Vertex公布inaxaplin治疗AMKD的IIb期AMPLIFIED研究积极结果

– 在伴有轻度蛋白尿的 AMKD 患者中，接受 inaxaplin 治疗使第 13 周尿白蛋白与肌酐比值（UACR）较基线降低 -42.7% –

- 在伴有 2 型糖尿病的 AMKD 患者中，接受 inaxaplin 治疗使第 13 周 UACR 较基线降低 -17.3% –

- Inaxaplin 在两个队列中总体安全且耐受性良好 –

- Vertex 已完成 AMPLITUDE 试验的入组，仍有望在 2027 年初获得中期分析结果，若结果积极，可能支持在美国获得潜在加速批准 -

波士顿--(美国商业资讯)--2026年9月22日-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克股票代码：VRTX）今日宣布，inaxaplin 在伴有轻度蛋白尿的 APOL1 介导性肾病（AMKD）患者以及伴有 2 型糖尿病的 AMKD 患者中开展的 2b 期 AMPLIFIED 研究取得积极结果。

在这项研究中，inaxaplin 以 45 mg 每日一次剂量在优化标准治疗基础上进行评估。共有 41 人入组并接受给药，分为两个队列：1）伴有轻度蛋白尿（UACR ≥0.1 g/g 至 <0.42 g/g）的 AMKD 患者符合队列 1 条件（N=23），2）伴有 2 型糖尿病和蛋白尿（UACR ≥0.1 g/g 至 <6 g/g）的 AMKD 患者符合队列 2 条件（N=18）。该研究的主要终点是第 13 周 UACR 较基线的平均百分比变化，按每个队列分别评估。其他终点包括第 13 周尿蛋白与肌酐比值（UPCR）较基线的平均百分比变化以及安全性。

在队列 1 中，在优化标准治疗基础上给予 inaxaplin 治疗使第 13 周 UACR 较基线降低 -42.7%（95% CI -58.3%，-21.1%）。第 13 周 UPCR 较基线下降 -44.7%。这些结果与先前在伴有局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的 AMKD 中开展的 inaxaplin 2a 期研究报告的治疗效应一致，该研究显示第 13 周 UACR 较基线降低 -43.4%，UPCR 降低 -47.6%。在这个轻度蛋白尿队列中，大多数人未被诊断为 FSGS。

在队列 2 中，在优化标准治疗基础上给予 inaxaplin 治疗使第 13 周 UACR 较基线降低 -17.3%（95% CI -36.3%，7.2%）。第 13 周 UPCR 较基线下降 -25.4%。

AMPLIFIED 2b 期研究按队列划分的疗效结果

Inaxaplin 在两个队列中总体安全且耐受性良好。没有与 inaxaplin 相关的严重不良事件（SAE）。所有不良事件（AE）的严重程度均为轻度或中度。最常见的不良事件（发生率 >5%）为头痛（7.3%）。5 人出现孤立的、无症状的转氨酶升高，随后均恢复正常。

“这些结果为 inaxaplin 及其作为针对 AMKD 根本病因的潜在首创和最佳疗法的证据基础增添了新内容。在轻度蛋白尿队列中，包括伴有和不伴有 FSGS 的患者，蛋白尿出现了显著降低，这与最初在 AMKD 和 FSGS 患者中开展的 2a 期研究结果一致，”Vertex 全球药物开发与医学事务执行副总裁兼首席医学官 Carmen Bozic 医学博士表示。“我们也对 2 型糖尿病队列中的治疗效果感到振奋，尽管幅度较小。我们期待在 AMPLITUDE 关键性研究的背景下与监管机构讨论 AMPLIFIED 的结果。”

“这些结果非常有说服力，”斯坦福大学医学院医学教授、Vertex APOL1 项目指导委员会主席 Glenn Chertow 医学博士、公共卫生硕士表示。“这些患者已经接受了慢性肾病基础疗法的良好治疗，而 inaxaplin 治疗使蛋白尿进一步降低。作为一名治疗这种快速进展且未满足需求很高的疾病的医生，我期待 AMPLITUDE 的中期分析，并希望我们很快就能为 AMKD 患者提供一种潜在的疾病特异性和疾病修饰性疗法。”

Vertex 已完成 inaxaplin 在重度蛋白尿且无其他致肾病合并症患者中开展的 2/3 期 AMPLITUDE 研究的全部入组。Vertex 有望在 2027 年初分享 AMPLITUDE 预先计划的中期分析（IA）数据，届时 IA 队列将达到 48 周治疗。如果结果积极，这些数据可能构成美国潜在加速批准的基础。