Pharming公布leniolisib治疗免疫失调PIDs的II期阳性顶线数据

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3. Pharming 宣布 leniolisib 在伴有免疫失调的 PID 中的 II 期顶线数据积极，已获 ESID 2026 接收为最新突破摘要

2026年9月22日

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• Leniolisib 总体耐受性良好，在多项免疫失调指标上均出现临床改善，包括淋巴细胞增殖减少
• 另外，Pharming 预计将于 2026 年第四季度报告 leniolisib 在 CVID 中的 II 期试验顶线结果

荷兰莱顿，2026年9月22日：Pharming（阿姆斯特丹泛欧交易所：PHARM/纳斯达克：PHAR），一家专注于罕见免疫和遗传疾病的全球生物技术公司，今日宣布，一篇重点介绍其 leniolisib 在遗传可识别的、与 PI3Kd 信号相关的免疫失调原发性免疫缺陷（PID）中的 II 期试验积极顶线数据的最新突破摘要，已被欧洲免疫缺陷学会（ESID）第22^届双年会议接收，该会议将于10月14日至17日在荷兰举行。

该试验是一项单臂、开放标签、患者内剂量递增的 leniolisib II 期研究，评估了 13 名遗传学定义 PID 受试者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效指标。该摘要将重点介绍 leniolisib 良好的安全性和耐受性特征，以及在免疫失调各项指标上的临床改善。临床结果包括淋巴细胞增殖性疾病改善，脾脏体积平均缩小 26.4%（SVR），以及指标病灶尺寸减小。安全性观察结果与 leniolisib 已知的安全性特征一致，感染是研究受试者中最常见的事件，未发现新的安全性信号。更多数据将在 ESID 2026 上展示。

在入组该研究的 13 名患者中，有 9 名还诊断为常见变异型免疫缺陷（CVID）。Pharming 预计将在 2026 年第四季度报告 leniolisib 在伴有免疫失调、有或无明确遗传原因的 CVID 患者中的 II 期结果。

“这些结果标志着在评估 leniolisib 解决 APDS 以外 PID 免疫失调潜力方面迈出了重要一步，可能惠及规模大得多的患者群体，”Pharming 首席医学官 Anurag Relan 表示。“鉴于 PI3Kδ 在免疫失调机制中的核心作用，这些结果令人鼓舞，并支持 leniolisib 在伴有 APDS 样表现的 PID 患者中的持续开发。我们期待在 ESID 上分享该试验的更多结果，以及我们另一项 CVID II 期试验的顶线结果——预计于第四季度公布，这将为我们在更广泛 CVID 人群中开展潜在注册研究的计划提供依据。”

摘要详情

标题：单臂、开放标签、leniolisib 在因 PI3K 通路信号失调导致的先天性免疫缺陷患者中的 2 期研究：顶线安全性和疗效结果

作者：Gulbu Uzel，医学博士

该报告将在 ESID 2026 会议全程可供观看。