专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，例如 1 型 Stargardt 病（STGD1）和晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中的地图样萎缩（GA），此外还包括特定代谢疾病。Belite Bio 的主要候选药物 tinlarebant 是一种口服疗法，旨在减少眼部双视黄醛毒素的积累。该公司已完成一项针对青少年和成人 STGD1 受试者的 3 期试验（DRAGON），该试验达到了主要终点，目前该药物正在针对青少年和成人 STGD1 受试者的 2/3 期试验（DRAGON II）以及针对 GA 受试者的 3 期试验（PHOENIX）中接受评估。如需了解更多信息，请在 X、Instagram、LinkedIn 和 Facebook 上关注我们，或访问我们的网站 www.belitebio.com。
法律与声明
关于前瞻性陈述的重要警示
本新闻稿包含1933年证券法（经修订）第27A条和1934年证券交易法（经修订）第21E条所界定的前瞻性陈述，包括根据1995年私人证券诉讼改革法案的安全港条款所作出的陈述。这些前瞻性陈述涉及未来的预期、计划和前景，以及关于非历史事实事项的其他陈述。这些陈述包括但不限于关于Belite Bio推进监管审查流程、tinlarebant治疗STGD1和GA的能力和疗效、tinlarebant可能在美国和日本获批成为STGD1患者的首个疗法、Belite在tinlarebant可能获批后成功上市和推广该药物的能力，以及关于非历史事实事项的任何其他陈述，以及任何其他包含“可能”、“将”、“预期”、“相信”、“目标”、“计划”、“打算”、“继续”、“希望”、“潜在”、“预计”、“估计”、“期待”等词语及其他类似表述的陈述。由于与Belite Bio业务相关的各种重要因素，实际结果可能与前瞻性陈述中所示的结果存在重大差异，包括但不限于Belite Bio证明其候选药物安全性和有效性的能力；其候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或监管批准；完成任何辅助临床试验和/或获得此类临床试验中期/最终数据的时间；与各司法管辖区监管机构沟通并提交试验数据以申请药物批准的时间；相关监管机构就Belite Bio候选药物监管批准所作决定的内容和时间；Belite Bio在tinlarebant获批后成功将其商业化的能力，包括建立商业基础设施、获得市场认可和及时执行产品上市的能力，以及Belite Bio向美国证券交易委员会提交文件中“风险因素”部分更全面讨论的那些风险。所有前瞻性陈述均基于Belite Bio目前可获得的信息，Belite Bio无义务公开更新或修订任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。
投资者与媒体联系
来源：Belite Bio｜贝丽特 · investors.belitebio.com