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Scholar Rock｜斯卡拉 Rock· Scholar Rock, Inc. News Releases·· 24 天前精选重要性评分88

Scholar Rock的apitegromab获FDA批准治疗SMA

Scholar Rock Announces FDA Approval of ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), the First and Only Muscle-Targeted Treatment for Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA)

AI 导读

FDA批准ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用于正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上SMA患者。III期SAPPHIRE研究显示，10 mg/kg组HFMSE较安慰剂提高2.2分（名义p=0.0121），34.2%患者HFMSE提升≥3分。美国商业化上市已启动。

研究关注

FDA批准apitegromab用于SMA，可跟踪其美国商业化放量及肌肉靶向机制在神经肌肉领域的拓展。

正文 · AI 翻译
  • ISEMBYLD 获批用于所有正在接受靶向存活运动神经元 2（SMN2）治疗的 2 岁及以上 SMA 成人和儿童患者
  • ISEMBYLD 推荐剂量 10 mg/kg 显示出稳健且具有临床意义的运动功能改善，采用金标准 Hammersmith 功能运动量表扩展版（HFMSE）测量，较安慰剂提高 2.2 分，所有患者均接受 SMN2 靶向背景治疗（p = 0.0121*）
  • ISEMBYLD 组 34.2% 的患者 HFMSE 增加 ≥ 3 分，而安慰剂组为 13.5%（比值比 3.8；p = 0.0125*）
  • ISEMBYLD 美国商业上市正在进行中，产品将在未来几天内可发货；Scholar Rock Supports™ 专属支持团队现已可协助患者和照护者
  • 管理层将于 2026 年 9 月 14 日星期一美国东部时间上午 8:00 召开投资者电话会议

* 名义 p 值

马萨诸塞州剑桥--(BUSINESS WIRE)--2026 年 9 月 11 日-- Scholar Rock（NASDAQ: SRRK）是一家全球性生物制药公司，致力于通过应用其领先的肌肉生长抑制素生物学平台，改善罕见、严重且使人衰弱的神经肌肉疾病患者的生活。该公司今日宣布，FDA 已批准 ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用于治疗正在接受靶向存活运动神经元 2（SMN2）治疗的 2 岁及以上成人和儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

SMA 是一种罕见、严重的神经肌肉疾病，会导致不可逆的运动神经元丢失和进行性肌肉萎缩，造成终生持续的运动功能下降，并削弱成人和儿童的独立性。

ISEMBYLD 是首个也是唯一一个在正在接受 SMN2 靶向治疗的 SMA 患者中证明可改善运动功能的肌肉靶向治疗。在 3 期随机、安慰剂对照 SAPPHIRE 研究中，接受 ISEMBYLD 的患者在治疗一年后表现出稳健且具有临床意义的运动功能改善，而仅接受 SMN2 靶向治疗的患者则出现运动功能丧失。

“今日 FDA 对 ISEMBYLD 的批准标志着 SMA 社区的决定性时刻，我们现已在美国为患有 SMA 的儿童和成人推出全球首个肌肉靶向治疗，”Scholar Rock 董事长兼首席执行官 David L. Hallal 表示。“在数十年来全行业释放肌肉生长抑制素抑制潜力均告失败之后，Scholar Rock 凭借 ISEMBYLD 实现了治疗突破。我们的美国商业团队现正代表 SMA 社区与医生、SMA 照护团队和支付方接洽，我们的 Scholar Rock Supports™ 团队已准备好为患者和照护者提供专属、全面的支持。我要向我们的临床研究研究者、Cure SMA 以及其他患者倡导组织致以最深切的感谢，感谢他们在这段旅程中的奉献和支持。最重要的是，我要衷心感谢参与我们临床试验的 SMA 患者和家庭，感谢他们对 Scholar Rock 的信任以及一路走来始终如一的坚韧。”

“ISEMBYLD 作为首个直接靶向 SMA 肌肉成分的疗法获批，对于一直等待创新治疗选择以改善运动功能的成人和儿童来说，是一个重大转折点，”Cure SMA 总裁 Kenneth Hobby 表示。“我们感谢 FDA 的认可，正如本次获批所体现的那样，它支持 SMA 群体中广泛人群的可及性，并承认改善运动功能是一个必须紧急解决的重大未满足需求。此类改善对于维持独立生活以及参与从自我照护到工作和社交互动等重要日常生活活动至关重要。”

随着 ISEMBYLD 获批，Scholar Rock 获得了一张罕见儿科疾病优先审评券，可用于为未来的上市申请获得优先审评。

ISEMBYLD 在 3 期 SAPPHIRE 研究中展现出稳健的临床疗效和安全性特征
ISEMBYLD 的获批基于 3 期关键性、随机、双盲、安慰剂对照 SAPPHIRE 研究的积极结果。SAPPHIRE 研究达到了其主要终点，并显示在接受 ISEMBYLD 10 mg/kg 联合一种靶向 SMN2 治疗的患者中，与单独接受一种靶向 SMN2 治疗的患者相比，一年时金标准 Hammersmith 功能运动量表扩展版（HFMSE）实现了稳健且具有临床意义的 2.2 分改善（名义 p = 0.0121；主要疗效人群为 2 - 12 岁，n = 103）。此外，34.2% 接受 ISEMBYLD 治疗的患者 HFMSE 增加 ≥ 3 分，而安慰剂治疗患者中这一比例为 13.5%（比值比 3.8；名义 p = 0.0125）。

ISEMBYLD 具有特征明确的安全性。安全性数据库包括全球所有 apitegromab 临床研究中的 500 多名个体，其中一些人已接受治疗超过 7 年。在 SAPPHIRE 中接受治疗的参与者中，98% 选择继续参加 ONYX 长期扩展研究。在 SAPPHIRE 研究中，最常见的不良反应为上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎和超敏反应。接受 ISEMBYLD 10 mg/kg 治疗的患者中骨折发生率为 9%，而安慰剂组为 2%。

如需进一步信息，请参阅下方重要安全性信息。

“今天 ISEMBYLD 的获批标志着 SMA 治疗的新时代，”波士顿儿童医院神经内科副主任、神经肌肉中心及脊髓性肌萎缩项目主任、SAPPHIRE 研究主要研究者 Basil Darras 医学博士表示。“作为神经科医生，家庭一直告诉我们，他们的首要任务是获得运动功能，而现在我们能够为 SMA 患者直接靶向肌肉，而不仅仅是运动神经元。”

ISEMBYLD 商业供应与患者可及性
Scholar Rock Supports 现已可为已获处方 ISEMBYLD 的患者提供协助。该项目旨在为患者及家庭提供个性化支持，包括帮助了解保险覆盖范围、为符合条件的患者提供财务援助项目，以及疾病和治疗教育。Scholar Rock Supports 还将帮助患者及家庭了解其可选的治疗场所，以及持续的输注物流安排。根据资格条件，可在医院、家中或输注中心等便利地点进行输注。ISEMBYLD 将在未来几天内可供发货。

Scholar Rock 正与顶级商业和政府支付方密切合作，为合适的患者建立可靠、广泛的 ISEMBYLD 可及性。

医疗保健提供者和患者可通过访问 www.ScholarRockSupports.com 或致电 833-777-5444（833-SRRK-444）了解有关 Scholar Rock 患者支持服务的更多信息。如需了解有关 ISEMBYLD 和美国处方信息的更多信息，请访问 www.ISEMBYLD.com。

电话会议信息
Scholar Rock 将于 2026 年 9 月 14 日星期一美国东部时间上午 8:00 举行电话会议和网络直播。如需收听实时音频网络直播，请前往 Scholar Rock 网站投资者部分的“Events and Presentations”，网址为 https://investors.scholarrock.com。

如需通过电话参与，请提前在此处注册。注册后，所有电话参与者都将收到一封确认电子邮件，其中详细说明如何加入电话会议。

网络直播的回放将在公司网站上提供约 90 天。

补充资料（12 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 法律与声明

药物、疾病与研究背景

关于 ISEMBYLD

ISEMBYLD 是一种全人源单克隆 IgG4 抗体，可与 promyostatin 和 latent myostatin 结合，并抑制 myostatin 的激活，从而阻断 myostatin 信号传导。ISEMBYLD 已在美国获批用于治疗目前正在接受 survival motor neuron 2 (SMN2) 靶向治疗的成人和 2 岁及以上儿童脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者。

如需了解更多信息，请访问 www.ISEMBYLD.com。

关于 SAPPHIRE 临床试验

SAPPHIRE（NCT05156320）是一项全球性、多国、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，评估了 ISEMBYLD（apitegromab-mstn）在 9 个国家共 188 名确诊为 5q SMA、年龄为 2 至 21 岁的患者中的安全性和有效性。患者按 1:1:1 的比例随机接受 ISEMBYLD 20 mg/kg（推荐剂量的 2 倍）、ISEMBYLD 10 mg/kg（推荐剂量）或安慰剂，分别通过静脉输注每 4 周一次，持续约 1 年。所有参与该试验的患者均正在接受已批准的 SMN2 靶向治疗（nusinersen 或 risdiplam）。

关于 SMA

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见、严重的遗传性神经肌肉疾病。该疾病的特征是不可逆的运动神经元丢失、四肢和躯干随意肌萎缩，以及进行性肌肉消耗，导致终生持续的运动功能下降，并可能降低儿童和成人的独立性。SMA 患者的运动功能下降受运动神经元健康和肌肉反应性的影响。SMN 靶向治疗旨在防止运动神经元丢失，但不直接针对肌肉。据估计，全球约有 35,000 名 SMA 患者已接受过 SMN 靶向治疗。

关于 Scholar Rock

Scholar Rock 正在提供肌肉靶向突破，以改变脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他罕见神经肌肉疾病的治疗，这些疾病中肌肉萎缩仍是关键的未满足需求。Scholar Rock 计划在全球范围内将 ISEMBYLD（apitegromab-mstn）商业化，首先在美国面向 2 岁及以上、目前正在接受存活运动神经元 2（SMN2）靶向治疗的 SMA 患者。

作为肌生成抑制素生物学领域的全球领导者，该领域专注于调节肌肉质量的蛋白质，这家生物制药公司的名称源于学者岩与蛋白质结构在视觉上的相似性。我们致力于开启根本不同的治疗方法，这得益于一个专有平台的广泛应用，该平台已开发出新型单克隆抗体，能够以极高的选择性调节蛋白质生长因子。Scholar Rock每天都在努力通过其高度创新的抗肌生成抑制素项目为患者创造新的可能性，包括在其他罕见神经肌肉疾病中的机会。请访问 ScholarRock.com 了解更多关于我们神经肌肉业务的信息，并在X和LinkedIn上关注@ScholarRock。

Scholar Rock® 是注册商标，ISEMBYLD™ 是 Scholar Rock, Inc. 的商标。

关于 Scholar Rock 其他信息的获取

投资者和其他人应注意，我们通过公司网站 www.scholarrock.com 与投资者和公众沟通，包括但不限于公司披露、投资者演示和常见问题、美国证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录，以及在X（前身为Twitter）和LinkedIn上。我们发布在网站或X（前身为Twitter）或LinkedIn上的信息可能被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他感兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。我们网站或社交媒体的内容不应被视为通过引用并入根据经修订的1933年证券法提交的任何文件中。

适应症、安全与用药

适应症和重要安全信息

什么是 ISEMBYLD (apitegromab-mstn)？
ISEMBYLD 是一种处方药，用于治疗目前正在接受 survival motor neuron 2 (SMN2) 靶向治疗的成人和 2 岁及以上儿童脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者。

重要安全信息 在服用 ISEMBYLD 之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况， 包括您是否

  • 有低骨密度或骨折史
  • 怀孕或计划怀孕。如果您怀孕或计划怀孕，请在服用此药前咨询您的医疗保健提供者。目前尚不清楚 ISEMBYLD 是否会伤害您的未出生婴儿。如果您在 ISEMBYLD 治疗期间怀孕，请立即告知您的医疗保健提供者
  • 正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚 ISEMBYLD 是否会进入母乳。请与您的医疗保健提供者讨论在 ISEMBYLD 治疗期间喂养宝宝的最佳方式

请告知您的医疗保健提供者您服用的所有药物，

包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。保留一份药物清单，以便在您获得新药时向您的医疗保健提供者（包括您的药剂师）出示。

ISEMBYLD 可能有哪些副作用？

  • 骨折。接受 ISEMBYLD 治疗可能会增加骨折的风险，包括严重骨折。骨折可能在有或没有跌倒或其他受伤的情况下发生。如果您在治疗期间发生骨折，您的医疗保健提供者可能会考虑停止 ISEMBYLD 治疗。

ISEMBYLD 最常见的副作用包括

  • 上呼吸道感染
  • 呕吐
  • 咳嗽
  • 病毒感染
  • 头痛
  • 肠胃型流感（胃肠炎）
  • 咽喉痛（咽炎）
  • 超敏反应

这些并非 ISEMBYLD 所有可能的副作用。请致电您的医疗保健提供者，获取有关副作用的医疗建议。

我们鼓励您向 FDA 报告处方药的负面副作用。请访问 http://www.fda.gov/medwatch 或致电 1-800-FDA-1088。

请参阅完整的处方信息和患者信息。

来源：Scholar Rock｜斯卡拉 Rock · investors.scholarrock.com

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