Zenas BioPharma 将在 IgG4-RD 国际研讨会与 ACR Convergence 2026 公布 obexelimab III 期 INDIGO 数据
Zenas BioPharma 宣布，obexelimab 治疗 IgG4 相关疾病（IgG4-RD）的 III 期 INDIGO 试验新数据将在两场学术会议公布：10 月 8-10 日麻省剑桥第 6 届 IgG4-RD 国际研讨会，以及 11 月 6-11 日奥兰多 ACR Convergence 2026。
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Zenas BioPharma｜泽纳斯生物制药 Celldex Therapeutics｜赛尔得精选 Celldex公布barzolvolimab治疗CSU两项III期研究阳性结果
Celldex公布barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹的两项III期EMBARQ-CSU研究达到主要终点及全部关键次要终点。第12周UAS7较基线降幅约20，安慰剂约11；第24周完全缓解率约45%-54%，安慰剂约15%-18%。公司计划2027年提交BLA。
研究关注：关注barzolvolimab在抗组胺难治CSU的III期数据，为评估BLA申报节奏与自免管线价值提供参考。
Summit Therapeutics精选 Summit：ivonescimab III期HARMONi-GI1胆道癌OS优于durvalumab方案
Summit表示，由Akeso在中国开展并赞助的III期HARMONi-GI1研究，评估ivonescimab联合化疗对比durvalumab联合化疗一线治疗晚期胆道癌。Akeso于2026年8月25日公布顶线结果：预设中期分析中，ivonescimab方案在主要终点OS上取得统计学显著且具临床意义的优效，PFS和ORR等关键次要终点亦达标。数据将于ESMO 2026主席研讨会公布。
研究关注：可跟踪HARMONi-GI1在ESMO 2026公布的具体OS、PFS数据及安全性，评估ivonescimab在NSCLC之外的适应症拓展。
Biogen｜渤健精选 Biogen公布EMPAVELI治疗青少年C3G/IC-MPGN的III期VALIANT亚组数据
Biogen在CJASN发表III期VALIANT研究青少年亚组分析：55例12-17岁C3G或原发性IC-MPGN患者中，EMPAVELI组第26周蛋白尿相对安慰剂降低75%（95% CI 59%-84%，名义p<0.001），57%同时达到肾功能稳定且蛋白尿下降≥50%，安慰剂组为4%。此前FDA已据此扩展标签至12岁及以上人群。
研究关注：青少年亚组数据与FDA标签扩展相互印证，可跟踪EMPAVELI在C3G/IC-MPGN青少年人群的放量节奏。
Xenon Pharmaceuticals精选 Xenon向FDA提交azetukalner局灶性癫痫NDA，并暂停精神科研究入组
Xenon宣布已向FDA提交azetukalner用于局灶性癫痫的NDA，基于IIb期X-TOLE和III期X-TOLE2两项试验数据。公司因分析神经精神不良事件，自愿暂停MDD和双相抑郁研究的新患者入组，X-NOVA2顶线数据预计2027年一季度读出。
研究关注：NDA申报进度与精神科入组暂停并存，可跟踪审评节奏及剂量调整对MDD数据的影响。
Nuvation Bio｜诺维森生物 Nuvation Bio在WCLC公布IBTROZI治疗ROS1+ NSCLC亚组分析
公司公布TRUST-I/TRUST-II汇总亚组分析：TKI初治者中既往化疗组ORR 90.0%（n=30）、无化疗组89.8%（n=127），中位DOR 48.3与54.3个月；CD74与非CD74融合组ORR 89.5%与88.9%，中位PFS 46.1与44.6个月。未发现新安全性信号。
Vertex Pharmaceuticals｜福泰制药 Vertex 与滑雪世界冠军 Lindsey Vonn 合作，提升非阿片类急性疼痛药物 JOURNAVX 认知
Vertex Pharmaceuticals 与滑雪世界冠军 Lindsey Vonn 合作，提升对 JOURNAVX（suzetrigine）的认知，该非阿片类处方药用于成人中重度急性疼痛。JOURNAVX 于 2025 年 1 月获 FDA 批准，是 20 多年来首个新类别疼痛药物，迄今已处方给超过 100 万美国人。Vonn 在 2026 年冬奥会受伤后使用该药管理急性疼痛，并分享个人经历。
Summit Therapeutics精选 Summit在WCLC 2026更新HARMONi数据：ivonescimab联合化疗OS结果一致
Summit公布III期HARMONi更新OS数据：2026年6月截止分析全球ITT人群OS HR 0.76（95% CI 0.61–0.95，名义p=0.0151），西方亚组HR 0.76（95% CI 0.52–1.10），中位随访23.2个月；未发现新安全性信号。BLA的PDUFA目标日期为2026年11月14日。
研究关注：更新OS数据或影响对ivonescimab在美获批前景及西方人群疗效一致性的评估。
Sionna Therapeutics｜西昂纳 Sionna将SION-451+SION-2222双联推进至IIa期POC试验
Sionna宣布将SION-451+SION-2222双联推进至AscenSION CF IIa期POC试验，预计2027年一季度启动。SION-719 PreciSION CF事后分析显示，剔除3例PK异常者后安慰剂校正汗氯变化达-8.6 mmol/L。公司同时裁员约46%，现金跑道延至2029年下半年。
Amgen｜安进精选 FDA批准安进IMDELLTRA前两剂监测时间缩短至6-8小时
安进宣布FDA批准更新IMDELLTRA（tarlatamab-dlle）处方信息，前两剂输注监测时间由22-24小时缩短至6-8小时，并在次日增加生命体征评估。该变更针对ES-SCLC，公司称或降低社区肿瘤实践的用药复杂度。
研究关注：关注监测时长缩短对社区用药可及性与输注负担的实际影响，后续跟踪更多适应症监测简化研究。
Definium Therapeutics｜德菲纽姆精选 Definium公布DT120 ODT治疗GAD的III期Panorama研究阳性顶线结果
Panorama研究达到主要终点及全部关键次要终点：DT120 ODT 100 µg组第12周HAM-A总分LS均值较基线降9.8，安慰剂组降4.7，校正后差异-5.1分（p<0.0001，d=0.64）。公司计划2026年第四季度召开pre-NDA会议，预计2027年上半年提交NDA。
研究关注：关注DT120 ODT在GAD的注册推进节奏及单次给药长期维持疗效的后续数据。
Immunocore Holdings｜免疫核心精选 Immunocore宣布tebentafusp III期TEBE-AM试验达成540例目标入组
Immunocore宣布注册性III期TEBE-AM试验（NCT05549297）达成540例目标入组，评估tebentafusp单药及联合pembrolizumab对比研究者选择方案，用于既往治疗进展的HLA-A*02:01阳性晚期黑色素瘤，主要终点为OS。公司预计最早2026年底公布顶线数据。
研究关注：可跟踪TEBE-AM的OS读出节奏，评估tebentafusp从葡萄膜黑色素瘤向皮肤黑色素瘤二线拓展的注册路径。
Nanobiotix｜纳米生物精选 Nanobiotix公布JNJ-1900（NBTXR3）治疗复发NSCLC的I期全队列结果
24例不可手术、局部区域复发NSCLC患者完成JNJ-1900（NBTXR3）联合再放疗，无剂量限制性毒性，无与药物或注射相关的≥3级不良事件。中位随访12个月时1年局部区域控制率79%、1年LPFS 61%、1年OS 70%，再放疗剂量低于既往放疗。
研究关注：可评估NBTXR3在再放疗NSCLC的局部控制信号，并跟踪后续扩大入组与随机试验计划。
Keymed Biosciences｜康诺亚 康诺亚世界特应性皮炎日启动公益倡导：司普奇拜单抗已纳入国家医保目录和基本药物目录
康诺亚在世界特应性皮炎日启动“生而不凡 昂首新生”系列公益活动，联合全国27位临床专家聚焦AD隐形疾病负担。其新一代靶向IL-4Rα生物制剂司普奇拜单抗已纳入国家医保目录和基本药物目录，为中重度特应性皮炎患者带来新选择。公司披露，在张建中教授带领下，全国超90家医院、97名研究者仅用四年完成I—III期临床，52周EASI-75应答率达92.5%，EASI-90应答率达77.1%。
Keymed Biosciences｜康诺亚 世界特应性皮炎日：国产司普奇拜单抗III期24周EASI-75达87.3%，已纳入2026版国家基药目录
国产司普奇拜单抗III期临床试验显示，单药治疗24周时87.3%的中重度特应性皮炎患者达到EASI-75，52周时77.1%达到EASI-90，安全性方面药物相关不良事件发生率与进口同类药物类似。该药2024年9月获批上市，2025年纳入国家医保目录，2026年7月纳入2026版《国家基本药物目录》并于9月1日落地施行。据张建中教授介绍，纳入医保九个多月以来已有十几万名患者使用。
Summit Therapeutics精选 Akeso HARMONi-2：ivonescimab单药对比pembrolizumab在PD-L1阳性NSCLC显示OS获益
Akeso在WCLC 2026公布HARMONi-2的OS更新数据：ivonescimab单药对比pembrolizumab单药，中位OS为30.8个月 vs 22.6个月，分层HR 0.73（95% CI 0.57-0.95；p=0.009），中位随访36.0个月。PD-L1高表达亚组HR 0.58。Summit正在开展全球III期HARMONi-7。
研究关注：HARMONi-2的OS数据可帮助评估ivonescimab头对头对比pembrolizumab的生存获益，并跟踪HARMONi-7全球III期进展。
Rhythm Pharmaceuticals｜瑞斯姆精选 Rhythm在ESPE披露setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖真实世界及III期数据
法国早期准入项目30例获得性下丘脑肥胖儿科患者中，setmelanotide治疗6个月平均BMI较基线降11.5%（n=17），12个月降10.5%（n=13），18个月降9.0%（n=5，p<0.13）；III期TRANSCEND事后分析显示多项代谢指标较安慰剂改善。
研究关注：真实世界18个月BMI降幅收窄且样本仅5例，可跟踪长期疗效持续性；III期事后分析提示代谢指标获益。
Definium Therapeutics｜德菲纽姆 Definium Therapeutics将在Psych Congress 2026公布DT120治疗MDD与GAD的III期Emerge和Voyage试验顶线数据
Definium Therapeutics将于9月15日至19日在新奥尔良举行的Psych Congress 2026上公布DT120（lysergide）口服崩解片治疗广泛性焦虑障碍（GAD）和重度抑郁症（MDD）的III期Emerge和Voyage试验顶线结果。
Ascendis Pharma｜阿森迪斯精选 Ascendis公布TransCon CNP婴儿II期sentinel队列52周数据
Ascendis公布reACHin试验开放标签sentinel队列52周数据：7名0至<2岁软骨发育不全婴儿接受每周一次TransCon CNP（navepegritide）100 μg/kg，AFMS全部稳定或改善，枕骨大孔矢状径平均增加3.15 mm，ACH特异性仰卧位身长Z评分平均提高0.42，无注射部位反应。该药2026年2月已获FDA批准用于2岁及以上患儿。
研究关注：关注婴儿期早期干预能否打开2岁以下适应症拓展空间，后续跟踪双盲部分数据读出。
Shionogi｜盐野义制药 盐野义将在IDWeek 2026公布SCORPIO-PEP III期亚组分析及Fetroja真实世界数据
盐野义宣布将在IDWeek 2026（10月21-24日，华盛顿特区）公布其抗感染管线数据，包括全球III期SCORPIO-PEP试验的亚组分析口头报告，以及SENTRY监测项目中呼吸机相关肺炎分离株的快速报告，另有18场报告覆盖COVID-19抗病毒药与革兰阴性菌抗生素项目。公司同时提及XOCOVA获FDA批准及Fetroja儿科补充新药申请获受理。
BioMarin Pharmaceutical精选 BioMarin公布VOXZOGO治疗软骨发育不全III期CANOPY-HCH-3阳性结果
BioMarin公布III期CANOPY-HCH-3研究结果，VOXZOGO在软骨发育不全儿童中52周AGV较安慰剂LS均值差2.33 cm/年（p<0.0001），达主要终点；身高、身高Z评分和臂展亦显著改善，安全性与此前一致。公司已向FDA提交sNDA。
研究关注：III期阳性数据与sNDA申报同步，可跟踪FDA审评节奏及2027年潜在上市对适应症拓展的贡献。
Tyra Biosciences精选 Tyra公布dabogratinib治疗LG IR NMIBC的II期SURF302初步结果
截至2026年8月31日数据截止，60 mg QD组单发标记病灶患者(n=8)ORR达100%、最佳总体CR率75%；合并单发与多发标记病灶(n=14)ORR为79%。3级治疗相关不良事件占4.5%，60 mg QD组无剂量下调或治疗相关停药。
研究关注：可跟踪60 mg QD在计划III期辅助治疗中的剂量选择与监管沟通进展。
BridgeBio Pharma｜布里奇奥精选 BridgeBio口服infigratinib III期PROPEL 3显示52周生长外获益
BridgeBio公布III期PROPEL 3探索性分析：52周时口服infigratinib组AHI较基线升10.4%，安慰剂组升49.2%；中耳炎年化发生率低38%。PROPEL项目治疗3年身高Z评分较基线+0.92 SD，安全性良好。公司已向FDA提交NDA，预计2027年中美国上市。
研究关注：关注口服infigratinib在生长之外的睡眠呼吸暂停、中耳炎等探索性终点趋势，及NDA审评与2027年中美国上市节奏。
Shionogi｜盐野义制药精选 盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期试验结果
盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期结果：营养不良型大疱性表皮松解症试验中，4例患者有3例达到难治性溃疡闭合的主要终点；急性缺血性卒中全球II期试验未达主要终点，mRS未见统计学显著改善，两组不良事件发生率相当。
研究关注：两项II期结果分化，可跟踪盐野义对redasemtide后续开发策略的调整方向。
Spyre Therapeutics｜斯派尔生物精选 Spyre公布SPY003抗IL-23的II期SKYLINE Part A诱导结果
Spyre披露II期SKYLINE Part A中SPY003治疗中重度活动性UC的12周诱导数据：主要终点RHI较基线降低10.0分（p<0.0001），临床缓解率20%、内镜改善率30%，安全性符合IL-23类。Part B联用队列正在入组，预计2027年读出。
研究关注：SPY003单药数据补齐IBD三靶点概念验证，可跟踪Part B联用读出节奏与组合差异化。
Pharvaris｜法瓦里斯精选 Pharvaris公布deucrictibant XR预防HAE发作III期CHAPTER-3阳性顶线数据
Pharvaris公布CHAPTER-3 III期顶线数据：deucrictibant XR 40mg每日一次使全部类型HAE患者月均发作率较安慰剂降低83%（p<0.0001），1/2型患者降低87%；所有次要终点达统计学显著，耐受性良好。公司计划2027年上半年起提交上市申请。
研究关注：关注口服预防疗法在HAE的III期验证，及2027上半年申报节奏。
Beam Therapeutics｜比姆治疗精选 Beam公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据
Beam在ERS 2026公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据：截至2026年6月24日，29例单次给药患者中60mg组总AAT稳态均值14.4µM（Part A）和13.5µM（Part B），均高于11µM保护阈值，Z-AAT降低84%。全球关键队列已启动给药。
研究关注：关注单次给药18个月持久性及60mg剂量下AAT生物标志物，评估加速批准路径可行性。
Roivant Sciences｜罗万特科学精选 Roivant公布mosliciguat治疗PH-ILD的II期PHocus阳性结果并启动III期PHrontier
II期PHocus研究达到主要终点，第16周PVR安慰剂校正后降低56.3%（p<0.0001）；6MWD改善35.2米、NT-proBNP降低53.2%。第24周探索性分析6MWD改善增至52.7米。III期PHrontier已启动，计划入组约375例。
研究关注：可跟踪PH-ILD注册路径与III期PHrontier入组进度，评估吸入sGC激活剂差异化定位。
Xenon Pharmaceuticals精选 Xenon披露azetukalner治疗局灶性癫痫X-TOLE开放标签延展≥48个月中期分析
Xenon公布azetukalner（KV7钾通道开放剂）在成人局灶性癫痫中7年X-TOLE开放标签延展的≥48个月中期分析，评估长期安全性与疗效。具体数据未在原文披露。
研究关注：可跟踪azetukalner长期安全性及X-TOLE开放标签延展的疗效持续性，为局灶性癫痫后续开发提供参考。
Kyowa Kirin｜协和麒麟精选 协和麒麟KHK4951滴眼液治疗nAMD的II期研究未达主要终点
协和麒麟公布KHK4951（tivozanib纳米晶滴眼液）治疗nAMD的II期4951-002顶线结果：高剂量组较低剂量组未显示优效，主要终点未达成。各剂量组约65%–69%患者至52周未出现BCVA下降≥15个字母或需补救治疗，总体耐受良好，无新安全性信号。
研究关注：评估眼表给药维持治疗nAMD的可行性，关注无对照组与剂量反应缺失对后续设计的影响。